SERENDEM: MD1003 en pacientes que sufren de neuropatías desmielinizantes, un estudio piloto de etiqueta abierta

Experimental: MD1003

MD1003 cápsulas de 100 mg, 1 cápsula tres veces al día durante 48 semanas

Droga: MD1003

Otros nombres:

• Biotina de alta dosis

Velocidad de conducción del nervio motor (m/seg)

Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Latencia distal (ms)

Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Latencia de onda F (ms)

Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Longitud del potencial del nervio motor

Cambio absoluto desde el inicio en S48.

ONLS (Escala general de limitaciones de neuropatía)

El ONLS se centra en las funciones de las extremidades superiores e inferiores y consiste en una lista de verificación para entrevistar a los pacientes. Se puntúa de 0 a 5 en la sección de miembros superiores y de 0 a 7 en la sección de miembros inferiores. Una puntuación de 0 indica que no hay limitaciones (el techo de la escala) y una puntuación de 5 o 7 indica que no hay ningún movimiento con propósito. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Cambio desde el inicio en la semana 48 para la prueba de caminata de 10 metros cronometrada

Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48. Se le indica al paciente que camine a paso normal durante 10 metros. El tiempo de inicio y finalización de la actuación coincide con los dedos del pie delantero cruzando la marca de 2 m y la marca de 8 m, respectivamente. A partir de estos datos, se puede calcular la velocidad dividiendo los 6 m del medio por el tiempo (en segundos).

Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48 para la subpuntuación del Consejo de Investigación Médica (MRC) (músculo total) y la puntuación total

Puntuación MRC evaluada en 19 músculos.

La escala muscular califica la potencia muscular en una escala de 0 a 5 en relación con el máximo esperado para ese músculo.

El esfuerzo del paciente se califica en una escala de 0 a 5:

Grado 5: el músculo se contrae normalmente contra una resistencia total. Grado 4: se reduce la fuerza muscular, pero la contracción muscular aún puede mover la articulación contra la resistencia.

Grado 3: la fuerza muscular se reduce aún más, de modo que la articulación solo se puede mover contra la gravedad con la resistencia del examinador eliminada por completo. Como ejemplo, el codo se puede mover de extensión completa a flexión completa comenzando con el brazo colgando hacia abajo a un lado.

Grado 2: el músculo puede moverse solo si se elimina la resistencia de la gravedad. Como ejemplo, el codo se puede flexionar completamente solo si el brazo se mantiene en un plano horizontal.

Grado 1: solo se ve o se siente un rastro o parpadeo de movimiento en el músculo o se observan fasciculaciones en el músculo.

Grado 0: No se observa movimiento.

Puntaje de suma sensorial INCAT (ISS)

Esta escala sensorial comprende el sentido del pinchazo y la vibración más un valor de discriminación de dos puntos en los brazos y las piernas, y va de 0 ("sensación normal") a 20 ("déficit sensorial más grave"). Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Prueba de caminata de 6 minutos

El 6MWT es una prueba sencilla y práctica que requiere un pasillo de 30 m (100 pies). Esta prueba mide la distancia que un paciente puede caminar rápidamente sobre una superficie plana y dura en un período de 6 minutos. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Puntuación de posturografía

La posturografía dinámica computarizada (PDC) es una técnica de evaluación clínica especializada no invasiva utilizada para cuantificar los mecanismos adaptativos del sistema nervioso central (sensoriales, motores y centrales) implicados en el control de la postura y el equilibrio, tanto en condiciones normales como anormales. Cambio absoluto de velocidad en condición de velocidad espontánea desde el inicio en la semana 48.

Pruebas de excitabilidad: supernormalidad (%)

La prueba de excitabilidad nerviosa es un enfoque no invasivo en la investigación de la fisiopatología de los trastornos de los nervios periféricos, que determina las propiedades eléctricas de la membrana nerviosa en el sitio de estimulación. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Después de que se despolariza una fibra nerviosa, se produce una secuencia de cambios de excitabilidad, denominada "ciclo de recuperación", antes de que el potencial de membrana vuelva a su estado de reposo. Este ciclo incluye fases en las que la excitabilidad nerviosa disminuye ('período refractario' o aumenta ('período supernormal'). Durante los 10-30 ms que siguen al final del período refractario, el axón aumenta su excitabilidad y la fibra nerviosa se excita más fácilmente (el período supernormal). La despolarización del nodo de Ranvier excita los entrenudos adyacentes, que luego se cargan con corriente eléctrica como condensadores. La sobrenormalidad depende de muchos factores y por tanto su interpretación no es unívoca. Los datos se proporcionaron únicamente a título informativo.

Constante de tiempo de duración de fuerza (ms)

Esta medida de resultado secundaria es un punto final de prueba electrofisiológica. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

La constante de tiempo de duración-fuerza (ms) es una medida de la excitabilidad, definida como la duración del estímulo que tiene el doble de fuerza que la corriente de reobase (ver más abajo). Cuanto menor sea la reobase, mayor será la constante de tiempo de duración de la fuerza. En consecuencia, los valores más altos de SDTC se asocian con un mejor resultado.

Reobase (mA)

Esta medida de resultado secundaria es un punto final de prueba electrofisiológica. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

La reobase es la fuerza mínima de un estímulo eléctrico de duración infinitamente larga que es capaz de provocar una excitación. Los valores bajos se asocian con un mejor resultado (el nervio se vuelve más excitable).

Refractariedad (%)

Esta medida de resultado secundaria es un punto final de prueba electrofisiológica. Cambio absoluto desde el inicio hasta la semana 48.

Después de que se despolariza una fibra nerviosa, se produce una secuencia de cambios de excitabilidad, denominada "ciclo de recuperación", antes de que el potencial de membrana vuelva a su estado de reposo. Este ciclo incluye fases en las que la excitabilidad nerviosa disminuye ('período refractario' o aumenta ('período supernormal'). La refractariedad depende de muchos factores y por tanto su interpretación no es unívoca. Los datos se proporcionaron únicamente a título informativo.

Período refractario mínimo absoluto (ms).

Esta medida de resultado secundaria es un punto final de prueba electrofisiológica. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Después de que se despolariza una fibra nerviosa, se produce una secuencia de cambios de excitabilidad, denominada "ciclo de recuperación", antes de que el potencial de membrana vuelva a su estado de reposo. Este ciclo incluye fases en las que la excitabilidad nerviosa disminuye ('período refractario' o aumenta ('período supernormal'). La refractariedad depende de muchos factores y por tanto su interpretación no es unívoca. Los datos se proporcionaron únicamente a título informativo.

Período refractario máximo absoluto (ms).

Esta medida de resultado secundaria es un punto final de prueba electrofisiológica. Cambio absoluto desde el inicio en la semana 48.

Después de que se despolariza una fibra nerviosa, se produce una secuencia de cambios de excitabilidad, denominada "ciclo de recuperación", antes de que el potencial de membrana vuelva a su estado de reposo. Este ciclo incluye fases en las que la excitabilidad nerviosa disminuye ('período refractario' o aumenta ('período supernormal'). La refractariedad depende de muchos factores y por tanto su interpretación no es unívoca. Los datos se proporcionaron únicamente a título informativo.