프랑스에서 FOP(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) 환자의 이소성 골화를 예방하기 위한 Palovarotene의 공개 확장 연구
FOP(Fibrodysplasia Ossificans Progressiva) 피험자의 골전 발적 치료에서 레티노산 수용체 감마(RARγ)-특이적 작용제(Palovarotene)의 공개 라벨 확장, 효능 및 안전성 연구 2상
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva(FOP)는 이소성 골화(HO), 즉 비정상적인 뼈 형성을 특징으로 하는 희귀하고 심각한 장애 질환으로, 종종 고통스럽고 반복적인 연조직 부기(발적) 에피소드와 관련이 있습니다. 병변은 어린 시절에 시작하여 주요 관절의 진행성 강직으로 이어져 결과적으로 움직임을 잃게 됩니다.
이 연구에서는 프랑스에서 FOP가 있는 성인 및 소아 참가자를 대상으로 새로운 HO 형성을 예방하기 위한 다양한 팔로바로텐 투여 요법의 능력을 평가할 예정입니다.
연구 개요
상세 설명
이 2상 오픈 라벨 연구의 주요 목적은 프랑스에서 FOP 참가자를 대상으로 다양한 팔로바로텐 투여 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 효능은 머리를 제외한 저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT) 스캔으로 평가할 때 새로운 이소성 골화(HO)의 형성을 방지하는 팔로바로텐의 능력을 기준으로 평가됩니다.
연구 PVO-1A-201을 성공적으로 완료한 참가자와 최대 2명의 새로운 성인 참가자를 최대 24개월 동안 추적했습니다. 수정안 1에 따른 참가자는 추가로 최대 48개월 동안 추적됩니다. 새로운 참가자는 등록되지 않습니다.
성인 코호트는 연령에 관계없이 골격 성숙도가 90% 이상인 모든 참가자를 포함합니다. 소아 코호트는 골격 성숙도가 90% 미만인 모든 참가자를 포함합니다. 연구 동안 90% 이상의 골격 성숙도를 달성한 모든 소아 코호트 참가자는 당시 조사자의 재량에 따라 성인 코호트에 등록하는 것으로 간주될 수 있습니다.
마지막 평가에서 골격이 미성숙한 참가자는 마지막 투여 후 최대 2년의 후속 조치 기간 동안 연간 방문을 포함하는 안전 후속 조치(파트 D)에 다시 참여하도록 초대됩니다. 파트 D에서는 투여하지 않습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스
- Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 현재 연구(PVO-1A-204)의 수정안 1에 사전 참여.
- 서면, 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 및 미성년 참가자의 경우 연령에 맞는 참가자 동의서(현지 규정에 따라 수행됨).
- 팔로바로텐 치료 및 후속 조치(초기 및 모든 후속 클리닉 방문을 위해 현장으로 이동할 수 있고 이동할 의사가 있음)에 액세스할 수 있습니다.
- 머리를 제외한 저선량 WBCT 스캔이 가능합니다.
- 가임 여성(FOCBP)은 팔로바로텐 투여 전에 혈액 또는 소변 임신 검사(최소 50 mIU/mL의 민감도)에서 음성이어야 합니다.
- 남성 및 FOCBP 참가자는 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 이성애 성관계를 금하거나 성적으로 활발한 경우 치료 중 및 치료 후 1개월 동안 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 또한 성적으로 활발한 FOCBP 참가자는 치료가 시작되기 1개월 전에 이미 두 가지 효과적인 피임 방법을 사용하고 있어야 합니다. 임신 중 레티노이드 사용의 특정 위험 및 금욕을 유지하거나 두 가지 효과적인 산아제한 방법을 사용하는 것에 대한 동의는 정보에 입각한 동의서와 참여자 또는 법적으로 권한을 위임받은 대리인에 명확하게 정의됩니다.
제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 참가자 및/또는 가족이 프로토콜을 준수할 수 없게 되는 모든 이유.
- 아밀라아제 또는 리파아제가 정상 상한치보다 2배 이상 높거나 췌장염 병력이 있는 경우.
- 증가된 아스파르테이트 아미노전이효소 또는 알라닌 아미노전이효소 > 정상 상한치의 2.5배.
- 치료를 받거나 받지 않은 공복 트리글리세리드 >400 mg/dL.
- 현재 비타민 A 또는 베타 카로틴, 비타민 A 또는 베타 카로틴이 함유된 종합 비타민제, 비타민 A 또는 베타 카로틴이 함유된 약초 제제 또는 어유를 사용 중이고 팔로바로텐 치료 중 이러한 제품의 사용을 중단할 수 없거나 중단할 의사가 없는 경우.
- Columbia Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)에서 정의한 지난 한 달 동안 자살 생각(유형 4 또는 5) 또는 자살 행동을 경험한 참가자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 팔로바로텐
모든 참가자는 24개월 동안 1일 1회 팔로바로텐 5mg의 비발작 기반 치료를 받습니다. 수정안 1에 따라 비발작 기반 치료를 계속한 참가자는 최대 48개월(따라서 전체 연구에서 72개월) 동안 비발작 기반 치료를 받게 됩니다. 수정안 1에 따라 비발작 기반 치료를 시작한 참가자는 최대 48개월 동안 비발작 기반 치료를 받게 됩니다. 골격이 미성숙한 참가자는 체중 조정 용량을 받게 됩니다. 적격한 재발의 경우 모든 참가자는 28일 동안 팔로바로텐 20mg을 투여받은 후 56일 동안 팔로바로텐 10mg을 투여받습니다. 18세 미만의 참가자는 체중 조정 복용량을 받게 됩니다. |
팔로바로텐은 매일 거의 같은 시간에 하루에 한 번 경구 복용합니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
새로운 H2O 부피의 연간 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 12개월마다(최대 72개월)
|
저선량 전신 컴퓨터 단층촬영(WBCT)으로 평가(두부 제외)
|
연구가 끝날 때까지 12개월마다(최대 72개월)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
새로운 HO가 있는 참가자 비율
기간: 최대 72개월 동안 12개월마다
|
최대 72개월 동안 12개월마다
|
|
|
동작 범위(ROM)의 기준선에서 변경
기간: 최대 72개월 동안 6개월마다
|
누적 아날로그 관절 관여 척도(CAJIS)로 평가
|
최대 72개월 동안 6개월마다
|
|
기준선에서 신체 기능의 변화
기간: 최대 72개월 동안 6개월마다
|
FOP-PFQ(FOP-Physical Function Questionnaire)의 연령에 적합한 형태로 평가
|
최대 72개월 동안 6개월마다
|
|
기준선에서 15세 이상 참가자의 신체 및 정신 기능과 참가자의 정신 기능 변화
기간: 최대 72개월 동안 6개월마다
|
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 글로벌 건강 척도의 연령에 적합한 형태로 평가
|
최대 72개월 동안 6개월마다
|
공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
유용한 링크
- Website for the International FOP Association
- Website for the French FOP Association
- Click here for more information about this study: A Phase 2, Open-Label Extension, Efficacy and Safety Study of a RARγ-Specific Agonist (Palovarotene) in the Treatment of Preosseous Flare-ups in Subjects with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Fibrodysplasia Ossificans Progressiva에 대한 임상 시험
-
Ipsen모집하지 않고 적극적으로Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 이탈리아, 캐나다, 스웨덴, 영국, 브라질, 스페인
-
Incyte Corporation모병Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)미국, 프랑스, 대한민국, 스페인, 이탈리아, 영국, 러시아 연방, 중국, 호주, 브라질, 멕시코, 뉴질랜드, 아르헨티나, 캐나다, 네덜란드, 칠면조, 칠레, 독일, 남아프리카, 포르투갈
-
The International FOP Association모병
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국, 캐나다, 프랑스, 호주, 아르헨티나, 브라질, 이탈리아, 일본, 스페인, 스웨덴, 영국
-
Clementia Pharmaceuticals Inc.종료됨Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국
-
Regeneron Pharmaceuticals완전한
-
Regeneron Pharmaceuticals완전한Fibrodysplasia Ossificans Progressiva미국, 스페인, 캐나다, 프랑스, 폴란드, 이탈리아, 네덜란드, 영국
-
Ipsen완전한
-
Ipsen아직 모집하지 않음Fibrodysplasia Ossificans Progressiva