Biztonsági és hatékonysági 3. fázisú vizsgálat a hosszú hatású hGH-ról (MOD-4023) növekedési hormonhiányos gyermekeknél
2024. február 6. frissítette: OPKO Health, Inc.
A Heti MOD-4023 3. fázisú, nyílt, randomizált, többközpontú, 12 hónapos hatékonysági és biztonságossági vizsgálata a napi Genotropinnal összehasonlítva – Növekedési hormonhiányban szenvedő, pubertás előtti gyermekek terápia
Ez egy nyílt elrendezésű, randomizált, többközpontú, hatékonysági és biztonságossági vizsgálat lesz a heti MOD-4023-ról, összehasonlítva a napi Genotropin-kezeléssel növekedési hormonhiányban szenvedő, pubertás előtti gyermekeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat egy 12 hónapos, nyílt, randomizált, aktív kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálatból áll, amely a heti MOD-4023 és a napi növekedési hormon (GH), a Genotropin hatásosságát és biztonságosságát hasonlítja össze.
12 hónap elteltével az alanyoknak lehetőségük lesz belépni a hosszú távú nyílt kiterjesztésre.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
224
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Córdoba, Argentína, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
-
-
Entre Rios
-
Paraná, Entre Rios, Argentína, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Ausztrália, 2305
- John Hunter Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Ausztrália, 6008
- PM Hospital for Children
-
-
-
-
-
Varna, Bulgária, 9010
- MHAT Sveta Marina
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110221
- Dexa Diab
-
Bogotá, Colombia, 110221
- UNIENDO
-
Medellín, Colombia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G514TF
- Royal Hospital for Children
-
London, Egyesült Királyság, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- Children's Hospital- Colorado
-
Centennial, Colorado, Egyesült Államok, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
- Nemours Children's Health System
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Children's Hospital of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusettes
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14222
- Buffalo Children's Hospital
-
Mineola, New York, Egyesült Államok, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
-
-
-
-
-
Minsk, Fehéroroszország, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Batumi, Grúzia, 6010
- Maritime Hospital JSC
-
Tbilisi, Grúzia, 0108
- Vere XXI JSC
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
-
Athens, Görögország, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
-
-
-
-
-
Nagpur, India, 440010
- Meditrina Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, India, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, India, 560017
- Manipal Hospital
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, India, 440012
- Getwell Health & Research Institute
-
Pune, Maharashtra, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, India, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
-
Telangna
-
Hyderabad, Telangna, India, 500001
- Care Hospital
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Haemek Medical Center
-
Be'er Sheva, Izrael, 84101
- Soroka Medical Center
-
Be'er Ya'aqov, Izrael, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Izrael, 49202
- Scheider Children's Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
-
Reẖovot, Izrael, 76100
- Kaplan Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Busan, Koreai Köztársaság, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Daegu, Koreai Köztársaság, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Gwangju, Koreai Köztársaság, 61453
- Chosun university hospital
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
- Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam, Gyeonggi-do, Koreai Köztársaság, 13497
- Bundang Cha Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Lengyelország, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
-
Łódź, Lengyelország, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
-
-
-
-
Reserva Territorial Atilxcayotl
-
Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexikó, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
-
-
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 117036
- Endocrinology Scientific Center
-
Moscow, Orosz Föderáció, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
-
Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
Voronezh, Orosz Föderáció, 394024
- Voronezh State Medical University
-
-
Bashlortostan Republic
-
Ufa, Bashlortostan Republic, Orosz Föderáció, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan, Tatarstan Republic, Orosz Föderáció, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Oviedo, Spanyolország, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Sabadell, Spanyolország, 15706
- Parc Taulí
-
Santiago De Compostela, Spanyolország, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
-
-
Aragon
-
Zaragoza, Aragon, Spanyolország, 50009
- Hospital Miguel Servet
-
-
Cataluna
-
Girona, Cataluna, Spanyolország, 17007
- Hospital Josep Trueta
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanyolország, 31008
- Hospital de Navarra
-
-
-
-
-
Taipei, Tajvan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajvan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajna, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
-
Kyiv, Ukrajna, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
-
Odesa, Ukrajna, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
-
Vinnitsa, Ukrajna, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
-
Zaporizhzhya, Ukrajna, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Új Zéland, 1023
- The Liggins Institute
-
-
Wellington
-
Newtown, Wellington, Új Zéland, 6021
- Wellington Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A tanulmányba való bevonás fő kritériumai:
- A serdülőkor előtti gyermekek 3 évesnél idősebbek, és még nem töltötték be a 11 éves kort a lányok, vagy még nem töltötték be a 12 éves fiúkat, akik izolált GHD- vagy GH-elégtelenségben szenvednek az agyalapi mirigy többszörös hormonhiánya miatt.
- A GHD diagnózisát két különböző GH-provokációs teszttel erősítették meg, ≤10 ng/ml plazma GH csúcsértékként.
- A csontkor (BA) nem idősebb a kronológiai életkornál, és lányoknál 10 évnél, fiúknál 11 évnél kevesebbnek kell lennie.
- Bármilyen r-hGH terápia előzetes expozíciója nélkül (naív betegek).
Csökkent magasság és magassági sebesség meghatározása:
- Éves magassági sebesség (HV) a 25. percentilis alatt a CA-ra (HV < -0,7 SDS) és a nemre a szponzorkalkulátor szerint
- A két magasságmérés közötti intervallumnak legalább 6 hónapnak kell lennie, de nem haladhatja meg a felvétel előtti 18 hónapot.
- A kiindulási IGF-I szint legalább 1 SD-vel az életkor és nem szerint standardizált átlagos IGF-1 szint alatt (IGF-1 SDS ≤-1)
- Normál számított GFR frissített ágy melletti Schwartz-képletenként gyermekgyógyászati betegek számára
- A többszörös hormonhiányban szenvedő gyermekeknek az ICF aláírása előtt legalább 3 hónapig stabil helyettesítő terápiát kell kapniuk (a dózis nem változik) egyéb hipotalamusz-hipofízis-szerv tengelyekre.
- Normál 46XX kariotípus lányoknak.
Hajlandó és képes megadni a szülő vagy törvényes gyám írásos beleegyezését és a beteg írásos beleegyezését
LT-OLE felvételi kritériumai:
- A fő vizsgálat (12 hónapos kezelés) befejezése megfelelő együttműködés mellett.
- Hajlandó és képes megadni a szülő vagy törvényes gyám írásos beleegyezését és a beteg írásos beleegyezését
- Fogadja el, hogy tartózkodik a szexuális tevékenységtől
Fő vizsgálati kizárási kritériumok:
- Olyan gyermekek, akiknek a kórelőzményében leukémia, limfóma, szarkóma vagy bármely más rákfajta szerepel.
- Sugárterápia vagy kemoterápia története
- Az alultáplált gyermekek életkora és neme szerint BMI-nél < -2 SDS
- Pszichoszociális törpe gyerekek
- A terhességi korhoz képest kicsinek született gyermekek (SGA - születési súly és/vagy születési hossz <-2 SDS a terhességi korhoz képest)
- Anti-hGH antitestek jelenléte a szűréskor
- Bármilyen klinikailag jelentős rendellenesség, amely valószínűleg befolyásolja a növekedést vagy a növekedés értékelésének képességét, mint például, de nem kizárólagosan, krónikus betegségek, például veseelégtelenség, gerincvelő-besugárzás stb.
- T2 és T1 cukorbetegek, akik a vizsgáló véleménye szerint nem részesülnek standard ellátásban, vagy nem felelnek meg az általuk előírt kezelésnek, illetve akiknek anyagcsere-szabályozása rossz.
- Kromoszóma-rendellenességek, beleértve a Turner-szindrómát, a Laron-szindrómát, a Noonan-szindrómát, a Prader-Willi-szindrómát, a Russell-Silver-szindrómát, a SHOX-mutációkat/deléciókat és a csontváz diszpláziákat.
- Egyéb olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, például anabolikus szteroidok vagy nemi szteroidok, kivéve az ADHD-gyógyszereket vagy a hormonpótló terápiákat (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin)
- Glükokortikoid terápiát igénylő gyermekek (pl. asztma miatt), akik krónikusan napi 400 μg-nál nagyobb inhalációs budezonidot vagy azzal egyenértékű adagot szednek
- Főbb egészségügyi állapotok és/vagy az r-hGH-kezelés ellenjavallata.
- Egynél több zárt epifízis
- Ismert vagy feltételezett HIV-pozitív beteg, vagy előrehaladott betegségben, például AIDS-ben vagy tuberkulózisban szenvedő beteg.
- Kábítószerrel, szerekkel vagy alkohollal való visszaélés.
- Ismert túlérzékenység a vizsgálati gyógyszer összetevőivel szemben.
- Az alacsony termet egyéb okai, mint például a cöliákia, a kontrollálatlan primer hypothyreosis és az angolkór.
- Valószínű meg nem felelés a tanulmányi magatartás tekintetében
- Részvétel a beleegyezés előtt 30 napon belül a vizsgáló ügynök bármely más vizsgálatában
A szűrési folyamat befejezése előtt a szponzor teljesítette a vizsgálatba való beiratkozást, vagy a vizsgálatot lezárta.
LT-OLE kizárási kritériumok:
- Egyéb olyan kezelések egyidejű alkalmazása, amelyek hatással lehetnek a növekedésre, például anabolikus szteroidok vagy szexuális szteroidok, kivéve az ADHD-gyógyszereket vagy a HRT-t (tiroxin, hidrokortizon, dezmopresszin)
- Az egészségi állapot változása a kezelési időszak alatt (például, de nem kizárólagosan, súlyos intercurrens kritikus betegség kialakulása, súlyos gyógyszermellékhatás stb.)
- Pozitív terhességi teszt
- Feloldatlan gyógyszerrel kapcsolatos (Genotropin vagy MOD-4023) SAE a kezelési időszakból, az orvosi megfigyelés alapján.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: MOD-4023
Hetente egyszer szubkután hosszú hatású r-hGH (MOD-4023) injekció
|
Hetente egyszer szubkután injekció előretöltött injekciós toll segítségével.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Genotropin
Naponta egyszer szubkután szomatropin injekció (r-hGH; Genotropin)
|
Naponta egyszer szubkután Genotropin injekció előretöltött injekciós toll segítségével.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Éves magassági sebesség
Időkeret: 52 hét
|
Éves magasság Sebesség cm-ben.
A 12 hónapos éves magassági sebesség a 12 hónapos magasság és az alapvonal közötti különbségen alapul.
|
52 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Magasság sebessége 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónapos kezelés után
|
A magassági sebesség cm-ben 6 hónapos kezelés után mérve.
Az évesített magassági sebesség 6 hónap után a 6 hónapos magasság és az alapvonal közötti különbség alapján kerül kiszámításra.
|
6 hónapos kezelés után
|
|
A magassági szórás pontszámának változása (SDS)
Időkeret: 6 és 12 hónap után
|
A magasság változása A standard eltérési pontszám (SDS) 6 és 12 hónap után a 6 és 12 hónapos magasság és az alapvonal közötti különbség alapján kerül kiszámításra.
|
6 és 12 hónap után
|
|
Változás a csontok érésében (BM)
Időkeret: 52 hét
|
A csontkor mérésének éves változása a Gruelich-Pyle módszer szerint
|
52 hét
|
|
Inzulinszerű növekedési faktor-1 (IGF-1) standard eltérési pontszám (SDS)
Időkeret: Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Központi laboranalízissel
|
Kiindulási és 12 hónapos korban
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Eszköz
Időkeret: 6 hét
|
A sikeres egyszeri injekciók aránya a MOD-4023 tollal végzett egyszeri injekciók teljes számához képest az Egyesült Államokban
|
6 hét
|
|
Eszköz
Időkeret: 1 hét
|
A sikeres egyszeri injekciók aránya a MOD-4023 tollal végzett egyszeri injekciók teljes számához képest az Egyesült Államokban az 1. héten az Observer Assessment Tool (OAT) alapján
|
1 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2016. december 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2019. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. június 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 13.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. november 15.
Első közzététel (Becsült)
2016. november 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 6.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CP-4-006
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Gyermekkori növekedési hormon hiány
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a MOD-4023
-
OPKO Health, Inc.BefejezveFelnőttkori növekedési hormon hiányCsehország, Magyarország, Izrael, Szerbia, Szlovákia, Szlovénia
-
OPKO Health, Inc.BefejezveGyermekkori növekedési hormon hiányGörögország, Magyarország, Szlovákia
-
OPKO Health, Inc.MegszűntFelnőttkori növekedési hormon hiányIzrael
-
OPKO Health, Inc.WCCT GlobalBefejezveNövekedési hormon hiányEgyesült Államok
-
OPKO Health, Inc.BefejezveNövekedési hormon hiány (GHD)Egyesült Államok, Fehéroroszország, Görögország, Magyarország, Orosz Föderáció, Ukrajna
-
OPKO Health, Inc.BefejezveNövekedési hormon hiányJapán
-
OPKO Health, Inc.Tel-Aviv Sourasky Medical CenterBefejezve
-
University of Kansas Medical CenterMegszűnt
-
San Antonio Military Medical CenterBefejezveKövér májEgyesült Államok
-
Lawson Health Research InstituteBefejezve