CX-01 combinado con azacitidina en el tratamiento del síndrome mielodisplásico en recaída o refractario y leucemia mieloide aguda

Criterios de inclusión:

• Uno de los siguientes diagnósticos:

  • MDS con puntuación de INT-1 o superior de la puntuación internacional de síntomas de próstata (IPSS) y uno de los siguientes:

    • Anemia sintomática con hemoglobina < 10,0 g/dL o que requiere transfusión de glóbulos rojos (RBC)
    • Trombocitopenia con antecedentes de dos o más recuentos de plaquetas < 50 000/µL o una hemorragia significativa que requiere transfusiones de plaquetas
    • Neutropenia con dos o más recuentos absolutos de neutrófilos (RAN) < 1000/µL
  • LMA no M3
• Tratamiento previo con ≥ 4 ciclos de un agente hipometilante (decitabina o azacitidina) sin respuesta O progresión documentada de la enfermedad durante o después de la terapia con un agente hipometilante
• Edad ≥ 18 años

• Función renal y hepática adecuada definida como todo lo siguiente:

  • bilirrubina total ≤ 1,5 x límite superior normal (ULN), excepto en casos de enfermedad de Gilbert
  • aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5 x LSN
  • creatinina sérica < 2,0 x LSN
• Recuento de blastos en sangre periférica < 10.000/ µL.
• Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) ≤ 2
• Las mujeres deben ser estériles quirúrgica o biológicamente o posmenopáusicas o, si están en edad fértil, deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio hasta 30 días después del último tratamiento. Los machos deben ser estériles quirúrgica o biológicamente o aceptar usar un método anticonceptivo adecuado durante el estudio hasta 30 días después del último tratamiento.
• Capacidad para comprender y voluntad para firmar un documento de consentimiento informado por escrito aprobado por el IRB (o el del representante legalmente autorizado, si corresponde).

Criterio de exclusión:

• Trasplante alogénico previo de células madre
• Leucemia del sistema nervioso central (SNC)
• Diagnosticado con AML y elegible para quimioterapia de inducción estándar o trasplante de células madre.
• Con mayor riesgo de hemorragia.
• Alergias conocidas, hipersensibilidad o intolerancia a cualquier forma de heparina o azacitidina
• Presencia de sangrado activo significativo o condición que requiera mantenimiento de un recuento de plaquetas > 50,000/µL
• Presencia de cualquier condición que requiera cualquier forma de terapia anticoagulante (se permiten enjuagues con heparina para el catéter IV)
• Recibir quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia concomitante durante la duración del tratamiento en el protocolo, o dentro de los 21 días anteriores a la inscripción
• Seropositividad conocida o infección viral activa por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC). Los pacientes que son seropositivos debido a la vacuna contra el virus de la hepatitis B son elegibles.
• Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable o arritmia cardíaca
• Embarazada y/o en periodo de lactancia. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa dentro de los 28 días posteriores al ingreso al estudio.