Et åbent udvidelsesstudie af palovaroten for at forhindre heterotopisk ossifikation hos mennesker med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) i Frankrig

Inklusionskriterier:

• Forudgående deltagelse i ændringsforslag 1 af den aktuelle undersøgelse (PVO-1A-204).
• Skriftligt, underskrevet og dateret informeret samtykke og, for deltagere, der er mindreårige, alderssvarende deltagersamtykke (udført i henhold til lokale regler).
• Tilgængelig til behandling med palovaroten og opfølgning (i stand til og villig til at rejse til et sted for de indledende og alle opfølgende klinikbesøg).
• I stand til at gennemgå lavdosis, WBCT-scanning, eksklusive hoved.
• Kvinder i den fødedygtige alder (FOCBP) skal have en negativ blod- eller uringraviditetstest (med følsomhed på mindst 50 mIU/ml) før administration af palovaroten.
• Mandlige og FOCBP-deltagere skal acceptere at forblive afholdende fra heteroseksuel sex under behandlingen og i 1 måned efter behandlingen eller, hvis de er seksuelt aktive, at bruge to effektive præventionsmetoder under og i 1 måned efter behandlingen. Derudover skal seksuelt aktive FOCBP-deltagere allerede bruge to effektive præventionsmetoder 1 måned før behandlingen skal starte. Specifik risiko for brug af retinoider under graviditet og aftalen om at forblive afholdende eller bruge to effektive præventionsmetoder vil være klart defineret i det informerede samtykke og deltageren eller lovligt autoriserede repræsentanter.

Ekskluderingskriterier:

• Enhver grund, der efter efterforskerens mening ville føre til, at deltageren og/eller familien ikke er i stand til at overholde protokollen.
• Amylase eller lipase >2x over den øvre normalgrænse eller med en historie med pancreatitis.
• Forhøjet aspartataminotransferase eller alaninaminotransferase >2,5x den øvre normalgrænse.
• Fastende triglycerider >400 mg/dL med eller uden behandling.
• Hvis du i øjeblikket bruger A-vitamin eller betacaroten, multivitaminer indeholdende A-vitamin eller betacaroten, urtepræparater indeholdende A-vitamin eller betacaroten eller fiskeolie, og du ikke er i stand til eller ønsker at afbryde brugen af ​​disse produkter under palovarotenbehandling.
• Deltagere, der har oplevet selvmordstanker (type 4 eller 5) eller enhver selvmordsadfærd inden for den seneste måned som defineret af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).