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Phase-3-Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von langwirksamem hGH (MOD-4023) bei Kindern mit Wachstumshormonmangel

30. Juni 2025 aktualisiert von: OPKO Health, Inc.

Eine offene, randomisierte, multizentrische, 12-monatige Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem MOD-4023 im Vergleich zu täglicher Genotropin-Therapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel

Dies wird eine unverblindete, randomisierte, multizentrische Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zur wöchentlichen MOD-4023-Therapie im Vergleich zur täglichen Genotropin-Therapie bei präpubertären Kindern mit Wachstumshormonmangel sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie wird aus einer 12-monatigen, unverblindeten, randomisierten, aktiv kontrollierten Parallelgruppenstudie bestehen, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von wöchentlichem MOD-4023 mit dem täglichen Wachstumshormon (GH), Genotropin, verglichen wird. Nach 12 Monaten haben die Probanden die Möglichkeit, an der langfristigen Open-Label-Verlängerung teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

224

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Córdoba, Argentinien, 5000
        • Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
    • Entre Rios
      • Paraná, Entre Rios, Argentinien, 3100
        • Hospital Materno Infantil San Roque
  • Australien
    • New South Wales
      • New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
        • John Hunter Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Western Australia
      • Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
        • PM Hospital for Children
  • Bulgarien
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT Sveta Marina
  • Georgia
      • Batumi, Georgia, 6010
        • Maritime Hospital JSC
      • Tbilisi, Georgia, 0108
        • Vere XXI JSC
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland, 11527
        • Aghia Sophia Children's Hospital
      • Athens, Griechenland, 11527
        • General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
  • Indien
      • Nagpur, Indien, 440010
        • Meditrina Institute Of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Gangaram Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560017
        • Manipal Hospital
    • Maharashtra
      • Nagpur, Maharashtra, Indien, 440012
        • Getwell Health & Research Institute
      • Pune, Maharashtra, Indien, 411001
        • Jehangir Clinical Development Centre
    • Punjab
      • Chandigarh, Punjab, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
    • Telangna
      • Hyderabad, Telangna, Indien, 500001
        • Care Hospital
  • Israel
      • Afula, Israel, 1834111
        • HaEmek Medical Center
      • Be'er Sheva, Israel, 84101
        • Soroka Medical Center
      • Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
      • Haifa, Israel, 3339509
        • Bnei Zion Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tikva, Israel, 49202
        • Scheider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Tel Hashomer Medical Center
      • Reẖovot, Israel, 76100
        • Kaplan Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Sourasky Medical Center
  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
  • Kolumbien
      • Bogotá, Kolumbien, 110221
        • Dexa Diab
      • Bogotá, Kolumbien, 110221
        • UNIENDO
      • Medellín, Kolumbien, 050034
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 47392
        • Inje University Busan Paik Hospital
      • Daegu, Korea, Republik von, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Gwangju, Korea, Republik von, 61453
        • Chosun University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 03722
        • Severance Hospital
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, Republik von, 13497
        • Bundang CHA Hospital
  • Mexiko
    • Reserva Territorial Atilxcayotl
      • Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexiko, 72190
        • Hospital Angeles de Puebla
  • Neuseeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Neuseeland, 1023
        • The Liggins Institute
    • Wellington
      • Newtown, Wellington, Neuseeland, 6021
        • Wellington Children's Hospital
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-211
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
      • Łódź, Polen, 93-338
        • Centrum Zdrowia Matki Polki
  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117036
        • Endocrinology Scientific Center
      • Moscow, Russische Föderation, 125373
        • Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
      • Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
        • Saint Petersburg State Pediatric Medical University
      • Voronezh, Russische Föderation, 394024
        • Voronezh State Medical University
    • Bashlortostan Republic
      • Ufa, Bashlortostan Republic, Russische Föderation, 450008/450106
        • Bashkirian State Medical University
    • Tatarstan Republic
      • Kazan, Tatarstan Republic, Russische Föderation, 420012/420138
        • Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
  • Spanien
      • Oviedo, Spanien, 33011
        • Hospital Universitario Central de Asturias
      • Sabadell, Spanien, 15706
        • PARC Tauli
      • Santiago De Compostela, Spanien, 08950
        • Hospital Universitario de Santiago de Compostela
    • Aragon
      • Zaragoza, Aragon, Spanien, 50009
        • Hospital Miguel Servet
    • Cataluna
      • Girona, Cataluna, Spanien, 17007
        • Hospital Josep Trueta
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Hospital de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 01021
        • Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 04114
        • Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
      • Odesa, Ukraine, 65031
        • Odesa Regional Clinical Children's Hospital
      • Vinnitsa, Ukraine, 21010
        • Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
      • Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
        • Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital- Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Nemours Children's Health System
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Medical Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St Luke's Children's Specialty Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Children's Hospital of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusettes
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • University of Minnesota
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89148
        • The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07962
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14222
        • Buffalo Children's Hospital
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98405
        • Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G514TF
        • Royal Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich, SW17 OQT
        • St. George's University Hospital
  • Weißrussland
      • Minsk, Weißrussland, 220020
        • Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Hauptkriterien für den Studieneinschluss:

  1. Präpubertäre Kinder im Alter von ≥ 3 Jahren und noch nicht 11 Jahre für Mädchen oder noch nicht 12 Jahre für Jungen mit entweder isolierter GHD oder GH-Insuffizienz als Teil eines multiplen Hypophysenhormonmangels.
  2. Bestätigte Diagnose von GHD durch zwei verschiedene GH-Provokationstests, definiert als ein Spitzenplasma-GH-Spiegel von ≤ 10 ng/ml.
  3. Das Knochenalter (BA) ist nicht älter als das chronologische Alter und sollte bei Mädchen unter 10 und bei Jungen unter 11 liegen.
  4. Ohne vorherige Exposition gegenüber einer r-hGH-Therapie (naive Patienten).

  5. Beeinträchtigte Höhe und Höhengeschwindigkeit definiert als:

    • Annualisierte Größengeschwindigkeit (HV) unter dem 25. Perzentil für CA (HV < -0,7 SDS) und Geschlecht gemäß Sponsorenrechner
    • Der Abstand zwischen 2 Größenmessungen sollte mindestens 6 Monate betragen, jedoch 18 Monate vor der Aufnahme nicht überschreiten
  6. Baseline-IGF-I-Spiegel von mindestens 1 SD unter dem mittleren IGF-1-Spiegel, der für Alter und Geschlecht standardisiert ist (IGF-1 SDS ≤ -1)
  7. Normal berechnete GFR pro aktualisierter Schwartz-Formel am Krankenbett für pädiatrische Patienten
  8. Kinder mit multiplen Hormonmängeln müssen mindestens 3 Monate vor der ICF-Unterzeichnung stabile Ersatztherapien (keine Dosisänderung) für andere Hypothalamus-Hypophysen-Organachsen erhalten
  9. Normaler Karyotyp 46XX für Mädchen.

  10. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und eine schriftliche Zustimmung des Patienten vorzulegen

    LT-OLE-Einschlusskriterien:

  11. Abschluss der Hauptstudie (12 Monate Behandlung) mit angemessener Compliance.
  12. Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung der Eltern oder Erziehungsberechtigten und eine schriftliche Zustimmung des Patienten vorzulegen
  13. Stimmen Sie zu, auf sexuelle Aktivitäten zu verzichten

Hauptstudien-Ausschlusskriterien:

  1. Kinder mit Leukämie, Lymphom, Sarkom oder anderen Krebsarten in der Vorgeschichte.
  2. Geschichte der Strahlentherapie oder Chemotherapie
  3. Unterernährte Kinder, definiert als BMI < -2 SDS für Alter und Geschlecht
  4. Kinder mit psychosozialem Kleinwuchs
  5. Für das Gestationsalter klein geborene Kinder (SGA – Geburtsgewicht und/oder Geburtslänge <-2 SDS für das Gestationsalter)
  6. Vorhandensein von Anti-hGH-Antikörpern beim Screening
  7. Jede klinisch signifikante Anomalie, die wahrscheinlich das Wachstum oder die Fähigkeit, das Wachstum zu beurteilen, beeinträchtigt, wie z. B., aber nicht beschränkt auf, chronische Krankheiten wie Niereninsuffizienz, Bestrahlung des Rückenmarks usw.
  8. T2- und T1-Diabetiker, die nach Ansicht des Prüfarztes keine Standardbehandlung erhalten oder ihre verschriebene Behandlung nicht einhalten oder die eine schlechte Stoffwechseleinstellung haben.
  9. Chromosomenanomalien einschließlich Turner-Syndrom, Laron-Syndrom, Noonan-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, SHOX-Mutationen/Deletionen und Skelettdysplasien.
  10. Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die das Wachstum beeinflussen können, wie Anabolika oder Sexualsteroide, mit Ausnahme von ADHS-Medikamenten oder Hormonersatztherapien (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin)
  11. Kinder, die eine Glukokortikoidtherapie benötigen (z. B. bei Asthma), die chronisch eine Dosis von mehr als 400 μg/Tag inhalatives Budesonid oder ein Äquivalent einnehmen
  12. Schwerwiegende Erkrankungen und/oder Vorliegen einer Kontraindikation für die Behandlung mit r-hGH.
  13. Mehr als eine geschlossene Epiphyse
  14. Bekannter oder vermuteter HIV-positiver Patient oder Patient mit fortgeschrittenen Krankheiten wie AIDS oder Tuberkulose.
  15. Drogen-, Drogen- oder Alkoholmissbrauch.
  16. Bekannte Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation.
  17. Andere Ursachen für Kleinwuchs wie Zöliakie, unkontrollierte primäre Hypothyreose und Rachitis.
  18. Wahrscheinliche Nichteinhaltung in Bezug auf die Studiendurchführung
  19. Teilnahme an einer anderen Studie eines Prüfarztes innerhalb von 30 Tagen vor der Zustimmung

  20. Die Studieneinschreibung wurde erfüllt oder die Studie wurde vom Sponsor vor Abschluss des Screening-Prozesses geschlossen.

    LT-OLE-Ausschlusskriterien:

  21. Gleichzeitige Verabreichung anderer Behandlungen, die sich auf das Wachstum auswirken können, wie Anabolika oder Sexualsteroide, mit Ausnahme von ADHS-Medikamenten oder HRT (Thyroxin, Hydrocortison, Desmopressin)
  22. Änderung des Gesundheitszustands während des Behandlungszeitraums (z. B., aber nicht beschränkt auf die Entwicklung einer schweren interkurrenten kritischen Erkrankung, einer schweren unerwünschten Arzneimittelwirkung usw.)
  23. Schwangerschaftstest positiv
  24. Ungelöste arzneimittelbedingte (Genotropin oder MOD-4023) SAE aus dem Behandlungszeitraum gemäß ärztlichem Monitorurteil.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: MOD-4023
Einmal wöchentlich subkutane Injektion von langwirksamem r-hGH (MOD-4023)
Arzneimittel: MOD-4023
Einmal wöchentlich subkutane Injektion mit einem Fertigpen.
Andere Namen:
  • Somatrogon
Aktiver Komparator: Genotropin
Einmal täglich subkutane Injektion von Somatropin (R-HGH; Genotropin)
Arzneimittel: Somatropin
Einmal täglich subkutane Injektion von Genotropin mit einem Fertigpen.
Andere Namen:
  • Genotropin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Jährliche Höhengeschwindigkeit in der Hauptstudienphase
Zeitfenster: 52 Wochen
Jährliche Höhengeschwindigkeit in CM. Die jährliche Höhengeschwindigkeit nach 12 Monaten basiert auf der Differenz zwischen den Höhen nach 12 Monaten und der Grundlinie.
52 Wochen
Jährliche Höhengeschwindigkeit in der OLE -Phase
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Jahreshöhegeschwindigkeit (cm/Jahr) in der OLE -Phase
Bis zu 60 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Höhengeschwindigkeit nach 6 Monaten in der Hauptstudienphase
Zeitfenster: Nach 6 Monaten Behandlung
Höhengeschwindigkeit in CM, gemessen nach 6 Monaten Behandlung. Die annualisierte Höhengeschwindigkeit nach 6 Monaten wird basierend auf der Differenz zwischen den Höhen nach 6 Monaten und der Grundlinie berechnet.
Nach 6 Monaten Behandlung
Änderung des Höhenstandardabweichungswerts (SDS) in der Hauptstudienphase
Zeitfenster: Nach 6 und 12 Monaten
Die Änderung der Höhenstandardabweichung (SDS) nach 6 und 12 Monaten wird basierend auf der Differenz zwischen den Höhen nach 6 und 12 Monaten und der Grundlinie berechnet.
Nach 6 und 12 Monaten
Veränderung der Knochenreifung (BM) in der Hauptstudienphase
Zeitfenster: 52 Wochen
Jährliche Veränderung der Knochenaltersmessungen gemäß der Methode der Grausampyle-Pyle
52 Wochen
Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-1 (IGF-1) Standardabweichungs Score (SDS) in der Hauptstudienphase
Zeitfenster: Grundlinie und nach 12 Monaten
Über die zentrale Laboranalyse
Grundlinie und nach 12 Monaten
Änderung der Höhenstandardabweichungsbewertung (SDS) in der OLE -Phase
Zeitfenster: 60 Monate
Änderung der Höhenstandardabweichungsbewertung (SDS) zu jedem Zeitpunkt wird basierend auf der Differenz zwischen Zeitpunkt und Basislinie berechnet.
60 Monate
Insulin-ähnlicher Wachstumsfaktor-1 (IGF-1) Standardabweichungs Score (SDS) in der OLE-Phase
Zeitfenster: 60 Monate
60 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gerät
Zeitfenster: 6 Wochen
Anteil der erfolgreichen Einzelinjektionen an der Gesamtzahl der Einzelinjektionen mit dem MOD-4023 Pen in den USA
6 Wochen
Gerät
Zeitfenster: 1 Woche
Anteil der erfolgreichen Einzelinjektionen an der Gesamtzahl der Einzelinjektionen mit dem MOD-4023-Pen in den USA in Woche 1, basierend auf dem Observer Assessment Tool (OAT)
1 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

OPKO Health, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Tony Cruz, Sponsor GmbH

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. November 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. November 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. November 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CP-4-006

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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