재발성 또는 불응성 골수이형성증후군 및 급성골수성백혈병의 치료에서 아자시티딘과 병용한 CX-01

포함 기준:

• 다음 진단 중 하나:

  • 국제 전립선 증상 점수(IPSS) 점수가 INT-1 이상이고 다음 중 하나인 MDS:

    • 헤모글로빈이 10.0g/dL 미만이거나 적혈구(RBC) 수혈이 필요한 증상이 있는 빈혈
    • 2개 이상의 혈소판 수가 50,000/μL 미만이거나 혈소판 수혈이 필요한 심각한 출혈이 있는 혈소판 감소증
    • 2개 이상의 절대 호중구 수(ANC) < 1,000/µL인 호중구 감소증
  • 비 M3 AML
• 저메틸화제(데시타빈 또는 아자시티딘)를 4주기 이상 사용한 이전 치료에서 반응이 없거나 저메틸화제 요법 중 또는 이후에 질병 진행이 기록된 경우
• 연령 ≥ 18세

• 다음 모두로 정의되는 적절한 신장 및 간 기능:

  • 길버트병의 경우를 제외하고 총 빌리루빈 ≤ 1.5 x 정상 상한치(ULN)
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) ≤ 2.5 x ULN
  • 혈청 크레아티닌 < 2.0 x ULN
• 말초혈액모세포수 < 10,000/ µL.
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 ≤ 2
• 여성은 외과적으로 또는 생물학적으로 불임이거나 폐경 후이거나, 가임기인 경우 마지막 치료 후 30일까지 연구 기간 동안 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 수컷은 마지막 치료 후 30일까지 연구 기간 동안 외과적으로 또는 생물학적으로 불임이거나 적절한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
• IRB 승인 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명할 의지가 있음.

제외 기준:

• 이전 동종 줄기 세포 이식
• 중추신경계(CNS) 백혈병
• AML로 진단되고 표준 유도 화학 요법 또는 줄기 세포 이식에 적합합니다.
• 출혈의 위험이 증가합니다.
• 모든 형태의 헤파린 또는 아자시티딘에 대한 알려진 알레르기, 과민성 또는 과민증
• 상당한 활동성 출혈이 있거나 혈소판 수치 > 50,000/µL의 유지가 필요한 상태
• 모든 형태의 항응고제 치료가 필요한 상태의 존재(IV 카테터용 헤파린 플러시가 허용됨)
• 프로토콜에 따른 치료 기간 동안 또는 등록 전 21일 이내에 병용 화학 요법, 방사선 요법 또는 면역 요법을 받는 경우
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV), B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV)에 대한 알려진 혈청양성 또는 활동성 바이러스 감염. B형 간염 바이러스 백신 때문에 혈청 반응 양성인 환자가 자격이 있습니다.
• 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병
• 임신 및/또는 모유 수유. 가임 여성은 연구 시작 28일 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.