CX-01 combinado com azacitidina no tratamento da síndrome mielodisplásica recidivante ou refratária e leucemia mielóide aguda

Critério de inclusão:

• Um dos seguintes diagnósticos:

  • MDS com pontuação do International Prostate Symptom Score (IPSS) de INT-1 ou superior e um dos seguintes:

    • Anemia sintomática com hemoglobina < 10,0 g/dL ou requerendo transfusão de hemácias (RBC)
    • Trombocitopenia com história de duas ou mais contagens de plaquetas < 50.000/µL ou hemorragia significativa que exija transfusões de plaquetas
    • Neutropenia com duas ou mais contagens absolutas de neutrófilos (ANC) < 1.000/µL
  • AML não M3
• Tratamento prévio com ≥ 4 ciclos de um agente hipometilante (decitabina ou azacitidina) sem resposta OU progressão documentada da doença durante ou após a terapia com agente hipometilante
• Idade ≥ 18 anos

• Função renal e hepática adequadas definidas como todas as seguintes:

  • bilirrubina total ≤ 1,5 x limite superior da normalidade (LSN), exceto nos casos de doença de Gilbert
  • aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x LSN
  • creatinina sérica < 2,0 x LSN
• Contagem de blastos no sangue periférico < 10.000/µL.
• Estado de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• As mulheres devem ser cirurgicamente ou biologicamente estéreis ou pós-menopáusicas ou, se em idade fértil, devem concordar em usar um método contraceptivo adequado durante o estudo até 30 dias após o último tratamento. Os homens devem ser cirurgicamente ou biologicamente estéreis ou concordar em usar um método contraceptivo adequado durante o estudo até 30 dias após o último tratamento.
• Capacidade de entender e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito aprovado pelo IRB (ou do representante legalmente autorizado, se aplicável).

Critério de exclusão:

• Transplante alogênico prévio de células-tronco
• Leucemia do sistema nervoso central (SNC)
• Diagnosticado com LMA e elegível para quimioterapia de indução padrão ou transplante de células-tronco.
• Com risco aumentado de hemorragia.
• Alergias conhecidas, hipersensibilidade ou intolerância a qualquer forma de heparina ou azacitidina
• Presença de sangramento ativo significativo ou condição que requeira manutenção de uma contagem de plaquetas > 50.000/µL
• Presença de qualquer condição que requeira qualquer forma de terapia anticoagulante (fluxos de heparina para cateter IV são permitidos)
• Receber quimioterapia, radioterapia ou imunoterapia concomitante durante a duração do tratamento no protocolo ou dentro de 21 dias antes da inscrição
• Soropositividade conhecida ou infecção viral ativa com o vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV). Os pacientes que são soropositivos devido à vacina contra o vírus da hepatite B são elegíveis.
• Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não limitada a, infecção ativa ou contínua, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina de peito instável ou arritmia cardíaca
• Grávida e/ou lactante. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no prazo de 28 dias após a entrada no estudo.