Estudo de Fase 3 de Segurança e Eficácia de hGH de ação prolongada (MOD-4023) em crianças com deficiência de hormônio do crescimento
30 de junho de 2025 atualizado por: OPKO Health, Inc.
Estudo de Fase 3, Aberto, Randomizado, Multicêntrico, 12 Meses, Eficácia e Segurança do MOD-4023 Semanal Comparado com Genotropina Diária - Terapia em Crianças Pré-púberes com Deficiência de Hormônio do Crescimento
Este será um estudo aberto, randomizado, multicêntrico, de eficácia e segurança do MOD-4023 semanal em comparação com a terapia diária de Genotropin em crianças pré-púberes com deficiência de hormônio do crescimento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O estudo consistirá em um estudo de 12 meses, aberto, randomizado, ativo controlado, de grupo paralelo, comparando a eficácia e a segurança do MOD-4023 semanal com o hormônio do crescimento (GH) diário, Genotropin.
Após 12 meses, os indivíduos terão a opção de entrar na extensão aberta de longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
224
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Córdoba, Argentina, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
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Entre Rios
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Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, Austrália, 2305
- John Hunter Children's Hospital
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Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
- Children's Hospital at Westmead
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, Austrália, 6008
- PM Hospital for Children
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Minsk, Bielorrússia, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
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Varna, Bulgária, 9010
- MHAT Sveta Marina
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
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Bogotá, Colômbia, 110221
- Dexa Diab
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Bogotá, Colômbia, 110221
- UNIENDO
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Medellín, Colômbia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Oviedo, Espanha, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Sabadell, Espanha, 15706
- Parc Taulí
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Santiago De Compostela, Espanha, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
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Aragon
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Zaragoza, Aragon, Espanha, 50009
- Hospital Miguel Servet
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Cataluna
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Girona, Cataluna, Espanha, 17007
- Hospital Josep Trueta
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Navarra
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Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
- Hospital de Navarra
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital- Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Health System
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Medical Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Children's Hospital of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusettes
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- Buffalo Children's Hospital
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
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Moscow, Federação Russa, 117036
- Endocrinology Scientific Center
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Moscow, Federação Russa, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
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Saint Petersburg, Federação Russa, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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Voronezh, Federação Russa, 394024
- Voronezh State Medical University
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Bashlortostan Republic
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Ufa, Bashlortostan Republic, Federação Russa, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
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Tatarstan Republic
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Kazan, Tatarstan Republic, Federação Russa, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
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Batumi, Geórgia, 6010
- Maritime Hospital JSC
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Tbilisi, Geórgia, 0108
- Vere XXI JSC
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Athens, Grécia, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
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Athens, Grécia, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
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Afula, Israel, 1834111
- Haemek Medical Center
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Be'er Sheva, Israel, 84101
- Soroka Medical Center
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Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
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Haifa, Israel, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
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Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, Israel, 49202
- Scheider Children's Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
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Reẖovot, Israel, 76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Sourasky Medical Center
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Reserva Territorial Atilxcayotl
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Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, México, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nova Zelândia, 1023
- The Liggins Institute
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Wellington
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Newtown, Wellington, Nova Zelândia, 6021
- Wellington Children's Hospital
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Gdańsk, Polônia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
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Łódź, Polônia, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
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Glasgow, Reino Unido, G514TF
- Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
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Busan, Republica da Coréia, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Daegu, Republica da Coréia, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Gwangju, Republica da Coréia, 61453
- Chosun University Hospital
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Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Severance Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam, Gyeonggi-do, Republica da Coréia, 13497
- Bundang CHA Hospital
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Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 114
- Tri-Service General Hospital
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Kyiv, Ucrânia, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
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Kyiv, Ucrânia, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
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Odesa, Ucrânia, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
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Vinnitsa, Ucrânia, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
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Zaporizhzhya, Ucrânia, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
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Nagpur, Índia, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
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New Delhi, Índia, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi, Índia, 110060
- Sir Gangaram Hospital
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Karnataka
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Bengaluru, Karnataka, Índia, 560017
- Manipal Hospital
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, Índia, 440012
- Getwell Health & Research Institute
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Pune, Maharashtra, Índia, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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Punjab
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Chandigarh, Punjab, Índia, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
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Telangna
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Hyderabad, Telangna, Índia, 500001
- Care hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão do Estudo:
- Crianças pré-púberes com idade ≥3 anos, e ainda não completaram 11 anos para meninas ou ainda não completaram 12 anos para meninos com DGH isolada ou insuficiência de GH como parte da deficiência múltipla de hormônio hipofisário.
- Diagnóstico confirmado de GHD por dois diferentes testes de provocação de GH definidos como um nível de pico de GH no plasma de ≤10 ng/mL.
- A idade óssea (IB) não é superior à idade cronológica, devendo ser inferior a 10 para as meninas e inferior a 11 para os meninos.
- Sem exposição prévia a qualquer terapia de r-hGH (pacientes virgens).
Altura prejudicada e velocidade de altura definida como:
- Velocidade de altura anualizada (HV) abaixo do percentil 25 para CA (HV < -0,7 SDS) e sexo de acordo com a calculadora do patrocinador
- O intervalo entre 2 medições de altura deve ser de pelo menos 6 meses, mas não deve exceder 18 meses antes da inclusão
- Nível basal de IGF-I de pelo menos 1 DP abaixo do nível médio de IGF-1 padronizado para idade e sexo (IGF-1 SDS ≤-1)
- TFG calculada normal por fórmula de Schwartz atualizada à beira do leito para pacientes pediátricos
- Crianças com múltiplas deficiências hormonais devem estar em terapias de reposição estáveis (sem alteração na dose) para outros eixos hipotálamo-hipófise-órgão por pelo menos 3 meses antes da assinatura do ICF
- Cariótipo normal 46XX para meninas.
Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento por escrito do paciente
Critérios de inclusão de LT-OLE:
- Conclusão do estudo principal (12 meses de tratamento) com adesão adequada.
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito dos pais ou responsável legal e consentimento por escrito do paciente
- Concordar em abster-se de atividade sexual
Principais Critérios de Exclusão do Estudo:
- Crianças com história prévia de leucemia, linfoma, sarcoma ou qualquer outra forma de câncer.
- História de radioterapia ou quimioterapia
- Crianças desnutridas definidas como IMC < -2 SDS para idade e sexo
- Crianças com nanismo psicossocial
- Crianças nascidas pequenas para a idade gestacional (PIG - peso e/ou comprimento ao nascer <-2 SDS para a idade gestacional)
- Presença de anticorpos anti-hGH na triagem
- Qualquer anormalidade clinicamente significativa que possa afetar o crescimento ou a capacidade de avaliar o crescimento, como, entre outras, doenças crônicas como insuficiência renal, irradiação da medula espinhal, etc.
- Pacientes diabéticos T2 e T1, que na opinião do investigador não estão recebendo tratamento padrão ou não aderem ao tratamento prescrito ou que estão com controle metabólico ruim.
- Anormalidades cromossômicas, incluindo síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutações/deleções SHOX e displasias esqueléticas.
- Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteroides anabolizantes ou esteroides sexuais, com exceção de medicamentos para o TDAH ou terapias de reposição hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina)
- Crianças que necessitam de terapia com glicocorticóides (por exemplo, para asma) que estão tomando cronicamente uma dose superior a 400 μg/d de budesonida inalada ou equivalente
- Principais condições médicas e/ou presença de contraindicação ao tratamento com r-hGH.
- Mais de uma epífise fechada
- Paciente HIV positivo conhecido ou suspeito, ou paciente com doenças avançadas, como AIDS ou tuberculose.
- Abuso de drogas, substâncias ou álcool.
- Hipersensibilidade conhecida aos componentes da medicação em estudo.
- Outras causas de baixa estatura, como doença celíaca, hipotireoidismo primário descontrolado e raquitismo.
- Provável não conformidade em relação à condução do estudo
- Participação em qualquer outro julgamento de um agente de investigação dentro de 30 dias antes do consentimento
A inscrição no estudo foi atendida ou o estudo foi encerrado pelo patrocinador antes da conclusão do processo de triagem.
Critérios de exclusão de LT-OLE:
- Administração concomitante de outros tratamentos que possam afetar o crescimento, como esteróides anabolizantes ou esteróides sexuais, com exceção de medicamentos para TDAH ou TRH (tiroxina, hidrocortisona, desmopressina)
- Mudança na condição médica durante o período de tratamento (como, mas não limitado a, desenvolvimento de uma doença crítica grave intercorrente, uma reação adversa grave a medicamentos, etc.)
- teste de gravidez positivo
- SAE relacionado ao medicamento (Genotropin ou MOD-4023) não resolvido do período de tratamento de acordo com o julgamento do monitor médico.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: MOD-4023
Injeção subcutânea semanal de r-hGH de ação prolongada (MOD-4023)
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Injeção subcutânea uma vez por semana usando dispositivo de caneta pré-cheia.
Outros nomes:
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Comparador Ativo: Genotropina
Uma vez diariamente a injeção subcutânea de somatropina (R-HGH; genotropina)
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Injeção subcutânea de Genotropin uma vez ao dia usando um dispositivo de caneta pré-cheia.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade anual de altura na fase de estudo principal
Prazo: 52 semanas
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Velocidade anual de altura em cm.
A velocidade anual da altura aos 12 meses é baseada na diferença entre as alturas aos 12 meses e a linha de base.
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52 semanas
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Velocidade anual de altura na fase OLE
Prazo: Até 60 meses
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Velocidade de altura anualizada (cm/ano) na fase OLE
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Até 60 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de altura aos 6 meses na fase de estudo principal
Prazo: Após 6 meses de tratamento
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A velocidade de altura em CM medida após 6 meses de tratamento.
A velocidade de altura anualizada após 6 meses é calculada com base na diferença entre as alturas aos 6 meses e a linha de base.
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Após 6 meses de tratamento
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Mudança na altura Pontuação de desvio padrão (SDS) na fase de estudo principal
Prazo: Após 6 e 12 meses
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A alteração na altura do escore de desvio padrão (SDS) após 6 e 12 meses é calculada com base na diferença entre as alturas aos 6 e 12 meses e a linha de base.
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Após 6 e 12 meses
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Mudança na maturação óssea (BM) na fase de estudo principal
Prazo: 52 semanas
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Mudança anual nas medições da idade óssea conforme o método de Pyle Gruelich
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52 semanas
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Pontuação de desvio padrão de crescimento do tipo insulina (IGF-1) (SDS) na fase de estudo principal
Prazo: Linha de base e aos 12 meses
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Via análise de laboratório central
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Linha de base e aos 12 meses
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Mudança na altura Pontuação de desvio padrão (SDS) na fase OLE
Prazo: 60 meses
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A alteração da pontuação de desvio padrão de altura (SDS) em cada momento é calculada com base na diferença entre o ponto de tempo e a linha de base.
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60 meses
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Pontuação de desvio padrão de crescimento do tipo insulina (IGF-1) (SDS) na fase OLE
Prazo: 60 meses
|
60 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Dispositivo
Prazo: 6 semanas
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Proporção de injeções únicas bem-sucedidas em relação ao número total de injeções únicas usando a caneta MOD-4023 nos EUA
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6 semanas
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Dispositivo
Prazo: 1 semana
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Proporção de injeções únicas bem-sucedidas em relação ao número total de injeções únicas usando a caneta MOD-4023 nos EUA na semana 1 com base na Ferramenta de Avaliação do Observador (OAT)
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1 semana
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de dezembro de 2016
Conclusão Primária (Real)
1 de agosto de 2019
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
13 de novembro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de novembro de 2016
Primeira postagem (Estimado)
18 de novembro de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CP-4-006
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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