Клинические испытания для оценки безопасности и эффективности аутологичных культивируемых эпидермальных трансплантатов, содержащих генетически модифицированные эпидермальные стволовые клетки, у пациентов с РДЭБ. (HOLOGENE7)

Критерии включения:

1. Подписанное и датированное информированное согласие до проведения любых процедур, связанных с исследованием. Информированное согласие также будет включать возможность дополнительных трансплантаций и перехода на долгосрочный период продления;
2. Взрослые пациенты мужского и женского пола (≥18 лет и < 55 лет); Также будут приниматься педиатрические пациенты в возрасте от 6 до 17 лет.
3. Молекулярная характеристика RDEB с помощью анализа мутаций;
4. Иммунофлуоресценция антитела с неколлагеновым доменом (NC1 или NC2) или положительное окрашивание в Вестерн-блоттинге;
5. Наличие хронических (сохраняющихся более 3 мес) обширных ран (>10 см2) и/или эрозий;
6. Совместное отношение к последующим процедурам исследования (опекуны в случае несовершеннолетних).

Критерий исключения:

1. известная или подозреваемая непереносимость анестезии;
2. Плохое общее состояние (индекс ECOG >1)
3. Нерезектабельный или метастазирующий плоскоклеточный рак (SCC);
4. Антитела к антигенам, ассоциированным с коллагеном VII типа, продемонстрированы с помощью непрямой иммунофлуоресценции;
5. Клинические и/или лабораторные признаки острых системных инфекций на момент скрининга. Пациент может быть повторно обследован после соответствующего лечения;
6. Тяжелые системные заболевания (т. некомпенсированный сахарный диабет);
7. Субъекты женского пола: беременные или кормящие женщины и все женщины, физиологически способные забеременеть (т.е. женщины детородного возраста), ЕСЛИ они не желают использовать один или несколько надежных методов контрацепции с индексом Перля ≤1.

8. Аллергия, чувствительность или непереносимость лекарств или вспомогательных веществ (гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ, перечисленных в брошюре исследователя или в этом протоколе):

   • Транспортная среда (модифицированная среда Игла Дульбекко с добавлением L-глютамина)
   • Поддержка фибрина
   • Бетайсодона
9. Противопоказания к назначению местных или системных антибиотиков и/или кортикостероидов, предусмотренных протоколом;
10. Противопоказания к проведению обширных оперативных вмешательств;
11. Клинически значимое или нестабильное сопутствующее заболевание или другие клинические противопоказания к трансплантации стволовых клеток, основанные на заключении исследователя, или другие сопутствующие медицинские состояния, влияющие на процедуру трансплантации;
12. Пациенты (или родители в случае педиатрического субъекта) вряд ли будут соблюдать протокол исследования или неспособны понять характер и объем исследования или возможные преимущества или нежелательные эффекты процедур исследования и лечения.
13. Участие в другом клиническом исследовании, в котором исследуемый препарат был получен менее чем за 6 месяцев до визита для скрининга.