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SERENDEM: MD1003 bei Patienten mit demyelinisierender Neuropathie, eine Open-Label-Pilotstudie

29. Oktober 2020 aktualisiert von: MedDay Pharmaceuticals SA

SERENDEM-Studie: MD1003 bei Patienten mit demyelinisierender Neuropathie, eine Open-Label-Pilotstudie

Die monozentrische, offene Phase-II-Studie hat das Ziel, die Wirkung von MD1003 auf die motorische und sensorische Leitung bei Patienten mit demyelinisierenden Polyneuropathien bei 15 Probanden zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Creteil, Frankreich, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

20 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter zwischen 20 und 85 Jahren.
  • Patienten, die eine der folgenden Diagnosen erfüllen:
  • Fünf Patienten mit chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie sowohl aus klinischen als auch aus neurophysiologischen Gründen.
  • Fünf Patienten mit nachgewiesener genetischer Diagnose von CMT1a oder CMT1b
  • Fünf Patienten mit Anti-MAG-Polyneuropathie.
  • Verschlechterung der elektrophysiologischen Parameter in den letzten 3 Jahren
  • Verfügbare EMG-Aufzeichnung, die während der letzten 6 Monate durchgeführt wurde, um die Variabilität der NCV-Parameter zu beurteilen
  • Unterschriebene und datierte schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie gemäß den örtlichen Vorschriften
  • Voraussichtlich in der Lage sein, an allen geplanten Bewertungen teilzunehmen und alle erforderlichen Studienverfahren abzuschließen,
  • Nach Meinung des Prüfarztes ist der Patient konform und wird die Studie mit hoher Wahrscheinlichkeit abschließen.
  • Sowohl männliche als auch weibliche Probanden, die weder chirurgisch steril (Eileiterligatur/Obstruktion oder Entfernung der Eierstöcke oder der Gebärmutter) noch postmenopausal sind (keine spontanen Menstruationsblutungen für mindestens ein Jahr, bestätigt durch ein Gremium für negative Hormone), müssen sich verpflichten, TWO high zu verwenden wirksame Methode der Empfängnisverhütung für die Dauer der Studie und für zwei Monate nach Beendigung der Behandlung.

Ausschlusskriterien:

  • Jede allgemeine chronische Behinderungserkrankung außer peripherer Neuropathie
  • Unmöglichkeit, den 10-Meter-Gehtest durchzuführen
  • Unmöglichkeit, elektrophysiologische Parameter zu beurteilen
  • Patienten mit unkontrollierter Lebererkrankung, Nieren- oder Herz-Kreislauf-Erkrankung oder Krebs,
  • Patienten mit Überempfindlichkeit gegen MD1003-Hilfsstoffe (Laktose)
  • Labortests außerhalb des Normbereichs entsprechend den Referenzlaborwerten. Abweichungen können akzeptiert werden, wenn sie vom Prüfarzt im Hinblick auf die Fortsetzung der Studie als klinisch nicht signifikant erachtet werden,
  • Patienten mit Vorgeschichte oder Vorliegen von Alkoholmissbrauch oder Drogenabhängigkeit,
  • Patienten, die die Studienverfahren wahrscheinlich nicht einhalten oder für die eine langfristige Nachbeobachtung schwierig zu erreichen scheint.
  • Alle neuen Medikamente gegen Neuropathie, die weniger als 3 Monate vor der Aufnahme begonnen wurden. Bei CIDP-Patienten Rückfall in den letzten 3 Monaten vor Einschluss.
  • Für den Ermittler im Notfall nicht leicht erreichbar oder nicht in der Lage, den Ermittler anzurufen
  • Probanden ohne wirksame Verhütung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MD1003
MD1003 100 mg Kapseln, 1 Kapsel 3-mal täglich für 48 Wochen
Arzneimittel: MD1003
Andere Namen:
  • Hochdosiertes Biotin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motorische Nervenleitgeschwindigkeit (m/Sek.)
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
Distale Latenz (Msec)
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
F-Wellen-Latenz (Msec)
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
Länge des motorischen Nervenpotentials
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei W48.
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
ONLS (Gesamtneuropathie-Einschränkungsskala)
Zeitfenster: 48 Wochen
Das ONLS konzentriert sich auf die Funktionen der oberen und unteren Extremitäten und besteht aus einer Checkliste für die Befragung von Patienten. Es wird von 0 bis 5 für die oberen Gliedmaßen und von 0 bis 7 für die unteren Gliedmaßen bewertet. Ein Wert von 0 zeigt keine Einschränkungen an (die Obergrenze der Skala) und ein Wert von 5 oder 7 zeigt keine zielgerichtete Bewegung an. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 für den zeitgesteuerten 10-Meter-Gehtest
Zeitfenster: 48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48. Der Patient wird angewiesen, 10 Meter in normalem Tempo zu gehen. Beginn und Ende der Aufführungszeit fallen zusammen, wenn die Zehen des führenden Fußes die 2-m-Marke bzw. die 8-m-Marke überqueren. Aus diesen Daten kann die Geschwindigkeit berechnet werden, indem die mittleren 6 m durch die Zeit (in Sekunden) geteilt werden.
48 Wochen
Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48 für den Teilwert des Medical Research Council (MRC) (Gesamtmuskel) und den Gesamtwert
Zeitfenster: 48 Wochen

MRC-Score bewertet in 19 Muskeln.

Die Muskelskala bewertet die Muskelkraft auf einer Skala von 0 bis 5 in Bezug auf das für diesen Muskel zu erwartende Maximum.

Die Anstrengung des Patienten wird auf einer Skala von 0-5 bewertet:

Grad 5: Muskel zieht sich normal gegen vollen Widerstand zusammen. Grad 4: Die Muskelkraft ist reduziert, aber die Muskelkontraktion kann das Gelenk immer noch gegen Widerstand bewegen.

Grad 3: Die Muskelkraft ist weiter reduziert, so dass das Gelenk nur noch gegen die Schwerkraft bewegt werden kann, wenn der Widerstand des Untersuchers vollständig entfernt wird. Beispielsweise kann der Ellbogen von der vollen Streckung in die volle Beugung gebracht werden, beginnend mit dem seitlich herunterhängenden Arm.

Grad 2: Muskel kann sich nur bewegen, wenn der Widerstand der Schwerkraft entfernt wird. Beispielsweise kann der Ellbogen nur dann vollständig gebeugt werden, wenn der Arm in einer horizontalen Ebene gehalten wird.

Grad 1: Im Muskel ist nur eine Spur oder ein Flimmern einer Bewegung zu sehen oder zu spüren, oder es werden Faszikulationen im Muskel beobachtet.

Grad 0: Es wird keine Bewegung beobachtet.
48 Wochen
INCAT Sensorischer Summenwert (ISS)
Zeitfenster: 48 Wochen
Diese sensorische Skala umfasst Nadelstich- und Vibrationsgefühl sowie einen Zwei-Punkte-Unterscheidungswert in den Armen und Beinen und reicht von 0 ("normale Empfindung") bis 20 ("stärkste sensorische Beeinträchtigung"). Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
6-Minuten-Gehtest
Zeitfenster: 48 Wochen
Der 6MWT ist ein praktischer einfacher Test, der einen 30 m (100 Fuß) langen Flur erfordert. Dieser Test misst die Strecke, die ein Patient innerhalb von 6 Minuten auf einer ebenen, harten Oberfläche schnell gehen kann. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.
48 Wochen
Posturographie-Score
Zeitfenster: 48 Wochen
Die computergestützte dynamische Posturographie (CDP) ist eine nicht-invasive spezialisierte klinische Bewertungstechnik, die zur Quantifizierung der Anpassungsmechanismen des zentralen Nervensystems (sensorisch, motorisch und zentral) verwendet wird, die an der Kontrolle von Körperhaltung und Gleichgewicht sowohl unter normalen als auch unter abnormalen Bedingungen beteiligt sind. Absolute Änderung der Geschwindigkeit im spontanen Geschwindigkeitszustand von der Grundlinie in Woche 48.
48 Wochen
Erregbarkeitstest: Supernormalität (%)
Zeitfenster: 48 Wochen

Die Prüfung der Nervenerregbarkeit ist ein nicht-invasiver Ansatz zur Untersuchung der Pathophysiologie peripherer Nervenerkrankungen, der die elektrischen Eigenschaften der Nervenmembran am Ort der Stimulation bestimmt. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.

Nachdem eine Nervenfaser depolarisiert ist, findet eine Folge von Erregbarkeitsänderungen statt, die als „Erholungszyklus“ bezeichnet wird, bevor das Membranpotential in seine Ruhephase zurückkehrt. Dieser Zyklus umfasst Phasen, in denen die Nervenerregbarkeit verringert („Refraktärzeit“) oder erhöht („supernormale Periode“) ist. Während der 10–30 ms nach dem Ende der Refraktärzeit erhöht das Axon seine Erregbarkeit und die Nervenfaser wird leichter erregt (die supernormale Periode). Die Depolarisation des Ranvier-Knotens regt die benachbarten Internodien an, die sich dann als Kondensatoren mit elektrischem Strom aufladen. Supernormalität hängt von vielen Faktoren ab und ihre Interpretation ist daher nicht eindeutig. Daten wurden nur zur Information bereitgestellt.
48 Wochen
Stärke-Dauer-Zeitkonstante (ms)
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieses sekundäre Ergebnismaß ist ein elektrophysiologischer Testendpunkt. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.

Die Stärke-Dauer-Zeitkonstante (ms) ist ein Maß für die Erregbarkeit, definiert als die Dauer des Stimulus, der doppelt so stark ist wie der Rheobase-Strom (siehe unten). Je niedriger die Rheobase ist, desto höher ist die Zeitkonstante der Stärkedauer. Dementsprechend sind höhere SDTC-Werte mit einem besseren Ergebnis verbunden.
48 Wochen
Rheobasen (mA)
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieses sekundäre Ergebnismaß ist ein elektrophysiologischer Testendpunkt. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.

Rheobase ist die minimale Stärke eines elektrischen Reizes von unendlich langer Dauer, der eine Erregung hervorrufen kann. Niedrige Werte sind mit einem besseren Ergebnis verbunden (der Nerv wird erregbarer).
48 Wochen
Feuerfestigkeit (%)
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieses sekundäre Ergebnismaß ist ein elektrophysiologischer Testendpunkt. Absolute Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 48.

Nachdem eine Nervenfaser depolarisiert ist, findet eine Folge von Erregbarkeitsänderungen statt, die als „Erholungszyklus“ bezeichnet wird, bevor das Membranpotential in seine Ruhephase zurückkehrt. Dieser Zyklus umfasst Phasen, in denen die Nervenerregbarkeit verringert („Refraktärzeit“) oder erhöht („supernormale Periode“) ist. Die Feuerfestigkeit hängt von vielen Faktoren ab und ihre Interpretation ist daher nicht eindeutig. Daten wurden nur zur Information bereitgestellt.
48 Wochen
Minimale absolute Refraktärzeit (ms).
Zeitfenster: 48 Wochen

Dieses sekundäre Ergebnismaß ist ein elektrophysiologischer Testendpunkt. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.

Nachdem eine Nervenfaser depolarisiert ist, findet eine Folge von Erregbarkeitsänderungen statt, die als „Erholungszyklus“ bezeichnet wird, bevor das Membranpotential in seine Ruhephase zurückkehrt. Dieser Zyklus umfasst Phasen, in denen die Nervenerregbarkeit verringert („Refraktärzeit“) oder erhöht („supernormale Periode“) ist. Die Feuerfestigkeit hängt von vielen Faktoren ab und ihre Interpretation ist daher nicht eindeutig. Daten wurden nur zur Information bereitgestellt.
48 Wochen
Maximale absolute Refraktärzeit (ms).
Zeitfenster: Woche 48

Dieses sekundäre Ergebnismaß ist ein elektrophysiologischer Testendpunkt. Absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 48.

Nachdem eine Nervenfaser depolarisiert ist, findet eine Folge von Erregbarkeitsänderungen statt, die als „Erholungszyklus“ bezeichnet wird, bevor das Membranpotential in seine Ruhephase zurückkehrt. Dieser Zyklus umfasst Phasen, in denen die Nervenerregbarkeit verringert („Refraktärzeit“) oder erhöht („supernormale Periode“) ist. Die Feuerfestigkeit hängt von vielen Faktoren ab und ihre Interpretation ist daher nicht eindeutig. Daten wurden nur zur Information bereitgestellt.
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Ermittler

  • Hauptermittler: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Studienleiter: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. März 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

18. März 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Oktober 2020

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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