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SERENDEM: MD1003 in pazienti affetti da neuropatie demielinizzanti, uno studio pilota in aperto

29 ottobre 2020 aggiornato da: MedDay Pharmaceuticals SA

Studio SERENDEM: MD1003 in pazienti affetti da neuropatie demielinizzanti, uno studio pilota in aperto

Lo studio monocentrico di Fase II in aperto ha l'obiettivo di valutare l'effetto di MD1003 sulla conduzione motoria e sensoriale in pazienti affetti da polineuropatie demielinizzanti in 15 soggetti.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

15

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Creteil, Francia, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 20 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine di età compresa tra i 20 e gli 85 anni.
  • Pazienti che soddisfano una delle seguenti diagnosi:
  • Cinque pazienti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica su base sia clinica che neurofisiologica.
  • Cinque pazienti con comprovata diagnosi genetica di CMT1a o CMT1b
  • Cinque pazienti con polineuropatia anti-MAG.
  • Parametri elettrofisiologici in peggioramento negli ultimi 3 anni
  • Record EMG disponibile, eseguito negli ultimi 6 mesi per valutare la variabilità dei parametri NCV
  • Consenso informato scritto firmato e datato per partecipare allo studio in conformità con le normative locali
  • Probabilmente essere in grado di partecipare a tutte le valutazioni programmate e completare tutte le procedure di studio richieste,
  • Secondo l'investigatore, il paziente sarà conforme e avrà un'alta probabilità di completare lo studio.
  • Sia i soggetti di sesso maschile che quelli di sesso femminile che non sono chirurgicamente sterili (legatura/ostruzione delle tube o asportazione di ovaie o utero) o in post-menopausa (nessun periodo mestruale spontaneo da almeno un anno confermato da un pannello ormonale negativo) devono impegnarsi a utilizzare DUE altamente efficace metodo di controllo delle nascite per la durata dello studio e per due mesi dopo la fine del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia invalidante cronica generale diversa dalla neuropatia periferica
  • Impossibilità di eseguire il test del cammino sui 10 metri
  • Impossibilità di valutare i parametri elettrofisiologici
  • Pazienti con disturbi epatici non controllati, malattie renali o cardiovascolari o cancro,
  • Pazienti con ipersensibilità agli eccipienti MD1003 (lattosio)
  • Test di laboratorio fuori range di normalità secondo i valori di laboratorio di riferimento. Le deviazioni possono essere accettate se considerate dallo sperimentatore come non clinicamente significative per quanto riguarda la continuazione dello studio,
  • Pazienti con storia o presenza di abuso di alcol o tossicodipendenza,
  • Pazienti che potrebbero non essere conformi alle procedure dello studio o per i quali sembra difficile ottenere un follow-up a lungo termine.
  • Qualsiasi nuovo farmaco per la neuropatia iniziato meno di 3 mesi prima dell'inclusione. Per i pazienti con CIDP, recidiva negli ultimi 3 mesi prima dell'inclusione.
  • Non facilmente contattabile dall'investigatore in caso di emergenza o non in grado di chiamare l'investigatore
  • Soggetti senza contraccezione efficace

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MD1003
MD1003 capsule da 100 mg, 1 capsula tid per 48 settimane
Droga: MD1003
Altri nomi:
  • Biotina ad alto dosaggio

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di conduzione nervosa motoria (m/sec)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Latenza distale (Msec)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Latenza onda F (Msec)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Lunghezza del potenziale del nervo motorio
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale a S48.
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
ONLS (scala globale dei limiti della neuropatia)
Lasso di tempo: 48 settimane
L'ONLS si concentra sulle funzioni degli arti superiori e inferiori e consiste in una checklist per intervistare i pazienti. Viene valutato da 0 a 5 sulla sezione dell'arto superiore e da 0 a 7 sulla sezione dell'arto inferiore. Un punteggio di 0 indica nessuna limitazione (il limite massimo della scala) e un punteggio di 5 o 7 indica nessun movimento intenzionale. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Variazione rispetto al basale alla settimana 48 per il test del cammino di 10 metri a tempo
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48. Al paziente viene chiesto di camminare a passo normale per 10 metri. L'inizio e l'arresto del tempo della performance coincidono con le dita del piede anteriore che attraversano rispettivamente il segno dei 2 metri e il segno degli 8 metri. Da questi dati, la velocità può essere calcolata dividendo i 6 m centrali per il tempo (in secondi).
48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48 per punteggio parziale (muscolo totale) e punteggio totale del Medical Research Council (MRC)
Lasso di tempo: 48 settimane

Punteggio MRC valutato in 19 muscoli.

La scala muscolare classifica la potenza muscolare su una scala da 0 a 5 in relazione al massimo previsto per quel muscolo.

Lo sforzo del paziente è classificato su una scala da 0 a 5:

Grado 5: il muscolo si contrae normalmente contro la piena resistenza. Grado 4: la forza muscolare è ridotta ma la contrazione muscolare può ancora muovere l'articolazione contro la resistenza.

Grado 3: la forza muscolare è ulteriormente ridotta in modo tale che l'articolazione può essere mossa solo contro la gravità con la resistenza dell'esaminatore completamente rimossa. Ad esempio, il gomito può essere spostato dalla completa estensione alla completa flessione iniziando con il braccio che pende lateralmente.

Grado 2: il muscolo può muoversi solo se la resistenza della gravità viene rimossa. Ad esempio, il gomito può essere completamente flesso solo se il braccio è mantenuto su un piano orizzontale.

Grado 1: si vede o si sente solo una traccia o uno sfarfallio di movimento nel muscolo o si osservano fascicolazioni nel muscolo.

Grado 0: non si osserva alcun movimento.
48 settimane
Punteggio della somma sensoriale INCAT (ISS)
Lasso di tempo: 48 settimane
Questa scala sensoriale comprende la puntura di spillo e il senso della vibrazione più un valore di discriminazione di due punti nelle braccia e nelle gambe e va da 0 ("sensazione normale") a 20 ("deficit sensoriale più grave"). Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Test di camminata di 6 minuti
Lasso di tempo: 48 settimane
Il 6MWT è un semplice test pratico che richiede un corridoio di 30 m (100 piedi). Questo test misura la distanza che un paziente può percorrere rapidamente su una superficie piana e dura in un periodo di 6 minuti. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Punteggio posturografia
Lasso di tempo: 48 settimane
La posturografia dinamica computerizzata (CDP) è una tecnica di valutazione clinica specialistica non invasiva utilizzata per quantificare i meccanismi adattativi del sistema nervoso centrale (sensoriale, motorio e centrale) coinvolti nel controllo della postura e dell'equilibrio, sia in condizioni normali che anormali. Variazione assoluta della velocità in condizioni di velocità spontanea rispetto al basale alla settimana 48.
48 settimane
Test di eccitabilità: Supernormalità (%)
Lasso di tempo: 48 settimane

Il test di eccitabilità nervosa è un approccio non invasivo nello studio della fisiopatologia dei disturbi dei nervi periferici, che determina le proprietà elettriche della membrana nervosa nel sito di stimolazione. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.

Dopo che una fibra nervosa è stata depolarizzata, si verifica una sequenza di cambiamenti di eccitabilità, chiamata "ciclo di recupero", prima che il potenziale di membrana ritorni al suo stadio di riposo. Questo ciclo include fasi in cui l'eccitabilità nervosa è diminuita ("periodo refrattario" o aumentata ("periodo supernormale"). Durante i 10-30 ms che seguono la fine del periodo refrattario, l'assone aumenta la sua eccitabilità e la fibra nervosa si eccita più facilmente (periodo supernormale). La depolarizzazione del nodo di Ranvier eccita gli internodi adiacenti, che poi si caricano con corrente elettrica come condensatori. La sopranormalità dipende da molti fattori e la sua interpretazione non è quindi univoca. I dati sono stati forniti solo a scopo informativo.
48 settimane
Forza-durata Costante di tempo (ms)
Lasso di tempo: 48 settimane

Questa misura di esito secondario è un endpoint di test elettrofisiologico. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.

La costante di tempo forza-durata (ms) è una misura dell'eccitabilità, definita come la durata dello stimolo che ha il doppio della forza della corrente reobase (vedi sotto). Più bassa è la reobase, maggiore è la costante di tempo di durata della forza. Di conseguenza, valori più elevati di SDTC sono associati a risultati migliori.
48 settimane
Reobase (mA)
Lasso di tempo: 48 settimane

Questa misura di esito secondario è un endpoint di test elettrofisiologico. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.

La reobase è la forza minima di uno stimolo elettrico di durata infinitamente lunga che è in grado di provocare eccitazione. Valori bassi sono associati a risultati migliori (il nervo diventa più eccitabile).
48 settimane
Refrattarietà (%)
Lasso di tempo: 48 settimane

Questa misura di esito secondario è un endpoint di test elettrofisiologico. Variazione assoluta dal basale alla settimana 48.

Dopo che una fibra nervosa è stata depolarizzata, si verifica una sequenza di cambiamenti di eccitabilità, chiamata "ciclo di recupero", prima che il potenziale di membrana ritorni al suo stadio di riposo. Questo ciclo include fasi in cui l'eccitabilità nervosa è diminuita ("periodo refrattario" o aumentata ("periodo supernormale"). La refrattarietà dipende da molti fattori e la sua interpretazione non è quindi univoca. I dati sono stati forniti solo a scopo informativo.
48 settimane
Periodo refrattario assoluto minimo (ms).
Lasso di tempo: 48 settimane

Questa misura di esito secondario è un endpoint di test elettrofisiologico. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.

Dopo che una fibra nervosa è stata depolarizzata, si verifica una sequenza di cambiamenti di eccitabilità, chiamata "ciclo di recupero", prima che il potenziale di membrana ritorni al suo stadio di riposo. Questo ciclo include fasi in cui l'eccitabilità nervosa è diminuita ("periodo refrattario" o aumentata ("periodo supernormale"). La refrattarietà dipende da molti fattori e la sua interpretazione non è quindi univoca. I dati sono stati forniti solo a scopo informativo.
48 settimane
Periodo refrattario assoluto massimo (ms).
Lasso di tempo: Settimana 48

Questa misura di esito secondario è un endpoint di test elettrofisiologico. Variazione assoluta rispetto al basale alla settimana 48.

Dopo che una fibra nervosa è stata depolarizzata, si verifica una sequenza di cambiamenti di eccitabilità, chiamata "ciclo di recupero", prima che il potenziale di membrana ritorni al suo stadio di riposo. Questo ciclo include fasi in cui l'eccitabilità nervosa è diminuita ("periodo refrattario" o aumentata ("periodo supernormale"). La refrattarietà dipende da molti fattori e la sua interpretazione non è quindi univoca. I dati sono stati forniti solo a scopo informativo.
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Investigatori

  • Investigatore principale: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Direttore dello studio: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

18 marzo 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

18 marzo 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2016

Primo Inserito (Stima)

18 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2020

Ultimo verificato

1 ottobre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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