Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 3 исследования безопасности и эффективности hGH длительного действия (MOD-4023) у детей с дефицитом гормона роста

6 февраля 2024 г. обновлено: OPKO Health, Inc.

Фаза 3, открытое, рандомизированное, многоцентровое, 12-месячное исследование эффективности и безопасности еженедельного введения MOD-4023 по сравнению с ежедневным генотропином - терапия у детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста

Это будет открытое, рандомизированное, многоцентровое исследование эффективности и безопасности еженедельного введения MOD-4023 в сравнении с ежедневной терапией генотропином у детей препубертатного возраста с дефицитом гормона роста.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование будет состоять из 12-месячного открытого, рандомизированного, активного контролируемого исследования в параллельных группах, сравнивающего эффективность и безопасность еженедельного приема MOD-4023 с ежедневным приемом гормона роста (GH) Genotropin. Через 12 месяцев у субъектов будет возможность принять участие в долгосрочном открытом расширении.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

224

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Австралия, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Австралия, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Аргентина
      • Córdoba, Аргентина, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Аргентина, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Беларусь
      • Minsk, Беларусь, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
  • Болгария
      • Varna, Болгария, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Греция
      • Athens, Греция, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Греция, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • Грузия
      • Batumi, Грузия, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Грузия, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Израиль
      • Afula, Израиль, 1834111
        • Haemek Medical Center
      • Be'er Sheva, Израиль, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Израиль, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Израиль, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Израиль, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Израиль, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Израиль, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Израиль, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Индия
      • Nagpur, Индия, 440010
        • Meditrina Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Индия, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Индия, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Индия, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Индия, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Индия, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Индия, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, Индия, 500001
        • Care Hospital
  • Испания
      • Oviedo, Испания, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Испания, 15706
        • Parc Taulí
      • Santiago De Compostela, Испания, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Испания, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Испания, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Испания, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Канада
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Колумбия, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Колумбия, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Корея, Республика
      • Busan, Корея, Республика, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Корея, Республика, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Корея, Республика, 61453
        • Chosun university hospital
      • Seoul, Корея, Республика, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Корея, Республика, 13497
        • Bundang Cha Hospital
  • Мексика
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Мексика, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • Новая Зеландия
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Новая Зеландия, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Польша
      • Gdańsk, Польша, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Польша, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Российская Федерация
      • Moscow, Российская Федерация, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Российская Федерация, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Российская Федерация, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Российская Федерация, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Российская Федерация, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Российская Федерация, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G514TF
        • Royal Hospital for Children
      • London, Соединенное Королевство, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Соединенные Штаты, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Соединенные Штаты, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
  • Тайвань
      • Taipei, Тайвань, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Тайвань, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Украина, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Украина, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Украина, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Украина, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Основные критерии включения в исследование:

  1. Препубертатные дети в возрасте ≥3 лет, еще не достигшие 11 лет для девочек или еще не достигшие 12 лет для мальчиков либо с изолированным ДГР, либо с недостаточностью гормона роста как частью множественного дефицита гормонов гипофиза.
  2. Подтвержденный диагноз GHD двумя разными провокационными тестами на GH, определяемый как пиковый уровень GH в плазме ≤10 нг/мл.
  3. Костный возраст (КВ) не старше хронологического возраста и должен быть менее 10 лет для девочек и менее 11 лет для мальчиков.
  4. Без предварительного воздействия какой-либо терапии r-hGH (наивные пациенты).

  5. Нарушение высоты и скорости высоты определяется как:

    • Годовая скорость роста (HV) ниже 25-го процентиля для CA (HV < -0,7 SDS) и пола в соответствии с калькулятором спонсора
    • Интервал между двумя измерениями роста должен составлять не менее 6 месяцев, но не должен превышать 18 месяцев до включения.
  6. Исходный уровень ИФР-1 как минимум на 1 стандартное отклонение ниже среднего уровня ИФР-1, стандартизированного для возраста и пола (СОИ ИФР-1 ≤-1)
  7. Нормальная рассчитанная СКФ по обновленной прикроватной формуле Шварца для педиатрических пациентов
  8. Дети с множественной гормональной недостаточностью должны получать стабильную заместительную терапию (без изменения дозы) других систем гипоталамо-гипофизарной системы в течение не менее 3 месяцев до подписания МКФ.
  9. Нормальный кариотип 46ХХ для девочек.

  10. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие родителя или законного опекуна и письменное согласие пациента

    Критерии включения LT-OLE:

  11. Завершение основного исследования (12 месяцев лечения) при адекватном соблюдении режима лечения.
  12. Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие родителя или законного опекуна и письменное согласие пациента
  13. Согласитесь воздержаться от сексуальной активности

Основные критерии исключения из исследования:

  1. Дети с предшествующей историей лейкемии, лимфомы, саркомы или любых других форм рака.
  2. История лучевой терапии или химиотерапии
  3. Дети с недоеданием, определяемые как ИМТ < -2 SDS для возраста и пола
  4. Дети с психосоциальной карликовостью
  5. Дети, рожденные маленькими для гестационного возраста (SGA - масса тела при рождении и/или длина тела при рождении <-2 SDS для гестационного возраста)
  6. Наличие антител к hGH при скрининге
  7. Любая клинически значимая аномалия, которая может повлиять на рост или способность оценивать рост, например, помимо прочего, хронические заболевания, такие как почечная недостаточность, облучение спинного мозга и т. д.
  8. Пациенты с диабетом T2 и T1, которые, по мнению исследователя, не получают стандартного лечения или не соблюдают назначенное им лечение, или у которых плохой метаболический контроль.
  9. Хромосомные аномалии, включая синдром Тернера, синдром Ларона, синдром Нунана, синдром Прадера-Вилли, синдром Рассела-Сильвера, мутации/делеции SHOX и скелетные дисплазии.
  10. Одновременное применение других препаратов, которые могут влиять на рост, таких как анаболические стероиды или половые стероиды, за исключением препаратов для лечения СДВГ или заместительной гормональной терапии (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин)
  11. Дети, нуждающиеся в терапии глюкокортикоидами (например, при астме), которые постоянно принимают дозу ингаляционного будесонида более 400 мкг/сутки или эквивалент
  12. Серьезные медицинские состояния и/или наличие противопоказаний к лечению р-чГР.
  13. Более одного закрытого эпифиза
  14. Известный или подозреваемый ВИЧ-положительный пациент или пациент с запущенными заболеваниями, такими как СПИД или туберкулез.
  15. Злоупотребление наркотиками, психоактивными веществами или алкоголем.
  16. Известная гиперчувствительность к компонентам исследуемого препарата.
  17. Другие причины низкого роста, такие как глютеновая болезнь, неконтролируемый первичный гипотиреоз и рахит.
  18. Вероятное несоблюдение в отношении проведения исследования
  19. Участие в любом другом испытании исследуемого агента в течение 30 дней до согласия

  20. Зачисление в исследование выполнено или исследование закрыто спонсором до завершения процесса скрининга.

    Критерии исключения LT-OLE:

  21. Одновременное применение других препаратов, которые могут влиять на рост, таких как анаболические стероиды или половые стероиды, за исключением препаратов для лечения СДВГ или ЗГТ (тироксин, гидрокортизон, десмопрессин)
  22. Изменение состояния здоровья в течение периода лечения (например, развитие серьезного интеркуррентного критического заболевания, тяжелая побочная реакция на лекарство и т. д.), но не ограничиваясь этим.
  23. Положительный тест на беременность
  24. Неразрешенное СНЯ, связанное с приемом препарата (Генотропин или MOD-4023) в период лечения, согласно заключению медицинского наблюдателя.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: МОД-4023
Один раз в неделю подкожная инъекция r-hGH длительного действия (MOD-4023)
Лекарство: МОД-4023
Один раз в неделю подкожная инъекция с использованием предварительно заполненного устройства-ручки.
Другие имена:
  • Соматрогон
Активный компаратор: Генотропин
Один раз в день подкожная инъекция соматропина (r-hGH; Genotropin)
Лекарство: Соматропин
Один раз в день подкожная инъекция Genotropin с использованием предварительно заполненного шприц-ручки.
Другие имена:
  • Генотропин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовая скорость высоты
Временное ограничение: 52 недели
Годовая скорость роста в см. Годовая скорость роста в 12 месяцев основана на разнице между ростом в 12 месяцев и исходным уровнем.
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Скорость роста в 6 месяцев
Временное ограничение: Через 6 месяцев лечения
Скорость роста в см, измеренная через 6 месяцев лечения. Годовая скорость роста через 6 месяцев рассчитывается на основе разницы между ростом через 6 месяцев и исходным уровнем.
Через 6 месяцев лечения
Изменение показателя стандартного отклонения роста (SDS)
Временное ограничение: Через 6 и 12 месяцев
Оценка стандартного отклонения (SDS) изменения роста через 6 и 12 месяцев рассчитывается на основе разницы между ростом в возрасте 6 и 12 месяцев и исходным уровнем.
Через 6 и 12 месяцев
Изменение созревания костей (BM)
Временное ограничение: 52 недели
Годовое изменение показателей костного возраста по методу Грюлиха-Пайла
52 недели
Инсулиноподобный фактор роста-1 (IGF-1), стандартное отклонение (SDS)
Временное ограничение: Исходный уровень и через 12 мес.
Анализ центральной лаборатории
Исходный уровень и через 12 мес.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Устройство
Временное ограничение: 6 недель
Доля успешных однократных инъекций от общего количества однократных инъекций с использованием ручки MOD-4023 в США
6 недель
Устройство
Временное ограничение: 1 неделя
Доля успешных однократных инъекций от общего числа однократных инъекций с использованием ручки MOD-4023 в США на 1-й неделе на основе инструмента оценки наблюдателя (OAT)
1 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

OPKO Health, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2019 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

18 ноября 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

9 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CP-4-006

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования МОД-4023

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Finland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться