Badanie fazy 3 dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności długo działającego hGH (MOD-4023) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu
30 czerwca 2025 zaktualizowane przez: OPKO Health, Inc.
Faza 3, otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe, 12-miesięczne badanie skuteczności i bezpieczeństwa cotygodniowego MOD-4023 w porównaniu z codzienną genotropiną - Terapia dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu
Będzie to otwarte, randomizowane, wieloośrodkowe badanie skuteczności i bezpieczeństwa cotygodniowego MOD-4023 w porównaniu z codzienną terapią genotropiną u dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem hormonu wzrostu.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie będzie składać się z 12-miesięcznego, otwartego, randomizowanego, kontrolowanego substancją czynną badania w grupach równoległych, porównującego skuteczność i bezpieczeństwo cotygodniowego MOD-4023 z dziennym hormonem wzrostu (GH), Genotropiną.
Po 12 miesiącach uczestnicy będą mogli przystąpić do długoterminowego otwartego przedłużenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
224
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Córdoba, Argentyna, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
-
-
Entre Rios
-
Paraná, Entre Rios, Argentyna, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
- PM Hospital for Children
-
-
-
-
-
Minsk, Białoruś, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Varna, Bułgaria, 9010
- MHAT Sveta Marina
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 117036
- Endocrinology Scientific Center
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
Voronezh, Federacja Rosyjska, 394024
- Voronezh State Medical University
-
-
Bashlortostan Republic
-
Ufa, Bashlortostan Republic, Federacja Rosyjska, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan, Tatarstan Republic, Federacja Rosyjska, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
-
Athens, Grecja, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
-
-
-
-
-
Batumi, Gruzja, 6010
- Maritime Hospital JSC
-
Tbilisi, Gruzja, 0108
- Vere XXI JSC
-
-
-
-
-
Oviedo, Hiszpania, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Sabadell, Hiszpania, 15706
- Parc Taulí
-
Santiago De Compostela, Hiszpania, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
-
-
Aragon
-
Zaragoza, Aragon, Hiszpania, 50009
- Hospital Miguel Servet
-
-
Cataluna
-
Girona, Cataluna, Hiszpania, 17007
- Hospital Josep Trueta
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Hiszpania, 31008
- Hospital de Navarra
-
-
-
-
-
Nagpur, Indie, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Indie, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560017
- Manipal Hospital
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Indie, 440012
- Getwell Health & Research Institute
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, Indie, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
-
Telangna
-
Hyderabad, Telangna, Indie, 500001
- Care hospital
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Haemek Medical Center
-
Be'er Sheva, Izrael, 84101
- Soroka Medical Center
-
Be'er Ya'aqov, Izrael, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Izrael, 49202
- Scheider Children's Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
-
Reẖovot, Izrael, 76100
- Kaplan Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia, 110221
- Dexa Diab
-
Bogotá, Kolumbia, 110221
- UNIENDO
-
Medellín, Kolumbia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
Reserva Territorial Atilxcayotl
-
Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Meksyk, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
- The Liggins Institute
-
-
Wellington
-
Newtown, Wellington, Nowa Zelandia, 6021
- Wellington Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polska, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
-
Łódź, Polska, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
-
-
-
-
-
Busan, Republika Korei, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Daegu, Republika Korei, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Gwangju, Republika Korei, 61453
- Chosun University Hospital
-
Seoul, Republika Korei, 03722
- Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam, Gyeonggi-do, Republika Korei, 13497
- Bundang CHA Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital- Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
- Nemours Children's Health System
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Children's Hospital of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
- Tufts Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
- University of Massachusettes
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14222
- Buffalo Children's Hospital
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
-
-
-
-
-
Taipei, Tajwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajwan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
-
Kyiv, Ukraina, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
-
Odesa, Ukraina, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
-
Vinnitsa, Ukraina, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G514TF
- Royal Hospital for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
3 lata do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia do badania głównego:
- Dzieci przed okresem dojrzewania płciowego w wieku ≥3 lat i poniżej 11 lat w przypadku dziewcząt lub poniżej 12 lat w przypadku chłopców z izolowanym niedoborem GH lub niedoborem GH w ramach wielorakiego niedoboru hormonu przysadki mózgowej.
- Potwierdzone rozpoznanie GHD za pomocą dwóch różnych testów prowokacji GH zdefiniowanych jako szczytowe stężenie GH w osoczu ≤10 ng/ml.
- Wiek kostny (BA) nie jest starszy niż wiek chronologiczny i powinien wynosić mniej niż 10 lat dla dziewcząt i mniej niż 11 lat dla chłopców.
- Bez uprzedniej ekspozycji na jakąkolwiek terapię r-hGH (pacjenci nieleczeni).
Upośledzona wysokość i prędkość wzrostu zdefiniowana jako:
- Roczna prędkość wzrastania (HV) poniżej 25. percentyla dla CA (HV < -0,7 SDS) i płci według kalkulatora sponsora
- Odstęp między dwoma pomiarami wzrostu powinien wynosić co najmniej 6 miesięcy, ale nie powinien przekraczać 18 miesięcy przed włączeniem
- Wyjściowy poziom IGF-I o co najmniej 1 SD poniżej średniego poziomu IGF-1 standaryzowanego dla wieku i płci (IGF-1 SDS ≤-1)
- Normalny obliczony GFR zgodnie ze zaktualizowanym przyłóżkowym wzorem Schwartza dla pacjentów pediatrycznych
- Dzieci z wielorakimi niedoborami hormonalnymi muszą być na stabilnych terapiach zastępczych (bez zmiany dawki) dla innych osi podwzgórze-przysadka-narząd przez co najmniej 3 miesiące przed podpisaniem ICF
- Normalny kariotyp 46XX dla dziewcząt.
Chęć i możliwość przedstawienia pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego oraz pisemnej zgody pacjenta
Kryteria włączenia LT-OLE:
- Ukończenie badania głównego (12 miesięcy leczenia) z odpowiednią zgodnością.
- Chęć i możliwość przedstawienia pisemnej świadomej zgody rodzica lub opiekuna prawnego oraz pisemnej zgody pacjenta
- Zgódź się na powstrzymanie się od aktywności seksualnej
Kryteria wykluczenia z badania głównego:
- Dzieci z wcześniejszą historią białaczki, chłoniaka, mięsaka lub innych form raka.
- Historia radioterapii lub chemioterapii
- Dzieci niedożywione zdefiniowane jako BMI < -2 SDS dla wieku i płci
- Dzieci z karłowatością psychospołeczną
- Dzieci urodzone za małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA - masa urodzeniowa i/lub długość urodzeniowa <-2 SDS dla wieku ciążowego)
- Obecność przeciwciał anty-hGH podczas badania przesiewowego
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości, które mogą wpływać na wzrost lub zdolność oceny wzrostu, takie jak między innymi choroby przewlekłe, takie jak niewydolność nerek, napromieniowanie rdzenia kręgowego itp.
- Pacjenci z cukrzycą T2 i T1, którzy w opinii badacza nie otrzymują standardowego leczenia lub nie przestrzegają przepisanego leczenia lub są w złej kontroli metabolicznej.
- Aberracje chromosomalne, w tym zespół Turnera, zespół Larona, zespół Noonana, zespół Pradera-Williego, zespół Russella-Silvera, mutacje/delecje SHOX i dysplazje szkieletowe.
- Jednoczesne podawanie innych leków, które mogą mieć wpływ na wzrost, takich jak sterydy anaboliczne lub sterydy płciowe, z wyjątkiem leków ADHD lub hormonalnych terapii zastępczych (tyroksyna, hydrokortyzon, desmopresyna)
- Dzieci wymagające leczenia glikokortykosteroidami (np. astmy), które przewlekle przyjmują budezonid wziewny w dawce większej niż 400 μg/d lub równoważną
- Poważne schorzenia i/lub obecność przeciwwskazań do leczenia r-hGH.
- Więcej niż jedna nasadka zamknięta
- Znany lub podejrzewany pacjent zakażony wirusem HIV lub pacjent z zaawansowanymi chorobami, takimi jak AIDS lub gruźlica.
- Nadużywanie narkotyków, substancji lub alkoholu.
- Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku.
- Inne przyczyny niskiego wzrostu, takie jak celiakia, niekontrolowana pierwotna niedoczynność tarczycy i krzywica.
- Prawdopodobna niezgodność w odniesieniu do prowadzenia badań
- Udział w jakimkolwiek innym badaniu agenta badawczego w ciągu 30 dni przed wyrażeniem zgody
Rejestracja do badania została spełniona lub badanie zostało zamknięte przez sponsora przed zakończeniem procesu przesiewowego.
Kryteria wykluczenia LT-OLE:
- Jednoczesne podawanie innych leków, które mogą mieć wpływ na wzrost, takich jak sterydy anaboliczne lub sterydy płciowe, z wyjątkiem leków ADHD lub HTZ (tyroksyna, hydrokortyzon, desmopresyna)
- Zmiana stanu zdrowia w okresie leczenia (taka jak między innymi rozwój poważnej, współistniejącej choroby krytycznej, ciężka niepożądana reakcja na lek itp.)
- Pozytywny test ciążowy
- Nierozwiązany SAE związany z lekiem (Genotropin lub MOD-4023) z okresu leczenia zgodnie z oceną monitora medycznego.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: MOD-4023
Raz w tygodniu podskórne wstrzyknięcie długo działającego r-hGH (MOD-4023)
|
Raz w tygodniu wstrzyknięcie podskórne za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego.
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: Genotropina
Raz dziennie podskórne wstrzyknięcie somatropiny (R-HGH; genotropina)
|
Raz dziennie wstrzyknięcie podskórne Genotropin za pomocą wstrzykiwacza półautomatycznego napełnionego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna prędkość wzrostu w głównej fazie badania
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Roczna prędkość wzrostu w CM.
Roczna prędkość wysokości po 12 miesiącach opiera się na różnicy między wysokościami po 12 miesiącach a linią podstawową.
|
52 tygodnie
|
|
Roczna prędkość wysokości w fazie OLE
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
|
Roczna prędkość wysokości (CM/Rok) w fazie OLE
|
Do 60 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Prędkość wzrostu po 6 miesiącach w fazie badania
Ramy czasowe: Po 6 miesiącach leczenia
|
Prędkość wysokości w CM mierzona po 6 miesiącach leczenia.
Roczna prędkość wysokości po 6 miesiącach jest obliczana na podstawie różnicy między wysokościami po 6 miesiącach a linią podstawową.
|
Po 6 miesiącach leczenia
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wysokości (SDS) w fazie badania głównego
Ramy czasowe: Po 6 i 12 miesiącach
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wysokości (SDS) po 6 i 12 miesiącach jest obliczana na podstawie różnicy między wysokościami po 6 i 12 miesiącach a linią podstawową.
|
Po 6 i 12 miesiącach
|
|
Zmiana dojrzewania kości (BM) w głównej fazie badania
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Roczna zmiana pomiarów wieku kości zgodnie z metodą Gruelich-Pyle
|
52 tygodnie
|
|
Insulin-podobny do czynnika wzrostu-1 (IGF-1) Wynik odchylenia standardowego (SDS) w głównej fazie badania
Ramy czasowe: Linia bazowa i po 12 miesiącach
|
Poprzez analizę Central Lab
|
Linia bazowa i po 12 miesiącach
|
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wysokości (SDS) w fazie OLE
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
Zmiana wyniku odchylenia standardowego wysokości (SDS) w każdym punkcie czasowym jest obliczana na podstawie różnicy między punktem czasowym a linią podstawową.
|
60 miesięcy
|
|
Insulin-podobny do czynnika wzrostu-1 (IGF-1) Wynik odchylenia standardowego (SDS) w fazie OLE
Ramy czasowe: 60 miesięcy
|
60 miesięcy
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Urządzenie
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
Odsetek udanych pojedynczych wstrzyknięć do całkowitej liczby pojedynczych wstrzyknięć przy użyciu wstrzykiwacza MOD-4023 Pen w USA
|
6 tygodni
|
|
Urządzenie
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
Odsetek udanych pojedynczych wstrzyknięć do całkowitej liczby pojedynczych wstrzyknięć przy użyciu wstrzykiwacza MOD-4023 Pen w USA w 1. tygodniu na podstawie narzędzia oceny obserwatora (OAT)
|
1 tydzień
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
15 listopada 2016
Pierwszy wysłany (Szacowany)
18 listopada 2016
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby kości
- Choroby układu mięśniowo-szkieletowego
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby podwzgórza
- Choroby przysadki
- Choroby kości, endokrynologiczne
- Choroby kości, rozwojowe
- Karłowatość
- Niedoczynność przysadki
- Karłowatość, przysadka mózgowa
Inne numery identyfikacyjne badania
- CP-4-006
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .