Estudio de fase 3 de seguridad y eficacia de hGH de acción prolongada (MOD-4023) en niños con deficiencia de hormona de crecimiento
30 de junio de 2025 actualizado por: OPKO Health, Inc.
Un estudio de fase 3, abierto, aleatorizado, multicéntrico, de 12 meses, de eficacia y seguridad de MOD-4023 semanal en comparación con genotropina diaria: terapia en niños prepúberes con deficiencia de hormona de crecimiento
Este será un estudio abierto, aleatorizado, multicéntrico, de eficacia y seguridad de MOD-4023 semanal en comparación con la terapia diaria con Genotropin en niños prepuberales con deficiencia de la hormona del crecimiento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El estudio consistirá en un estudio de 12 meses, abierto, aleatorizado, con control activo, de grupos paralelos que comparará la eficacia y la seguridad de MOD-4023 semanal con la hormona de crecimiento (GH) diaria, Genotropin.
Después de 12 meses, los sujetos tendrán la opción de ingresar a la extensión de etiqueta abierta a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
224
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Córdoba, Argentina, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
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Entre Rios
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Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, Australia, 2305
- John Hunter Children's Hospital
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Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital at Westmead
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, Australia, 6008
- PM Hospital for Children
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Minsk, Bielorrusia, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
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Varna, Bulgaria, 9010
- MHAT Sveta Marina
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
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Bogotá, Colombia, 110221
- Dexa Diab
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Bogotá, Colombia, 110221
- UNIENDO
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Medellín, Colombia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Busan, Corea, república de, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Daegu, Corea, república de, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Gwangju, Corea, república de, 61453
- Chosun University Hospital
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Seoul, Corea, república de, 03722
- Severance Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam, Gyeonggi-do, Corea, república de, 13497
- Bundang CHA Hospital
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Oviedo, España, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Sabadell, España, 15706
- Parc Taulí
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Santiago De Compostela, España, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
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Aragon
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Zaragoza, Aragon, España, 50009
- Hospital Miguel Servet
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Cataluna
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Girona, Cataluna, España, 17007
- Hospital Josep Trueta
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Navarra
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Pamplona, Navarra, España, 31008
- Hospital de Navarra
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital- Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
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Florida
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
- Nemours Children's Health System
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Medical Center
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Idaho
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Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Children's Hospital of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
- Tufts Medical Center
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
- University of Massachusettes
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07962
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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Buffalo, New York, Estados Unidos, 14222
- Buffalo Children's Hospital
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
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Moscow, Federación Rusa, 117036
- Endocrinology Scientific Center
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Moscow, Federación Rusa, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
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Saint Petersburg, Federación Rusa, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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Voronezh, Federación Rusa, 394024
- Voronezh State Medical University
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Bashlortostan Republic
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Ufa, Bashlortostan Republic, Federación Rusa, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
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Tatarstan Republic
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Kazan, Tatarstan Republic, Federación Rusa, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
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Batumi, Georgia, 6010
- Maritime Hospital JSC
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Tbilisi, Georgia, 0108
- Vere XXI JSC
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Athens, Grecia, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
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Athens, Grecia, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
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Nagpur, India, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
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New Delhi, India, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi, India, 110060
- Sir Gangaram Hospital
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Karnataka
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Bengaluru, Karnataka, India, 560017
- Manipal Hospital
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, India, 440012
- Getwell Health & Research Institute
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Pune, Maharashtra, India, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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Punjab
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Chandigarh, Punjab, India, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
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Telangna
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Hyderabad, Telangna, India, 500001
- Care hospital
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Afula, Israel, 1834111
- Haemek Medical Center
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Be'er Sheva, Israel, 84101
- Soroka Medical Center
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Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
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Haifa, Israel, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, Israel, 49202
- Scheider Children's Medical Center
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Ramat Gan, Israel, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
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Reẖovot, Israel, 76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv, Israel, 6423906
- Sourasky Medical Center
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Reserva Territorial Atilxcayotl
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Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, México, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
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Auckland
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Grafton, Auckland, Nueva Zelanda, 1023
- The Liggins Institute
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Wellington
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Newtown, Wellington, Nueva Zelanda, 6021
- Wellington Children's Hospital
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Gdańsk, Polonia, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
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Łódź, Polonia, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
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Glasgow, Reino Unido, G514TF
- Royal Hospital for Children
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London, Reino Unido, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
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Taipei, Taiwán, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwán, 114
- Tri-Service General Hospital
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Kyiv, Ucrania, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
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Kyiv, Ucrania, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
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Odesa, Ucrania, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
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Vinnitsa, Ucrania, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
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Zaporizhzhya, Ucrania, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Principales criterios de inclusión del estudio:
- Niños prepúberes de ≥3 años, y menores de 11 años para niñas o menores de 12 años para niños con GHD aislada o insuficiencia de GH como parte de la deficiencia de hormonas hipofisarias múltiples.
- Diagnóstico confirmado de GHD mediante dos pruebas de provocación de GH diferentes definidas como un nivel plasmático máximo de GH de ≤10 ng/mL.
- La edad ósea (BA) no es mayor que la edad cronológica y debe ser menor de 10 años para las niñas y de 11 años para los niños.
- Sin exposición previa a ninguna terapia con r-hGH (pacientes naïve).
Deterioro de altura y velocidad de altura definida como:
- Velocidad de altura anualizada (HV) por debajo del percentil 25 para CA (HV < -0.7 SDS) y género según la calculadora del patrocinador
- El intervalo entre 2 mediciones de altura debe ser de al menos 6 meses, pero no debe exceder los 18 meses antes de la inclusión
- Nivel inicial de IGF-I de al menos 1 SD por debajo del nivel medio de IGF-1 estandarizado por edad y sexo (IGF-1 SDS ≤-1)
- GFR normal calculado por fórmula de Schwartz actualizada junto a la cama para pacientes pediátricos
- Los niños con múltiples deficiencias hormonales deben estar en terapias de reemplazo estables (sin cambios en la dosis) para otros ejes hipotálamo-pituitario-órgano durante al menos 3 meses antes de la firma de ICF
- Cariotipo normal 46XX para niñas.
Dispuesto y capaz de proporcionar el consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal y el asentimiento por escrito del paciente
Criterios de inclusión de LT-OLE:
- Finalización del estudio principal (12 meses de tratamiento) con cumplimiento adecuado.
- Dispuesto y capaz de proporcionar el consentimiento informado por escrito del padre o tutor legal y el asentimiento por escrito del paciente
- Aceptar abstenerse de actividad sexual
Principales criterios de exclusión del estudio:
- Niños con antecedentes de leucemia, linfoma, sarcoma o cualquier otra forma de cáncer.
- Antecedentes de radioterapia o quimioterapia.
- Niños desnutridos definidos como IMC < -2 SDS para edad y sexo
- Niños con enanismo psicosocial
- Niños nacidos pequeños para la edad gestacional (SGA - peso al nacer y/o talla al nacer <-2 SDS para la edad gestacional)
- Presencia de anticuerpos anti-hGH en la selección
- Cualquier anormalidad clínicamente significativa que pueda afectar el crecimiento o la capacidad de evaluar el crecimiento, como, entre otras, enfermedades crónicas como insuficiencia renal, irradiación de la médula espinal, etc.
- Pacientes diabéticos T2 y T1 que, en opinión del investigador, no reciben el tratamiento estándar o no cumplen con el tratamiento prescrito o tienen un control metabólico deficiente.
- Anomalías cromosómicas que incluyen el síndrome de Turner, síndrome de Laron, síndrome de Noonan, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, mutaciones/deleciones SHOX y displasias esqueléticas.
- Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento como los esteroides anabólicos o los esteroides sexuales, a excepción de los medicamentos para el TDAH o las terapias de reemplazo hormonal (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina)
- Niños que requieren tratamiento con glucocorticoides (p. ej., para el asma) que toman de forma crónica una dosis superior a 400 μg/día de budesonida inhalada o equivalente
- Condiciones médicas mayores y/o presencia de contraindicación para el tratamiento con r-hGH.
- Más de una epífisis cerrada
- Paciente seropositivo conocido o sospechoso, o paciente con enfermedades avanzadas como SIDA o tuberculosis.
- Abuso de drogas, sustancias o alcohol.
- Hipersensibilidad conocida a los componentes de la medicación del estudio.
- Otras causas de baja estatura como la enfermedad celíaca, el hipotiroidismo primario no controlado y el raquitismo.
- Probable incumplimiento con respecto a la realización del estudio
- Participación en cualquier otro ensayo de un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores al consentimiento
Se cumplió con la inscripción al estudio o el patrocinador cerró el estudio antes de completar el proceso de selección.
Criterios de exclusión de LT-OLE:
- Administración concomitante de otros tratamientos que puedan tener un efecto sobre el crecimiento como los esteroides anabólicos o los esteroides sexuales, a excepción de los medicamentos para el TDAH o la TRH (tiroxina, hidrocortisona, desmopresina)
- Cambio en la condición médica durante el período de tratamiento (como, entre otros, el desarrollo de una enfermedad crítica grave intercurrente, una reacción adversa grave al medicamento, etc.)
- prueba de embarazo positiva
- SAE no resuelto relacionado con el fármaco (Genotropin o MOD-4023) del período de tratamiento según el criterio del monitor médico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: MOD-4023
Inyección subcutánea una vez por semana de r-hGH de acción prolongada (MOD-4023)
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Inyección subcutánea una vez a la semana utilizando un dispositivo de pluma precargada.
Otros nombres:
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Comparador activo: Genotropina
Inyección subcutánea una vez diaria de somatropina (R-HGH; genotropina)
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Inyección subcutánea una vez al día de Genotropin utilizando un dispositivo de pluma precargada.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Velocidad de altura anual en la fase de estudio principal
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Velocidad de altura anual en CM.
La velocidad de altura anual a los 12 meses se basa en la diferencia entre las alturas a los 12 meses y la línea de base.
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52 semanas
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Velocidad de altura anual en fase ole
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
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Velocidad de altura anualizada (CM/año) en fase OLE
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Hasta 60 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Velocidad de altura a los 6 meses en la fase de estudio principal
Periodo de tiempo: Después de 6 meses de tratamiento
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Velocidad de altura en CM medida después de 6 meses de tratamiento.
La velocidad de altura anualizada después de 6 meses se calcula en función de la diferencia entre las alturas a los 6 meses y la línea de base.
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Después de 6 meses de tratamiento
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Cambio de altura Puntuación de desviación estándar (SDS) en la fase de estudio principal
Periodo de tiempo: Después de 6 y 12 meses
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Cambio de altura El puntaje de desviación estándar (SDS) después de 6 y 12 meses se calcula en función de la diferencia entre las alturas a los 6 y 12 meses y la línea de base.
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Después de 6 y 12 meses
|
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Cambio en la maduración ósea (BM) en la fase de estudio principal
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cambio anual en las mediciones de la edad ósea según el método de Pyle Guelich
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52 semanas
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Puntuación de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) en la fase de estudio principal
Periodo de tiempo: Línea de base y a los 12 meses
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A través del análisis de laboratorio central
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Línea de base y a los 12 meses
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Cambio de altura Puntuación de desviación estándar (SDS) en fase OLE
Periodo de tiempo: 60 meses
|
Cambio de altura El puntaje de desviación estándar (SDS) en cada punto de tiempo se calcula en función de la diferencia entre el punto de tiempo y la línea de base.
|
60 meses
|
|
Puntuación de desviación estándar (SDS) del factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1) en la fase OLE
Periodo de tiempo: 60 meses
|
60 meses
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Dispositivo
Periodo de tiempo: 6 semanas
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Proporción de inyecciones únicas exitosas del número total de inyecciones únicas utilizando la pluma MOD-4023 en los EE. UU.
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6 semanas
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Dispositivo
Periodo de tiempo: 1 semana
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Proporción de inyecciones únicas exitosas del número total de inyecciones únicas utilizando la pluma MOD-4023 en los EE. UU. en la semana 1 según la herramienta de evaluación del observador (OAT)
|
1 semana
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2016
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2019
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
13 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de noviembre de 2016
Publicado por primera vez (Estimado)
18 de noviembre de 2016
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades óseas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hipotalámicas
- Enfermedades de la pituitaria
- Enfermedades Óseas Endocrinas
- Enfermedades óseas del desarrollo
- Enanismo
- Hipopituitarismo
- Enanismo, Hipófisis
Otros números de identificación del estudio
- CP-4-006
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .