RDEB患者で遺伝子改変された表皮幹細胞を含む自家培養表皮移植片の安全性と有効性を評価するための臨床試験。 (HOLOGENE7)

包含基準:

1. -研究関連の手順の前に、署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント。 インフォームドコンセントには、追加の移植の可能性と長期延長期間へのロールオーバーの可能性も含まれます。
2. 成人男性および女性患者（18歳以上55歳未満）; 6歳から17歳までの小児患者も登録されます。
3. 突然変異分析によるRDEB分子特性評価;
4. 非コラーゲンドメイン (NC1 または NC2) 抗体の免疫蛍光検査またはウエスタンブロットでの染色陽性;
5. 慢性的な（3ヶ月以上持続する）大きな傷（>10cm2）および/または侵食の存在;
6. 学習手順をフォローアップするための協力的な態度 (未成年者の場合は保護者)。

除外基準:

1. -麻酔に対する既知のまたは疑われる不耐性;
2. 全身状態が悪い (ECOG 指数 >1)
3. 切除不能または転移性扁平上皮癌（SCC）;
4. VII 型コラーゲン関連抗原に対する抗体が間接免疫蛍光法で示されました。
5. -スクリーニング時の急性全身性感染症の臨床的および/または実験的徴候。 患者は適切な治療後に再スクリーニングすることができます。
6. 重度の全身性疾患（すなわち 非代償性糖尿病);
7. 女性被験者：妊娠中または授乳中の女性、および生理学的に妊娠する可能性のあるすべての女性（つまり、 出産の可能性のある女性) ただし、パール指数が 1 以下の信頼できる避妊法を 1 つ以上使用する意思がある場合は除きます。

8. -薬物または賦形剤に対するアレルギー、感受性または不耐性（治験責任医師のパンフレットまたはこのプロトコルに記載されている賦形剤のいずれかに対する過敏症）：

   • 輸送培地 (L-グルタミンを添加したダルベッコ改変イーグル培地)
   • フィブリンサポート
   • ベタイソドナ
9. -プロトコルによって予測される局所または全身の抗生物質および/またはコルチコステロイドに対する禁忌;
10. 大規模な外科的処置を受けることの禁忌;
11. -治験責任医師の判断に基づく幹細胞移植に対する臨床的に重要または不安定な併発疾患またはその他の臨床的禁忌または移植手順に影響を与えるその他の付随する病状;
12. -患者（または小児対象の場合は両親）研究プロトコルを遵守する可能性が低い、または研究の性質と範囲、または研究手順と治療の可能性のある利点または望ましくない効果を理解できない。
13. -治験薬が受け取られた別の臨床試験への参加 スクリーニング訪問の6か月前。