Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SERENDEM: MD1003 u pacientů trpících demyelinizační neuropatií, otevřená pilotní studie

29. října 2020 aktualizováno: MedDay Pharmaceuticals SA

Studie SERENDEM: MD1003 u pacientů trpících demyelinizační neuropatií, otevřená pilotní studie

Jednocentrová, otevřená studie fáze II má za cíl posoudit účinek MD1003 na motorické a senzorické vedení u pacientů trpících demyelinizačními polyneuropatiemi u 15 subjektů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Creteil, Francie, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

20 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž a žena ve věku od 20 do 85 let.
  • Pacienti splňující jednu z následujících diagnóz:
  • Pět pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyneuropatií z klinických i neurofyziologických důvodů.
  • Pět pacientů s prokázanou genetickou diagnózou CMT1a nebo CMT1b
  • Pět pacientů s anti-MAG polyneuropatií.
  • Zhoršení elektrofyziologických parametrů za poslední 3 roky
  • Dostupné EMG záznamy, provedené během posledních 6 měsíců k posouzení variability parametrů NCV
  • Podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas s účastí ve studii v souladu s místními předpisy
  • Pravděpodobně se budete moci zúčastnit všech plánovaných hodnocení a dokončit všechny požadované studijní postupy,
  • Podle názoru zkoušejícího bude pacient poddajný a bude mít vysokou pravděpodobnost dokončení studie.
  • Muži i ženy, kteří nejsou buď chirurgicky sterilní (podvázání vejcovodů/obstrukce nebo odstranění vaječníků nebo dělohy) nebo postmenopauzální (žádná spontánní menstruace po dobu alespoň jednoho roku potvrzená negativním hormonálním panelem), se musí zavázat k použití DVA vysoce účinná metoda antikoncepce po dobu trvání studie a dva měsíce po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli obecné chronické handicapující onemocnění jiné než periferní neuropatie
  • Nemožnost provedení testu chůze na 10 metrů
  • Nemožnost posouzení elektrofyziologických parametrů
  • Pacienti s nekontrolovanou poruchou jater, ledvinovým nebo kardiovaskulárním onemocněním nebo rakovinou,
  • Pacienti s přecitlivělostí na pomocné látky MD1003 (laktóza)
  • Laboratorní testy mimo normální rozsah dle referenčních laboratorních hodnot. Odchylky mohou být uznány, pokud je zkoušející považuje za klinicky nevýznamné s ohledem na pokračování studie,
  • Pacienti s anamnézou nebo přítomností zneužívání alkoholu nebo drogové závislosti,
  • Pacienti, kteří pravděpodobně nevyhovují postupům studie nebo u kterých se zdá, že je obtížné dosáhnout dlouhodobého sledování.
  • Jakákoli nová léčba neuropatie zahájená méně než 3 měsíce před zařazením. U pacientů s CIDP došlo k relapsu v posledních 3 měsících před zařazením.
  • V případě nouze není snadné kontaktovat vyšetřovatele nebo není možné vyšetřovatele zavolat
  • Subjekty bez účinné antikoncepce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: MD1003
MD1003 100 mg tobolky, 1 tobolka třikrát denně po dobu 48 týdnů
Lék: MD1003
Ostatní jména:
  • Vysoká dávka biotinu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost vedení motorického nervu (m/s)
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od výchozího stavu ve 48. týdnu.
48 týdnů
Distální latence (Msec)
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od výchozího stavu ve 48. týdnu.
48 týdnů
Latence vlny F (Msec)
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od výchozího stavu ve 48. týdnu.
48 týdnů
Délka potenciálu motorických nervů
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od výchozího stavu na W48.
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
ONLS (celková škála omezení neuropatie)
Časové okno: 48 týdnů
ONLS se zaměřuje na funkce horních a dolních končetin a skládá se z kontrolního seznamu pro rozhovory s pacienty. Boduje se od 0 do 5 na úseku horní končetiny a od 0 do 7 na úseku dolní končetiny. Skóre 0 znamená žádná omezení (strop škály) a skóre 5 nebo 7 znamená žádný účelný pohyb. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.
48 týdnů
Změna ze základní linie ve 48. týdnu pro měřený test chůze na 10 metrů
Časové okno: 48 týdnů
Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu. Pacient je instruován, aby běžel běžným tempem 10 metrů. Začátek a konec času výkonu se shoduje s tím, že prsty přední nohy překročí značku 2 m, respektive 8 m. Z těchto údajů lze vypočítat rychlost vydělením středních 6 m časem (v sekundách).
48 týdnů
Absolutní změna od výchozího stavu ve 48. týdnu pro dílčí skóre Medical Research Council (MRC) (celkové svaly) a celkové skóre
Časové okno: 48 týdnů

Skóre MRC hodnoceno u 19 svalů.

Svalová stupnice hodnotí svalovou sílu na stupnici od 0 do 5 ve vztahu k maximu očekávanému pro daný sval.

Úsilí pacienta je hodnoceno na stupnici 0-5:

Stupeň 5: Sval se normálně stahuje proti plnému odporu. Stupeň 4: Svalová síla je snížena, ale svalová kontrakce může stále pohybovat kloubem proti odporu.

Stupeň 3: Svalová síla je dále snížena tak, že kloub lze pohybovat pouze proti gravitaci s úplně odstraněným odporem vyšetřujícího. Jako příklad může být loket posunut z plné extenze do plné flexe, počínaje paží visící dolů na boku.

Stupeň 2: Sval se může pohybovat pouze tehdy, když je odstraněn odpor gravitace. Jako příklad lze uvést, že loket může být plně ohnut pouze tehdy, je-li paže udržována v horizontální rovině.

Stupeň 1: Ve svalu je vidět nebo cítit pouze stopa nebo záblesk pohybu nebo jsou ve svalu pozorovány fascikulace.

Stupeň 0: Není pozorován žádný pohyb.
48 týdnů
INCAT Sensory Sum Score (ISS)
Časové okno: 48 týdnů
Tato senzorická škála zahrnuje píchání špendlíkem a vnímání vibrací plus dvoubodovou diskriminační hodnotu v pažích a nohou a pohybuje se od 0 („normální vjem“) do 20 („nejzávažnější smyslový deficit“). Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.
48 týdnů
6minutový test chůze
Časové okno: 48 týdnů
6MWT je praktický jednoduchý test, který vyžaduje 30 m (100 stop) chodbu. Tento test měří vzdálenost, kterou může pacient rychle ujít po rovném tvrdém povrchu za dobu 6 minut. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.
48 týdnů
Skóre posturografie
Časové okno: 48 týdnů
Počítačová dynamická posturografie (CDP) je neinvazivní specializovaná klinická hodnotící technika používaná ke kvantifikaci adaptivních mechanismů centrálního nervového systému (senzorických, motorických a centrálních), které se podílejí na kontrole držení těla a rovnováhy, a to jak za normálních, tak za abnormálních podmínek. Absolutní změna rychlosti v podmínkách spontánní rychlosti od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.
48 týdnů
Testování vzrušivosti: nadnormálnost (%)
Časové okno: 48 týdnů

Testování nervové dráždivosti je neinvazivní přístup při vyšetřování patofyziologie poruch periferních nervů, který určuje elektrické vlastnosti nervové membrány v místě stimulace. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.

Poté, co je nervové vlákno depolarizováno, nastává sekvence změn excitability, nazývaná „cyklus zotavení“, než se membránový potenciál vrátí do klidové fáze. Tento cyklus zahrnuje fáze, ve kterých je nervová dráždivost snížena („refrakterní perioda“ nebo zvýšená („supernormální perioda“). Během 10-30 ms po skončení refrakterní periody zvyšuje axon svou excitabilitu a nervové vlákno je snadněji excitováno (nadpřirozená perioda). Depolarizace Ranvierova uzlu vybudí sousední internodia, která se pak nabijí elektrickým proudem jako kondenzátory. Supernormalita závisí na mnoha faktorech a její interpretace proto není jednoznačná. Údaje byly poskytnuty pouze pro informaci.
48 týdnů
Časová konstanta trvání síly (ms)
Časové okno: 48 týdnů

Tato sekundární výsledná míra je koncovým bodem elektrofyziologického testování. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.

Časová konstanta síly a trvání (ms) je měření excitability, definované jako doba trvání stimulu, který má dvakrát větší sílu než proud reobáze (viz níže). Čím nižší je reobáze, tím vyšší je časová konstanta trvání pevnosti. V souladu s tím jsou vyšší hodnoty SDTC spojeny s lepšími výsledky.
48 týdnů
Rheobáze (mA)
Časové okno: 48 týdnů

Tato sekundární výsledná míra je koncovým bodem elektrofyziologického testování. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.

Rheobáze je minimální síla elektrického stimulu nekonečně dlouhého trvání, který je schopen způsobit excitaci. Nízké hodnoty jsou spojeny s lepším výsledkem (nerv se stává dráždivějším).
48 týdnů
Žáruvzdornost (%)
Časové okno: 48 týdnů

Tato sekundární výsledná míra je koncovým bodem elektrofyziologického testování. Absolutní změna od výchozího stavu do 48. týdne.

Poté, co je nervové vlákno depolarizováno, nastává sekvence změn excitability, nazývaná „cyklus zotavení“, než se membránový potenciál vrátí do klidové fáze. Tento cyklus zahrnuje fáze, ve kterých je nervová dráždivost snížena („refrakterní perioda“ nebo zvýšená („supernormální perioda“). Refraktérnost závisí na mnoha faktorech a její interpretace proto není jednoznačná. Údaje byly poskytnuty pouze pro informaci.
48 týdnů
Minimální absolutní refrakterní perioda (ms).
Časové okno: 48 týdnů

Tato sekundární výsledná míra je koncovým bodem elektrofyziologického testování. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.

Poté, co je nervové vlákno depolarizováno, nastává sekvence změn excitability, nazývaná „cyklus zotavení“, než se membránový potenciál vrátí do klidové fáze. Tento cyklus zahrnuje fáze, ve kterých je nervová dráždivost snížena („refrakterní perioda“ nebo zvýšená („supernormální perioda“). Refraktérnost závisí na mnoha faktorech a její interpretace proto není jednoznačná. Údaje byly poskytnuty pouze pro informaci.
48 týdnů
Maximální absolutní refrakterní perioda (ms).
Časové okno: 48. týden

Tato sekundární výsledná míra je koncovým bodem elektrofyziologického testování. Absolutní změna od výchozí hodnoty ve 48. týdnu.

Poté, co je nervové vlákno depolarizováno, nastává sekvence změn excitability, nazývaná „cyklus zotavení“, než se membránový potenciál vrátí do klidové fáze. Tento cyklus zahrnuje fáze, ve kterých je nervová dráždivost snížena („refrakterní perioda“ nebo zvýšená („supernormální perioda“). Refraktérnost závisí na mnoha faktorech a její interpretace proto není jednoznačná. Údaje byly poskytnuty pouze pro informaci.
48. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

MedDay Pharmaceuticals SA

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Ředitel studie: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2016

Primární dokončení (Aktuální)

18. března 2019

Dokončení studie (Aktuální)

18. března 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. listopadu 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2016

První zveřejněno (Odhad)

18. listopadu 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Charcot-Marie-Tooth nemoc

Klinické studie na MD1003

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit