Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SERENDEM : MD1003 hos pasienter som lider av demyeliniserende nevropatier, en åpen pilotstudie

29. oktober 2020 oppdatert av: MedDay Pharmaceuticals SA

SERENDEM-studie: MD1003 hos pasienter som lider av demyeliniserende nevropatier, en åpen pilotstudie

Den åpne fase II-studien med enkeltsenter har som mål å vurdere effekten av MD1003 på motorisk og sensorisk ledning hos pasienter som lider av demyeliniserende polynevropatier hos 15 personer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Creteil, Frankrike, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

20 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann og kvinne i alderen 20 til 85 år.
  • Pasienter som oppfyller en av følgende diagnoser:
  • Fem pasienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserende polynevropati på både klinisk og nevrofysiologisk grunnlag.
  • Fem pasienter med påvist genetisk diagnose CMT1a eller CMT1b
  • Fem pasienter med anti-MAG polynevropati.
  • Elektrofysiologiske parametere forverret de siste 3 årene
  • Tilgjengelig EMG-post, utført i løpet av de siste 6 månedene for å vurdere variasjonen av NCV-parametere
  • Signert og datert skriftlig informert samtykke til å delta i studien i henhold til lokale forskrifter
  • Sannsynligvis å kunne delta i all planlagt evaluering og fullføre alle nødvendige studieprosedyrer,
  • Etter utrederens oppfatning vil pasienten være medgjørlig og ha stor sannsynlighet for å fullføre studien.
  • Både mannlige og kvinnelige forsøkspersoner som ikke er enten kirurgisk sterile (tubal binding/obstruksjon eller fjerning av eggstokker eller livmor) eller postmenopausale (ingen spontane menstruasjonsperioder i minst ett år bekreftet av et negativt hormonpanel) må forplikte seg til å bruke TO i høy grad effektiv prevensjonsmetode i løpet av studien og i to måneder etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver generell kronisk funksjonshemmende sykdom bortsett fra perifer nevropati
  • Umulig å gjennomføre 10 meter gangprøven
  • Umulig å vurdere elektrofysiologiske parametere
  • Pasienter med ukontrollert leversykdom, nyre- eller kardiovaskulær sykdom eller kreft,
  • Pasienter med overfølsomhet overfor MD1003 hjelpestoffer (laktose)
  • Laboratorietester utenfor normalområdet i henhold til referanselaboratorieverdiene. Avvik kan aksepteres hvis etterforskeren anser det som ikke klinisk signifikant med hensyn til studiens fortsettelse,
  • Pasienter med historie eller tilstedeværelse av alkoholmisbruk eller narkotikaavhengighet,
  • Pasienter som sannsynligvis ikke er i samsvar med studieprosedyrene eller som ser ut til å være vanskelig å oppnå en langsiktig oppfølging.
  • Enhver ny medisin for nevropati startet mindre enn 3 måneder før inkludering. For CIDP-pasienter, tilbakefall de siste 3 månedene før inkludering.
  • Ikke lett tilgjengelig for etterforskeren i nødstilfeller eller ikke i stand til å ringe etterforskeren
  • Personer uten effektiv prevensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MD1003
MD1003 100mg kapsler, 1 kapsel tid i 48 uker
Legemiddel: MD1003
Andre navn:
  • Høydose biotin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk nerveledningshastighet (m/sek)
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
Distal latens (msek)
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
F Wave Latency (Msek)
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
Lengde på motorisk nervepotensial
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline ved W48.
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale)
Tidsramme: 48 uker
ONLS fokuserer på funksjoner i øvre og nedre ekstremiteter, og består av en sjekkliste for intervju av pasienter. Det skåres fra 0 til 5 på den øvre lemseksjonen og fra 0 til 7 på den nedre lemseksjonen. En poengsum på 0 indikerer ingen begrensninger (taket på skalaen) og en poengsum på 5 eller 7 indikerer ingen målrettet bevegelse. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
Endring fra baseline ved uke 48 for tidsbestemt 10-meters gangtest
Tidsramme: 48 uker
Absolutt endring fra baseline ved uke 48. Pasienten instrueres om å gå i normalt tempo i 10 meter. Start og stopp av ytelsestiden faller sammen med tærne på den ledende foten som krysser henholdsvis 2-m-merket og 8-m-merket. Fra disse dataene kan hastigheten beregnes ved å dele de midterste 6 m med tiden (i sekunder).
48 uker
Absolutt endring fra baseline ved uke 48 for Medical Research Council (MRC) subscore (total muskel) og total poengsum
Tidsramme: 48 uker

MRC-score vurdert i 19 muskler.

Muskelskalaen graderer muskelkraft på en skala fra 0 til 5 i forhold til maksimalt forventet for den muskelen.

Pasientens innsats graderes på en skala fra 0-5:

Grad 5: Muskel trekker seg normalt sammen mot full motstand. Grad 4: Muskelstyrken er redusert, men muskelsammentrekning kan fortsatt bevege ledd mot motstand.

Grad 3: Muskelstyrken reduseres ytterligere slik at leddet kun kan beveges mot tyngdekraften med sensorens motstand fullstendig fjernet. Som et eksempel kan albuen flyttes fra full ekstensjon til full fleksjon starter med armen hengende ned på siden.

Grad 2: Muskler kan bevege seg bare hvis motstanden fra tyngdekraften fjernes. Som et eksempel kan albuen være helt bøyd bare hvis armen holdes i et horisontalt plan.

Grad 1: Bare et spor eller flimmer av bevegelse ses eller kjennes i muskelen eller fascikulasjoner observeres i muskelen.

Karakter 0: Ingen bevegelse observeres.
48 uker
INCAT Sensory Sum Score (ISS)
Tidsramme: 48 uker
Denne sensoriske skalaen omfatter nålestikk og vibrasjonsfølelse pluss en topunkts diskrimineringsverdi i armer og ben, og varierer fra 0 ("normal følelse") til 20 ("mest alvorlig sensorisk underskudd"). Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
6-minutters gåtest
Tidsramme: 48 uker
6MWT er en praktisk enkel test som krever en 30 m (100 fot) gang. Denne testen måler avstanden en pasient raskt kan gå på en flat, hard overflate i løpet av 6 minutter. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.
48 uker
Posturografiscore
Tidsramme: 48 uker
Datastyrt dynamisk posturografi (CDP) er en ikke-invasiv spesialisert klinisk vurderingsteknikk som brukes til å kvantifisere de adaptive mekanismene i sentralnervesystemet (sensoriske, motoriske og sentrale) som er involvert i kontrollen av holdning og balanse, både under normale og unormale forhold. Absolutt hastighetsendring i spontan hastighetstilstand fra baseline ved uke 48.
48 uker
Spenningstesting: Supernormalitet (%)
Tidsramme: 48 uker

Testing av nerveeksitabilitet er en ikke-invasiv tilnærming for å undersøke patofysiologien til perifere nervelidelser, som bestemmer de elektriske egenskapene til nervemembranen på stimuleringsstedet. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.

Etter at en nervefiber er depolarisert, oppstår en sekvens av eksitabilitetsendringer, kalt "gjenopprettingssyklusen", før membranpotensialet går tilbake til hvilestadiet. Denne syklusen inkluderer faser der nerveeksitabiliteten er redusert ('refraktær periode' eller økt ('supernormal periode'). I løpet av 10-30 ms etter slutten av refraktærperioden, øker aksonet sin eksitabilitet og nervefiberen blir lettere eksitert (den supernormale perioden). Depolarisering av noden til Ranvier begeistrer de tilstøtende internodene, som deretter lader med elektrisk strøm som kondensatorer. Supernormalitet avhenger av mange faktorer og tolkningen er derfor ikke entydig. Data ble gitt kun for informasjon.
48 uker
Styrke-varighet Tidskonstant (ms)
Tidsramme: 48 uker

Dette sekundære utfallsmålet er et elektrofysiologisk testende endepunkt. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.

Styrke-varighet Tidskonstant (ms) er en måling av eksitabilitet, definert som varigheten av stimulansen som har dobbelt så sterk som rheobase-strømmen (se nedenfor). Jo lavere rheobasen er, desto høyere er tidskonstanten for styrkevarighet. Følgelig er høyere verdier av SDTC assosiert med bedre resultat.
48 uker
Rheobase (mA)
Tidsramme: 48 uker

Dette sekundære utfallsmålet er et elektrofysiologisk testende endepunkt. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.

Rheobase er den minimale styrken til en elektrisk stimulus av uendelig lang varighet som er i stand til å forårsake eksitasjon. Lave verdier er assosiert med bedre resultat (nerven blir mer eksitabel).
48 uker
Ildfasthet (%)
Tidsramme: 48 uker

Dette sekundære utfallsmålet er et elektrofysiologisk testende endepunkt. Absolutt endring fra baseline til uke 48.

Etter at en nervefiber er depolarisert, oppstår en sekvens av eksitabilitetsendringer, kalt "gjenopprettingssyklusen", før membranpotensialet går tilbake til hvilestadiet. Denne syklusen inkluderer faser der nerveeksitabiliteten er redusert ('refraktær periode' eller økt ('supernormal periode'). Ildfasthet avhenger av mange faktorer og tolkningen er derfor ikke entydig. Data ble gitt kun for informasjon.
48 uker
Minimum absolutt refraktærperiode (ms).
Tidsramme: 48 uker

Dette sekundære utfallsmålet er et elektrofysiologisk testende endepunkt. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.

Etter at en nervefiber er depolarisert, oppstår en sekvens av eksitabilitetsendringer, kalt "gjenopprettingssyklusen", før membranpotensialet går tilbake til hvilestadiet. Denne syklusen inkluderer faser der nerveeksitabiliteten er redusert ('refraktær periode' eller økt ('supernormal periode'). Ildfasthet avhenger av mange faktorer og tolkningen er derfor ikke entydig. Data ble gitt kun for informasjon.
48 uker
Maksimal absolutt refraktærperiode (ms).
Tidsramme: Uke 48

Dette sekundære utfallsmålet er et elektrofysiologisk testende endepunkt. Absolutt endring fra baseline ved uke 48.

Etter at en nervefiber er depolarisert, oppstår en sekvens av eksitabilitetsendringer, kalt "gjenopprettingssyklusen", før membranpotensialet går tilbake til hvilestadiet. Denne syklusen inkluderer faser der nerveeksitabiliteten er redusert ('refraktær periode' eller økt ('supernormal periode'). Ildfasthet avhenger av mange faktorer og tolkningen er derfor ikke entydig. Data ble gitt kun for informasjon.
Uke 48

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MedDay Pharmaceuticals SA

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Studieleder: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

18. mars 2019

Studiet fullført (Faktiske)

18. mars 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2016

Først lagt ut (Anslag)

18. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere