Sorveglianza post-marketing per osservare la sicurezza e l'efficacia della siringa preriempita Xyntha Solofuse
7 gennaio 2019 aggiornato da: Pfizer
SORVEGLIANZA POST-MARKETING PER OSSERVARE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA DELLA SIRINGA PRERIEMPITA DI XYNTHA SOLOFUSE
Questo studio mira a osservare la sicurezza e l'efficacia della siringa preriempita Xyntha Solofuse nell'ambito della pratica di routine. L'obiettivo primario è rilevare eventi clinicamente significativi (inibitore del fattore VIII). L'obiettivo secondario è osservare l'efficacia e la sicurezza complessive della siringa preriempita di Xyntha Solofuse, compresi gli eventi avversi gravi. In questo studio in aperto, non comparativo, osservazionale, non interventistico, retrospettivo e multicentrico, i dati di sorveglianza post-marketing saranno raccolti in modo retrospettivo fino a 6 mesi dal giorno della somministrazione iniziale della siringa preriempita di Xyntha Solofuse iniettata in pazienti a cui è stata somministrata la siringa preriempita di Xyntha Solofuse.
Come specificato nell'approvazione del prodotto rilasciata dal Ministero della sicurezza alimentare e farmaceutica, lo studio sarà condotto per 4 anni dalla data di approvazione. Almeno 600 soggetti dello studio saranno arruolati in questo studio per soddisfare i requisiti MFDS. Sebbene 600 sia il numero assegnato di soggetti dello studio, il numero di casi verrà adeguato considerando il numero effettivo di soggetti arruolati dopo il giorno di inizio dello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
106
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio è costituita da pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII) a cui è stata somministrata la siringa preriempita Xyntha Solofuse (come parte del trattamento di routine presso il centro sanitario coreano che ha sperimentatori certificati).
Descrizione
-. Criterio di inclusione
Per essere ammessi a partecipare a questo studio, i soggetti dello studio dovranno soddisfare tutti i seguenti criteri di inclusione:
- Pazienti con emofilia A (carenza congenita di fattore VIII) che sono stati somministrati secondo l'indicazione del prodotto 1) Controllo e prevenzione degli episodi emorragici e per la profilassi di routine e chirurgica nei pazienti con emofilia A (carenza congenita di fattore VIII) 2) Questo farmaco non non contiene il fattore di von Willebrand e, pertanto, non è indicato nella malattia di von Willebrand
- Coloro a cui è stata somministrata la siringa preriempita Xyntha Solofuse almeno una volta - Criteri di esclusione
I pazienti che soddisfano i seguenti criteri non sono inclusi nello studio secondo l'etichettatura locale:
- Pazienti che hanno una storia di ipersensibilità alla siringa preriempita Xyntha Solofuse o agli ingredienti di questo farmaco.
- Pazienti con una storia di ipersensibilità alle proteine di criceto.
- Pazienti con disturbi della coagulazione diversi dall'emofilia A.
- Pazienti che hanno una storia di inibitori del FVIII, o hanno attualmente o si sospetta che abbiano inibitori del FVIII. Nel caso in cui i titoli degli inibitori quantificati in Unità Bethesda nei risultati dei test di laboratorio rientrino nel normale intervallo di laboratorio o almeno 0,6 BU/mL. Se i test di laboratorio non possono essere eseguiti, lo sperimentatore determinerà se esistono o meno inibitori sulla base dei risultati della valutazione clinica che mostrano una diminuzione dell'efficacia della sostituzione del FVIII (ad es. sanguinamento almeno una volta, se è necessario somministrare la sostituzione di agenti antiemorragici e se è necessario aumentare la frequenza o il dosaggio della terapia sostitutiva con fattore VIII).
- Uso della terapia immunomodulante. (per esempio. iniezione endovenosa di immunoglobuline, uso di corticosteroidi sistemici regolari, ciclosporina e mediatori dell'anti-TNF-α)
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole nei partecipanti che avevano ricevuto Xyntha senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
L'evento avverso emergente dal trattamento (TEAE) era un evento avverso iniziato o peggiorato in gravità dopo la prima somministrazione di Xyntha Solofuse fino a 6 mesi.
Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi (EA) per gravità
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole nei partecipanti che avevano ricevuto Xyntha senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: decesso; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); disabilità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Gli eventi avversi sono stati classificati in base alla gravità in 3 categorie a) lievi - gli eventi avversi non interferiscono con la normale funzione del partecipante b) moderati - gli eventi avversi interferiscono in una certa misura con la normale funzione del partecipante c) gravi - gli eventi avversi interferiscono in modo significativo con la normale funzione del partecipante ed è stato determinato a discrezione dell'investigatore.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti che hanno interrotto a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole nei partecipanti che avevano ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento (EA) ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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L'evento avverso correlato al trattamento era qualsiasi evento medico sfavorevole attribuito a Xyntha in un partecipante che aveva ricevuto il farmaco oggetto dello studio.
SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
La correlazione con il trattamento è stata valutata dallo sperimentatore.
Gli eventi avversi includevano eventi avversi sia gravi che non gravi.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti deceduti a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Un evento avverso era qualsiasi evento medico spiacevole nei partecipanti che avevano ricevuto Xyntha senza tener conto della possibilità di una relazione causale.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con risposte complessive su una scala a 4 punti alle iniezioni utilizzate per trattare il sanguinamento: trattamento su richiesta in base alla chirurgia
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Trattamento al bisogno secondo intervento chirurgico: trattamento per aumentare il fattore in preparazione all'intervento chirurgico.
Le risposte complessive a tutte le iniezioni della siringa preriempita di Xyntha Solofuse usata per trattare l'emorragia nel trattamento on-demand (somministrazione di una dose non programmata di siringa preriempita di Xyntha Solofuse per arrestare l'emorragia) in base alla chirurgia sono state valutate su una scala a 4 punti di 1=eccellente, 2= buono, 3=moderato e 4=nessuna risposta, punteggio più alto = risposta migliore.
Eccellente= sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo un'infusione, senza infusione aggiuntiva, buono= sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo un'infusione, con 1 infusione aggiuntiva, moderato= Probabile/lieve miglioramento a partire da 8 ore dopo l'infusione, con >=1 infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico e nessuna risposta= Nessun miglioramento tra le infusioni/durante l'intervallo di 24 ore dopo un'infusione/la condizione peggiora
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con risposte complessive su una scala a 4 punti alle iniezioni utilizzate per trattare il sanguinamento: trattamento su richiesta in base al sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Trattamento al bisogno in base al sanguinamento: trattamento somministrato per sanguinamento/abrasione spontanea; non richiede intervento chirurgico.
Le risposte complessive a tutte le iniezioni di Xyntha utilizzate per trattare il sanguinamento nel trattamento al bisogno (somministrazione di una dose non programmata di Xyntha Solofuse in siringa preriempita per arrestare il sanguinamento) in base al sanguinamento sono state valutate su una scala a 4 punti di 1=eccellente, 2=buono, 3 =moderato,4=nessuna risposta, punteggio più alto=risposta migliore.
Eccellente= sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo un'infusione, senza infusione aggiuntiva, buono= sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento entro 8 ore dopo un'infusione, con 1 infusione aggiuntiva, moderato= Probabile/lieve miglioramento dopo 8 ore dall'infusione, con >=1 infusione aggiuntiva somministrata per la completa risoluzione dell'episodio emorragico e nessuna risposta= Nessun miglioramento tra le infusioni/durante l'intervallo di 24 ore dopo un'infusione, o la condizione peggiora.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Numero di partecipanti con effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE): trattamento su richiesta in base alla chirurgia
Lasso di tempo: Entro 24 ore dal trattamento su richiesta (in qualsiasi momento entro il periodo di osservazione di 6 mesi)
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LETE per il trattamento al bisogno (somministrazione di una dose non programmata di Xyntha Solofuse in siringa preriempita per fermare l'emorragia) è stata definita come "nessuna risposta" valutata dopo ciascuna infusione di 2 infusioni consecutive entro 24 ore dopo il trattamento al bisogno.
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Entro 24 ore dal trattamento su richiesta (in qualsiasi momento entro il periodo di osservazione di 6 mesi)
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Numero di partecipanti con effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE): trattamento su richiesta in base al sanguinamento
Lasso di tempo: Entro 24 ore dal trattamento su richiesta (in qualsiasi momento entro il periodo di osservazione fino a 6 mesi)
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LETE per il trattamento al bisogno ((somministrazione di una dose non programmata di Xyntha Solofuse siringa preriempita per arrestare l'emorragia) è stata definita come "nessuna risposta" valutata dopo ciascuna infusione di 2 infusioni consecutive entro 24 ore dal trattamento al bisogno) è stata definita come " nessuna risposta" valutata dopo ogni infusione di 2 infusioni consecutive entro 24 ore dopo il trattamento al bisogno.
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Entro 24 ore dal trattamento su richiesta (in qualsiasi momento entro il periodo di osservazione fino a 6 mesi)
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Numero di infusioni necessarie per trattare ogni nuovo episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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È stato calcolato come numero totale di iniezioni effettuate durante lo studio diviso per il numero totale di eventi di sanguinamento.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Dose media di infusioni per evento di sanguinamento: trattamento su richiesta in base alla chirurgia
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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La dose media di Xyntha per evento di sanguinamento in base all'intervento chirurgico nel trattamento al bisogno è stata calcolata come dose totale di Xyntha (in UI) durante lo studio divisa per il numero totale di eventi di sanguinamento.
Trattamento al bisogno (somministrazione di una dose non programmata di Xyntha Solofuse in siringa preriempita per arrestare l'emorragia) in base all'intervento chirurgico significa trattamento per aumentare il fattore in preparazione all'intervento chirurgico.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Dose media di infusioni per evento di sanguinamento: trattamento su richiesta in base al sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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La dose media di Xyntha per evento di sanguinamento è stata calcolata come dose totale di Xyntha durante lo studio (in Unità Internazionali [UI]) divisa per il numero totale di incidenza di sanguinamento.
Trattamento al bisogno (somministrazione di una dose non programmata di Xyntha Solofuse in siringa preriempita per arrestare il sanguinamento) in base al sanguinamento significa trattamento somministrato a causa di sanguinamento spontaneo o abrasione.
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Percentuale di partecipanti con eventi di sanguinamento
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Tassi di sanguinamento annualizzati (ABR)
Lasso di tempo: Entro 48 ore dalla somministrazione profilattica di Xyntha (entro la durata di 6 mesi)
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Tasso di sanguinamento annualizzato definito come numero di sanguinamenti in ambito profilattico (definito come sanguinamento verificatosi dopo 48 ore di terapia profilattica [somministrazione di Xyntha non per il trattamento di un sanguinamento ma per la prevenzione del sanguinamento]) diviso per (/) [(numero di partecipanti alla terapia profilattica)*0,5)]
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Entro 48 ore dalla somministrazione profilattica di Xyntha (entro la durata di 6 mesi)
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Numero di partecipanti con effetti terapeutici inferiori al previsto (LETE): terapia profilattica
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Entro 48 ore dall'infusione di profilassi si è verificato un effetto terapeutico inferiore al previsto per la terapia di profilassi definito come sanguinamento da rottura (spontaneo/non traumatico) (definito come: somministrazione di Xyntha non per il trattamento di un sanguinamento ma per la prevenzione del sanguinamento).
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Dose media di infusioni per evento di sanguinamento: terapia profilattica
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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La dose media di Xyntha per evento di sanguinamento in base al trattamento terapeutico di profilassi è stata calcolata come dose totale di Xyntha (in UI) durante lo studio divisa per il numero totale di eventi di sanguinamento.
Terapia di profilassi definita come sanguinamento da rottura (spontaneo/non traumatico) verificatosi entro 48 ore dall'infusione di profilassi (definita come somministrazione di Xyntha non per il trattamento di un sanguinamento ma per la prevenzione del sanguinamento).
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Dalla prima somministrazione di Xyntha fino a 6 mesi
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Consumo totale di fattore VIII
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il consumo totale di fattore VIII per ciascun partecipante è stato calcolato sommando la quantità totale di Xyntha Solofuse (in UI) infusa per ciascuna infusione di Xyntha Solofuse.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
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Studiare le date dei record
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Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2017
Completamento primario (Effettivo)
17 gennaio 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
17 gennaio 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
30 novembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 gennaio 2017
Primo Inserito (Stima)
27 gennaio 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 aprile 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 gennaio 2019
Ultimo verificato
1 gennaio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B1831086
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