SERENDEM : MD1003 u pacjentów cierpiących na neuropatie demielinizacyjne, otwarte badanie pilotażowe

Eksperymentalny: MD1003

MD1003 100 mg kapsułek, 1 kapsułka trzy razy na dobę przez 48 tygodni

Lek: MD1003

Inne nazwy:

• Wysoka dawka biotyny

Prędkość przewodzenia nerwu ruchowego (m/s)

Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu.

Latencja dystalna (Ms)

Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu.

Opóźnienie fali F (Ms)

Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej w 48. tygodniu.

Długość potencjału nerwu ruchowego

Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w T48.

ONLS (Ogólna Skala Ograniczeń Neuropatii)

ONLS koncentruje się na funkcjach kończyn górnych i dolnych i składa się z listy kontrolnej do przeprowadzania wywiadów z pacjentami. Ocenia się ją w skali od 0 do 5 na odcinku kończyny górnej i od 0 do 7 na odcinku kończyny dolnej. Wynik 0 oznacza brak ograniczeń (sufit skali), a wynik 5 lub 7 oznacza brak celowego ruchu. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Zmiana w stosunku do linii podstawowej w 48. tygodniu dla 10-metrowego testu marszu z pomiarem czasu

Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu. Pacjent jest proszony o chodzenie w normalnym tempie przez 10 metrów. Rozpoczęcie i zatrzymanie czasu wykonania zbiega się z momentem przekroczenia przez palce stopy prowadzącej odpowiednio znaku 2 m i znaku 8 m. Z tych danych można obliczyć prędkość, dzieląc środkowe 6 m przez czas (w sekundach).

Bezwzględna zmiana od punktu początkowego w 48. tygodniu dla wyniku cząstkowego Rady ds. Badań Medycznych (MRC) (całkowita liczba mięśni) i wyniku całkowitego

Wynik MRC oceniany w 19 mięśniach.

Skala mięśniowa ocenia siłę mięśniową w skali od 0 do 5 w odniesieniu do maksimum oczekiwanego dla tego mięśnia.

Wysiłek pacjenta oceniany jest w skali od 0 do 5:

Stopień 5: Mięsień kurczy się normalnie przy pełnym oporze. Stopień 4: Siła mięśni jest zmniejszona, ale skurcz mięśni może nadal poruszać stawem wbrew oporowi.

Stopień 3: Siła mięśni jest dodatkowo zmniejszona, tak że staw może być poruszany tylko wbrew grawitacji przy całkowitym usunięciu oporu badającego. Na przykład łokieć można przesunąć z pełnego wyprostu do pełnego zgięcia, zaczynając od ramienia zwisającego z boku.

Stopień 2: Mięsień może się poruszać tylko wtedy, gdy usunie się opór grawitacji. Na przykład łokieć może być w pełni zgięty tylko wtedy, gdy ramię jest utrzymywane w płaszczyźnie poziomej.

Stopień 1: W mięśniu widać lub wyczuwa się tylko ślad lub migotanie ruchu lub w mięśniu obserwuje się drgania pęczkowe.

Stopień 0: Nie obserwuje się ruchu.

Wynik sumy sensorycznej INCAT (ISS)

Ta skala sensoryczna obejmuje ukłucie szpilką i wyczucie wibracji oraz dwupunktową wartość dyskryminacji w rękach i nogach, i mieści się w zakresie od 0 („normalne czucie”) do 20 („najpoważniejszy deficyt sensoryczny”). Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

6-minutowy test marszu

6MWT to praktyczny, prosty test, który wymaga korytarza o długości 30 m (100 stóp). Ten test mierzy odległość, jaką pacjent może szybko przejść po płaskiej, twardej powierzchni w ciągu 6 minut. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Wynik posturografii

Skomputeryzowana dynamiczna posturografia (CDP) jest nieinwazyjną, specjalistyczną techniką oceny klinicznej stosowaną do ilościowego określenia mechanizmów adaptacyjnych ośrodkowego układu nerwowego (czuciowych, ruchowych i ośrodkowych) zaangażowanych w kontrolę postawy i równowagi, zarówno w warunkach normalnych, jak i nieprawidłowych. Bezwzględna zmiana szybkości w warunkach szybkości spontanicznej od wartości początkowej w 48. tygodniu.

Testowanie pobudliwości: nadnormalność (%)

Badanie pobudliwości nerwów jest nieinwazyjną metodą badania patofizjologii zaburzeń nerwów obwodowych, polegającą na określeniu właściwości elektrycznych błony nerwowej w miejscu pobudzenia. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Po depolaryzacji włókna nerwowego następuje sekwencja zmian pobudliwości, zwana „cyklem regeneracji”, zanim potencjał błonowy powróci do stanu spoczynku. Cykl ten obejmuje fazy, w których pobudliwość nerwów jest zmniejszona („okres refrakcji” lub zwiększona („okres supernormalny”). W ciągu 10-30 ms po zakończeniu okresu refrakcji akson zwiększa swoją pobudliwość, a włókno nerwowe jest łatwiej pobudzane (okres supernormalny). Depolaryzacja węzła Ranviera pobudza sąsiednie międzywęźla, które następnie ładują się prądem elektrycznym jako kondensatory. Nadnormalność zależy od wielu czynników, dlatego jej interpretacja nie jest jednoznaczna. Dane zostały podane wyłącznie w celach informacyjnych.

Stała czasowa siły i czasu trwania (ms)

Ta drugorzędna miara wyniku jest punktem końcowym testu elektrofizjologicznego. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Stała czasowa siły i czasu trwania (ms) jest miarą pobudliwości, zdefiniowaną jako czas trwania bodźca, który ma dwukrotnie większą siłę niż prąd reobazy (patrz poniżej). Im niższa jest reobaza, tym wyższa jest stała czasowa trwania siły. Odpowiednio, wyższe wartości SDTC są związane z lepszym wynikiem.

Reoboza (mA)

Ta drugorzędna miara wyniku jest punktem końcowym testu elektrofizjologicznego. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Reobaza to minimalna siła bodźca elektrycznego o nieskończenie długim czasie trwania, która może wywołać pobudzenie. Niskie wartości wiążą się z lepszym wynikiem (nerw staje się bardziej pobudliwy).

Ogniotrwałość (%)

Ta drugorzędna miara wyniku jest punktem końcowym testu elektrofizjologicznego. Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej do tygodnia 48.

Po depolaryzacji włókna nerwowego następuje sekwencja zmian pobudliwości, zwana „cyklem regeneracji”, zanim potencjał błonowy powróci do stanu spoczynku. Cykl ten obejmuje fazy, w których pobudliwość nerwów jest zmniejszona („okres refrakcji” lub zwiększona („okres supernormalny”). Ogniotrwałość zależy od wielu czynników, dlatego jej interpretacja nie jest jednoznaczna. Dane zostały podane wyłącznie w celach informacyjnych.

Minimalny bezwzględny okres refrakcji (ms).

Ta drugorzędna miara wyniku jest punktem końcowym testu elektrofizjologicznego. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Po depolaryzacji włókna nerwowego następuje sekwencja zmian pobudliwości, zwana „cyklem regeneracji”, zanim potencjał błonowy powróci do stanu spoczynku. Cykl ten obejmuje fazy, w których pobudliwość nerwów jest zmniejszona („okres refrakcji” lub zwiększona („okres supernormalny”). Ogniotrwałość zależy od wielu czynników, dlatego jej interpretacja nie jest jednoznaczna. Dane zostały podane wyłącznie w celach informacyjnych.

Maksymalny bezwzględny okres refrakcji (ms).

Ta drugorzędna miara wyniku jest punktem końcowym testu elektrofizjologicznego. Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 48. tygodniu.

Po depolaryzacji włókna nerwowego następuje sekwencja zmian pobudliwości, zwana „cyklem regeneracji”, zanim potencjał błonowy powróci do stanu spoczynku. Cykl ten obejmuje fazy, w których pobudliwość nerwów jest zmniejszona („okres refrakcji” lub zwiększona („okres supernormalny”). Ogniotrwałość zależy od wielu czynników, dlatego jej interpretacja nie jest jednoznaczna. Dane zostały podane wyłącznie w celach informacyjnych.