Постмаркетинговый надзор для наблюдения за безопасностью и эффективностью предварительно наполненного шприца Xyntha Solofuse
7 января 2019 г. обновлено: Pfizer
ПОСТМАРКЕТИНГОВЫЙ НАДЗОР ЗА БЕЗОПАСНОСТЬЮ И ЭФФЕКТИВНОСТЬЮ ПРЕДВАРИТЕЛЬНО НАПОЛНЕННОГО ШПРИЦА XYNTHA SOLOFUSE
Это исследование направлено на изучение безопасности и эффективности предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse в условиях обычной практики. Основной целью является обнаружение событий, значимых с медицинской точки зрения (ингибитор фактора VIII). Второстепенной целью является наблюдение за общей эффективностью и безопасностью предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse, включая серьезные побочные эффекты. В этом открытом, несравнительном, обсервационном, неинтервенционном, ретроспективном и многоцентровом исследовании данные постмаркетингового наблюдения будут собираться ретроспективно в течение 6 месяцев со дня первого введения предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse, введенного в пациенты, которым вводили предварительно заполненный шприц Xyntha Solofuse.
Как указано в одобрении продукта, выданном Министерством безопасности пищевых продуктов и лекарственных средств, исследование будет проводиться в течение 4 лет с даты утверждения. В этом исследовании будут участвовать не менее 600 испытуемых, чтобы соответствовать требованиям MFDS. Несмотря на то, что 600 — это назначенное количество субъектов исследования, количество случаев будет скорректировано с учетом фактического количества зарегистрированных субъектов после дня начала исследования.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
106
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемой популяцией являются пациенты с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII), которым вводили предварительно заполненный шприц Xyntha Solofuse (как часть обычного лечения в корейском центре здравоохранения, в котором есть сертифицированные исследователи).
Описание
-. Критерии включения
Чтобы иметь право на участие в этом исследовании, испытуемые должны соответствовать всем следующим критериям включения:
- Пациенты с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) при назначении препарата в соответствии с показаниями 1) Контроль и профилактика эпизодов кровотечения, а также для плановой и хирургической профилактики у пациентов с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) 2) Этот препарат не оказывает не содержат фактора фон Виллебранда и, следовательно, не показаны при болезни фон Виллебранда
- Те, кому хотя бы один раз вводили предварительно заполненный шприц Xyntha Solofuse - критерии исключения
Пациенты, удовлетворяющие следующим критериям, не включаются в исследование в соответствии с местной маркировкой:
- Пациенты с гиперчувствительностью к предварительно заполненному шприцу Xyntha Solofuse или ингредиентам этого препарата в анамнезе.
- Пациенты с повышенной чувствительностью к хомячьим белкам в анамнезе.
- Пациенты с нарушениями свертываемости крови, отличными от гемофилии А.
- Пациенты с ингибиторами FVIII в анамнезе или в настоящее время имеют или подозреваются в наличии ингибиторов FVIII. В случае, если титры ингибиторов, определенные в единицах Бетесда в лабораторных условиях, находятся в пределах нормального лабораторного диапазона или не менее 0,6 БЕ/мл. Если лабораторные тесты не могут быть выполнены, исследователь определит, существуют ли ингибиторы, на основании результатов клинической оценки, которые показывают снижение эффективности замены FVIII (например, кровотечение по крайней мере один раз, если необходимо заменить анти-кровоточащие препараты, и если необходимо увеличить частоту или дозу заместительной терапии FVIII).
- Применение иммуномодулирующей терапии. (например. внутривенное введение иммуноглобулина, применение регулярных системных кортикостероидов, циклоспорина и медиаторов анти-ФНО-α)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯ), и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участников, получавших Xyntha, без учета возможности причинно-следственной связи.
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первичная или длительная госпитализация; состояние, угрожающее жизни (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность; врожденная аномалия.
Возникшее при лечении нежелательное явление (TEAE) представляло собой нежелательное явление, которое началось или ухудшилось по степени тяжести после первого введения Xyntha Solofuse в течение 6 месяцев.
НЯ включали как серьезные, так и несерьезные нежелательные явления.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) по степени тяжести
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участников, получавших Xyntha, без учета возможности причинно-следственной связи.
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; первичная или длительная госпитализация; состояние, угрожающее жизни (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность; врожденная аномалия.
НЯ были классифицированы в соответствии с серьезностью в 3 категории: а) легкая - НЯ не влияет на обычную функцию участника б) умеренная - НЯ в некоторой степени влияет на обычную функцию участника в) тяжелая - НЯ значительно влияет на обычную функцию участника, и была определена на усмотрение следователя.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников, прекративших участие из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участников, получавших исследуемый препарат, независимо от возможности причинно-следственной связи.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), связанными с лечением, и серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
НЯ, связанное с лечением, представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление, приписываемое Xyntha у участника, получавшего исследуемый препарат.
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия.
Связь с лечением оценивалась исследователем.
НЯ включали как серьезные, так и несерьезные НЯ.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников, умерших из-за нежелательных явлений
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
НЯ представлял собой любое неблагоприятное медицинское явление у участников, получавших Xyntha, без учета возможности причинно-следственной связи.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников с общим ответом по 4-балльной шкале на инъекции, используемые для лечения кровотечения: лечение по требованию в соответствии с хирургией
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Лечение по требованию в зависимости от операции: лечение для повышения фактора подготовки к операции.
Общий ответ на все инъекции предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse, используемого для лечения кровотечения при лечении по требованию (введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) в соответствии с хирургическим вмешательством, оценивался по 4-балльной шкале: 1 = отлично, 2 = хорошо, 3=умеренно и 4=нет ответа, более высокий балл = лучший ответ.
Отлично = заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после инфузии без дополнительной инфузии, хорошее = определенное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после инфузии с 1 дополнительной инфузией, умеренная = вероятное/небольшое улучшение, начинающееся через 8 часов после инфузии, с >=1 дополнительной инфузией, введенной для полного разрешения эпизода кровотечения, и отсутствие ответа = полное отсутствие улучшения между инфузиями/в течение 24-часового интервала после инфузии/состояние ухудшается
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников с общим ответом по 4-балльной шкале на инъекции, используемые для лечения кровотечения: лечение по требованию в зависимости от кровотечения
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Лечение по требованию в зависимости от кровотечения: лечение, назначаемое при спонтанном кровотечении/ссадине; не требующие хирургического вмешательства.
Общий ответ на все инъекции Xyntha, используемого для лечения кровотечения при лечении по требованию (введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) в соответствии с кровотечением оценивался по 4-балльной шкале: 1 = отлично, 2 = хорошо, 3 = умеренный, 4 = нет ответа, более высокий балл = лучший ответ.
Отлично = заметное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после инфузии без дополнительной инфузии, хорошее = определенное облегчение боли и/или уменьшение признаков кровотечения в течение 8 часов после инфузии с 1 дополнительной инфузией, умеренная = вероятное/небольшое улучшение через 8 часов после инфузии, при >=1 дополнительной инфузии для полного разрешения эпизода кровотечения и отсутствия ответа = никакого улучшения между инфузиями/в течение 24-часового интервала после инфузии, или состояние ухудшается.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Количество участников с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE): лечение по требованию в зависимости от операции
Временное ограничение: В течение 24 часов после лечения по требованию (в любое время в течение 6-месячного периода наблюдения)
|
LETE для лечения по требованию (введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) определяли как «отсутствие ответа» после каждой инфузии из 2 последовательных инфузий в течение 24 часов после лечения по требованию.
|
В течение 24 часов после лечения по требованию (в любое время в течение 6-месячного периода наблюдения)
|
|
Количество участников с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE): лечение по требованию в зависимости от кровотечения
Временное ограничение: В течение 24 часов после лечения по требованию (в любое время в течение периода наблюдения до 6 месяцев)
|
LETE для лечения по требованию ((введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) определяли как «отсутствие ответа» после каждой инфузии из 2 последовательных инфузий в течение 24 часов после лечения по требованию) определяли как « отсутствие ответа» оценивается после каждой инфузии из 2 последовательных инфузий в течение 24 часов после лечения по требованию.
|
В течение 24 часов после лечения по требованию (в любое время в течение периода наблюдения до 6 месяцев)
|
|
Количество инфузий, необходимых для лечения каждого нового эпизода кровотечения
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Его рассчитывали как общее количество инъекций, сделанных на протяжении всего исследования, деленное на общее количество кровотечений.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Средняя доза инфузий на случай кровотечения: лечение по требованию в зависимости от операции
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Средняя доза Xyntha на случай кровотечения в соответствии с операцией при лечении по требованию рассчитывалась как общая доза Xyntha (в МЕ) на протяжении всего исследования, деленная на общее количество случаев кровотечения.
Лечение по требованию (введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) в соответствии с хирургическим вмешательством означает лечение с целью повышения фактора при подготовке к операции.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Средняя доза инфузий на случай кровотечения: лечение по требованию в зависимости от кровотечения
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Средняя доза Xyntha на случай кровотечения рассчитывалась как общая доза Xyntha на протяжении всего исследования (в международных единицах [МЕ]), деленная на общее количество случаев кровотечения.
Лечение по требованию (введение незапланированной дозы предварительно заполненного шприца Xyntha Solofuse для остановки кровотечения) в зависимости от кровотечения означает лечение, проводимое из-за спонтанного кровотечения или ссадины.
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Процент участников с кровотечением
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
|
Годовая частота кровотечений (ABRs)
Временное ограничение: В течение 48 часов после профилактического введения Ксинты (в течение 6 месяцев)
|
Частота кровотечений в годовом исчислении определяется как количество кровотечений в профилактических условиях (определяется как кровотечение, возникшее после 48 часов профилактической терапии [введение Xyntha не для лечения кровотечения, а для предотвращения кровотечения]), деленное на (/) [(количество участников профилактической терапии)*0,5)]
|
В течение 48 часов после профилактического введения Ксинты (в течение 6 месяцев)
|
|
Количество участников с меньшим, чем ожидалось, терапевтическим эффектом (LETE): профилактическая терапия
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Меньший, чем ожидалось, терапевтический эффект профилактической терапии, определяемый как прорывное (спонтанное/нетравматическое) кровотечение, возникавшее в течение 48 часов после профилактической инфузии (определяемое как введение Ксинты не для лечения кровотечения, а для его предотвращения).
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Средняя доза инфузий на случай кровотечения: профилактическая терапия
Временное ограничение: От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
Средняя доза Xyntha на случай кровотечения в соответствии с профилактической терапией рассчитывалась как общая доза Xyntha (в МЕ) на протяжении всего исследования, деленная на общее количество случаев кровотечения.
Профилактическая терапия, определяемая как прорывное (спонтанное/нетравматическое) кровотечение, произошедшее в течение 48 часов после профилактической инфузии (определяемое как введение Xyntha не для лечения кровотечения, а для его предотвращения).
|
От первого введения Xyntha до 6 месяцев
|
|
Общее потребление фактора VIII
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Общее потребление фактора VIII для каждого участника рассчитывали как сумму общего количества Xyntha Solofuse (в МЕ), введенного для каждой инфузии Xyntha Solofuse.
|
6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 января 2017 г.
Первичное завершение (Действительный)
17 января 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
17 января 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 ноября 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 января 2017 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
27 января 2017 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 апреля 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 января 2019 г.
Последняя проверка
1 января 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B1831086
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений.
Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .