CX-01 v kombinaci s azacitidinem při léčbě relapsu nebo refrakterního myelodysplastického syndromu a akutní myeloidní leukémie

Kritéria pro zařazení:

• Jedna z následujících diagnóz:

  • MDS s mezinárodním skóre symptomů prostaty (IPSS) INT-1 nebo vyšším a jedním z následujících:

    • Symptomatická anémie s hemoglobinem < 10,0 g/dl nebo vyžadující transfuzi červených krvinek (RBC)
    • Trombocytopenie s anamnézou dvou nebo více krevních destiček < 50 000/µl nebo významné krvácení vyžadující transfuze krevních destiček
    • Neutropenie se dvěma nebo více absolutními počty neutrofilů (ANC) < 1 000/µl
  • Non-M3 AML
• Předchozí léčba ≥ 4 cykly hypomethylačním činidlem (decitabinem nebo azacitidinem) bez odpovědi NEBO dokumentovaná progrese onemocnění při nebo po léčbě hypometylačním činidlem
• Věk ≥ 18 let

• Přiměřená funkce ledvin a jater definovaná jako všechny následující:

  • celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normy (ULN), kromě případů Gilbertovy choroby
  • aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5 x ULN
  • sérový kreatinin < 2,0 x ULN
• Počet blastů v periferní krvi < 10 000/µL.
• Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
• Ženy musí být chirurgicky nebo biologicky sterilní nebo postmenopauzální nebo, pokud jsou v plodném věku, musí souhlasit s používáním adekvátní metody antikoncepce během studie do 30 dnů po poslední léčbě. Muži musí být chirurgicky nebo biologicky sterilní nebo souhlasit s používáním adekvátní metody antikoncepce během studie do 30 dnů po poslední léčbě.
• Schopnost porozumět a ochota podepsat dokument písemného informovaného souhlasu schváleného IRB (nebo zákonně oprávněného zástupce, je-li to relevantní).

Kritéria vyloučení:

• Předchozí alogenní transplantace kmenových buněk
• Leukémie centrálního nervového systému (CNS).
• Diagnóza AML a způsobilá pro standardní indukční chemoterapii nebo transplantaci kmenových buněk.
• Při zvýšeném riziku krvácení.
• Známé alergie, přecitlivělost nebo intolerance na jakoukoli formu heparinu nebo azacitidinu
• Přítomnost významného aktivního krvácení nebo stav vyžadující udržení počtu krevních destiček > 50 000/µl
• Přítomnost jakéhokoli stavu vyžadujícího jakoukoli formu antikoagulační léčby (výplachy heparinem pro IV katétr jsou povoleny)
• Současná léčba chemoterapií, radiační terapií nebo imunoterapií během trvání léčby podle protokolu nebo během 21 dnů před zařazením
• Známá séropozitivita nebo aktivní virová infekce virem lidské imunodeficience (HIV), virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV). Způsobilí jsou pacienti, kteří jsou séropozitivní kvůli vakcíně proti viru hepatitidy B.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění zahrnující, ale bez omezení, probíhající nebo aktivní infekci, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní anginu pectoris nebo srdeční arytmii
• Těhotné a/nebo kojící. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test do 28 dnů od vstupu do studie.