Studie bezpečnosti a účinnosti 3. fáze dlouhodobě působícího hGH (MOD-4023) u dětí s deficitem růstového hormonu
30. června 2025 aktualizováno: OPKO Health, Inc.
Fáze 3, otevřená, randomizovaná, multicentrická, 12měsíční, týdenní studie účinnosti a bezpečnosti MOD-4023 ve srovnání s denním genotropinem – terapie u prepubertálních dětí s nedostatkem růstového hormonu
Půjde o otevřenou, randomizovanou, multicentrickou studii účinnosti a bezpečnosti týdenního MOD-4023 ve srovnání s denní terapií Genotropinem u prepubertálních dětí s deficitem růstového hormonu.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie se bude skládat z 12měsíční, otevřené, randomizované, aktivně kontrolované studie s paralelními skupinami porovnávající účinnost a bezpečnost týdenního MOD-4023 s denním růstovým hormonem (GH), Genotropinem.
Po 12 měsících budou mít subjekty možnost vstoupit do dlouhodobého otevřeného prodloužení.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
224
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Córdoba, Argentina, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
-
-
Entre Rios
-
Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Austrálie, 2305
- John Hunter Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Austrálie, 6008
- PM Hospital for Children
-
-
-
-
-
Varna, Bulharsko, 9010
- MHAT Sveta Marina
-
-
-
-
-
Minsk, Bělorusko, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Batumi, Gruzie, 6010
- Maritime Hospital JSC
-
Tbilisi, Gruzie, 0108
- Vere XXI JSC
-
-
-
-
-
Nagpur, Indie, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
-
New Delhi, Indie, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
New Delhi, Indie, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indie, 560017
- Manipal Hospital
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Indie, 440012
- Getwell Health & Research Institute
-
Pune, Maharashtra, Indie, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, Indie, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
-
Telangna
-
Hyderabad, Telangna, Indie, 500001
- Care Hospital
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Haemek Medical Center
-
Be'er Sheva, Izrael, 84101
- Soroka Medical Center
-
Be'er Ya'aqov, Izrael, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
-
Haifa, Izrael, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
-
Jerusalem, Izrael, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Izrael, 49202
- Scheider Children's Medical Center
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
-
Reẖovot, Izrael, 76100
- Kaplan Medical Center
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbie, 110221
- Dexa Diab
-
Bogotá, Kolumbie, 110221
- UNIENDO
-
Medellín, Kolumbie, 050034
- Hospital Pablo Tobón Uribe
-
-
-
-
-
Busan, Korejská republika, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Daegu, Korejská republika, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Gwangju, Korejská republika, 61453
- Chosun University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 03722
- Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam, Gyeonggi-do, Korejská republika, 13497
- Bundang CHA Hospital
-
-
-
-
Reserva Territorial Atilxcayotl
-
Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexiko, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nový Zéland, 1023
- The Liggins Institute
-
-
Wellington
-
Newtown, Wellington, Nový Zéland, 6021
- Wellington Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polsko, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
-
Łódź, Polsko, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
-
-
-
-
-
Moscow, Ruská Federace, 117036
- Endocrinology Scientific Center
-
Moscow, Ruská Federace, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
-
Saint Petersburg, Ruská Federace, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
Voronezh, Ruská Federace, 394024
- Voronezh State Medical University
-
-
Bashlortostan Republic
-
Ufa, Bashlortostan Republic, Ruská Federace, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan, Tatarstan Republic, Ruská Federace, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G514TF
- Royal Hospital for Children
-
London, Spojené království, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Spojené státy, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- Children's Hospital- Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
- Nemours Children's Health System
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Children's Hospital of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
- University of Massachusettes
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14222
- Buffalo Children's Hospital
-
Mineola, New York, Spojené státy, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
-
-
-
-
-
Taipei, Tchaj-wan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 114
- TRI-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajina, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
-
Kyiv, Ukrajina, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
-
Odesa, Ukrajina, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
-
Vinnitsa, Ukrajina, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
-
Zaporizhzhya, Ukrajina, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
-
Athens, Řecko, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
-
-
-
-
-
Oviedo, Španělsko, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Sabadell, Španělsko, 15706
- PARC Tauli
-
Santiago De Compostela, Španělsko, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
-
-
Aragon
-
Zaragoza, Aragon, Španělsko, 50009
- Hospital Miguel Servet
-
-
Cataluna
-
Girona, Cataluna, Španělsko, 17007
- Hospital Josep Trueta
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Španělsko, 31008
- Hospital de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 11 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení do studie:
- Prepubertální děti ve věku ≥ 3 roky a ještě ne 11 let u dívek nebo ještě ne 12 let u chlapců buď s izolovaným GHD, nebo nedostatečností GH jako součást mnohočetného deficitu hormonů hypofýzy.
- Potvrzená diagnóza GHD pomocí dvou různých provokačních testů GH definovaných jako maximální plazmatická hladina GH ≤10 ng/ml.
- Kostní věk (BA) není starší než chronologický věk a měl by být nižší než 10 pro dívky a nižší než 11 pro chlapce.
- Bez předchozího vystavení jakékoli terapii r-hGH (naivní pacienti).
Zhoršená výška a rychlost výšky definované jako:
- Anualizovaná rychlost výšky (HV) pod 25. percentilem pro CA (HV < -0,7 SDS) a pohlaví podle sponzorské kalkulačky
- Interval mezi 2 měřeními výšky by měl být alespoň 6 měsíců, ale neměl by přesáhnout 18 měsíců před zařazením
- Výchozí hladina IGF-I alespoň 1 SD pod průměrnou hladinou IGF-1 standardizovanou pro věk a pohlaví (IGF-1 SDS ≤-1)
- Normální vypočtená GFR na aktualizovaný Schwartzův vzorec u lůžka pro dětské pacienty
- Děti s vícečetnými hormonálními nedostatky musí být na stabilní substituční terapii (beze změny dávky) pro jiné osy hypotalamo-hypofýza-orgán po dobu nejméně 3 měsíců před podpisem ICF
- Normální karyotyp 46XX pro dívky.
Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a písemný souhlas pacienta
Kritéria zahrnutí LT-OLE:
- Dokončení hlavní studie (12 měsíců léčby) s odpovídající compliance.
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas rodiče nebo zákonného zástupce a písemný souhlas pacienta
- Souhlasíte s tím, že se zdržíte sexuální aktivity
Hlavní kritéria vyloučení ze studie:
- Děti s předchozí anamnézou leukémie, lymfomu, sarkomu nebo jakékoli jiné formy rakoviny.
- Anamnéza radioterapie nebo chemoterapie
- Podvyživené děti definované jako BMI < -2 SDS pro věk a pohlaví
- Děti s psychosociálním trpaslíkem
- Děti narozené malé na gestační věk (SGA – porodní hmotnost a/nebo porodní délka <-2 SDS pro gestační věk)
- Přítomnost anti-hGH protilátek při screeningu
- Jakákoli klinicky významná abnormalita, která pravděpodobně ovlivní růst nebo schopnost vyhodnotit růst, jako jsou mimo jiné chronická onemocnění, jako je renální insuficience, ozáření míchy atd.
- Pacienti s diabetem T2 a T1, kteří podle názoru zkoušejícího nedostávají standardní péči nebo nedodržují předepsanou léčbu nebo jsou ve špatné metabolické kontrole.
- Chromozomální abnormality včetně Turnerova syndromu, Laronova syndromu, Noonanova syndromu, Prader-Williho syndromu, Russell-Silverova syndromu, SHOX mutací/delecí a skeletálních dysplazií.
- Současné podávání jiných léků, které mohou mít vliv na růst, jako jsou anabolické steroidy nebo pohlavní steroidy, s výjimkou léků na ADHD nebo hormonální substituční terapie (tyroxin, hydrokortison, desmopresin)
- Děti vyžadující léčbu glukokortikoidy (např. pro astma), které chronicky užívají dávku vyšší než 400 μg/den inhalačního budesonidu nebo ekvivalentu
- Závažné zdravotní stavy a/nebo přítomnost kontraindikace léčby r-hGH.
- Více než jedna uzavřená epifýza
- Známý nebo podezřelý HIV pozitivní pacient nebo pacient s pokročilým onemocněním, jako je AIDS nebo tuberkulóza.
- Zneužívání drog, návykových látek nebo alkoholu.
- Známá přecitlivělost na složky studovaného léku.
- Jiné příčiny nízkého vzrůstu, jako je celiakie, nekontrolovaná primární hypotyreóza a křivice.
- Pravděpodobné nedodržení s ohledem na provádění studie
- Účast na jakémkoli jiném hodnocení zkoumaného agenta do 30 dnů před udělením souhlasu
Zápis do studie byl splněn nebo je studie uzavřena zadavatelem před dokončením screeningového procesu.
Kritéria vyloučení LT-OLE:
- Současné podávání jiné léčby, která může mít vliv na růst, jako jsou anabolické steroidy nebo pohlavní steroidy, s výjimkou léků s ADHD nebo HRT (tyroxin, hydrokortison, desmopresin)
- Změna zdravotního stavu během léčebného období (jako je mimo jiné rozvoj závažného interkurentního kritického onemocnění, závažná nežádoucí reakce na léky atd.)
- Pozitivní těhotenský test
- Nevyřešená SAE související s léčivem (Genotropin nebo MOD-4023) z období léčby podle úsudku lékařského monitoru.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: MOD-4023
Jednou týdně subkutánní injekce dlouhodobě působícího r-hGH (MOD-4023)
|
Jednou týdně subkutánní injekce pomocí předplněného pera.
Ostatní jména:
|
|
Aktivní komparátor: Genotropin
Kdysi denní subkutánní injekce somatropinu (R-HGH; genotropin)
|
Jednou denně subkutánní injekce Genotropinu pomocí předplněného pera.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční rychlost výšky ve fázi hlavní studie
Časové okno: 52 týdnů
|
Roční rychlost výšky v cm.
Roční výšková rychlost po 12 měsících je založena na rozdílu mezi výškami po 12 měsících a výchozím stavem.
|
52 týdnů
|
|
Roční rychlost výšky ve fázi ole
Časové okno: Až 60 měsíců
|
Roční rychlost výšky (cm/rok) ve fázi ole
|
Až 60 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výšková rychlost po 6 měsících ve fázi hlavní studie
Časové okno: Po 6 měsících léčby
|
Výšková rychlost v cm měřená po 6 měsících léčby.
Anualizovaná výšková rychlost po 6 měsících se počítá na základě rozdílu mezi výškami po 6 měsících a výchozím hodnotou.
|
Po 6 měsících léčby
|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) ve fázi hlavní studie
Časové okno: Po 6 a 12 měsících
|
Změna ve výšce standardní odchylky (SDS) po 6 a 12 měsících se počítá na základě rozdílu mezi výškami po 6 a 12 měsíci a výchozím hodnotou.
|
Po 6 a 12 měsících
|
|
Změna zrání kostí (BM) ve fázi hlavní studie
Časové okno: 52 týdnů
|
Roční změna měření věku kostního věku podle metody Gruerich-Pyle
|
52 týdnů
|
|
Skóre standardní odchylky (IGF-1) podobného inzulínu (SDS) ve fázi hlavní studie
Časové okno: Základní a po 12 měsících
|
Prostřednictvím analýzy centrální laboratoře
|
Základní a po 12 měsících
|
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) ve fázi Ole
Časové okno: 60 měsíců
|
Změna skóre standardní odchylky výšky (SDS) v každém časovém bodě se vypočítá na základě rozdílu mezi časovým bodem a výchozím hodnotou.
|
60 měsíců
|
|
Skóre standardní odchylky (SDS) podobného inzulínu (IGF-1) ve fázi Ole
Časové okno: 60 měsíců
|
60 měsíců
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přístroj
Časové okno: 6 týdnů
|
Podíl úspěšných jednotlivých injekcí z celkového počtu jednotlivých injekcí pomocí pera MOD-4023 Pen v USA
|
6 týdnů
|
|
Přístroj
Časové okno: 1 týden
|
Podíl úspěšných jednotlivých injekcí z celkového počtu jednotlivých injekcí pomocí pera MOD-4023 Pen v USA v týdnu 1 na základě nástroje Observer Assessment Tool (OAT)
|
1 týden
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2016
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2019
Dokončení studie (Aktuální)
1. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
15. listopadu 2016
První zveřejněno (Odhadovaný)
18. listopadu 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CP-4-006
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .