Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid Fase 3-studie van langwerkend hGH (MOD-4023) bij kinderen met groeihormoondeficiëntie

6 februari 2024 bijgewerkt door: OPKO Health, Inc.

Een fase 3, open-label, gerandomiseerd, multicenter, 12 maanden, werkzaamheids- en veiligheidsonderzoek van wekelijkse MOD-4023 in vergelijking met dagelijkse Genotonorm - therapie bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie

Dit wordt een open-label, gerandomiseerde, multicenter, werkzaamheids- en veiligheidsstudie van wekelijkse MOD-4023 in vergelijking met dagelijkse Genotropin-therapie bij prepuberale kinderen met groeihormoondeficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal bestaan ​​uit een 12 maanden durende, open-label, gerandomiseerde, actief gecontroleerde, parallelle groepsstudie waarin de werkzaamheid en veiligheid van wekelijkse MOD-4023 wordt vergeleken met het dagelijkse groeihormoon (GH), Genotropin. Na 12 maanden hebben proefpersonen de mogelijkheid om deel te nemen aan de open-label extensie op lange termijn.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

224

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Córdoba, Argentinië, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Argentinië, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Australië
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australië, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australië, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Bulgarije
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Colombia, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Colombia, 050034
        • Hospital Pablo Tobón Uribe
  • Georgië
      • Batumi, Georgië, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Georgië, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Griekenland, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • Indië
      • Nagpur, Indië, 440010
        • Meditrina Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indië, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indië, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indië, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indië, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Indië, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indië, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, Indië, 500001
        • Care Hospital
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Haemek Medical Center
      • Be'er Sheva, Israël, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Israël, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Israël, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israël, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israël, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israël, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Israël, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Korea, republiek van, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Korea, republiek van, 61453
        • Chosun university hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 13497
        • Bundang Cha Hospital
  • Mexico
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexico, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Nieuw-Zeeland, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Oekraïne, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Oekraïne, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Oekraïne, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Oekraïne, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Russische Federatie, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Russische Federatie, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Russische Federatie, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Russische Federatie, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Russische Federatie, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Spanje
      • Oviedo, Spanje, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Spanje, 15706
        • Parc Taulí
      • Santiago De Compostela, Spanje, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Spanje, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Spanje, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G514TF
        • Royal Hospital for Children
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Verenigde Staten, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Verenigde Staten, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
  • Wit-Rusland
      • Minsk, Wit-Rusland, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria voor de studie:

  1. Prepuberale kinderen van ≥ 3 jaar, en nog geen 11 jaar voor meisjes of nog geen 12 jaar voor jongens met geïsoleerde GHD of GH-insufficiëntie als onderdeel van meervoudige hypofysehormoondeficiëntie.
  2. Bevestigde diagnose van GHD door twee verschillende GH-provocatietests gedefinieerd als een piekplasma-GH-spiegel van ≤10 ng/ml.
  3. Botleeftijd (BA) is niet ouder dan de chronologische leeftijd en moet lager zijn dan 10 voor meisjes en lager dan 11 voor jongens.
  4. Zonder voorafgaande blootstelling aan enige r-hGH-therapie (naïeve patiënten).

  5. Verminderde hoogte en hoogtesnelheid gedefinieerd als:

    • Geannualiseerde hoogtesnelheid (HV) onder het 25e percentiel voor CA (HV < -0,7 SDS) en geslacht volgens sponsorcalculator
    • Het interval tussen 2 lengtemetingen moet minimaal 6 maanden zijn, maar mag niet langer zijn dan 18 maanden voorafgaand aan opname
  6. Baseline IGF-I-niveau van ten minste 1 SD onder het gemiddelde IGF-1-niveau gestandaardiseerd voor leeftijd en geslacht (IGF-1 SDS ≤-1)
  7. Normaal berekende GFR volgens bijgewerkte Schwartz-formule aan het bed voor pediatrische patiënten
  8. Kinderen met meerdere hormonale deficiënties moeten gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan ICF-ondertekening stabiele substitutietherapieën (geen dosisverandering) ondergaan voor andere hypothalamus-hypofyse-orgaanassen
  9. Normaal 46XX karyotype voor meisjes.

  10. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en schriftelijke toestemming van de patiënt te geven

    LT-OLE-opnamecriteria:

  11. Voltooiing van het hoofdonderzoek (12 maanden behandeling) met voldoende therapietrouw.
  12. Bereid en in staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder of wettelijke voogd en schriftelijke toestemming van de patiënt te geven
  13. Ga akkoord om af te zien van seksuele activiteit

Belangrijkste uitsluitingscriteria van het onderzoek:

  1. Kinderen met een voorgeschiedenis van leukemie, lymfoom, sarcoom of enige andere vorm van kanker.
  2. Geschiedenis van bestralingstherapie of chemotherapie
  3. Ondervoede kinderen gedefinieerd als BMI < -2 SDS voor leeftijd en geslacht
  4. Kinderen met psychosociale dwerggroei
  5. Kinderen klein geboren voor zwangerschapsduur (SGA - geboortegewicht en/of geboortelengte <-2 SDS voor zwangerschapsduur)
  6. Aanwezigheid van anti-hGH-antilichamen bij screening
  7. Elke klinisch significante afwijking die waarschijnlijk de groei beïnvloedt of het vermogen om de groei te evalueren, zoals, maar niet beperkt tot, chronische ziekten zoals nierinsufficiëntie, bestraling van het ruggenmerg, enz.
  8. T2- en T1-diabetespatiënten, die naar de mening van de onderzoeker geen standaardbehandeling krijgen of zich niet houden aan hun voorgeschreven behandeling of die een slechte metabolische controle hebben.
  9. Chromosomale afwijkingen waaronder het syndroom van Turner, het Laron-syndroom, het Noonan-syndroom, het Prader-Willi-syndroom, het Russell-Silver-syndroom, SHOX-mutaties/deleties en skeletdysplasieën.
  10. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, zoals anabole steroïden of geslachtssteroïden, met uitzondering van ADHD-geneesmiddelen of hormoonvervangende therapieën (thyroxine, hydrocortison, desmopressine)
  11. Kinderen die een behandeling met glucocorticoïden nodig hebben (bijv. voor astma) en die chronisch een dosis van meer dan 400 μg/dag geïnhaleerde budesonide of equivalent gebruiken
  12. Ernstige medische aandoeningen en/of aanwezigheid van een contra-indicatie voor behandeling met r-hGH.
  13. Meer dan één gesloten epifysen
  14. Bekende of vermoedelijke HIV-positieve patiënt, of patiënt met geavanceerde ziekten zoals AIDS of tuberculose.
  15. Drugs-, middelen- of alcoholmisbruik.
  16. Bekende overgevoeligheid voor de componenten van studiemedicatie.
  17. Andere oorzaken van kleine gestalte zoals coeliakie, ongecontroleerde primaire hypothyreoïdie en rachitis.
  18. Waarschijnlijk niet-naleving met betrekking tot studiegedrag
  19. Deelname aan enig ander proces van een onderzoeksagent binnen 30 dagen voorafgaand aan toestemming

  20. Aan de studie-inschrijving is voldaan of de studie is door de sponsor afgesloten voordat het screeningproces is voltooid.

    LT-OLE-uitsluitingscriteria:

  21. Gelijktijdige toediening van andere behandelingen die een effect kunnen hebben op de groei, zoals anabole steroïden of geslachtshormonen, met uitzondering van ADHD-geneesmiddelen of HST (thyroxine, hydrocortison, desmopressine)
  22. Verandering in medische toestand tijdens de behandelingsperiode (zoals, maar niet beperkt tot, de ontwikkeling van een ernstige bijkomende kritieke ziekte, een ernstige bijwerking, enz.)
  23. Positieve zwangerschapstest
  24. Onopgeloste geneesmiddelgerelateerde (Genotropin of MOD-4023) SAE uit de behandelingsperiode volgens het oordeel van de medische monitor.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: MOD-4023
Eenmaal per week subcutane injectie van langwerkend r-hGH (MOD-4023)
Geneesmiddel: MOD-4023
Eenmaal per week subcutane injectie met behulp van een voorgevulde pen.
Andere namen:
  • Somatrogon
Actieve vergelijker: Genotropine
Eenmaal daagse subcutane injectie van Somatropin (r-hGH; Genotropin)
Geneesmiddel: Somatropine
Eenmaal daagse subcutane injectie van Genotonorm met behulp van een voorgevulde pen.
Andere namen:
  • Genotropine

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse hoogtesnelheid
Tijdsspanne: 52 weken
Jaarlijkse hoogtesnelheid in cm. De jaarlijkse hoogtesnelheid na 12 maanden is gebaseerd op het verschil tussen de hoogten na 12 maanden en de basislijn.
52 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hoogtesnelheid na 6 maanden
Tijdsspanne: Na 6 maanden behandeling
Hoogtesnelheid in cm gemeten na 6 maanden behandeling. De groeisnelheid op jaarbasis na 6 maanden wordt berekend op basis van het verschil tussen de lengtes na 6 maanden en de basislijn.
Na 6 maanden behandeling
Verandering in standaarddeviatiescore voor lengte (SDS)
Tijdsspanne: Na 6 en 12 maanden
Verandering in lengte Standard Deviation Score (SDS) na 6 en 12 maanden wordt berekend op basis van het verschil tussen de lengtes op 6 en 12 maanden en baseline.
Na 6 en 12 maanden
Verandering in botrijping (BM)
Tijdsspanne: 52 weken
Jaarlijkse verandering in botleeftijdmetingen volgens de Gruelich-Pyle-methode
52 weken
Insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1) standaarddeviatiescore (SDS)
Tijdsspanne: Basislijn en na 12 maanden
Via centrale labanalyse
Basislijn en na 12 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Apparaat
Tijdsspanne: 6 weken
Percentage succesvolle enkelvoudige injecties van het totale aantal enkelvoudige injecties met de MOD-4023 Pen in de VS.
6 weken
Apparaat
Tijdsspanne: 1 week
Percentage succesvolle enkelvoudige injecties van het totale aantal enkelvoudige injecties met de MOD-4023-pen in de VS in week 1 op basis van de Observer Assessment Tool (OAT)
1 week

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2019

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 november 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 november 2016

Eerst geplaatst (Geschat)

18 november 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

9 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CP-4-006

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MOD-4023

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren