Xyntha Solofuseプレフィルドシリンジの安全性と有効性を観察するための市販後監視
2019年1月7日 更新者：Pfizer
XYNTHA SOLOFUSE プレフィルドシリンジの安全性と有効性を観察するための市販後調査
この研究は、日常診療環境における Xyntha Solofuse プレフィルドシリンジの安全性と有効性を観察することを目的としています。 主な目的は、医学的に重要なイベント (第 VIII 因子阻害剤) を検出することです。 第 2 の目的は、重篤な有害事象を含む Xyntha Solofuse プレフィルド シリンジの全体的な有効性と安全性を観察することです。 この非盲検、非比較、観察、非介入、遡及的、多施設共同研究では、市販後調査データが、Xyntha Solofuse プレフィルドシリンジの初回投与日から最長 6 か月間遡及的に収集されます。 Xyntha Solofuse プレフィルドシリンジを投与された患者。
食品医薬品安全処が発行した製品承認に明記されているように、研究は承認日から4年間実施されます。 MFDS 要件を満たすために、少なくとも 600 人の被験者がこの研究に登録されます。 割り当てられた研究被験者数は 600 件ですが、研究開始日以降に実際の登録被験者数を考慮して症例数が調整されます。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
106
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団は、（認定研究者がいる韓国のヘルスケアキャンターでの日常治療の一環として）Xyntha Solofuseプレフィルドシリンジを投与された血友病A（先天性第VIII因子欠損症）患者です。
説明
-。包含基準
この研究に登録する資格を得るには、研究対象者は以下の参加基準をすべて満たしている必要があります。
- 本剤の効能・効果に従って投与されている血友病A（先天性第VIII因子欠損症）患者 1）血友病A（先天性第VIII因子欠損症）患者における出血症状の制御及び予防、日常的及び外科的予防 2）本剤は以下の作用を有する。フォン・ヴィレブランド因子を含まないため、フォン・ヴィレブランド病には適応されません。
- Xyntha Solofuseプレフィルドシリンジを少なくとも1回投与されたことがある者 - 除外基準
現地のラベルに従って、以下の基準を満たす患者は研究に含まれません。
- Xyntha Solofuseプレフィルドシリンジまたはこの薬剤の成分に対して過敏症の既往歴のある患者。
- ハムスタータンパク質に対する過敏症の既往歴のある患者。
- 血友病以外の出血性疾患を有する患者 A.
- FVIII阻害剤の既往歴がある患者、または現在FVIII阻害剤を保有している、もしくは保有している疑いがある患者。 臨床検査結果においてベセスダ単位で定量化された阻害剤力価が正常な臨床検査範囲内、または少なくとも 0.6 BU/mL である場合。 臨床検査を実施できない場合、研究者は、FVIII の代替（例: 少なくとも 1 回の出血、抗出血剤の補充投与が必要な場合、および補充 FVIII 療法の頻度または投与量を増やす必要がある場合）。
- 免疫調節療法の使用。 （例えば。 免疫グロブリンの静脈内注射、定期的な全身性コルチコステロイド、シクロスポリン、および抗 TNF-α メディエーターの使用）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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AE とは、因果関係の可能性を考慮せずに、Xyntha を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
SAEは、以下の転帰のいずれかを引き起こすか、またはその他の理由で重大であるとみなされるAEであった:死亡、初回または長期の入院、生命を脅かす経験(即死の危険)、持続的または重大な障害/無能力、先天異常。
治療 緊急有害事象 (TEAE) は、Xyntha Solofuse の初回投与後 6 か月以内に開始または重症度が悪化した有害事象でした。
AE には重篤な有害事象と非重篤な有害事象の両方が含まれます。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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重症度別の有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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AE とは、因果関係の可能性を考慮せずに、Xyntha を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
SAEは、以下の転帰のいずれかを引き起こすか、またはその他の理由で重大であるとみなされるAEであった:死亡、初回または長期の入院、生命を脅かす経験(即死の危険)、持続的または重大な障害/無能力、先天異常。
AE は重症度に従って 3 つのカテゴリーに分類されました。 a) 軽度 - AE は参加者の通常の機能に干渉しません。 b) 中等度 - AE は参加者の通常の機能にある程度干渉します。 c) 重度 - AE は参加者の通常の機能に著しく干渉します。調査員の裁量に基づいて行われます。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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有害事象により中止した参加者数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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AE とは、因果関係の可能性に関係なく、治験薬を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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治療関連の有害事象（AE）および重篤な有害事象を経験した参加者の数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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治療関連 AE は、治験薬の投与を受けた参加者における Xyntha に起因すると考えられるあらゆる望ましくない医学的出来事でした。
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
治療との関連性は研究者によって評価されました。
AE には重篤な AE と非重篤な AE の両方が含まれます。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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有害事象により死亡した参加者の数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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AE とは、因果関係の可能性を考慮せずに、Xyntha を投与された参加者における望ましくない医学的出来事を指します。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血治療に使用される注射に対して4段階評価で全体的な反応が得られた参加者の数：手術に応じたオンデマンド治療
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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手術に応じたオンデマンド治療：手術に備えて因子を高める治療。
手術によるオンデマンド治療（出血を止めるための予定外の用量の Xyntha Solofuse プレフィルドシリンジの投与）における出血の治療に使用される Xyntha Solofuse プレフィルド シリンジのすべての注射に対する全体的な反応は、1= 優れている、2= の 4 段階評価で評価されました。良好、3=中程度、4=反応なし、スコアが高い = 反応が良い。
優れた = 追加注入なしで、注入後 8 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善、良好 = 1 回の追加注入で、注入後 8 時間以内に明確な痛みの緩和および/または出血の兆候の改善、中等度 = 注入後 8 時間後に始まる可能性が高い/わずかな改善。出血エピソードを完全に解消するには 1 回以上の追加注入が必要だが、反応なし = 注入間で全く改善なし / 注入後 24 時間の間隔で / 状態が悪化
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血の治療に使用される注射に対して4段階評価で全体的な反応が得られた参加者の数：出血に応じたオンデマンド治療
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血に応じたオンデマンド治療：自然出血・擦傷に対して行う治療。手術を必要としないこと。
オンデマンド治療（出血を止めるための予定外の用量のXyntha Solofuseプレフィルドシリンジの投与）における出血の治療に使用されるXynthaのすべての注射に対する全体的な反応を、出血に応じて1=優れている、2=良好、3の4点スケールで評価しました。 =中程度、4=反応なし、スコアが高い=反応が良い。
優れた = 追加注入なしで、注入後 8 時間以内に明らかな痛みの軽減および/または出血の兆候の改善、良好 = 1 回の追加注入で、注入後 8 時間以内に明確な痛みの緩和および/または出血の兆候の改善、中等度 = 注入後 8 時間後に、おそらく/わずかな改善が見られますが、出血エピソードを完全に解消するには 1 回以上の追加注入が必要ですが、反応なし = 注入間/注入後 24 時間の間隔でまったく改善がないか、状態が悪化します。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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治療効果が期待を下回る参加者数（LETE）：手術に応じたオンデマンド治療
時間枠：オンデマンド治療後 24 時間以内（6 か月の観察期間内であればいつでも）
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オンデマンド治療（出血を止めるための予定外の用量の Xyntha Solofuse プレフィルドシリンジの投与）の LETE は、オンデマンド治療後 24 時間以内の 2 回の連続注入の各注入後に「無反応」と評価されると定義されました。
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オンデマンド治療後 24 時間以内（6 か月の観察期間内であればいつでも）
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治療効果が期待を下回る参加者数（LETE）：出血に応じたオンデマンド治療
時間枠：オンデマンド治療後 24 時間以内（最長 6 か月の観察期間内であればいつでも）
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オンデマンド治療の LETE ((出血を止めるための予定外の用量の Xyntha Solofuse プレフィルド シリンジの投与) は、オンデマンド治療後 24 時間以内の 2 回の連続注入の各注入後に「無反応」と評価される) と定義されました。 「応答なし」は、オンデマンド治療後 24 時間以内の 2 回の連続注入の各注入後に評価されました。
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オンデマンド治療後 24 時間以内（最長 6 か月の観察期間内であればいつでも）
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新たな出血エピソードの治療に必要な点滴の回数
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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これは、研究全体を通じて行われた注射の総数を出血事象の総数で割ったものとして計算されました。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血事象ごとの平均点滴量: 手術に応じたオンデマンド治療
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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オンデマンド治療における手術による出血事象ごとの Xyntha の平均用量は、研究全体にわたる Xyntha の総用量 (IU) を出血事象の総数で割ったものとして計算されました。
手術に応じたオンデマンド治療（出血を止めるためのXyntha Solofuseプレフィルドシリンジの予定外の投与）は、手術の準備要素を高めるための治療を意味します。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血事象ごとの平均点滴量: 出血に応じたオンデマンド治療
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血事象ごとの Xyntha の平均用量は、研究全体にわたる Xyntha の総用量 (国際単位 [IU]) を出血発生総数で割ったものとして計算されました。
出血に応じたオンデマンド治療（出血を止めるための予定外の用量のXyntha Solofuseプレフィルドシリンジの投与）とは、自然出血または擦過傷により行われる治療を意味します。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血イベントのある参加者の割合
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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年間出血率 (ABR)
時間枠：Xynthaの予防投与後48時間以内（6ヶ月以内）
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年間出血率は、予防的設定下での出血数（予防的治療［出血の治療ではなく出血予防のためのXynthaの投与］の48時間後に発生した出血として定義）を（/）で割った［（出血の数）として定義されます。予防療法参加者)*0.5)]
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Xynthaの予防投与後48時間以内（6ヶ月以内）
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期待された治療効果を下回った参加者の数 (LETE): 予防療法
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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予防注入後 48 時間以内に発生した突出（自然発生的/非外傷性）出血として定義される予防療法の治療効果が期待よりも低かった（出血の治療ではなく出血の予防を目的とした Xyntha の投与として定義）。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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出血事象ごとの平均点滴量: 予防療法
時間枠：Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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予防療法による出血事象ごとの Xyntha の平均用量は、研究全体にわたる Xyntha の総用量 (IU) を出血事象の総数で割ったものとして計算されました。
予防療法は、予防注入後 48 時間以内に発生した突出性 (自然発生的/非外傷性) 出血として定義されます (出血の治療ではなく、出血の予防を目的とした Xyntha の投与として定義されます)。
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Xynthaの初回投与から6ヶ月まで
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ファクター VIII の総消費量
時間枠：6ヵ月
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各参加者の総第 VIII 因子消費量は、各 Xyntha Solofuse 注入で注入された Xyntha Solofuse の総量 (IU) の合計によって計算されました。
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月1日
一次修了 (実際)
2018年1月17日
研究の完了 (実際)
2018年1月17日
試験登録日
最初に提出
2016年11月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年1月24日
最初の投稿 (見積もり)
2017年1月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年1月7日
最終確認日
2019年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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