Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En öppen förlängningsstudie av palovaroten för att förhindra heterotopisk ossifikation hos personer med fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) i Frankrike

28 juli 2022 uppdaterad av: Clementia Pharmaceuticals Inc.

En fas 2, öppen förlängning, effektivitet och säkerhetsstudie av en retinsyrareceptorgamma (RARγ)-specifik agonist (palovaroten) vid behandling av preossösa flare-ups hos patienter med Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP)

Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) är en sällsynt, allvarligt handikappande sjukdom som kännetecknas av heterotopisk förbening (HO), d.v.s. onormal benbildning, ofta förknippad med smärtsamma, återkommande episoder av mjukvävnadssvullnad (uppblåsningar). Lesioner börjar i tidig barndom och leder till progressiva ankyloser i större leder med resulterande förlust av rörelse.

I denna studie kommer förmågan hos olika doseringsregimer för palovaroten att förhindra bildning av ny HO att utvärderas hos vuxna och pediatriska deltagare med FOP i Frankrike.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudsyftet med denna öppna fas 2-studie är att utvärdera säkerheten och effekten av olika doseringsregimer för palovaroten hos deltagare med FOP i Frankrike. Effekten kommer att bedömas baserat på palovarotens förmåga att förhindra bildandet av ny heterotopisk förbening (HO) som bedömts genom lågdos helkroppsdatortomografi (WBCT), exklusive huvudet.

Deltagare som framgångsrikt genomförde studien PVO-1A-201 samt upp till två nya vuxna deltagare följdes i upp till 24 månader. Deltagare enligt ändringsförslag 1 kommer att följas i upp till ytterligare 48 månader. Inga nya deltagare kommer att registreras.

Vuxenkohorten kommer att inkludera alla deltagare med minst 90 % skelettmognad, oavsett ålder. Den pediatriska kohorten kommer att inkludera alla deltagare med mindre än 90 % skelettmognad. Alla deltagare i pediatrisk kohort som uppnår ≥90 % skelettmognad under studien kan övervägas för registrering i vuxenkohorten enligt dåvarande utredares gottfinnande.

Deltagare som var skelettomogna vid sin senaste bedömning kommer att bjudas in tillbaka för att delta i en säkerhetsuppföljning (del D) som inkluderar årliga besök i upp till en 2-årig uppföljningsperiod efter den senaste dosen. Ingen dosering kommer att ske i del D.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike
        • Hôpital Necker-Enfants Malades, Department of Genetics

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år till 63 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tidigare deltagande i ändringsförslag 1 i den aktuella studien (PVO-1A-204).
  • Skriftligt, undertecknat och daterat informerat samtycke och, för deltagare som är minderåriga, åldersanpassat deltagaresamtycke (utförs enligt lokala bestämmelser).
  • Tillgänglig för behandling med palovaroten och uppföljning (kan och vill resa till en plats för de första och alla uppföljande klinikbesöken).
  • Kan genomgå lågdos, WBCT-skanning, exklusive huvud.
  • Kvinnor i fertil ålder (FOCBP) måste ha ett negativt graviditetstest i blod eller urin (med en känslighet på minst 50 mIU/ml) före administrering av palovaroten.
  • Manliga och FOCBP-deltagare måste gå med på att avhålla sig från heterosexuellt sex under behandlingen och i 1 månad efter behandlingen eller, om de är sexuellt aktiva, att använda två effektiva preventivmetoder under och i 1 månad efter behandlingen. Dessutom måste sexuellt aktiva FOCBP-deltagare redan använda två effektiva preventivmetoder 1 månad innan behandlingen påbörjas. Specifik risk för användning av retinoider under graviditet och avtalet att förbli avhållsam eller använda två effektiva preventivmetoder kommer att vara tydligt definierade i det informerade samtycket och deltagaren eller lagligt auktoriserade representanter.

Exklusions kriterier:

  • Alla skäl som, enligt utredarens åsikt, skulle leda till att deltagaren och/eller familjen inte kan följa protokollet.
  • Amylas eller lipas >2x över den övre normalgränsen eller med en historia av pankreatit.
  • Förhöjt aspartataminotransferas eller alaninaminotransferas >2,5x den övre normalgränsen.
  • Fastande triglycerider >400 mg/dL med eller utan behandling.
  • Om du för närvarande använder A-vitamin eller betakaroten, multivitaminer som innehåller A-vitamin eller betakaroten, örtpreparat som innehåller A-vitamin eller betakaroten, eller fiskolja, och inte kan eller vill avbryta användningen av dessa produkter under palovarotenbehandling.
  • Deltagare som upplevt självmordstankar (typ 4 eller 5) eller något självmordsbeteende under den senaste månaden enligt definitionen av Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Palovaroten

Alla deltagare kommer att få en icke-uppflammande behandling med 5 mg palovaroten en gång dagligen i 24 månader.

Deltagare som fortsatte behandling som inte är baserad på uppblossning enligt ändringsförslag 1 kommer att få behandling som inte är baserad på uppblossning i upp till ytterligare 48 månader (därför 72 månader över hela studien).

Deltagare som påbörjar behandling som inte är baserad på uppblossning enligt ändringsförslag 1 kommer att få behandling som inte är baserad på uppblossning i upp till 48 månader.

Deltagare som är skelettomogna kommer att få viktanpassade doser.

I händelse av en kvalificerad flare-up kommer alla deltagare att få 20 mg palovaroten i 28 dagar, följt av 10 mg palovaroten i 56 dagar. Deltagare under 18 år kommer att få viktanpassade doser.
Läkemedel: Palovaroten
Palovaroten kommer att tas oralt en gång dagligen vid ungefär samma tidpunkt varje dag.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig förändring av ny HO-volym
Tidsram: Var 12:e månad fram till slutet av studien (upp till 72 månader)
Bedömd med lågdos helkroppsdatortomografi (WBCT) (exklusive huvud)
Var 12:e månad fram till slutet av studien (upp till 72 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procent av deltagarna med ny HO
Tidsram: Var 12:e månad i upp till 72 månader
Var 12:e månad i upp till 72 månader
Ändring från baslinjen i rörelseomfång (ROM)
Tidsram: Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader
Bedömd av Cumulative Analogue Joint Involvement Scale (CAJIS)
Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader
Förändring från baslinjen i fysisk funktion
Tidsram: Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader
Bedöms av åldersanpassade former av FOP-fysisk funktionsfrågeformulär (FOP-PFQ)
Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader
Förändring från baslinjen i fysisk och mental funktion för deltagare ≥15 år och mental funktion för deltagare
Tidsram: Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader
Bedöms av åldersanpassade former av Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Global Health Scale
Var 6:e ​​månad i upp till 72 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Clementia Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 november 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

28 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

28 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 november 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 november 2016

Första postat (Uppskatta)

2 december 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juli 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 juli 2022

Senast verifierad

1 juli 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PVO-1A-204
  • 2016-002526-36 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Kliniska prövningar på Palovaroten

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera