成長ホルモン欠乏症の子供における長時間作用型hGH（MOD-4023）の安全性と有効性第3相試験
2025年6月30日 更新者：OPKO Health, Inc.
第 III 相、非盲検、無作為化、多施設、12 か月間、週 1 回の MOD-4023 の有効性と安全性に関する研究で、毎日のジェノトロピンと比較 - 成長ホルモン欠乏症の思春期前の子供における治療
これは、成長ホルモン欠乏症の思春期前の子供における毎日のジェノトロピン療法と比較した、毎週のMOD-4023の非盲検、無作為化、多施設、有効性および安全性の研究です。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、毎週のMOD-4023の有効性と安全性を毎日の成長ホルモン（GH）、ジェノトロピンと比較する、12か月の非盲検、無作為化、実薬対照、並行群間研究で構成されます。
12 か月後、被験者は長期の非盲検延長に参加するオプションが与えられます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
224
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital- Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- Rocky Mountain Pediatrics
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
- Nemours Children's Health System
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Medical Center
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Idaho
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Boise、Idaho、アメリカ、83712
- St Luke's Children's Specialty Center
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Children's Hospital of Iowa
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusettes
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
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New Jersey
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07962
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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Buffalo、New York、アメリカ、14222
- Buffalo Children's Hospital
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Tacoma、Washington、アメリカ、98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
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Córdoba、アルゼンチン、5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
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Entre Rios
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Paraná、Entre Rios、アルゼンチン、3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
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Glasgow、イギリス、G514TF
- Royal Hospital for Children
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London、イギリス、SW17 OQT
- St. George's University Hospital
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Afula、イスラエル、1834111
- Haemek Medical Center
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Be'er Sheva、イスラエル、84101
- Soroka Medical Center
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Be'er Ya'aqov、イスラエル、7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
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Haifa、イスラエル、3339509
- Bnei Zion Medical Center
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Jerusalem、イスラエル、9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva、イスラエル、49202
- Scheider Children's Medical Center
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Ramat Gan、イスラエル、5265601
- Tel Hashomer Medical Center
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Reẖovot、イスラエル、76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Sourasky Medical Center
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Nagpur、インド、440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
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New Delhi、インド、110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi、インド、110060
- Sir Gangaram Hospital
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Karnataka
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Bengaluru、Karnataka、インド、560017
- Manipal Hospital
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Maharashtra
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Nagpur、Maharashtra、インド、440012
- Getwell Health & Research Institute
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Pune、Maharashtra、インド、411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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Punjab
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Chandigarh、Punjab、インド、160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
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Telangna
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Hyderabad、Telangna、インド、500001
- Care hospital
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Kyiv、ウクライナ、01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
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Kyiv、ウクライナ、04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
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Odesa、ウクライナ、65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
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Vinnitsa、ウクライナ、21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
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Zaporizhzhya、ウクライナ、69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
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New South Wales
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New Lambton Heights、New South Wales、オーストラリア、2305
- John Hunter Children's Hospital
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Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
- Children's Hospital at Westmead
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Western Australia
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Subiaco、Western Australia、オーストラリア、6008
- PM Hospital for Children
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
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Athens、ギリシャ、11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
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Athens、ギリシャ、11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
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Batumi、グルジア、6010
- Maritime Hospital JSC
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Tbilisi、グルジア、0108
- Vere XXI JSC
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Bogotá、コロンビア、110221
- Dexa Diab
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Bogotá、コロンビア、110221
- UNIENDO
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Medellín、コロンビア、050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Oviedo、スペイン、33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Sabadell、スペイン、15706
- Parc Taulí
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Santiago De Compostela、スペイン、08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
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Aragon
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Zaragoza、Aragon、スペイン、50009
- Hospital Miguel Servet
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Cataluna
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Girona、Cataluna、スペイン、17007
- Hospital Josep Trueta
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Navarra
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Pamplona、Navarra、スペイン、31008
- Hospital de Navarra
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
- The Liggins Institute
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Wellington
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Newtown、Wellington、ニュージーランド、6021
- Wellington Children's Hospital
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Varna、ブルガリア、9010
- MHAT Sveta Marina
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Minsk、ベラルーシ、220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
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Gdańsk、ポーランド、80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
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Łódź、ポーランド、93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
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Reserva Territorial Atilxcayotl
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Puebla、Reserva Territorial Atilxcayotl、メキシコ、72190
- Hospital Angeles de Puebla
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Moscow、ロシア連邦、117036
- Endocrinology Scientific Center
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Moscow、ロシア連邦、125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
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Saint Petersburg、ロシア連邦、194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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Voronezh、ロシア連邦、394024
- Voronezh State Medical University
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Bashlortostan Republic
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Ufa、Bashlortostan Republic、ロシア連邦、450008/450106
- Bashkirian State Medical University
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Tatarstan Republic
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Kazan、Tatarstan Republic、ロシア連邦、420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
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Taipei、台湾、11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei、台湾、114
- Tri-Service General Hospital
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Busan、大韓民国、47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Daegu、大韓民国、41944
- Kyungpook National University Hospital
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Gwangju、大韓民国、61453
- Chosun University Hospital
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Seoul、大韓民国、03722
- Severance Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam、Gyeonggi-do、大韓民国、13497
- Bundang CHA Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な調査対象基準:
- 思春期前の 3 歳以上で、女児は 11 歳未満、男児は 12 歳未満で、単独の GHD、または多発性下垂体ホルモン欠乏症の一部としての GH 不全のいずれかである。
- -10 ng/mL以下のピーク血漿GHレベルとして定義される2つの異なるGH誘発試験によるGHDの確定診断。
- 骨年齢 (BA) は暦年齢より古くなく、女の子は 10 未満、男の子は 11 未満でなければなりません。
- r-hGH療法への事前の曝露なし（ナイーブ患者）。
以下のように定義される高さおよび高さ速度の障害:
- CAの25パーセンタイル未満の年間高さ速度（HV）（HV <-0.7 SDS）およびスポンサーの計算機による性別
- 2 回の身長測定の間隔は、少なくとも 6 か月は必要ですが、含める前に 18 か月を超えてはなりません。
- -年齢と性別で標準化された平均IGF-1レベルよりも少なくとも1 SD低いベースラインIGF-Iレベル（IGF-1 SDS ≤-1）
- 小児患者の更新されたベッドサイドのシュワルツ式ごとに計算された通常の GFR
- 複数のホルモン欠乏症の子供は、ICF署名の少なくとも3か月間、他の視床下部-下垂体-臓器軸の安定した補充療法（用量の変更なし）を受けている必要があります
- 女の子の通常の 46XX 核型。
-親または法定後見人の書面によるインフォームドコンセントと、患者からの書面による同意を提供する意思と能力がある
LT-OLE 包含基準:
- -十分なコンプライアンスでの主な研究（12か月の治療）の完了。
- -親または法定後見人の書面によるインフォームドコンセントと、患者からの書面による同意を提供する意思と能力がある
- 性行為を控えることに同意する
主な調査除外基準:
- 白血病、リンパ腫、肉腫、またはその他のがんの既往歴のある子供。
- 放射線療法または化学療法の既往
- BMI < -2 と定義された栄養失調の子供 (年齢と性別の SDS)
- 心理社会的小人症の子供
- 在胎週数に対して小さく生まれた子供 (SGA - 出生時体重および/または出生時身長 <-2 SDS 在胎週数)
- -スクリーニング時の抗hGH抗体の存在
- 成長または成長を評価する能力に影響を与える可能性が高い臨床的に重大な異常。たとえば、腎不全、脊髄照射などの慢性疾患などがありますが、これらに限定されません。
- -治験責任医師の意見では、標準治療を受けていない、または処方された治療に準拠していない、または代謝制御が不十分なT2およびT1糖尿病患者。
- ターナー症候群、ラロン症候群、ヌーナン症候群、プラダー・ウィリー症候群、ラッセル・シルバー症候群、SHOX突然変異/欠失および骨格異形成を含む染色体異常。
- ADHD薬またはホルモン補充療法（チロキシン、ヒドロコルチゾン、デスモプレシン）を除いて、アナボリックステロイドや性ステロイドなどの成長に影響を与える可能性のある他の治療法の併用投与
- グルココルチコイド療法（喘息など）を必要とし、400μg/日を超える吸入ブデソニドまたは同等の用量を慢性的に服用している子供
- -主要な病状および/またはr-hGH治療に対する禁忌の存在。
- 複数の閉じた骨端
- 既知または疑われるHIV陽性患者、またはエイズや結核などの進行性疾患の患者。
- 薬物、物質、またはアルコールの乱用。
- -治験薬の成分に対する既知の過敏症。
- セリアック病、制御不能な原発性甲状腺機能低下症、くる病などの低身長のその他の原因。
- 研究の実施に関して不遵守の可能性がある
- -同意前30日以内の治験薬の他の試験への参加
スクリーニングプロセスが完了する前に、研究登録が満たされているか、研究がスポンサーによって終了されています。
LT-OLE 除外基準:
- ADHD薬またはHRT（チロキシン、ヒドロコルチゾン、デスモプレシン）を除いて、アナボリックステロイドまたは性ステロイドなどの成長に影響を与える可能性のある他の治療法の併用投与
- 治療期間中の病状の変化（併発する重篤な重篤な疾患の発症、重度の副作用など、これらに限定されません）
- 陽性の妊娠検査
- -医療モニターの判断による治療期間からの未解決の薬物関連（ジェノトロピンまたはMOD-4023）のSAE。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：MOD-4023
長時間作用型r-hGH（MOD-4023）の週1回皮下注射
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充填済みペンデバイスを使用した週 1 回の皮下注射。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ジェノトロピン
1日1回、ソマトロピンの皮下注射（R-HGH;ジェノトロピン）
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プレフィルドペンデバイスを使用したジェノトロピンの1日1回の皮下注射。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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主な研究フェーズの年間高さ速度
時間枠：52週間
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CMの年間高さ速度。
12か月での年間の高さ速度は、12か月の高さとベースラインの差に基づいています。
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52週間
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OLEフェーズの年間高さ速度
時間枠：最大60か月
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OLEフェーズの年間高さ速度（CM/年）
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最大60か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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主な研究段階で6か月での高さ速度
時間枠：6か月の治療の後
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6か月の治療後に測定されたCMの高さ速度。
6か月後の年間の高さ速度は、6か月の高さとベースラインの差に基づいて計算されます。
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6か月の治療の後
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メインスタディフェーズでの高さ標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：6ヶ月と12か月後
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6か月と12か月後の高さ標準偏差スコア（SDS）の変化は、6か月と12か月の高さとベースラインの差に基づいて計算されます。
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6ヶ月と12か月後
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主な研究段階での骨成熟（BM）の変化
時間枠：52週間
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Gruelich-pyleメソッドに従って骨年齢測定の年間変化
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52週間
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主な研究段階でのインスリン様成長因子-1（IGF-1）標準偏差スコア（SDS）
時間枠：ベースラインおよび12か月
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中央研究室分析を介して
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ベースラインおよび12か月
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OLEフェーズの高さ標準偏差スコア（SDS）の変化
時間枠：60ヶ月
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各時点での高さ標準偏差スコア（SDS）の変化は、時点とベースラインの差に基づいて計算されます。
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60ヶ月
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オールフェーズのインスリン様成長因子-1（IGF-1）標準偏差スコア（SDS）
時間枠：60ヶ月
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60ヶ月
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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端末
時間枠：6週間
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米国での MOD-4023 ペンを使用した単回注射の総数のうち、成功した単回注射の割合
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6週間
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端末
時間枠：1週間
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オブザーバー評価ツール (OAT) に基づく、第 1 週に米国で MOD-4023 ペンを使用した単回注射の総数のうち、成功した単回注射の割合
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1週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Tony Cruz、Sponsor GmbH
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2016年12月1日
一次修了 (実際)
2019年8月1日
研究の完了 (実際)
2024年5月1日
試験登録日
最初に提出
2016年11月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2016年11月15日
最初の投稿 (推定)
2016年11月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月30日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。