Sikkerhed og effektivitet Fase 3-undersøgelse af langtidsvirkende hGH (MOD-4023) hos børn med væksthormonmangel
30. juni 2025 opdateret af: OPKO Health, Inc.
En fase 3, åben-label, randomiseret, multicenter, 12 måneders, effektivitets- og sikkerhedsundersøgelse af ugentlig MOD-4023 sammenlignet med dagligt genotropin - terapi hos præpubertale børn med væksthormonmangel
Dette vil være et åbent, randomiseret, multicenter, effektivitets- og sikkerhedsstudie af ugentlig MOD-4023 sammenlignet med daglig Genotropin-behandling hos præpubertale børn med væksthormonmangel.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiet vil bestå af et 12 måneders åbent, randomiseret, aktivt kontrolleret, parallelgruppestudie, der sammenligner effektiviteten og sikkerheden af ugentligt MOD-4023 med dagligt væksthormon (GH), Genotropin.
Efter 12 måneder vil forsøgspersoner have mulighed for at gå ind i den langsigtede open-label forlængelse.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
224
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Córdoba, Argentina, 5000
- Hospital de Ninos de la Santisima Trinidad Cordoba
-
-
Entre Rios
-
Paraná, Entre Rios, Argentina, 3100
- Hospital Materno Infantil San Roque
-
-
-
-
New South Wales
-
New Lambton Heights, New South Wales, Australien, 2305
- John Hunter Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Western Australia
-
Subiaco, Western Australia, Australien, 6008
- PM Hospital for Children
-
-
-
-
-
Varna, Bulgarien, 9010
- MHAT Sveta Marina
-
-
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Centre de recherche du CHU Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 110221
- Dexa Diab
-
Bogotá, Colombia, 110221
- UNIENDO
-
Medellín, Colombia, 050034
- Hospital Pablo Tobon Uribe
-
-
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 117036
- Endocrinology Scientific Center
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 125373
- Pediatric City Clinical Hospital/Russian Medical Academy of Continuous Education
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
- Saint Petersburg State Pediatric Medical University
-
Voronezh, Den Russiske Føderation, 394024
- Voronezh State Medical University
-
-
Bashlortostan Republic
-
Ufa, Bashlortostan Republic, Den Russiske Føderation, 450008/450106
- Bashkirian State Medical University
-
-
Tatarstan Republic
-
Kazan, Tatarstan Republic, Den Russiske Føderation, 420012/420138
- Kazan State Medical Univeristy/Pediatric Republic Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige, G514TF
- Royal Hospital For Children
-
London, Det Forenede Kongerige, SW17 OQT
- St. George's University Hospital
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forenede Stater, 92868
- Children's Hospital of Orange County- Children's Clinic
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
- Children's Hospital- Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- Rocky Mountain Pediatrics
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
- Nemours Children's Health System
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
- St Luke's Children's Specialty Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- Children's Hospital of Iowa
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
- Tufts Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
- University of Massachusettes
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
- University of Minnesota
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89148
- The Diabetes & Obesity Clinical Specialist
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07962
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forenede Stater, 14222
- Buffalo Children's Hospital
-
Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
- Albert Einstein College of Medicine at Yeshiva University
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Children's Hospital of Cincinnati / Cincinnati Center for Growth Disorders
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital & Health Center
-
-
-
-
-
Batumi, Georgien, 6010
- Maritime Hospital JSC
-
Tbilisi, Georgien, 0108
- Vere XXI JSC
-
-
-
-
-
Athens, Grækenland, 11527
- Aghia Sophia Children's Hospital
-
Athens, Grækenland, 11527
- General Children's Hospital of Athens P&A Kyriakou
-
-
-
-
-
Minsk, Hviderusland, 220020
- Health Institution- 2nd City Pediatric Hospital
-
-
-
-
-
Nagpur, Indien, 440010
- Meditrina Institute Of Medical Sciences
-
New Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of medical Sciences
-
New Delhi, Indien, 110060
- Sir Gangaram Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indien, 560017
- Manipal Hospital
-
-
Maharashtra
-
Nagpur, Maharashtra, Indien, 440012
- Getwell Health & Research Institute
-
Pune, Maharashtra, Indien, 411001
- Jehangir Clinical Development Centre
-
-
Punjab
-
Chandigarh, Punjab, Indien, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
-
Telangna
-
Hyderabad, Telangna, Indien, 500001
- Care hospital
-
-
-
-
-
Afula, Israel, 1834111
- Haemek Medical Center
-
Be'er Sheva, Israel, 84101
- Soroka Medical Center
-
Be'er Ya'aqov, Israel, 7030000
- Assaf Harofeh Medical Center
-
Haifa, Israel, 3339509
- Bnei Zion Medical Center
-
Jerusalem, Israel, 9103102
- Shaare Zedek Medical Center
-
Petach Tikva, Israel, 49202
- Scheider Children's Medical Center
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Tel Hashomer Medical Center
-
Reẖovot, Israel, 76100
- Kaplan Medical Center
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Busan, Korea, Republikken, 47392
- Inje University Busan Paik Hospital
-
Daegu, Korea, Republikken, 41944
- Kyungpook National University Hospital
-
Gwangju, Korea, Republikken, 61453
- Chosun University Hospital
-
Seoul, Korea, Republikken, 03722
- Severance Hospital
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam, Gyeonggi-do, Korea, Republikken, 13497
- Bundang CHA Hospital
-
-
-
-
Reserva Territorial Atilxcayotl
-
Puebla, Reserva Territorial Atilxcayotl, Mexico, 72190
- Hospital Angeles de Puebla
-
-
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
- The Liggins Institute
-
-
Wellington
-
Newtown, Wellington, New Zealand, 6021
- Wellington Children's Hospital
-
-
-
-
-
Gdańsk, Polen, 80-211
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne in Gdansk
-
Łódź, Polen, 93-338
- Centrum Zdrowia Matki Polki
-
-
-
-
-
Oviedo, Spanien, 33011
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Sabadell, Spanien, 15706
- PARC Tauli
-
Santiago De Compostela, Spanien, 08950
- Hospital Universitario de Santiago de Compostela
-
-
Aragon
-
Zaragoza, Aragon, Spanien, 50009
- Hospital Miguel Servet
-
-
Cataluna
-
Girona, Cataluna, Spanien, 17007
- Hospital Josep Trueta
-
-
Navarra
-
Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
- Hospital de Navarra
-
-
-
-
-
Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 114
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraine, 01021
- Ukrainian Research and Practical Centre of Endocrine Surgery, Transplantation of Endocrine Organs and Tissues of the Ministry of Health of Ukraine
-
Kyiv, Ukraine, 04114
- Institute of Endocrinology and Metabolism/VP Komisarenko of Academy of Medical Science of Ukraine
-
Odesa, Ukraine, 65031
- Odesa Regional Clinical Children's Hospital
-
Vinnitsa, Ukraine, 21010
- Vinnitsa Regional Clinical Highly Specialized Endocrinology Centre
-
Zaporizhzhya, Ukraine, 69063
- Zaporizhzhya Regional Clinical Child Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier for hovedundersøgelsen:
- Præ-pubertale børn i alderen ≥3 år, og endnu ikke 11 år for piger eller endnu ikke 12 år for drenge med enten isoleret GHD eller GH-insufficiens som en del af multipel hypofysehormonmangel.
- Bekræftet diagnose af GHD ved to forskellige GH-provokationstests defineret som et maksimalt plasma-GH-niveau på ≤10 ng/ml.
- Knoglealder (BA) er ikke ældre end kronologisk alder og bør være mindre end 10 for piger og mindre end 11 for drenge.
- Uden forudgående eksponering for nogen r-hGH-terapi (naive patienter).
Nedsat højde og højdehastighed defineret som:
- Annualiseret højdehastighed (HV) under 25. percentilen for CA (HV < -0,7 SDS) og køn ifølge sponsorberegneren
- Intervallet mellem 2 højdemålinger bør være mindst 6 måneder, men bør ikke overstige 18 måneder før inklusion
- Baseline IGF-I niveau på mindst 1 SD under middel IGF-1 niveau standardiseret for alder og køn (IGF-1 SDS ≤-1)
- Normal beregnet GFR pr. opdateret Schwartz-formel ved sengekanten for pædiatriske patienter
- Børn med multiple hormonelle mangler skal være i stabile erstatningsterapier (ingen ændring i dosis) for andre hypothalamo-hypofyse-organakser i mindst 3 måneder før ICF-signering
- Normal 46XX karyotype til piger.
Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke fra forælderen eller værgen og skriftligt samtykke fra patienten
LT-OLE inklusionskriterier:
- Afslutning af hovedundersøgelsen (12 måneders behandling) med tilstrækkelig compliance.
- Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke fra forælderen eller værgen og skriftligt samtykke fra patienten
- Accepter at afstå fra seksuel aktivitet
Udelukkelseskriterier for hovedundersøgelsen:
- Børn med tidligere leukæmi, lymfom, sarkom eller andre former for kræft.
- Historie om strålebehandling eller kemoterapi
- Underernærede børn defineret som BMI < -2 SDS for alder og køn
- Børn med psykosocial dværgvækst
- Børn født små i forhold til gestationsalder (SGA - fødselsvægt og/eller fødselslængde <-2 SDS for gestationsalder)
- Tilstedeværelse af anti-hGH-antistoffer ved screening
- Enhver klinisk signifikant abnormitet, der sandsynligvis vil påvirke væksten eller evnen til at evaluere vækst, såsom, men ikke begrænset til, kroniske sygdomme som nyreinsufficiens, bestråling af rygmarven osv.
- T2- og T1-diabetespatienter, som efter investigatorens opfattelse ikke modtager standardbehandling eller ikke overholder deres foreskrevne behandling, eller som er i dårlig metabolisk kontrol.
- Kromosomale abnormiteter inklusive Turners syndrom, Laron syndrom, Noonan syndrom, Prader-Willi syndrom, Russell-Silver syndrom, SHOX mutationer/deletioner og skeletdysplasier.
- Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten, såsom anabolske steroider eller kønssteroider, med undtagelse af ADHD-lægemidler eller hormonsubstitutionsterapier (thyroxin, hydrocortison, desmopressin)
- Børn, der har behov for glukokortikoidbehandling (f.eks. mod astma), som kronisk tager en dosis større end 400 μg/d af inhaleret budesonid eller tilsvarende
- Større medicinske tilstande og/eller tilstedeværelse af kontraindikation til r-hGH-behandling.
- Mere end én lukket epifyse
- Kendt eller mistænkt HIV-positiv patient, eller patient med fremskredne sygdomme som AIDS eller tuberkulose.
- Stof-, stof- eller alkoholmisbrug.
- Kendt overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin.
- Andre årsager til kort statur såsom cøliaki, ukontrolleret primær hypothyroidisme og rakitis.
- Sandsynligvis manglende overholdelse med hensyn til undersøgelsesadfærd
- Deltagelse i ethvert andet forsøg med et forsøgsagent inden for 30 dage før samtykke
Studietilmelding er blevet opfyldt, eller studiet er lukket af sponsor før afslutning af screeningprocessen.
LT-OLE ekskluderingskriterier:
- Samtidig administration af andre behandlinger, der kan have en effekt på væksten, såsom anabolske steroider eller kønssteroider, med undtagelse af ADHD-medicin eller HRT (thyroxin, hydrocortison, desmopressin)
- Ændring i medicinsk tilstand i løbet af behandlingsperioden (såsom, men ikke begrænset til, udvikling af en alvorlig interaktuel kritisk sygdom, en alvorlig bivirkning, osv.)
- Positiv graviditetstest
- Uafklaret lægemiddelrelateret (Genotropin eller MOD-4023) SAE fra behandlingsperioden ifølge lægemonitors vurdering.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: MOD-4023
En gang ugentlig subkutan injektion af langtidsvirkende r-hGH (MOD-4023)
|
En gang ugentlig subkutan injektion med fyldt pen.
Andre navne:
|
|
Aktiv komparator: Genotropin
En gang daglig subkutan injektion af somatropin (R-HGH; genotropin)
|
En gang daglig subkutan injektion af Genotropin ved brug af fyldt pen.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årlig højdehastighed i hovedundersøgelsesfasen
Tidsramme: 52 uger
|
Årlig højdehastighed i CM.
Årlig højdehastighed efter 12 måneder er baseret på forskellen mellem højderne efter 12 måneder og baseline.
|
52 uger
|
|
Årlig højdehastighed i ole fase
Tidsramme: Op til 60 måneder
|
Årlig højdehastighed (cm/år) i ole -fase
|
Op til 60 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Højdehastighed efter 6 måneder i hovedundersøgelsesfasen
Tidsramme: Efter 6 måneders behandling
|
Højdehastighed i CM målt efter 6 måneders behandling.
Årlig højdehastighed efter 6 måneder beregnes baseret på forskellen mellem højderne efter 6 måneder og baseline.
|
Efter 6 måneders behandling
|
|
Ændring i højde Standard Deviation Score (SDS) i hovedundersøgelsesfasen
Tidsramme: Efter 6 og 12 måneder
|
Ændring i højde standardafvigelsesscore (SDS) efter 6 og 12 måneder beregnes baseret på forskellen mellem højderne efter 6 og 12 måneder og baseline.
|
Efter 6 og 12 måneder
|
|
Ændring i knoglemodning (BM) i hovedundersøgelsesfasen
Tidsramme: 52 uger
|
Årlig ændring i knoglealdermålinger i henhold til Gruelich-Pyle-metoden
|
52 uger
|
|
Insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) standardafvigelsesscore (SDS) i hovedundersøgelsesfasen
Tidsramme: Baseline og efter 12 måneder
|
Via Central Lab Analysis
|
Baseline og efter 12 måneder
|
|
Ændring i højde Standard Deviation Score (SDS) i OLE -fase
Tidsramme: 60 måneder
|
Ændring i højde standardafvigelsesscore (SDS) på hvert tidspunkt beregnes på baggrund af forskellen mellem tidspunktet og baseline.
|
60 måneder
|
|
Insulinlignende vækstfaktor-1 (IGF-1) Standard Deviation Score (SDS) i OLE-fase
Tidsramme: 60 måneder
|
60 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enhed
Tidsramme: 6 uger
|
Andel af vellykkede enkeltinjektioner ud af det samlede antal enkeltinjektioner med MOD-4023 Pen i USA
|
6 uger
|
|
Enhed
Tidsramme: En uge
|
Andel af vellykkede enkeltinjektioner ud af det samlede antal enkeltinjektioner med MOD-4023 Pen i USA i uge 1 baseret på Observer Assessment Tool (OAT)
|
En uge
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Tony Cruz, Sponsor GmbH
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. december 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. august 2019
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
13. november 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
15. november 2016
Først opslået (Anslået)
18. november 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. juli 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. juni 2025
Sidst verificeret
1. juni 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CP-4-006
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .