Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SERENDEM: MD1003 potilailla, jotka kärsivät demyelinisoivista neuropatioista, avoin pilottitutkimus

torstai 29. lokakuuta 2020 päivittänyt: MedDay Pharmaceuticals SA

SERENDEM-tutkimus: MD1003 potilailla, jotka kärsivät demyelinisoivista neuropatioista, avoin pilottitutkimus

Yhden keskuksen avoimen vaiheen II tutkimuksen tavoitteena on arvioida MD1003:n vaikutusta motoriseen ja sensoriseen johtumiseen potilailla, jotka kärsivät demyelinoivasta polyneuropatiasta 15 koehenkilöllä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Creteil, Ranska, 94010
        • Hôpital Henri Mondor, Créteil, France

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

20 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies ja nainen iältään 20-85 vuotta.
  • Potilaat, jotka täyttävät jonkin seuraavista diagnoosista:
  • Viisi potilasta, joilla on krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia sekä kliinisistä että neurofysiologisista syistä.
  • Viisi potilasta, joilla on todistettu geneettinen diagnoosi CMT1a tai CMT1b
  • Viisi potilasta, joilla on anti-MAG-polyneuropatia.
  • Elektrofysiologiset parametrit huonontuneet viimeisen 3 vuoden aikana
  • Käytettävissä oleva EMG-tietue, tehty viimeisen 6 kuukauden aikana NCV-parametrien vaihtelun arvioimiseksi
  • Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen paikallisten määräysten mukaisesti
  • Pystyy todennäköisesti osallistumaan kaikkiin suunniteltuihin arviointeihin ja suorittamaan kaikki vaaditut tutkimustoimenpiteet,
  • Tutkijan mielestä potilas on mukautuva ja hänellä on suuri todennäköisyys saada tutkimus päätökseen.
  • Sekä mies- että naispuolisten koehenkilöiden, jotka eivät ole kirurgisesti steriilejä (munanjohtimen ligaatio/tukos tai munasarjojen tai kohdun poisto) tai postmenopausaalisilla (ei spontaaneja kuukautisia vähintään yhden vuoden ajan, jonka on vahvistanut negatiivinen hormonipaneeli), on sitouduttava käyttämään KAKSI erittäin hyvin tehokas ehkäisymenetelmä tutkimuksen ajan ja kahden kuukauden ajan hoidon päättymisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa yleinen krooninen vammainen sairaus, paitsi perifeerinen neuropatia
  • 10 metrin kävelytestin suorittaminen on mahdotonta
  • Sähköfysiologisten parametrien arvioinnin mahdottomuus
  • Potilaat, joilla on hallitsematon maksahäiriö, munuais- tai sydän- ja verisuonisairaus tai syöpä,
  • Potilaat, jotka ovat yliherkkiä MD1003:n apuaineille (laktoosille)
  • Laboratoriokokeet poikkeavat normaalista laboratorioarvojen perusteella. Poikkeamat voidaan hyväksyä, jos tutkija katsoo, että ne eivät ole kliinisesti merkittäviä tutkimuksen jatkamisen kannalta,
  • Potilaat, joilla on aiemmin ollut alkoholin väärinkäyttöä tai huumeriippuvuutta,
  • Potilaat, jotka eivät todennäköisesti noudata tutkimusmenetelmiä tai joille pitkän aikavälin seuranta näyttää olevan vaikea saavuttaa.
  • Kaikki uudet neuropatian lääkkeet, jotka aloitettiin alle 3 kuukautta ennen sisällyttämistä. CIDP-potilailla uusiutuminen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen sisällyttämistä.
  • Tutkija ei ole helposti tavoitettavissa hätätilanteessa tai ei pysty soittamaan tutkijalle
  • Koehenkilöt, joilla ei ole tehokasta ehkäisyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MD1003
MD1003 100 mg kapselit, 1 kapseli kolme kertaa 48 viikon ajan
Lääke: MD1003
Muut nimet:
  • Korkean annoksen biotiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Moottorihermon johtamisnopeus (m/s)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
Distaalinen latenssi (msec)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
F-aallon latenssi (msek)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
Moottorihermon potentiaalin pituus
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta W48:ssa.
48 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ONLS (yleinen neuropatiarajoitusten asteikko)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
ONLS keskittyy ylä- ja alaraajojen toimintoihin, ja se koostuu tarkistuslistasta potilaiden haastattelua varten. Se pisteytetään 0–5 yläraajan osassa ja 0–7 alaraajan osassa. Pistemäärä 0 tarkoittaa, että rajoituksia ei ole (asteikon katto) ja pisteet 5 tai 7 tarkoittavat, ettei liikettä ole tarkoituksenmukaista. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
Muuta lähtötasosta viikolla 48 ajastettua 10 metrin kävelytestiä varten
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48. Potilasta neuvotaan kävelemään normaalivauhtia 10 metriä. Suorituksen alkamis- ja lopetusaika osuu samaan aikaan kun etujalan varpaat ylittävät 2 metrin ja 8 metrin merkin. Näistä tiedoista nopeus voidaan laskea jakamalla keskimmäinen 6 m ajalla (sekunteina).
48 viikkoa
Absoluuttinen muutos lähtötasosta viikolla 48 Medical Research Councilin (MRC) alapisteissä (koko lihas) ja kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 48 viikkoa

MRC-pisteet arvioitu 19 lihaksessa.

Lihasasteikko arvioi lihasvoimaa asteikolla 0-5 suhteessa kyseiselle lihakselle odotettavissa olevaan maksimiin.

Potilaan ponnistus arvostellaan asteikolla 0-5:

Aste 5: Lihas supistuu normaalisti täyttä vastusta vastaan. Aste 4: Lihasvoima heikkenee, mutta lihasten supistuminen voi silti liikuttaa niveltä vastustusta vastaan.

Taso 3: Lihasvoima heikkenee edelleen siten, että niveltä voidaan liikuttaa vain painovoimaa vastaan ​​tutkijan vastuksen ollessa kokonaan poistettu. Esimerkkinä voidaan mainita, että kyynärpää voidaan siirtää täydestä ojennuksesta täyteen taivutukseen alkaen käsivarren riippumisesta sivusta.

Taso 2: Lihas voi liikkua vain, jos painovoimavastus poistetaan. Esimerkiksi kyynärpää voi olla täysin taivutettu vain, jos käsivarsi pidetään vaakatasossa.

Aste 1: Lihaksessa näkyy tai tuntuu vain liikkeen jälki tai välkyntä tai lihaksessa havaitaan fascikulaatioita.

Arvosana 0: Liikettä ei havaita.
48 viikkoa
INCAT Sensory Sum Score (ISS)
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Tämä sensorinen asteikko käsittää neulanpiston ja tärinän tunteen sekä kahden pisteen erotteluarvon käsissä ja jaloissa, ja se vaihtelee 0:sta ("normaali tunne") 20:een ("vakavin sensorinen puute"). Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
6 minuutin kävelytesti
Aikaikkuna: 48 viikkoa
6MWT on käytännöllinen yksinkertainen testi, joka vaatii 30 metrin (100 jalan) käytävän. Tämä testi mittaa matkan, jonka potilas pystyy kävelemään nopeasti tasaisella, kovalla alustalla 6 minuutissa. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.
48 viikkoa
Posturografian pisteet
Aikaikkuna: 48 viikkoa
Tietokoneistettu dynaaminen posturografia (CDP) on ei-invasiivinen erikoistunut kliininen arviointitekniikka, jota käytetään keskushermoston mukautumismekanismien (sensoristen, motoristen ja keskushermostojen) kvantifiointiin, jotka liittyvät asennon ja tasapainon säätelyyn sekä normaaleissa että epänormaaleissa olosuhteissa. Nopeuden absoluuttinen muutos spontaanissa nopeustilassa lähtötasosta viikolla 48.
48 viikkoa
Kiihtyvyystesti: ylinormaalius (%)
Aikaikkuna: 48 viikkoa

Hermojen kiihtyvyystestaus on ei-invasiivinen lähestymistapa ääreishermoston häiriöiden patofysiologian tutkimiseen, mikä määrittää hermokalvon sähköiset ominaisuudet stimulaatiokohdassa. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.

Kun hermosäike on depolarisoitunut, tapahtuu viritysmuutosten sarja, jota kutsutaan "palautumissykliksi", ennen kuin kalvopotentiaali palaa lepovaiheeseensa. Tämä sykli sisältää vaiheita, joissa hermojen kiihtyvyys heikkenee ("refraktiivinen jakso" tai lisääntynyt ("supernormaali jakso"). Refraktaarisen jakson päättymistä seuraavien 10-30 ms:n aikana aksoni lisää kiihtyneisyyttään ja hermosäike on helpommin kiihtynyt (ylinormaali jakso). Ranvierin solmun depolarisaatio virittää vierekkäisiä solmujen välisiä solmuja, jotka sitten varautuvat sähkövirralla kondensaattoreina. Ylinormaalius riippuu monista tekijöistä, joten sen tulkinta ei ole yksiselitteinen. Tiedot annettiin vain tiedoksi.
48 viikkoa
Lujuuden ja keston aikavakio (ms)
Aikaikkuna: 48 viikkoa

Tämä toissijainen tulosmittaus on elektrofysiologisen testauksen päätepiste. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.

Vahvuus-kestoaikavakio (ms) on virittyvyyden mitta, joka määritellään sen ärsykkeen kestona, jonka voimakkuus on kaksi kertaa reoemäsvirran voimakkuus (katso alla). Mitä pienempi reoemäs on, sitä suurempi on lujuuden kestoaikavakio. Näin ollen korkeammat SDTC-arvot liittyvät parempaan lopputulokseen.
48 viikkoa
Rheobase (mA)
Aikaikkuna: 48 viikkoa

Tämä toissijainen tulosmittaus on elektrofysiologisen testauksen päätepiste. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.

Reoemäs on äärettömän pitkäkestoisen sähköisen ärsykkeen vähimmäisvoimakkuus, joka pystyy aiheuttamaan viritystä. Matalat arvot liittyvät parempaan lopputulokseen (hermo muuttuu kiihottavammaksi).
48 viikkoa
Tulenkestävyys (%)
Aikaikkuna: 48 viikkoa

Tämä toissijainen tulosmittaus on elektrofysiologisen testauksen päätepiste. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 48.

Kun hermosäike on depolarisoitunut, tapahtuu viritysmuutosten sarja, jota kutsutaan "palautumissykliksi", ennen kuin kalvopotentiaali palaa lepovaiheeseensa. Tämä sykli sisältää vaiheita, joissa hermojen kiihtyvyys heikkenee ("refraktiivinen jakso" tai lisääntynyt ("supernormaali jakso"). Tulenkestävyys riippuu monista tekijöistä, joten sen tulkinta ei ole yksiselitteinen. Tiedot annettiin vain tiedoksi.
48 viikkoa
Minimi absoluuttinen tulenkestoaika (ms).
Aikaikkuna: 48 viikkoa

Tämä toissijainen tulosmittaus on elektrofysiologisen testauksen päätepiste. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.

Kun hermosäike on depolarisoitunut, tapahtuu viritysmuutosten sarja, jota kutsutaan "palautumissykliksi", ennen kuin kalvopotentiaali palaa lepovaiheeseensa. Tämä sykli sisältää vaiheita, joissa hermojen kiihtyvyys heikkenee ("refraktiivinen jakso" tai lisääntynyt ("supernormaali jakso"). Tulenkestävyys riippuu monista tekijöistä, joten sen tulkinta ei ole yksiselitteinen. Tiedot annettiin vain tiedoksi.
48 viikkoa
Suurin absoluuttinen tulenkestoaika (ms).
Aikaikkuna: Viikko 48

Tämä toissijainen tulosmittaus on elektrofysiologisen testauksen päätepiste. Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta viikolla 48.

Kun hermosäike on depolarisoitunut, tapahtuu viritysmuutosten sarja, jota kutsutaan "palautumissykliksi", ennen kuin kalvopotentiaali palaa lepovaiheeseensa. Tämä sykli sisältää vaiheita, joissa hermojen kiihtyvyys heikkenee ("refraktiivinen jakso" tai lisääntynyt ("supernormaali jakso"). Tulenkestävyys riippuu monista tekijöistä, joten sen tulkinta ei ole yksiselitteinen. Tiedot annettiin vain tiedoksi.
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

MedDay Pharmaceuticals SA

Tutkijat

  • Päätutkija: Alain CREANGE, MD, Hôpital Henri Mondor, Créteil, France
  • Opintojohtaja: Frederic Sedel, MD, Medday Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 18. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 2. marraskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MD1003CT2015-01 SERENDEM

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Charcot-Marie-Toothin tauti

Kliiniset tutkimukset MD1003

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Jordan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa