Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытое расширенное исследование паловаротена для предотвращения гетеротопической оссификации у людей с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП) во Франции

28 июля 2022 г. обновлено: Clementia Pharmaceuticals Inc.

Фаза 2, открытое расширенное исследование эффективности и безопасности гамма-специфического агониста рецептора ретиноевой кислоты (RARγ) (паловаротена) при лечении предкостных обострений у субъектов с прогрессирующей оссифицирующей фибродисплазией (ФОП)

Прогрессирующая оссифицирующая фибродисплазия (ФОП) представляет собой редкое, серьезно инвалидизирующее заболевание, характеризующееся гетеротопической оссификацией (ГО), т. е. аномальным формированием кости, часто сопровождающееся болезненными, повторяющимися эпизодами отека мягких тканей (вспышек). Поражения начинаются в раннем детстве и приводят к прогрессирующему анкилозу крупных суставов с последующей потерей подвижности.

В этом исследовании будет оцениваться способность различных режимов дозирования palovarotene предотвращать образование новых HO у взрослых и детей с ФОП во Франции.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основной целью этого открытого исследования фазы 2 является оценка безопасности и эффективности различных режимов дозирования palovarotene у участников с ФОП во Франции. Эффективность будет оцениваться на основе способности palovarotene предотвращать образование новой гетеротопической оссификации (HO), что оценивается с помощью низкодозной компьютерной томографии всего тела (WBCT), за исключением головы.

За участниками, успешно завершившими исследование PVO-1A-201, а также за двумя новыми взрослыми участниками наблюдали до 24 месяцев. Участники, подпадающие под Поправку 1, будут находиться под наблюдением в течение дополнительных 48 месяцев. Новые участники не будут зарегистрированы.

Когорта взрослых будет включать всех участников со зрелостью скелета не менее 90%, независимо от возраста. Педиатрическая когорта будет включать всех участников со зрелостью скелета менее 90%. Любые участники педиатрической когорты, достигшие зрелости скелета ≥90% во время исследования, могут рассматриваться для зачисления во взрослую когорту по усмотрению тогдашнего исследователя.

Участники, скелет которых на момент последней оценки был незрелым, будут снова приглашены для участия в последующем наблюдении за безопасностью (Часть D), которое включает ежегодные посещения в течение периода наблюдения до 2 лет после последней дозы. В Части D дозирование не производится.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

9

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 61 год (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Предыдущее участие в Поправке 1 текущего исследования (PVO-1A-204).
  • Письменное, подписанное и датированное информированное согласие, а для несовершеннолетних участников — согласие участника, соответствующее возрасту (выполняется в соответствии с местным законодательством).
  • Доступен для лечения паловаротеном и последующего наблюдения (способен и готов выезжать в учреждение для первоначального и всех последующих визитов в клинику).
  • Возможность пройти низкодозовое сканирование WBCT, за исключением головы.
  • Женщины детородного возраста (FOCBP) должны иметь отрицательный анализ крови или мочи на беременность (с чувствительностью не менее 50 мМЕ/мл) до введения паловаротена.
  • Мужчины и участники FOCBP должны согласиться воздерживаться от гетеросексуальных контактов во время лечения и в течение 1 месяца после лечения или, если они ведут активную половую жизнь, использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью во время и в течение 1 месяца после лечения. Кроме того, сексуально активные участники FOCBP уже должны использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью за 1 месяц до начала лечения. Конкретный риск использования ретиноидов во время беременности и согласие воздерживаться или использовать два эффективных метода контроля над рождаемостью будут четко определены в информированном согласии участника или законных представителей.

Критерий исключения:

  • Любая причина, которая, по мнению Исследователя, может привести к неспособности участника и/или его семьи соблюдать протокол.
  • Уровень амилазы или липазы более чем в 2 раза выше верхней границы нормы или при панкреатите в анамнезе.
  • Повышенный уровень аспартатаминотрансферазы или аланинаминотрансферазы более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы.
  • Триглицериды натощак > 400 мг/дл с терапией или без нее.
  • Если в настоящее время вы принимаете витамин А или бета-каротин, поливитамины, содержащие витамин А или бета-каротин, растительные препараты, содержащие витамин А или бета-каротин, или рыбий жир, и не можете или не желаете прекратить использование этих продуктов во время лечения паловаротеном.
  • Участники, испытывающие суицидальные мысли (тип 4 или 5) или любое суицидальное поведение в течение последнего месяца, как определено Колумбийской шкалой оценки тяжести суицида (C-SSRS).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Паловаротене

Все участники будут получать лечение паловаротеном в дозе 5 мг один раз в день без обострения в течение 24 месяцев.

Участники, которые продолжали лечение без обострений в соответствии с Поправкой 1, будут получать лечение без обострений в течение дополнительных 48 месяцев (таким образом, 72 месяца в течение всего исследования).

Участники, которые начинают лечение без обострения в соответствии с Поправкой 1, будут получать лечение без обострения на срок до 48 месяцев.

Участники с незрелым скелетом будут получать дозы с поправкой на вес.

В случае подходящего обострения все участники будут получать 20 мг паловаротена в течение 28 дней, а затем 10 мг паловаротена в течение 56 дней. Участники в возрасте до 18 лет будут получать дозы с поправкой на вес.
Лекарство: Паловаротене
Паловаротен принимают внутрь один раз в день примерно в одно и то же время каждый день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовое изменение в новом объеме HO
Временное ограничение: Каждые 12 месяцев до окончания исследования (до 72 месяцев)
Оценено с помощью низкодозовой компьютерной томографии всего тела (WBCT) (за исключением головы)
Каждые 12 месяцев до окончания исследования (до 72 месяцев)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с новым HO
Временное ограничение: Каждые 12 месяцев до 72 месяцев
Каждые 12 месяцев до 72 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем диапазона движения (ROM)
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев
Оценивается по кумулятивной аналоговой шкале поражения суставов (CAJIS)
Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев
Изменение физической функции по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев
Оценивается с помощью соответствующих возрасту форм опросника FOP-Physical Function Questionnaire (FOP-PFQ).
Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем физической и умственной функции для участников ≥15 лет и умственной функции для участников
Временное ограничение: Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев
Оценивается по соответствующим возрастным формам Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Global Health Scale
Каждые 6 месяцев на срок до 72 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 ноября 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 июня 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 июня 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 ноября 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 ноября 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 июля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 июля 2022 г.

Последняя проверка

1 июля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PVO-1A-204
  • 2016-002526-36 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться