Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SERENDEM: MD1003 hos patienter, der lider af demyeliniserende neuropatier, et åbent pilotstudie

29. oktober 2020 opdateret af: MedDay Pharmaceuticals SA

SERENDEM-undersøgelse: MD1003 i patienter, der lider af demyeliniserende neuropatier, et åbent pilotstudie

Single-center, open-label fase II-studiet har til formål at vurdere effekten af ​​MD1003 på motorisk og sensorisk ledning hos patienter, der lider af demyeliniserende polyneuropatier hos 15 forsøgspersoner.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Creteil, Frankrig, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

20 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand og kvinde i alderen mellem 20 og 85 år.
  • Patienter, der opfylder en af ​​følgende diagnoser:
  • Fem patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyneuropati på både kliniske og neurofysiologiske grunde.
  • Fem patienter med dokumenteret genetisk diagnose CMT1a eller CMT1b
  • Fem patienter med anti-MAG polyneuropati.
  • Elektrofysiologiske parametre forværret de seneste 3 år
  • Tilgængelig EMG-registrering, udført i løbet af de sidste 6 måneder for at vurdere variabiliteten af ​​NCV-parametre
  • Underskrevet og dateret skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen i overensstemmelse med lokale regler
  • Sandsynligvis at kunne deltage i alle planlagte evalueringer og gennemføre alle nødvendige undersøgelsesprocedurer,
  • Efter investigators opfattelse vil patienten være medgørlig og have stor sandsynlighed for at gennemføre undersøgelsen.
  • Både mandlige og kvindelige forsøgspersoner, som hverken er kirurgisk sterile (tubal ligering/obstruktion eller fjernelse af æggestokke eller livmoder) eller postmenopausale (ingen spontane menstruationsperioder i mindst et år bekræftet af et negativt hormonpanel) skal forpligte sig til at bruge TO i høj grad effektiv præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed og i to måneder efter behandlingens afslutning.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver generel kronisk handicapsygdom bortset fra perifer neuropati
  • Umulighed at udføre 10 meter gangtesten
  • Umulighed at vurdere elektrofysiologiske parametre
  • Patienter med ukontrolleret leversygdom, nyre- eller kardiovaskulær sygdom eller cancer,
  • Patienter med overfølsomhed over for MD1003 hjælpestoffer (laktose)
  • Laboratorietest uden for normalområdet i henhold til referencelaboratorieværdierne. Afvigelser kan accepteres, hvis investigator vurderer det som ikke klinisk signifikant med hensyn til undersøgelsens fortsættelse,
  • Patienter med historie eller tilstedeværelse af alkoholmisbrug eller stofmisbrug,
  • Patienter, der sandsynligvis ikke overholder undersøgelsesprocedurerne, eller for hvem en langsigtet opfølgning synes at være vanskelig at opnå.
  • Enhver ny medicin mod neuropati påbegyndt mindre end 3 måneder før inklusion. For CIDP-patienter, tilbagefald inden for de seneste 3 måneder før inklusion.
  • Ikke let at kontakte efterforskeren i nødstilfælde eller ikke i stand til at ringe til efterforskeren
  • Forsøgspersoner uden effektiv prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: MD1003
MD1003 100mg kapsler, 1 kapsel gang i 48 uger
Medicin: MD1003
Andre navne:
  • Højdosis biotin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk nerveledningshastighed (m/sek)
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
Distal latens (msek.)
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
F Wave Latency (Msek.)
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
Længde af motorisk nervepotentiale
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline ved W48.
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)
Tidsramme: 48 uger
ONLS fokuserer på over- og underekstremitetsfunktioner og består af en tjekliste til interview af patienter. Den scores fra 0 til 5 på den øvre ekstremitet og fra 0 til 7 på den nedre del af ekstremiteterne. En score på 0 indikerer ingen begrænsninger (skalaens loft), og en score på 5 eller 7 indikerer ingen målrettet bevægelse. Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
Skift fra baseline i uge 48 for tidsindstillet 10 meter gangtest
Tidsramme: 48 uger
Absolut ændring fra baseline i uge 48. Patienten instrueres i at gå i normalt tempo i 10 meter. Start og stop af præstationstiden falder sammen med, at tæerne på den forreste fod krydser henholdsvis 2-m-mærket og 8-m-mærket. Ud fra disse data kan hastigheden beregnes ved at dividere de midterste 6 m med tiden (i sekunder).
48 uger
Absolut ændring fra baseline i uge 48 for Medical Research Council (MRC) subscore (total muskel) og total score
Tidsramme: 48 uger

MRC-score vurderet i 19 muskler.

Muskelskalaen graderer muskelkraft på en skala fra 0 til 5 i forhold til det maksimale forventede for den pågældende muskel.

Patientens indsats bedømmes på en skala fra 0-5:

Grad 5: Muskler trækker sig normalt sammen mod fuld modstand. Grad 4: Muskelstyrken er reduceret, men muskelsammentrækning kan stadig bevæge leddet mod modstand.

Grad 3: Muskelstyrken reduceres yderligere, således at leddet kun kan bevæges mod tyngdekraften med eksaminatorens modstand helt fjernet. Som et eksempel kan albuen flyttes fra fuld ekstension til fuld fleksion startende med armen hængende ned i siden.

Grad 2: Muskler kan kun bevæge sig, hvis tyngdekraftens modstand fjernes. Som et eksempel kan albuen kun bøjes helt, hvis armen holdes i et vandret plan.

Grad 1: Kun et spor eller flimren af ​​bevægelse ses eller mærkes i musklen, eller der observeres fascikulationer i musklen.

Karakter 0: Ingen bevægelse observeres.
48 uger
INCAT Sensory Sum Score (ISS)
Tidsramme: 48 uger
Denne sensoriske skala omfatter nålestik og vibrationssans plus en topunkts-diskriminationsværdi i arme og ben og går fra 0 ("normal fornemmelse") til 20 ("mest alvorlige sensoriske underskud"). Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
6-minutters gåtest
Tidsramme: 48 uger
6MWT er en praktisk simpel test, der kræver en 30 m (100 fod) gang. Denne test måler den afstand, som en patient hurtigt kan gå på en flad, hård overflade i løbet af 6 minutter. Absolut ændring fra baseline i uge 48.
48 uger
Posturografi score
Tidsramme: 48 uger
Computerstyret dynamisk posturografi (CDP) er en ikke-invasiv specialiseret klinisk vurderingsteknik, der bruges til at kvantificere de adaptive mekanismer i centralnervesystemet (sensoriske, motoriske og centrale), der er involveret i kontrol af kropsholdning og balance, både under normale og unormale forhold. Absolut hastighedsændring i spontan hastighedstilstand fra baseline i uge 48.
48 uger
Excitabilitetstest: Supernormalitet (%)
Tidsramme: 48 uger

Test af nerve excitabilitet er en ikke-invasiv tilgang til undersøgelse af patofysiologien af ​​perifere nervelidelser, som bestemmer de elektriske egenskaber af nervemembranen på stimuleringsstedet. Absolut ændring fra baseline i uge 48.

Efter at en nervefiber er depolariseret, sker der en sekvens af excitabilitetsændringer, kaldet 'recovery cycle', før membranpotentialet vender tilbage til sit hvilestadium. Denne cyklus omfatter faser, hvor nerveexcitabiliteten er nedsat ('refraktær periode' eller øget ('supernormal periode'). I løbet af de 10-30 ms efter afslutningen af ​​den refraktære periode øger axonet sin excitabilitet, og nervefiberen exciteres lettere (den supernormale periode). Depolarisering af Ranviers node exciterer de tilstødende internoder, som derefter oplades med elektrisk strøm som kondensatorer. Supernormalitet afhænger af mange faktorer, og dens fortolkning er derfor ikke entydig. Data blev kun givet til orientering.
48 uger
Styrke-varighed Tidskonstant (ms)
Tidsramme: 48 uger

Dette sekundære resultatmål er et elektrofysiologisk testendepunkt. Absolut ændring fra baseline i uge 48.

Styrke-varighed Tidskonstant (ms) er en måling af excitabilitet, defineret som varigheden af ​​stimulus, der har dobbelt styrke af rheobase-strømmen (se nedenfor). Jo lavere rheobasen er, jo højere er styrkevarighedens tidskonstant. Derfor er højere værdier af SDTC forbundet med et bedre resultat.
48 uger
Rheobase (mA)
Tidsramme: 48 uger

Dette sekundære resultatmål er et elektrofysiologisk testendepunkt. Absolut ændring fra baseline i uge 48.

Rheobase er den minimale styrke af en elektrisk stimulus af uendelig lang varighed, der er i stand til at forårsage excitation. Lave værdier er forbundet med bedre resultat (nerven bliver mere excitabel).
48 uger
Ildfasthed (%)
Tidsramme: 48 uger

Dette sekundære resultatmål er et elektrofysiologisk testendepunkt. Absolut ændring fra baseline til uge 48.

Efter at en nervefiber er depolariseret, sker der en sekvens af excitabilitetsændringer, kaldet 'recovery cycle', før membranpotentialet vender tilbage til sit hvilestadium. Denne cyklus omfatter faser, hvor nerveexcitabiliteten er nedsat ('refraktær periode' eller øget ('supernormal periode'). Ildfasthed afhænger af mange faktorer, og dens fortolkning er derfor ikke entydig. Data blev kun givet til orientering.
48 uger
Minimum absolut refraktær periode (ms).
Tidsramme: 48 uger

Dette sekundære resultatmål er et elektrofysiologisk testendepunkt. Absolut ændring fra baseline i uge 48.

Efter at en nervefiber er depolariseret, sker der en sekvens af excitabilitetsændringer, kaldet 'recovery cycle', før membranpotentialet vender tilbage til sit hvilestadium. Denne cyklus omfatter faser, hvor nerveexcitabiliteten er nedsat ('refraktær periode' eller øget ('supernormal periode'). Ildfasthed afhænger af mange faktorer, og dens fortolkning er derfor ikke entydig. Data blev kun givet til orientering.
48 uger
Maksimal absolut refraktær periode (ms).
Tidsramme: Uge 48

Dette sekundære resultatmål er et elektrofysiologisk testendepunkt. Absolut ændring fra baseline i uge 48.

Efter at en nervefiber er depolariseret, sker der en sekvens af excitabilitetsændringer, kaldet 'recovery cycle', før membranpotentialet vender tilbage til sit hvilestadium. Denne cyklus omfatter faser, hvor nerveexcitabiliteten er nedsat ('refraktær periode' eller øget ('supernormal periode'). Ildfasthed afhænger af mange faktorer, og dens fortolkning er derfor ikke entydig. Data blev kun givet til orientering.
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Studieleder: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. december 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. marts 2019

Studieafslutning (Faktiske)

18. marts 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. november 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. november 2016

Først opslået (Skøn)

18. november 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner