Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt Fase 3-studie av langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos barn med veksthormonmangel

6. februar 2024 oppdatert av: OPKO Health, Inc.

En fase 3, åpen etikett, randomisert, multisenter, 12 måneders, effekt- og sikkerhetsstudie av ukentlig MOD-4023 sammenlignet med daglig genotropin - terapi hos barn før puberteten med veksthormonmangel

Dette vil være en åpen, randomisert, multisenter-, effekt- og sikkerhetsstudie av ukentlig MOD-4023 sammenlignet med daglig Genotropin-behandling hos barn før puberteten med veksthormonmangel.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil bestå av en 12 måneders åpen, randomisert, aktiv kontrollert, parallell gruppestudie som sammenligner effektiviteten og sikkerheten til ukentlig MOD-4023 med daglig veksthormon (GH), Genotropin. Etter 12 måneder vil forsøkspersonene ha muligheten til å gå inn i den langsiktige åpne forlengelsen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

224

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Den russiske føderasjonen
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Den russiske føderasjonen, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Den russiske føderasjonen, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Den russiske føderasjonen, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Forente stater, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Georgia, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Hellas, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
  • India
      • Nagpur, India, 440010
        • Meditrina Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, India, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, India, 500001
        • Care Hospital
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
      • Be'er Sheva, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Israel, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Korea, Republikken, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republikken, 61453
        • Chosun university hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13497
        • Bundang Cha Hospital
  • Mexico
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexico, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, New Zealand, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Spania
      • Oviedo, Spania, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Spania, 15706
        • Parc Taulí
      • Santiago De Compostela, Spania, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Spania, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Spania, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G514TF
        • Royal Hospital for Children
      • London, Storbritannia, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ukraina, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 11 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Hovedstudiens inkluderingskriterier:

  1. Pre-pubertale barn i alderen ≥3 år, og ennå ikke 11 år for jenter eller ennå ikke 12 år for gutter med enten isolert GHD eller GH-mangel som en del av multippel hypofysehormonmangel.
  2. Bekreftet diagnose av GHD ved to forskjellige GH-provokasjonstester definert som et maksimalt plasma-GH-nivå på ≤10 ng/ml.
  3. Benalder (BA) er ikke eldre enn kronologisk alder og bør være mindre enn 10 for jenter og mindre enn 11 for gutter.
  4. Uten tidligere eksponering for r-hGH-behandling (naive pasienter).

  5. Nedsatt høyde og høydehastighet definert som:

    • Annualisert høydehastighet (HV) under 25. persentil for CA (HV < -0,7 SDS) og kjønn i henhold til sponsorkalkulator
    • Intervallet mellom 2 høydemålinger bør være minst 6 måneder, men bør ikke overstige 18 måneder før inkludering
  6. Baseline IGF-I-nivå på minst 1 SD under gjennomsnittlig IGF-1-nivå standardisert for alder og kjønn (IGF-1 SDS ≤-1)
  7. Normal beregnet GFR per oppdatert Schwartz-formel ved sengekanten for pediatriske pasienter
  8. Barn med flere hormonelle mangler må være på stabile erstatningsterapier (ingen doseendring) for andre hypothalamo-hypofyse-organakser i minst 3 måneder før ICF-signering
  9. Normal 46XX karyotype for jenter.

  10. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og skriftlig samtykke fra pasient

    LT-OLE inkluderingskriterier:

  11. Gjennomføring av hovedstudien (12 måneders behandling) med tilstrekkelig etterlevelse.
  12. Villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke fra forelder eller verge og skriftlig samtykke fra pasient
  13. Godta å avstå fra seksuell aktivitet

Hovedstudieeksklusjonskriterier:

  1. Barn med tidligere leukemi, lymfom, sarkom eller andre former for kreft.
  2. Historie med strålebehandling eller kjemoterapi
  3. Underernærte barn definert som BMI < -2 SDS for alder og kjønn
  4. Barn med psykososial dvergvekst
  5. Barn født små for svangerskapsalderen (SGA - fødselsvekt og/eller fødselslengde <-2 SDS for svangerskapsalderen)
  6. Tilstedeværelse av anti-hGH-antistoffer ved screening
  7. Enhver klinisk signifikant abnormitet som sannsynligvis vil påvirke veksten eller evnen til å evaluere vekst, slik som, men ikke begrenset til, kroniske sykdommer som nyreinsuffisiens, ryggmargsstråling, etc.
  8. T2- og T1-diabetespasienter, som etter utforskerens mening ikke mottar standardbehandling eller ikke er i samsvar med sin foreskrevne behandling eller som har dårlig metabolsk kontroll.
  9. Kromosomavvik inkludert Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, SHOX mutasjoner/delesjoner og skjelettdysplasier.
  10. Samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha en effekt på vekst som anabole steroider eller kjønnssteroider, med unntak av ADHD-medisiner eller hormonerstatningsterapier (tyroksin, hydrokortison, desmopressin)
  11. Barn som trenger glukokortikoidbehandling (f.eks. mot astma) som kronisk tar en dose større enn 400 μg/d av inhalert budesonid eller tilsvarende
  12. Større medisinske tilstander og/eller tilstedeværelse av kontraindikasjoner for r-hGH-behandling.
  13. Mer enn én lukket epifyse
  14. Kjent eller mistenkt HIV-positiv pasient, eller pasient med avanserte sykdommer som AIDS eller tuberkulose.
  15. Misbruk av narkotika, stoffer eller alkohol.
  16. Kjent overfølsomhet overfor komponentene i studiemedisin.
  17. Andre årsaker til kort vekst som cøliaki, ukontrollert primær hypotyreose og rakitt.
  18. Sannsynlig manglende samsvar med hensyn til studieoppførsel
  19. Deltakelse i enhver annen utprøving av en undersøkelsesagent innen 30 dager før samtykke

  20. Studieregistrering er oppfylt eller studiet er stengt av sponsor før fullføring av screeningsprosessen.

    LT-OLE eksklusjonskriterier:

  21. Samtidig administrering av andre behandlinger som kan ha effekt på vekst som anabole steroider eller kjønnssteroider, med unntak av ADHD-medisiner eller HRT (tyroksin, hydrokortison, desmopressin)
  22. Endring i medisinsk tilstand i løpet av behandlingsperioden (som, men ikke begrenset til, utvikling av en alvorlig kritisk sykdom, en alvorlig bivirkning, etc.)
  23. Positiv graviditetstest
  24. Uløst medikamentrelatert (Genotropin eller MOD-4023) SAE fra behandlingsperioden i henhold til medisinsk monitors vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: MOD-4023
En gang ukentlig subkutan injeksjon av langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023)
Legemiddel: MOD-4023
En gang ukentlig subkutan injeksjon med ferdigfylt penn.
Andre navn:
  • Somatrogon
Aktiv komparator: Genotropin
En gang daglig subkutan injeksjon av Somatropin (r-hGH; Genotropin)
Legemiddel: Somatropin
En gang daglig subkutan injeksjon av Genotropin med ferdigfylt penn.
Andre navn:
  • Genotropin

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig høydehastighet
Tidsramme: 52 uker
Årlig Høyde Hastighet i cm. Årlig høydehastighet ved 12 måneder er basert på forskjellen mellom høydene ved 12 måneder og baseline.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Høydehastighet ved 6 måneder
Tidsramme: Etter 6 måneders behandling
Høydehastighet i cm målt etter 6 måneders behandling. Annualisert Høydehastighet etter 6 måneder beregnes basert på forskjellen mellom høydene ved 6 måneder og baseline.
Etter 6 måneders behandling
Endring i høydestandardavvikspoeng (SDS)
Tidsramme: Etter 6 og 12 måneder
Endring i høyde Standard Deviation Score (SDS) etter 6 og 12 måneder beregnes basert på forskjellen mellom høydene ved 6 og 12 måneder og baseline.
Etter 6 og 12 måneder
Endring i benmodning (BM)
Tidsramme: 52 uker
Årlig endring i benaldermålinger i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
52 uker
Insulinlignende vekstfaktor-1 (IGF-1) standardavvikspoeng (SDS)
Tidsramme: Baseline og ved 12 måneder
Via sentral labanalyse
Baseline og ved 12 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Enhet
Tidsramme: 6 uker
Andel vellykkede enkeltinjeksjoner av totalt antall enkeltinjeksjoner med MOD-4023 Pen i USA
6 uker
Enhet
Tidsramme: 1 uke
Andel vellykkede enkeltinjeksjoner av totalt antall enkeltinjeksjoner med MOD-4023 Pen i USA ved uke 1 basert på Observer Assessment Tool (OAT)
1 uke

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. august 2019

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. november 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. november 2016

Først lagt ut (Antatt)

18. november 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

9. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CP-4-006

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på MOD-4023

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Benin

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere