Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di fase 3 sulla sicurezza e l'efficacia dell'hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023) nei bambini con deficit di ormone della crescita

6 febbraio 2024 aggiornato da: OPKO Health, Inc.

Uno studio di fase 3, in aperto, randomizzato, multicentrico, di 12 mesi, sull'efficacia e sulla sicurezza del MOD-4023 settimanale rispetto alla genotropina giornaliera - Terapia nei bambini in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita

Questo sarà uno studio in aperto, randomizzato, multicentrico, di efficacia e sicurezza del MOD-4023 settimanale rispetto alla terapia giornaliera con Genotropin nei bambini in età prepuberale con deficit dell'ormone della crescita.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio consisterà in uno studio di 12 mesi, in aperto, randomizzato, controllato attivo, a gruppi paralleli che confronta l'efficacia e la sicurezza del MOD-4023 settimanale con l'ormone della crescita giornaliero (GH), Genotropin. Dopo 12 mesi, i soggetti avranno la possibilità di accedere all'estensione in aperto a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

224

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Corea, Repubblica di, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Corea, Repubblica di, 61453
        • Chosun University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Corea, Repubblica di, 13497
        • Bundang CHA Hospital
  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Federazione Russa, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Federazione Russa, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Federazione Russa, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Federazione Russa, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Georgia, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • India
      • Nagpur, India, 440010
        • Meditrina Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, India, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, India, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, India, 500001
        • Care Hospital
  • Israele
      • Afula, Israele, 1834111
        • HaEmek Medical Center
      • Be'er Sheva, Israele, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Israele, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Israele, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israele, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israele, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Israele, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Messico
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Messico, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Nuova Zelanda, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Polonia
      • Gdańsk, Polonia, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Polonia, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G514TF
        • Royal Hospital For Children
      • London, Regno Unito, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Spagna
      • Oviedo, Spagna, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Spagna, 15706
        • Parc Taulí
      • Santiago De Compostela, Spagna, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Spagna, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Spagna, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spagna, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucraina
      • Kyiv, Ucraina, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Ucraina, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Ucraina, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ucraina, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Ucraina, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Principali criteri di inclusione dello studio:

  1. Bambini in età prepuberale di età ≥3 anni e non ancora 11 anni per le ragazze o non ancora 12 anni per i ragazzi con GHD isolato o insufficienza di GH come parte del deficit multiplo dell'ormone ipofisario.
  2. Diagnosi confermata di GHD da due diversi test di provocazione GH definiti come un livello plasmatico di picco di GH di ≤10 ng/mL.
  3. L'età ossea (BA) non è superiore all'età cronologica e dovrebbe essere inferiore a 10 per le ragazze e inferiore a 11 per i ragazzi.
  4. Senza precedente esposizione ad alcuna terapia con r-hGH (pazienti naïve).

  5. Altezza compromessa e velocità di altezza definita come:

    • Velocità di altezza annualizzata (HV) al di sotto del 25° percentile per CA (HV < -0,7 SDS) e sesso secondo il calcolatore dello sponsor
    • L'intervallo tra 2 misurazioni dell'altezza deve essere di almeno 6 mesi, ma non deve superare i 18 mesi prima dell'inclusione
  6. Livello basale di IGF-I di almeno 1 SD al di sotto del livello medio di IGF-1 standardizzato per età e sesso (IGF-1 SDS ≤-1)
  7. GFR normale calcolato per formula di Schwartz al posto letto aggiornata per pazienti pediatrici
  8. I bambini con deficit ormonali multipli devono essere sottoposti a terapie sostitutive stabili (nessuna modifica della dose) per altri assi ipotalamo-ipofisi-organo per almeno 3 mesi prima della firma dell'ICF
  9. Cariotipo normale 46XX per le ragazze.

  10. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e il consenso scritto del paziente

    Criteri di inclusione LT-OLE:

  11. Completamento dello studio principale (12 mesi di trattamento) con adeguata compliance.
  12. Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto del genitore o del tutore legale e il consenso scritto del paziente
  13. Accetta di astenersi dall'attività sessuale

Principali criteri di esclusione dallo studio:

  1. Bambini con precedenti di leucemia, linfoma, sarcoma o qualsiasi altra forma di cancro.
  2. Storia di radioterapia o chemioterapia
  3. Bambini malnutriti definiti come BMI < -2 SDS per età e sesso
  4. Bambini con nanismo psicosociale
  5. Bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA - peso alla nascita e/o lunghezza alla nascita <-2 SDS per età gestazionale)
  6. Presenza di anticorpi anti-hGH allo screening
  7. Qualsiasi anomalia clinicamente significativa che possa influenzare la crescita o la capacità di valutare la crescita, come, ma non solo, malattie croniche come insufficienza renale, irradiazione del midollo spinale, ecc.
  8. Pazienti diabetici T2 e T1, che secondo l'opinione dello sperimentatore non stanno ricevendo un trattamento standard di cura o non sono conformi al trattamento prescritto o che hanno uno scarso controllo metabolico.
  9. Anomalie cromosomiche tra cui la sindrome di Turner, la sindrome di Laron, la sindrome di Noonan, la sindrome di Prader-Willi, la sindrome di Russell-Silver, le mutazioni/delezioni SHOX e le displasie scheletriche.
  10. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita come steroidi anabolizzanti o steroidi sessuali, ad eccezione dei farmaci per l'ADHD o delle terapie ormonali sostitutive (tiroxina, idrocortisone, desmopressina)
  11. Bambini che necessitano di terapia con glucocorticoidi (ad es. per l'asma) che assumono cronicamente una dose superiore a 400 μg/die di budesonide per via inalatoria o equivalente
  12. Principali condizioni mediche e/o presenza di controindicazioni al trattamento con r-hGH.
  13. Più di una epifisi chiusa
  14. Paziente sieropositivo noto o sospetto, o paziente con malattie avanzate come l'AIDS o la tubercolosi.
  15. Abuso di droghe, sostanze o alcol.
  16. Ipersensibilità nota ai componenti del farmaco in studio.
  17. Altre cause di bassa statura come celiachia, ipotiroidismo primario non controllato e rachitismo.
  18. Probabile non conformità rispetto alla condotta di studio
  19. Partecipazione a qualsiasi altra sperimentazione di un agente sperimentale entro 30 giorni prima del consenso

  20. L'iscrizione allo studio è stata soddisfatta o lo studio è stato chiuso dallo sponsor prima del completamento del processo di screening.

    Criteri di esclusione LT-OLE:

  21. Somministrazione concomitante di altri trattamenti che possono avere un effetto sulla crescita come steroidi anabolizzanti o steroidi sessuali, ad eccezione dei farmaci per l'ADHD o della terapia ormonale sostitutiva (tiroxina, idrocortisone, desmopressina)
  22. Cambiamento delle condizioni mediche durante il periodo di trattamento (come, ma non limitato a, sviluppo di una grave malattia critica intercorrente, una grave reazione avversa al farmaco, ecc.)
  23. Test di gravidanza positivo
  24. SAE irrisolto correlato al farmaco (genotropina o MOD-4023) dal periodo di trattamento secondo il giudizio del monitor medico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MOD-4023
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana di r-hGH a lunga durata d'azione (MOD-4023)
Droga: MOD-4023
Iniezione sottocutanea una volta alla settimana utilizzando una penna preriempita.
Altri nomi:
  • Somatrogone
Comparatore attivo: Genotropina
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di somatropina (r-hGH; Genotropin)
Droga: Somatropina
Iniezione sottocutanea una volta al giorno di Genotropin utilizzando una penna preriempita.
Altri nomi:
  • Genotropina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità di altezza annuale
Lasso di tempo: 52 settimane
Annuale Altezza Velocità in cm. La velocità annuale dell'altezza a 12 mesi si basa sulla differenza tra le altezze a 12 mesi e la linea di base.
52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Velocità in altezza a 6 mesi
Lasso di tempo: Dopo 6 mesi di trattamento
Velocità in altezza in cm misurata dopo 6 mesi di trattamento. La velocità dell'altezza annualizzata dopo 6 mesi viene calcolata in base alla differenza tra le altezze a 6 mesi e il basale.
Dopo 6 mesi di trattamento
Variazione del punteggio di deviazione standard dell'altezza (SDS)
Lasso di tempo: Dopo 6 e 12 mesi
La variazione di altezza del punteggio di deviazione standard (SDS) dopo 6 e 12 mesi viene calcolata in base alla differenza tra le altezze a 6 e 12 mesi e il basale.
Dopo 6 e 12 mesi
Cambiamento nella maturazione ossea (BM)
Lasso di tempo: 52 settimane
Variazione annuale delle misurazioni dell'età ossea secondo il metodo Gruelich-Pyle
52 settimane
Fattore di crescita insulino-simile-1 (IGF-1) Punteggio di deviazione standard (SDS)
Lasso di tempo: Basale e a 12 mesi
Tramite analisi di laboratorio centrale
Basale e a 12 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dispositivo
Lasso di tempo: 6 settimane
Proporzione di singole iniezioni riuscite rispetto al numero totale di singole iniezioni utilizzando la penna MOD-4023 negli Stati Uniti
6 settimane
Dispositivo
Lasso di tempo: 1 settimana
Proporzione di singole iniezioni riuscite rispetto al numero totale di singole iniezioni utilizzando la penna MOD-4023 negli Stati Uniti alla settimana 1 sulla base dell'Observer Assessment Tool (OAT)
1 settimana

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2016

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2019

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 novembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 novembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

18 novembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

9 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CP-4-006

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MOD-4023

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Egypt

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi