Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SERENDEM: MD1003 bij patiënten die lijden aan demyeliniserende neuropathieën, een open-label pilotstudie

29 oktober 2020 bijgewerkt door: MedDay Pharmaceuticals SA

SERENDEM-onderzoek: MD1003 bij patiënten die lijden aan demyeliniserende neuropathieën, een open-label pilotonderzoek

De single-center, open-label fase II-studie heeft tot doel het effect van MD1003 op motorische en sensorische geleiding te beoordelen bij patiënten die lijden aan demyeliniserende polyneuropathieën bij 15 proefpersonen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Creteil, Frankrijk, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

20 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man en vrouw tussen de 20 en 85 jaar.
  • Patiënten die voldoen aan een van de volgende diagnoses:
  • Vijf patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie op zowel klinische als neurofysiologische gronden.
  • Vijf patiënten met bewezen genetische diagnose van CMT1a of CMT1b
  • Vijf patiënten met anti-MAG-polyneuropathie.
  • Elektrofysiologische parameters verslechteren de afgelopen 3 jaar
  • Beschikbaar EMG-record, uitgevoerd gedurende de afgelopen 6 maanden om de variabiliteit van NCV-parameters te beoordelen
  • Ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan het onderzoek in overeenstemming met lokale regelgeving
  • Waarschijnlijk in staat om deel te nemen aan alle geplande evaluaties en alle vereiste studieprocedures te voltooien,
  • Naar de mening van de onderzoeker zal de patiënt compliant zijn en een grote kans hebben om het onderzoek af te ronden.
  • Zowel mannelijke als vrouwelijke proefpersonen die niet chirurgisch steriel zijn (afbinden/obstructie van de eileiders of verwijdering van eierstokken of baarmoeder) of postmenopauzaal (geen spontane menstruatie gedurende ten minste een jaar bevestigd door een negatief hormoonpanel) moeten zich verplichten tot het gebruik van TWEE zeer effectieve anticonceptiemethode voor de duur van het onderzoek en gedurende twee maanden na beëindiging van de behandeling.

Uitsluitingscriteria:

  • Elke algemene chronische invaliderende ziekte anders dan perifere neuropathie
  • Onmogelijkheid om de 10 meter looptest uit te voeren
  • Onmogelijkheid om elektrofysiologische parameters te beoordelen
  • Patiënten met een ongecontroleerde leveraandoening, nier- of cardiovasculaire ziekte of kanker,
  • Patiënten met overgevoeligheid voor hulpstoffen MD1003 (lactose)
  • Laboratoriumtests buiten het normale bereik volgens de referentielaboratoriumwaarden. Afwijkingen kunnen worden geaccepteerd als ze door de onderzoeker worden beschouwd als niet klinisch significant met betrekking tot de voortzetting van de studie.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis of aanwezigheid van alcoholmisbruik of drugsverslaving,
  • Patiënten die waarschijnlijk niet voldoen aan de studieprocedures of voor wie een langdurige follow-up moeilijk te realiseren lijkt te zijn.
  • Elke nieuwe medicatie voor neuropathie die minder dan 3 maanden voorafgaand aan opname is gestart. Voor CIDP-patiënten, terugval in de afgelopen 3 maanden vóór opname.
  • Niet gemakkelijk bereikbaar voor de onderzoeker in geval van nood of niet in staat om de onderzoeker te bellen
  • Proefpersonen zonder effectieve anticonceptie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MD1003
MD1003 100 mg capsules, 1 capsule driemaal daags gedurende 48 weken
Geneesmiddel: MD1003
Andere namen:
  • Hoge dosis biotine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motorische zenuwgeleidingssnelheid (m/sec)
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
Distale latentie (Msec)
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
F-golflatentie (Msec)
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
Lengte van motorzenuwpotentieel
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline bij W48.
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)
Tijdsspanne: 48 weken
De ONLS richt zich op de functies van de bovenste en onderste ledematen en bestaat uit een checklist voor het interviewen van patiënten. Het wordt gescoord van 0 tot 5 op het gedeelte van de bovenste ledematen en van 0 tot 7 op het gedeelte van de onderste ledematen. Een score van 0 betekent geen beperkingen (het plafond van de schaal) en een score van 5 of 7 betekent geen doelgerichte beweging. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
Wijziging van basislijn in week 48 voor getimede looptest van 10 meter
Tijdsspanne: 48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48. De patiënt wordt geïnstrueerd om 10 meter in normaal tempo te lopen. Het begin en einde van de uitvoeringstijd valt samen met de tenen van de leidende voet die respectievelijk de 2-m-markering en de 8-m-markering overschrijden. Uit deze gegevens kan de snelheid worden berekend door de middelste 6 m te delen door de tijd (in seconden).
48 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48 voor Medical Research Council (MRC) subscore (totale spiermassa) en totale score
Tijdsspanne: 48 weken

MRC-score beoordeeld in 19 spieren.

De spierschaal beoordeelt de spierkracht op een schaal van 0 tot 5 in verhouding tot het maximum dat voor die spier wordt verwacht.

De inspanning van de patiënt wordt beoordeeld op een schaal van 0-5:

Graad 5: Spier trekt normaal samen tegen volledige weerstand. Graad 4: De spierkracht is verminderd, maar spiercontractie kan het gewricht nog steeds tegen weerstand in bewegen.

Graad 3: De spierkracht is verder verminderd, zodat het gewricht alleen tegen de zwaartekracht in kan worden bewogen terwijl de weerstand van de onderzoeker volledig is weggenomen. De elleboog kan bijvoorbeeld van volledige extensie naar volledige flexie worden bewogen, beginnend met de arm naar beneden hangend.

Graad 2: Spier kan alleen bewegen als de weerstand van de zwaartekracht wordt verwijderd. De elleboog kan bijvoorbeeld alleen volledig worden gebogen als de arm in een horizontaal vlak wordt gehouden.

Graad 1: Er wordt slechts een spoor of flikkering van beweging in de spier gezien of gevoeld of er worden fasciculaties in de spier waargenomen.

Graad 0: Er wordt geen beweging waargenomen.
48 weken
INCAT sensorische somscore (ISS)
Tijdsspanne: 48 weken
Deze sensorische schaal omvat speldenprik- en trillingswaarneming plus een tweepunts-onderscheidingswaarde in de armen en benen, en loopt van 0 ("normale gewaarwording") tot 20 ("meest ernstige sensorische stoornis"). Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
Looptest van 6 minuten
Tijdsspanne: 48 weken
De 6MWT is een praktische, eenvoudige test waarvoor een gang van 30 m nodig is. Deze test meet de afstand die een patiënt snel kan lopen op een vlakke, harde ondergrond in een tijdsbestek van 6 minuten. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.
48 weken
Posturografie Score
Tijdsspanne: 48 weken
Geautomatiseerde dynamische posturografie (CDP) is een niet-invasieve gespecialiseerde klinische beoordelingstechniek die wordt gebruikt om de aanpassingsmechanismen van het centrale zenuwstelsel (sensorisch, motorisch en centraal) te kwantificeren die betrokken zijn bij de controle van houding en evenwicht, zowel in normale als in abnormale omstandigheden. Absolute snelheidsverandering in spontane snelheidsconditie vanaf baseline in week 48.
48 weken
Testen van prikkelbaarheid: supernormaliteit (%)
Tijdsspanne: 48 weken

Het testen van zenuwprikkelbaarheid is een niet-invasieve benadering bij het onderzoeken van de pathofysiologie van perifere zenuwaandoeningen, die de elektrische eigenschappen van het zenuwmembraan op de plaats van stimulatie bepalen. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.

Nadat een zenuwvezel is gedepolariseerd, vindt er een opeenvolging van prikkelbaarheidsveranderingen plaats, de 'herstelcyclus' genaamd, voordat de membraanpotentiaal terugkeert naar de rustfase. Deze cyclus omvat fasen waarin de zenuwprikkelbaarheid afneemt ('refractaire periode') of toeneemt ('supernormale periode'). Gedurende de 10-30 ms na het einde van de refractaire periode, verhoogt het axon zijn prikkelbaarheid en wordt de zenuwvezel gemakkelijker geëxciteerd (de supernormale periode). Depolarisatie van het knooppunt van Ranvier prikkelt de aangrenzende internodiën, die vervolgens worden opgeladen met elektrische stroom als condensatoren. Supernormaliteit is van veel factoren afhankelijk en de interpretatie ervan is daarom niet eenduidig. Gegevens werden alleen ter informatie verstrekt.
48 weken
Kracht-duur tijdconstante (ms)
Tijdsspanne: 48 weken

Deze secundaire uitkomstmaat is een elektrofysiologisch testeindpunt. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.

Strength-duration Time Constant (ms) is een meting van prikkelbaarheid, gedefinieerd als de duur van de stimulus die twee keer zo sterk is als de rheobase-stroom (zie hieronder). Hoe lager de rheobase, des te hoger is de sterkteduur-tijdconstante. Dienovereenkomstig worden hogere waarden van SDTC geassocieerd met een beter resultaat.
48 weken
Rhobase (mA)
Tijdsspanne: 48 weken

Deze secundaire uitkomstmaat is een elektrofysiologisch testeindpunt. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.

Rheobase is de minimale sterkte van een elektrische stimulus van oneindig lange duur die excitatie kan veroorzaken. Lage waarden worden geassocieerd met een beter resultaat (de zenuw wordt prikkelbaarder).
48 weken
Vuurvastheid (%)
Tijdsspanne: 48 weken

Deze secundaire uitkomstmaat is een elektrofysiologisch testeindpunt. Absolute verandering vanaf baseline tot week 48.

Nadat een zenuwvezel is gedepolariseerd, vindt er een opeenvolging van prikkelbaarheidsveranderingen plaats, de 'herstelcyclus' genaamd, voordat de membraanpotentiaal terugkeert naar de rustfase. Deze cyclus omvat fasen waarin de zenuwprikkelbaarheid afneemt ('refractaire periode') of toeneemt ('supernormale periode'). Weerbarstigheid is van veel factoren afhankelijk en de interpretatie ervan is daarom niet eenduidig. Gegevens werden alleen ter informatie verstrekt.
48 weken
Minimale absolute refractaire periode (ms).
Tijdsspanne: 48 weken

Deze secundaire uitkomstmaat is een elektrofysiologisch testeindpunt. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.

Nadat een zenuwvezel is gedepolariseerd, vindt er een opeenvolging van prikkelbaarheidsveranderingen plaats, de 'herstelcyclus' genaamd, voordat de membraanpotentiaal terugkeert naar de rustfase. Deze cyclus omvat fasen waarin de zenuwprikkelbaarheid afneemt ('refractaire periode') of toeneemt ('supernormale periode'). Weerbarstigheid is van veel factoren afhankelijk en de interpretatie ervan is daarom niet eenduidig. Gegevens werden alleen ter informatie verstrekt.
48 weken
Maximale absolute refractaire periode (ms).
Tijdsspanne: Week 48

Deze secundaire uitkomstmaat is een elektrofysiologisch testeindpunt. Absolute verandering ten opzichte van baseline in week 48.

Nadat een zenuwvezel is gedepolariseerd, vindt er een opeenvolging van prikkelbaarheidsveranderingen plaats, de 'herstelcyclus' genaamd, voordat de membraanpotentiaal terugkeert naar de rustfase. Deze cyclus omvat fasen waarin de zenuwprikkelbaarheid afneemt ('refractaire periode') of toeneemt ('supernormale periode'). Weerbarstigheid is van veel factoren afhankelijk en de interpretatie ervan is daarom niet eenduidig. Gegevens werden alleen ter informatie verstrekt.
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Studie directeur: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 maart 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

18 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 november 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Charcot-Marie-Tooth

Klinische onderzoeken op MD1003

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Bulgaria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren