Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SERENDEM: MD1003 у пациентов, страдающих демиелинизирующими нейропатиями, открытое пилотное исследование

29 октября 2020 г. обновлено: MedDay Pharmaceuticals SA

Исследование SERENDEM: MD1003 у пациентов, страдающих демиелинизирующими нейропатиями, открытое пилотное исследование

Одноцентровое открытое исследование фазы II имеет целью оценить влияние MD1003 на двигательную и сенсорную проводимость у пациентов, страдающих демиелинизирующей полинейропатией, у 15 субъектов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Creteil, Франция, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 20 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте от 20 до 85 лет.
  • Пациенты с одним из следующих диагнозов:
  • Пять пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией как по клиническим, так и по нейрофизиологическим признакам.
  • Пять пациентов с подтвержденным генетическим диагнозом CMT1a или CMT1b.
  • Пять пациентов с анти-MAG полинейропатией.
  • Ухудшение электрофизиологических показателей за последние 3 года
  • Доступная запись ЭМГ, выполненная в течение последних 6 месяцев для оценки вариабельности параметров NCV.
  • Подписанное и датированное письменное информированное согласие на участие в исследовании в соответствии с местным законодательством.
  • Скорее всего, сможет участвовать во всех запланированных оценках и выполнить все необходимые процедуры исследования,
  • По мнению исследователя, пациент будет комплаентным и с высокой вероятностью завершит исследование.
  • Как мужчины, так и женщины, не являющиеся хирургически стерильными (перевязка маточных труб/непроходимость или удаление яичников или матки) или в постменопаузе (отсутствие спонтанных менструальных циклов в течение как минимум одного года, подтвержденное отрицательным анализом гормонов), должны принять ДВА высокоэффективных препарата. эффективный метод контрацепции на время исследования и в течение двух месяцев после прекращения лечения.

Критерий исключения:

  • Любое общее хроническое инвалидизирующее заболевание, кроме периферической невропатии.
  • Невозможно выполнить тест ходьбы на 10 метров
  • Невозможность оценки электрофизиологических параметров
  • Пациенты с неконтролируемым заболеванием печени, почечной или сердечно-сосудистой патологией или раком,
  • Пациенты с повышенной чувствительностью к вспомогательным веществам MD1003 (лактозе)
  • Лабораторные анализы выходят за пределы нормы в соответствии с эталонными лабораторными значениями. Отклонения могут быть приняты, если исследователь сочтет их клинически незначимыми в отношении продолжения исследования.
  • Пациенты с историей или наличием злоупотребления алкоголем или наркоманией,
  • Пациенты, которые, вероятно, не соблюдают процедуры исследования или для которых трудно добиться долгосрочного наблюдения.
  • Любое новое лекарство от невропатии, начатое менее чем за 3 месяца до включения. Для пациентов с ХВДП рецидив в течение последних 3 месяцев до включения.
  • Исследователь не может легко связаться в случае чрезвычайной ситуации или не может вызвать следователя
  • Субъекты без эффективной контрацепции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МД1003
MD1003 капсулы 100 мг, по 1 капсуле 3 раза в день в течение 48 недель.
Лекарство: МД1003
Другие имена:
  • Высокая доза биотина

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость проведения по двигательному нерву (м/с)
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
Дистальная задержка (мс)
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
Задержка волны F (мс)
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
Длина потенциала двигательного нерва
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на Н48.
48 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ONLS (общая шкала ограничений нейропатии)
Временное ограничение: 48 недель
ONLS фокусируется на функциях верхних и нижних конечностей и состоит из контрольного списка для опроса пациентов. Он оценивается по шкале от 0 до 5 для верхних конечностей и от 0 до 7 для нижних конечностей. Оценка 0 указывает на отсутствие ограничений (потолок шкалы), а оценка 5 или 7 указывает на отсутствие целенаправленного движения. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе для теста ходьбы на 10 метров на время
Временное ограничение: 48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе. Больному предлагается пройти 10 м в нормальном темпе. Начало и окончание выступления совпадает с пересечением носком ведущей ноги отметки 2 м и отметки 8 м соответственно. По этим данным скорость можно рассчитать, разделив средние 6 м на время (в секундах).
48 недель
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе для подшкалы Совета медицинских исследований (MRC) (общая мышечная масса) и общего балла
Временное ограничение: 48 недель

Оценка MRC оценивалась в 19 мышцах.

Шкала мышц оценивает мышечную силу по шкале от 0 до 5 по отношению к максимуму, ожидаемому для этой мышцы.

Усилия пациента оцениваются по шкале от 0 до 5:

Степень 5: мышцы сокращаются нормально при полном сопротивлении. Степень 4: мышечная сила снижена, но сокращение мышц все еще может привести к движению сустава, преодолевая сопротивление.

Степень 3: мышечная сила еще больше снижена, так что сустав может двигаться только против силы тяжести, при полном устранении сопротивления исследователя. Например, локоть можно перевести из полного разгибания в полное сгибание, начиная с руки, свисающей сбоку.

Степень 2: Мышца может двигаться только при устранении сопротивления гравитации. Например, локоть может быть полностью согнут только в том случае, если рука удерживается в горизонтальной плоскости.

Степень 1: в мышце видны или ощущаются только следы или мерцание движения или в мышцах наблюдаются фасцикуляции.

0 степень: движения не наблюдается.
48 недель
Суммарная сенсорная оценка INCAT (ISS)
Временное ограничение: 48 недель
Эта сенсорная шкала включает ощущение укола булавкой и вибрацию, а также двухточечное значение различения в руках и ногах и варьируется от 0 («нормальная чувствительность») до 20 («самый тяжелый сенсорный дефицит»). Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
6-минутный тест ходьбы
Временное ограничение: 48 недель
6MWT — это простое практическое испытание, для которого требуется коридор длиной 30 м (100 футов). Этот тест измеряет расстояние, которое пациент может быстро пройти по плоской твердой поверхности за 6 минут. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.
48 недель
Оценка постурографии
Временное ограничение: 48 недель
Компьютеризированная динамическая постурография (КДП) представляет собой неинвазивный специализированный метод клинической оценки, используемый для количественной оценки адаптивных механизмов центральной нервной системы (сенсорных, моторных и центральных), участвующих в контроле осанки и равновесия, как в нормальных, так и в ненормальных условиях. Абсолютное изменение скорости в условиях спонтанной скорости по сравнению с исходным уровнем на 48-й неделе.
48 недель
Тест на возбудимость: сверхнормальность (%)
Временное ограничение: 48 недель

Тестирование возбудимости нерва является неинвазивным подходом в исследовании патофизиологии заболеваний периферических нервов, который определяет электрические свойства оболочки нерва в месте раздражения. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.

После того, как нервное волокно деполяризовано, происходит последовательность изменений возбудимости, называемая «циклом восстановления», прежде чем мембранный потенциал возвращается к своей стадии покоя. Этот цикл включает фазы, в которых нервная возбудимость снижена («рефрактерный период») или повышена («сверхнормальный период»). В течение 10-30 мс после окончания рефрактерного периода повышается возбудимость аксона и легче возбуждается нервное волокно (сверхнормальный период). Деполяризация узла Ранвье возбуждает соседние междоузлия, которые затем заряжаются электрическим током как конденсаторы. Сверхнормальность зависит от многих факторов, поэтому ее интерпретация неоднозначна. Данные были предоставлены только для информации.
48 недель
Постоянная времени сила-длительность (мс)
Временное ограничение: 48 недель

Эта вторичная мера результата является конечной точкой электрофизиологического тестирования. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.

Постоянная времени сила-длительность (мс) является мерой возбудимости, определяемой как продолжительность стимула, сила которого в два раза превышает силу реобазного тока (см. ниже). Чем ниже реобаза, тем выше постоянная времени длительности прочности. Соответственно, более высокие значения SDTC связаны с лучшим исходом.
48 недель
Реобаза (мА)
Временное ограничение: 48 недель

Эта вторичная мера результата является конечной точкой электрофизиологического тестирования. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.

Реобаза – это минимальная сила электрического раздражителя бесконечно большой продолжительности, способная вызвать возбуждение. Низкие значения связаны с лучшим исходом (нерв становится более возбудимым).
48 недель
Огнеупорность (%)
Временное ограничение: 48 недель

Эта вторичная мера результата является конечной точкой электрофизиологического тестирования. Абсолютное изменение от исходного уровня до 48-й недели.

После того, как нервное волокно деполяризовано, происходит последовательность изменений возбудимости, называемая «циклом восстановления», прежде чем мембранный потенциал возвращается к своей стадии покоя. Этот цикл включает фазы, в которых нервная возбудимость снижена («рефрактерный период») или повышена («сверхнормальный период»). Рефрактерность зависит от многих факторов, поэтому ее интерпретация неоднозначна. Данные были предоставлены только для информации.
48 недель
Минимальный абсолютный рефрактерный период (мс).
Временное ограничение: 48 недель

Эта вторичная мера результата является конечной точкой электрофизиологического тестирования. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.

После того, как нервное волокно деполяризовано, происходит последовательность изменений возбудимости, называемая «циклом восстановления», прежде чем мембранный потенциал возвращается к своей стадии покоя. Этот цикл включает фазы, в которых нервная возбудимость снижена («рефрактерный период») или повышена («сверхнормальный период»). Рефрактерность зависит от многих факторов, поэтому ее интерпретация неоднозначна. Данные были предоставлены только для информации.
48 недель
Максимальный абсолютный рефрактерный период (мс).
Временное ограничение: Неделя 48

Эта вторичная мера результата является конечной точкой электрофизиологического тестирования. Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем на 48 неделе.

После того, как нервное волокно деполяризовано, происходит последовательность изменений возбудимости, называемая «циклом восстановления», прежде чем мембранный потенциал возвращается к своей стадии покоя. Этот цикл включает фазы, в которых нервная возбудимость снижена («рефрактерный период») или повышена («сверхнормальный период»). Рефрактерность зависит от многих факторов, поэтому ее интерпретация неоднозначна. Данные были предоставлены только для информации.
Неделя 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

MedDay Pharmaceuticals SA

Следователи

  • Главный следователь: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Директор по исследованиям: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 марта 2019 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 марта 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 ноября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МД1003

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться