CX-01 in Kombination mit Azacitidin bei der Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem myelodysplastischem Syndrom und akuter myeloischer Leukämie

Einschlusskriterien:

• Eine der folgenden Diagnosen:

  • MDS mit einem IPSS-Wert (International Prostate Symptom Score) von INT-1 oder höher und einem der folgenden Punkte:

    • Symptomatische Anämie mit entweder Hämoglobin < 10,0 g/dl oder einer Erythrozytentransfusion
    • Thrombozytopenie mit einer Vorgeschichte von zwei oder mehr Thrombozytenzahlen < 50.000/µL oder einer erheblichen Blutung, die Thrombozytentransfusionen erfordert
    • Neutropenie mit zwei oder mehr absoluten Neutrophilenzahlen (ANC) < 1.000/µL
  • Nicht-M3-AML
• Vorherige Behandlung mit ≥ 4 Zyklen eines Hypomethylierungsmittels (Decitabin oder Azacitidin) ohne Reaktion ODER dokumentiertes Fortschreiten der Krankheit auf oder nach der Therapie mit Hypomethylierungsmittel
• Alter ≥ 18 Jahre

• Angemessene Nieren- und Leberfunktion, definiert als alles Folgende:

  • Gesamtbilirubin ≤ 1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN), außer in Fällen von Morbus Gilbert
  • Aspartataminotransferase (AST) und Alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x ULN
  • Serumkreatinin < 2,0 x ULN
• Anzahl der peripheren Blutblasten < 10.000/µL.
• Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• Frauen müssen chirurgisch oder biologisch steril oder postmenopausal sein oder, wenn sie im gebärfähigen Alter sind, müssen zustimmen, während der Studie bis 30 Tage nach der letzten Behandlung eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden. Männer müssen chirurgisch oder biologisch steril sein oder sich bereit erklären, während der Studie bis 30 Tage nach der letzten Behandlung eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden.
• Fähigkeit, ein vom IRB genehmigtes schriftliches Einverständnisdokument zu verstehen und bereit zu sein (oder das eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

• Vorherige allogene Stammzelltransplantation
• Leukämie des Zentralnervensystems (ZNS).
• Bei Ihnen wurde AML diagnostiziert und Sie haben Anspruch auf eine Standard-Induktionschemotherapie oder eine Stammzelltransplantation.
• Bei einem erhöhten Blutungsrisiko.
• Bekannte Allergien, Überempfindlichkeit oder Unverträglichkeit gegenüber jeglicher Form von Heparin oder Azacitidin
• Vorliegen einer erheblichen aktiven Blutung oder eines Zustands, der die Aufrechterhaltung einer Thrombozytenzahl von > 50.000/µL erfordert
• Vorliegen einer Erkrankung, die irgendeine Form einer gerinnungshemmenden Therapie erfordert (Heparinspülungen für IV-Katheter sind zulässig)
• Begleitende Chemotherapie, Strahlentherapie oder Immuntherapie während der Behandlungsdauer gemäß Protokoll oder innerhalb von 21 Tagen vor der Einschreibung
• Bekannte Seropositivität oder aktive Virusinfektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV), dem Hepatitis-B-Virus (HBV) oder dem Hepatitis-C-Virus (HCV). Teilnahmeberechtigt sind Patienten, die aufgrund einer Hepatitis-B-Virusimpfung seropositiv sind.
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris oder Herzrhythmusstörungen
• Schwanger und/oder stillend. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss innerhalb von 28 Tagen nach Studieneintritt ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen.