フランスにおける進行性骨化性線維異形成症（FOP）患者の異所性骨化を予防するためのパロバロテンの非盲検延長試験

包含基準:

• -現在の研究の修正1（PVO-1A-204）への事前参加。
• 書面、署名、日付入りのインフォームド コンセント、および未成年の参加者の場合は、年齢に応じた参加者の同意 (現地の規制に従って実施)。
• -パロバロテンによる治療とフォローアップにアクセスできる（初回およびすべてのフォローアップのクリニック訪問のためにサイトに移動することができ、喜んで）。
• 頭部を除く、低線量のWBCTスキャンを受けることができます。
• 出産の可能性がある女性 (FOCBP) は、palovarotene の投与前に、血液または尿の妊娠検査で陰性 (感度が 50 mIU/mL 以上) である必要があります。
• 男性および FOCBP 参加者は、治療中および治療後 1 か月間は異性愛者とのセックスを控えること、または性的に活発な場合は、治療中および治療後 1 か月間、2 つの効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 さらに、性的に活発な FOCBP 参加者は、治療開始の 1 か月前に、2 つの効果的な避妊方法をすでに使用している必要があります。 妊娠中のレチノイドの使用の特定のリスク、および禁欲を維持するか、避妊の2つの効果的な方法を使用することに同意することは、インフォームドコンセントと参加者または法的に承認された代表者に明確に定義されます.

除外基準:

• -治験責任医師の意見では、参加者および/または家族がプロトコルを遵守できないことにつながる理由。
• -アミラーゼまたはリパーゼが正常上限の2倍以上、または膵炎の病歴がある。
• アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼの上昇は、正常上限の2.5倍を超えています。
• -治療の有無にかかわらず、空腹時トリグリセリド> 400 mg / dL。
• 現在、ビタミン A またはベータ カロチン、ビタミン A またはベータ カロテンを含むマルチビタミン、ビタミン A またはベータ カロチンを含むハーブ製剤、または魚油を使用しており、パロバロテン治療中にこれらの製品の使用を中止できない、または中止したくない場合。
• -コロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）で定義されているように、過去1か月以内に自殺念慮（タイプ4または5）または自殺行動を経験した参加者。