再発性または難治性骨髄異形成症候群および急性骨髄性白血病の治療におけるアザシチジンとの併用によるCX-01

包含基準:

• 次の診断のいずれか:

  • 国際前立腺症状スコア (IPSS) スコアが INT-1 以上で、以下のいずれかに該当する MDS:

    • ヘモグロビン < 10.0 g/dL または赤血球 (RBC) 輸血を必要とする症候性貧血
    • 2つ以上の血小板数<50,000/μLの病歴を伴う血小板減少症、または血小板輸血を必要とする重大な出血を伴う血小板減少症
    • 2つ以上の絶対好中球数（ANC）が1,000/μL未満の好中球減少症
  • 非M3 AML
• 4サイクル以上の低メチル化剤（デシタビンまたはアザシチジン）による以前の治療で反応がなかった、または低メチル化剤治療中または治療後に疾患の進行が記録された
• 年齢 18 歳以上

• 適切な腎機能および肝機能は、以下のすべてとして定義されます。

  • 総ビリルビン ≤ 1.5 x 正常上限値 (ULN) (ギルバート病の場合を除く)
  • アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 2.5 x ULN
  • 血清クレアチニン < 2.0 x ULN
• 末梢血芽球数 < 10,000/μL。
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンスステータス ≤ 2
• 女性は、外科的または生物学的に無菌であるか、閉経後である必要があり、または妊娠の可能性がある場合は、最後の治療後30日まで研究中に適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 男性は、外科的または生物学的に無菌であるか、最後の治療から30日後まで研究中に適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
• 治験審査委員会が承認した書面によるインフォームド・コンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人の文書）を理解し、署名する意欲があること。

除外基準:

• 過去の同種幹細胞移植
• 中枢神経系（CNS）白血病
• AMLと診断され、標準的な導入化学療法または幹細胞移植の対象となる。
• 出血のリスクが高くなります。
• あらゆる形態のヘパリンまたはアザシチジンに対する既知のアレルギー、過敏症、または不耐症
• 重大な活動性出血または血小板数 > 50,000/µL の維持が必要な状態の存在
• 何らかの抗凝固療法を必要とする何らかの症状の存在（IVカテーテル用のヘパリンフラッシュは許可されています）
• -プロトコールに基づく治療期間中、または登録前21日以内に併用化学療法、放射線療法、または免疫療法を受けている
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）に対する既知の血清陽性または活動性ウイルス感染。 B型肝炎ウイルスワクチン接種により血清陽性となった患者が対象となります。
• 進行中または活動性感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または心臓不整脈を含むがこれらに限定されない、制御不能な併発疾患
• 妊娠中および/または授乳中。 妊娠の可能性のある女性は、研究参加後 28 日以内に妊娠検査で陰性でなければなりません。