Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Turvallisuus ja tehokkuus, vaihe 3 pitkävaikutteisen hGH:n (MOD-4023) tutkimus kasvuhormonipuutteellisilla lapsilla

tiistai 6. helmikuuta 2024 päivittänyt: OPKO Health, Inc.

Vaihe 3, avoin, satunnaistettu, monikeskus, 12 kuukautta, teho- ja turvallisuustutkimus viikoittaisesta MOD-4023:sta verrattuna päivittäiseen genotropiiniin – hoito esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos

Tämä on avoin, satunnaistettu, monikeskustutkimus viikoittaisen MOD-4023:n tehosta ja turvallisuudesta verrattuna päivittäiseen Genotropin-hoitoon esimurrosikäisillä lapsilla, joilla on kasvuhormonin puutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu 12 kuukauden avoimesta, satunnaistetusta, aktiivisesti kontrolloidusta rinnakkaisryhmätutkimuksesta, jossa verrataan viikoittaisen MOD-4023:n tehoa ja turvallisuutta päivittäiseen kasvuhormoniin (GH), Genotropiniin. 12 kuukauden kuluttua koehenkilöillä on mahdollisuus osallistua pitkäaikaiseen avoimeen laajennukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

224

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Córdoba, Argentiina, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Argentiina, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Bulgaria
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Espanja
      • Oviedo, Espanja, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Espanja, 15706
        • Parc Taulí
      • Santiago De Compostela, Espanja, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Espanja, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Espanja, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Georgia, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Intia
      • Nagpur, Intia, 440010
        • Meditrina Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Intia, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Intia, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Intia, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Intia, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Intia, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, Intia, 500001
        • Care Hospital
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • Haemek Medical Center
      • Be'er Sheva, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Israel, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Kolumbia, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Kolumbia, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Korean tasavalta
      • Busan, Korean tasavalta, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Korean tasavalta, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Korean tasavalta, 61453
        • Chosun university hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Korean tasavalta, 13497
        • Bundang Cha Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Kreikka, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • Meksiko
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Meksiko, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • Puola
      • Gdańsk, Puola, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Puola, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Ukraina, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Ukraina, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ukraina, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Ukraina, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
  • Uusi Seelanti
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Uusi Seelanti, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Valko-Venäjä
      • Minsk, Valko-Venäjä, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Venäjän federaatio, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Venäjän federaatio, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Venäjän federaatio, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G514TF
        • Royal Hospital for Children
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Yhdysvallat, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät tutkimukseen osallistumiskriteerit:

  1. Esimurrosikäiset lapset, jotka ovat vähintään 3-vuotiaita ja alle 11-vuotiaita tytöillä tai alle 12-vuotiailla pojilla, joilla on joko eristetty GHD- tai GH-vajaus osana moninkertaisen aivolisäkkeen hormonipuutosta.
  2. GHD:n diagnoosi vahvistettiin kahdella eri GH-provokaatiotestillä, jotka määriteltiin plasman GH-huipputasoksi ≤10 ng/ml.
  3. Luuikä (BA) ei ole vanhempi kuin kronologinen ikä, ja sen tulisi olla alle 10 tytöillä ja alle 11 pojilla.
  4. Ilman aiempaa altistusta millekään r-hGH-hoidolle (aiemmin hoitamattomat potilaat).

  5. Heikentynyt korkeus ja korkeusnopeus määritellään seuraavasti:

    • Vuositasolla mitattu korkeusnopeus (HV) alle 25. prosenttipisteen CA:lle (HV < -0,7 SDS) ja sukupuoli sponsorilaskimen mukaan
    • Kahden pituusmittauksen välin tulee olla vähintään 6 kuukautta, mutta ei yli 18 kuukautta ennen mittaamista
  6. Lähtötason IGF-I-taso on vähintään 1 SD alle iän ja sukupuolen mukaan standardoidun IGF-1-tason (IGF-1 SDS ≤-1)
  7. Normaali laskettu GFR päivitettyä Schwartz-vuoteen vieressä olevaa kaavaa kohti lapsipotilaille
  8. Lasten, joilla on useita hormonaalisia puutteita, on saatava stabiileja korvaushoitoja (ei annoksen muutosta) muille hypotalamus-aivolisäke-elinakselille vähintään 3 kuukauden ajan ennen ICF:n allekirjoittamista.
  9. Normaali 46XX karyotyyppi tytöille.

  10. Halukas ja kykenevä antamaan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan kirjallinen suostumus

    LT-OLE:n sisällyttämiskriteerit:

  11. Päätutkimuksen (12 kuukauden hoito) loppuun saattaminen riittävällä hoitomyöntyvyydellä.
  12. Halukas ja kykenevä antamaan vanhemman tai laillisen huoltajan kirjallinen tietoinen suostumus ja potilaan kirjallinen suostumus
  13. Suostu pidättäytymään seksuaalisesta toiminnasta

Tärkeimmät tutkimuksen poissulkemiskriteerit:

  1. Lapset, joilla on aiempi leukemia, lymfooma, sarkooma tai jokin muu syöpä.
  2. Sädehoidon tai kemoterapian historia
  3. Aliravitut lapset määritellään BMI:ksi < -2 SDS iän ja sukupuolen mukaan
  4. Lapset, joilla on psykososiaalinen kääpiö
  5. Lapset, jotka ovat syntyneet pieninä gestaatioikään nähden (SGA - syntymäpaino ja/tai syntymäpituus <-2 SDS gestaatioiän mukaan)
  6. Anti-hGH-vasta-aineiden läsnäolo seulonnassa
  7. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä poikkeavuus, joka todennäköisesti vaikuttaa kasvuun tai kykyyn arvioida kasvua, kuten, mutta ei rajoittuen, krooniset sairaudet, kuten munuaisten vajaatoiminta, selkäytimen säteilytys jne.
  8. T2- ja T1-diabeettiset potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät saa tavanomaista hoitoa tai eivät noudata heille määrättyä hoitoa tai joiden aineenvaihdunta on huonossa kunnossa.
  9. Kromosomaaliset poikkeavuudet, mukaan lukien Turnerin oireyhtymä, Laronin oireyhtymä, Noonanin oireyhtymä, Prader-Willin oireyhtymä, Russell-Silverin oireyhtymä, SHOX-mutaatiot/deleetiot ja luuston dysplasiat.
  10. Muiden hoitojen, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, kuten anabolisten steroidien tai sukupuolisteroidien samanaikainen antaminen, paitsi ADHD-lääkkeet tai hormonikorvaushoidot (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini)
  11. Lapset, jotka tarvitsevat glukokortikoidihoitoa (esim. astmaan), jotka käyttävät kroonisesti yli 400 µg/vrk inhaloitavaa budesonidia tai vastaavaa
  12. Tärkeimmät sairaudet ja/tai r-hGH-hoidon vasta-aiheet.
  13. Useampi kuin yksi suljettu epifyysi
  14. Tunnettu tai epäilty HIV-positiivinen potilas tai potilas, jolla on pitkälle edennyt sairaus, kuten AIDS tai tuberkuloosi.
  15. Huumeiden, päihteiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  16. Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeen aineosille.
  17. Muut lyhyen kasvun syyt, kuten keliakia, hallitsematon primaarinen kilpirauhasen vajaatoiminta ja riisitauti.
  18. Todennäköinen noudattamatta jättäminen tutkimuksen suorittamisen osalta
  19. Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkittavan agentin tutkimukseen 30 päivän sisällä ennen suostumusta

  20. Tutkimukseen ilmoittautuminen on täytetty tai sponsori on lopettanut tutkimuksen ennen seulontaprosessin päättymistä.

    LT-OLE:n poissulkemiskriteerit:

  21. Muiden hoitojen, jotka voivat vaikuttaa kasvuun, kuten anabolisten steroidien tai sukupuolisteroidien samanaikainen antaminen, paitsi ADHD-lääkkeet tai hormonikorvaushoito (tyroksiini, hydrokortisoni, desmopressiini)
  22. Muutos lääketieteellisessä tilassa hoitojakson aikana (kuten, mutta ei rajoittuen, vakavan kroonisen kriittisen sairauden kehittyminen, vakava haittavaikutus jne.)
  23. Positiivinen raskaustesti
  24. Ratkaisematon lääkkeisiin liittyvä (Genotropin tai MOD-4023) SAE hoitojaksolta lääkärin valvonnan arvion mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MOD-4023
Pitkävaikutteisen r-hGH:n (MOD-4023) ihonalainen injektio kerran viikossa
Lääke: MOD-4023
Kerran viikossa ihonalainen injektio esitäytetyllä kynälaitteella.
Muut nimet:
  • Somatrogon
Active Comparator: Genotropin
Kerran vuorokaudessa ihonalainen injektio somatropiinia (r-hGH; Genotropin)
Lääke: Somatropiini
Kerran vuorokaudessa ihonalainen Genotropin-injektio esitäytetyllä kynälaitteella.
Muut nimet:
  • Genotropin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen korkeusnopeus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vuotuinen korkeusnopeus cm. Vuotuinen korkeusnopeus 12 kuukauden kohdalla perustuu 12 kuukauden korkeuksien ja lähtötason eroon.
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Korkeusnopeus 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukauden hoidon jälkeen
Korkeusnopeus cm mitattuna 6 kuukauden hoidon jälkeen. Vuositasoinen korkeusnopeus 6 kuukauden jälkeen lasketaan 6 kuukauden pituuksien ja lähtötason välisen eron perusteella.
6 kuukauden hoidon jälkeen
Muutos korkeuden keskihajontapisteissä (SDS)
Aikaikkuna: 6 ja 12 kuukauden jälkeen
Pituuden muutos SDS (Standard Deviation Score) 6 ja 12 kuukauden jälkeen lasketaan 6 ja 12 kuukauden pituuksien ja lähtötason eron perusteella.
6 ja 12 kuukauden jälkeen
Muutos luun kypsymisessä (BM)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vuotuinen muutos luun iän mittauksissa Gruelich-Pylen menetelmän mukaan
52 viikkoa
Insuliinin kaltainen kasvutekijä 1 (IGF-1) keskihajontapiste (SDS)
Aikaikkuna: Perustaso ja 12 kuukauden iässä
Keskuslaboratorioanalyysin kautta
Perustaso ja 12 kuukauden iässä

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Laite
Aikaikkuna: 6 viikkoa
Onnistuneiden yksittäisten injektioiden osuus yksittäisten injektioiden kokonaismäärästä MOD-4023 Pen -kynällä Yhdysvalloissa
6 viikkoa
Laite
Aikaikkuna: 1 viikko
Onnistuneiden yksittäisten injektioiden osuus yksittäisten injektioiden kokonaismäärästä MOD-4023 Pen -kynällä Yhdysvalloissa viikolla 1 Observer Assessment Toolin (OAT) perusteella
1 viikko

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

OPKO Health, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. joulukuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. elokuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 13. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 15. marraskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 18. marraskuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Perjantai 9. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CP-4-006

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset MOD-4023

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Qatar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa