성장호르몬 결핍 소아에서 지속형 hGH(MOD-4023)의 안전성 및 유효성 3상 연구
2025년 6월 30일 업데이트: OPKO Health, Inc.
매일 Genotropin과 비교한 매주 MOD-4023의 3상, 오픈 라벨, 무작위, 다기관, 12개월, 효능 및 안전성 연구 - 성장 호르몬 결핍이 있는 사춘기 전 어린이의 치료
이것은 성장 호르몬 결핍증이 있는 사춘기 전 어린이의 일일 Genotropin 요법과 비교한 주간 MOD-4023의 공개 라벨, 무작위, 다기관, 효능 및 안전성 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 주간 MOD-4023의 효능과 안전성을 일일 성장 호르몬(GH), 제노트로핀과 비교하는 12개월, 공개 라벨, 무작위, 활성 제어, 병렬 그룹 연구로 구성됩니다.
12개월 후 피험자는 장기 오픈 라벨 연장에 들어갈 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
224
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Batumi, 그루지야, 6010
- Maritime Hospital JSC
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Tbilisi, 그루지야, 0108
- Vere XXI JSC
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Athens, 그리스, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
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Athens, 그리스, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
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Auckland
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Grafton, Auckland, 뉴질랜드, 1023
- The Liggins Institute
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Wellington
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Newtown, Wellington, 뉴질랜드, 6021
- Wellington Children's Hospital
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Taipei, 대만, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, 대만, 114
- Tri-Service General Hospital
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Busan, 대한민국, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
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Daegu, 대한민국, 41944
- Kyungpook National University Hospital
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Gwangju, 대한민국, 61453
- Chosun University Hospital
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Seoul, 대한민국, 03722
- Severance Hospital
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Gyeonggi-do
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Seongnam, Gyeonggi-do, 대한민국, 13497
- Bundang CHA Hospital
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Moscow, 러시아 연방, 117036
- Endocrinology Scientific Center
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Moscow, 러시아 연방, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
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Saint Petersburg, 러시아 연방, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
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Voronezh, 러시아 연방, 394024
- Voronezh State Medical University
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Bashlortostan Republic
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Ufa, Bashlortostan Republic, 러시아 연방, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
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Tatarstan Republic
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Kazan, Tatarstan Republic, 러시아 연방, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
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Reserva Territorial Atilxcayotl
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Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, 멕시코, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital- Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국, 32207
- Nemours Children's Health System
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Medical Center
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Idaho
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Boise, Idaho, 미국, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- Children's Hospital of Iowa
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusettes
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- University of Minnesota
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
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New Jersey
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Morristown, New Jersey, 미국, 07962
- Goryeb Children's Hospital
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14222
- Buffalo Children's Hospital
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Mineola, New York, 미국, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Washington
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Tacoma, Washington, 미국, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
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Minsk, 벨라루스, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
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Varna, 불가리아, 9010
- MHAT Sveta Marina
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Oviedo, 스페인, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
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Sabadell, 스페인, 15706
- Parc Taulí
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Santiago De Compostela, 스페인, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
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Aragon
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Zaragoza, Aragon, 스페인, 50009
- Hospital Miguel Servet
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Cataluna
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Girona, Cataluna, 스페인, 17007
- Hospital Josep Trueta
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Navarra
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Pamplona, Navarra, 스페인, 31008
- Hospital de Navarra
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Córdoba, 아르헨티나, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
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Entre Rios
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Paraná, Entre Rios, 아르헨티나, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
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Glasgow, 영국, G514TF
- Royal Hospital for Children
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London, 영국, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
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Kyiv, 우크라이나, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
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Kyiv, 우크라이나, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
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Odesa, 우크라이나, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
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Vinnitsa, 우크라이나, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
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Zaporizhzhya, 우크라이나, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
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Afula, 이스라엘, 1834111
- Haemek Medical Center
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Be'er Sheva, 이스라엘, 84101
- Soroka Medical Center
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Be'er Ya'aqov, 이스라엘, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
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Haifa, 이스라엘, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘, 49202
- Scheider Children's Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
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Reẖovot, 이스라엘, 76100
- Kaplan Medical Center
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Tel Aviv, 이스라엘, 6423906
- Sourasky Medical Center
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Nagpur, 인도, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
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New Delhi, 인도, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
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New Delhi, 인도, 110060
- Sir Gangaram Hospital
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Karnataka
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Bengaluru, Karnataka, 인도, 560017
- Manipal Hospital
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Maharashtra
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Nagpur, Maharashtra, 인도, 440012
- Getwell Health & Research Institute
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Pune, Maharashtra, 인도, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
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Punjab
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Chandigarh, Punjab, 인도, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
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Telangna
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Hyderabad, Telangna, 인도, 500001
- Care hospital
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
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Bogotá, 콜롬비아, 110221
- Dexa Diab
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Bogotá, 콜롬비아, 110221
- UNIENDO
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Medellín, 콜롬비아, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
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Gdańsk, 폴란드, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
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Łódź, 폴란드, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
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New South Wales
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New Lambton Heights, New South Wales, 호주, 2305
- John Hunter Children's Hospital
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Westmead, New South Wales, 호주, 2145
- Children's Hospital at Westmead
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Western Australia
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Subiaco, Western Australia, 호주, 6008
- PM Hospital for Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 연구 포함 기준:
- 3세 이상, 여아의 경우 11세 미만, 남아의 경우 12세 미만의 사춘기 전 아동으로, 단일 GHD 또는 다발성 뇌하수체 호르몬 결핍의 일부인 GH 부족이 있습니다.
- ≤10 ng/mL의 최고 혈장 GH 수준으로 정의된 두 가지 다른 GH 유발 검사에 의해 GHD 진단이 확인되었습니다.
- 골연령(BA)은 생활연령보다 높지 않고 여아의 경우 10세 미만, 남아의 경우 11세 미만이어야 합니다.
- 임의의 r-hGH 요법에 대한 사전 노출 없이(순진한 환자).
손상된 높이 및 높이 속도는 다음과 같이 정의됩니다.
- 스폰서 계산기에 따른 CA(HV < -0.7 SDS) 및 성별에 대한 25번째 백분위수 미만의 연간 신장 속도(HV)
- 2회의 키 측정 사이의 간격은 최소 6개월이어야 하지만 포함 전 18개월을 초과해서는 안 됩니다.
- 연령 및 성별에 대해 표준화된 평균 IGF-1 수준보다 최소 1SD 낮은 기준선 IGF-I 수준(IGF-1 SDS ≤-1)
- 소아 환자에 대한 업데이트된 병상 Schwartz 공식에 따라 정상 계산된 GFR
- 복합 호르몬 결핍이 있는 어린이는 ICF 서명 전 최소 3개월 동안 다른 시상하부-뇌하수체-기관 축에 대한 안정적인 대체 요법(용량 변경 없음)을 받아야 합니다.
- 여아의 정상 46XX 핵형.
부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 환자의 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
LT-OLE 포함 기준:
- 적절한 순응으로 주요 연구(12개월 치료) 완료.
- 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의서 및 환자의 서면 동의서를 제공할 의지와 능력
- 성행위 자제에 동의
주요 연구 제외 기준:
- 백혈병, 림프종, 육종 또는 기타 암의 병력이 있는 어린이.
- 방사선 요법 또는 화학 요법의 병력
- 나이와 성별에 대한 BMI < -2 SDS로 정의된 영양실조 아동
- 심리사회적 왜소증을 가진 아동
- 재태 연령에 비해 작게 태어난 아동(SGA - 재태 연령에 대한 출생 체중 및/또는 출생 길이 <-2 SDS)
- 스크리닝 시 항-hGH 항체의 존재
- 신장 기능 부전, 척수 방사선 조사 등과 같은 만성 질환을 포함하되 이에 국한되지 않는 성장 또는 성장을 평가하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 이상.
- 연구자의 의견으로는 표준 치료를 받고 있지 않거나 처방된 치료를 따르지 않거나 대사 조절이 불량한 T2 및 T1 당뇨병 환자.
- 터너 증후군, 라론 증후군, 누난 증후군, 프래더-윌리 증후군, 러셀-실버 증후군, SHOX 돌연변이/결실 및 골격 이형성증을 포함한 염색체 이상.
- ADHD 약물 또는 호르몬 대체 요법(티록신, 하이드로코르티손, 데스모프레신)을 제외한 아나볼릭 스테로이드 또는 성 스테로이드와 같은 성장에 영향을 미칠 수 있는 다른 치료법의 병용 투여
- 글루코코르티코이드 요법(예: 천식)이 필요한 어린이로 흡입된 부데소나이드 또는 이에 상응하는 400μg/d 이상의 용량을 만성적으로 복용하는 어린이
- 주요 의학적 상태 및/또는 r-hGH 치료에 대한 금기의 존재.
- 하나 이상의 닫힌 epiphyses
- 알려지거나 의심되는 HIV 양성 환자 또는 AIDS 또는 결핵과 같은 진행성 질병이 있는 환자.
- 약물, 약물 또는 알코올 남용.
- 연구 약물의 성분에 대해 알려진 과민증.
- 체강 질병, 조절되지 않는 원발성 갑상선 기능 저하증 및 구루병과 같은 단신의 다른 원인.
- 연구 수행과 관련하여 비준수 가능성이 있음
- 동의 전 30일 이내에 조사 대리인의 다른 모든 임상시험 참여
심사 과정이 완료되기 전에 스폰서가 연구 등록을 충족했거나 연구를 마감했습니다.
LT-OLE 제외 기준:
- ADHD 약물이나 HRT(티록신, 하이드로코르티손, 데스모프레신)를 제외한 아나볼릭 스테로이드 또는 성 스테로이드와 같은 성장에 영향을 미칠 수 있는 다른 치료법의 병용 투여
- 치료 기간 중 의학적 상태의 변화(예: 현재 진행 중인 중대 질병의 진행, 심각한 약물 부작용 등)
- 긍정적인 임신 테스트
- 의료 모니터 판단에 따른 치료 기간의 미해결 약물 관련(제노트로핀 또는 MOD-4023) SAE.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: MOD-4023
지속형 r-hGH(MOD-4023)를 매주 1회 피하 주사
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미리 채워진 펜 장치를 사용하여 매주 1회 피하 주사.
다른 이름들:
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활성 비교기: 제노 트로 핀
Somatropin (R-HGH; Genotropin)의 매일 피하 주사
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미리 채워진 펜 장치를 사용하여 Genotropin을 1일 1회 피하 주사합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주요 연구 단계에서 연간 높이 속도
기간: 52 주
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CM의 연간 높이 속도.
12 개월의 연간 높이 속도는 12 개월의 높이와 기준선의 차이를 기준으로합니다.
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52 주
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올레 단계의 연간 높이 속도
기간: 최대 60 개월
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올레 단계에서 연간 높이 속도 (cm/year)
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최대 60 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주요 연구 단계에서 6 개월의 높이 속도
기간: 6 개월의 치료 후
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6 개월의 치료 후 CM의 높이 속도.
6 개월 후 연간 높이 속도는 6 개월의 높이와 기준선의 차이에 따라 계산됩니다.
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6 개월의 치료 후
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주요 연구 단계에서 높이 표준 편차 점수 (SDS) 변화
기간: 6 개월과 12 개월 후
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6 개월 및 12 개월 후의 높이 표준 편차 점수 (SDS)의 변화는 6 개월과 12 개월의 높이와 기준선의 차이에 따라 계산됩니다.
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6 개월과 12 개월 후
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주요 연구 단계에서 뼈 성숙 (BM)의 변화
기간: 52 주
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Gruelich-Pyle 방법에 따른 뼈 연령 측정의 연간 변화
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52 주
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주요 연구 단계에서 인슐린 유사 성장 인자 -1 (IGF-1) 표준 편차 점수 (SDS)
기간: 기준선 및 12 개월
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중앙 실험실 분석을 통해
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기준선 및 12 개월
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올레 단계에서 높이 표준 편차 점수 (SDS) 변화
기간: 60 개월
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각 시점에서 높이 표준 편차 점수 (SDS)의 변화는 시점과 기준선의 차이에 따라 계산됩니다.
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60 개월
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올레 단계에서 인슐린-유사 성장 인자 -1 (IGF-1) 표준 편차 점수 (SDS)
기간: 60 개월
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60 개월
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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장치
기간: 6주
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미국에서 MOD-4023 펜을 사용한 총 단일 주입 횟수 중 성공적인 단일 주입 비율
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6주
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장치
기간: 일주
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OAT(Observer Assessment Tool)를 기반으로 1주차에 미국에서 MOD-4023 펜을 사용하여 총 단일 주사 횟수 중 성공적인 단일 주사 비율
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일주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Tony Cruz, Sponsor GmbH
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2019년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 11월 15일
처음 게시됨 (추정된)
2016년 11월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .