CX-01 kombineret med azacitidin til behandling af recidiverende eller refraktær myelodysplastisk syndrom og akut myeloid leukæmi

Inklusionskriterier:

• En af følgende diagnoser:

  • MDS med International Prostate Symptom Score (IPSS) score på INT-1 eller højere og en af ​​følgende:

    • Symptomatisk anæmi med enten hæmoglobin < 10,0 g/dL eller som kræver transfusion af røde blodlegemer (RBC)
    • Trombocytopeni med en historie med to eller flere blodpladetal < 50.000/µL eller en betydelig blødning, der kræver blodpladetransfusioner
    • Neutropeni med to eller flere absolut neutrofiltal (ANC) < 1.000/µL
  • Ikke-M3 AML
• Tidligere behandling med ≥ 4 cyklusser af et hypomethylerende middel (decitabin eller azacitidin) uden respons ELLER dokumenteret sygdomsprogression på eller efter behandling med hypomethylerende middel
• Alder ≥ 18 år

• Tilstrækkelig nyre- og leverfunktion defineret som alle følgende:

  • total bilirubin ≤ 1,5 x øvre normalgrænse (ULN), undtagen i tilfælde af Gilberts sygdom
  • aspartat aminotransferase (AST) og alanin aminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x ULN
  • serum kreatinin < 2,0 x ULN
• Perifert blodblasttal < 10.000/µL.
• Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus ≤ 2
• Kvinderne skal være kirurgisk eller biologisk sterile eller postmenopausale eller, hvis de er i den fødedygtige alder, skal de acceptere at bruge en passende præventionsmetode under undersøgelsen indtil 30 dage efter den sidste behandling. Mænd skal være kirurgisk eller biologisk sterile eller acceptere at bruge en passende præventionsmetode under undersøgelsen indtil 30 dage efter sidste behandling.
• Evne til at forstå og villighed til at underskrive et IRB-godkendt skriftligt informeret samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autoriseret repræsentant, hvis det er relevant).

Ekskluderingskriterier:

• Tidligere allogen stamcelletransplantation
• Leukæmi i centralnervesystemet (CNS).
• Diagnosticeret med AML og berettiget til standard induktionskemoterapi eller stamcelletransplantation.
• Med øget risiko for blødning.
• Kendte allergier, overfølsomhed eller intolerance over for enhver form for heparin eller azacitidin
• Tilstedeværelse af betydelig aktiv blødning eller tilstand, der kræver opretholdelse af et trombocyttal > 50.000/µL
• Tilstedeværelse af enhver tilstand, der kræver enhver form for antikoagulantbehandling (heparinskylninger til IV-kateter er tilladt)
• Modtagelse af samtidig kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi under behandlingens varighed efter protokol eller inden for 21 dage før indskrivning
• Kendt seropositivitet for eller aktiv viral infektion med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV). Patienter, der er seropositive på grund af hepatitis B-virusvaccine, er berettigede.
• Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, igangværende eller aktiv infektion, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi
• Gravid og/eller ammende. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest inden for 28 dage efter studiestart.