Forgalomba hozatal utáni felügyelet a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő biztonságosságának és hatékonyságának megfigyelése érdekében
2019. január 7. frissítette: Pfizer
A FORGALMAZÁS UTÁNI FELÜGYELET A XYNTHA SOLOFUSE ELŐRETÖLTETT FECSKENDŐ BIZTONSÁGÁNAK ÉS HATÁSOSSÁGÁNAK MEGFIGYELÉSÉHEZ
Ennek a vizsgálatnak a célja a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő biztonságosságának és hatékonyságának megfigyelése a rutin gyakorlat során. Az elsődleges cél az orvosilag jelentős események kimutatása (VIII-as faktor inhibitor). A másodlagos cél a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő általános hatékonyságának és biztonságosságának megfigyelése, beleértve a súlyos nemkívánatos eseményeket. Ebben a nyílt, nem összehasonlító, megfigyeléses, nem intervenciós, retrospektív és többközpontú vizsgálatban a forgalomba hozatalt követő felügyeleti adatokat retrospektív módon gyűjtik a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő első beadási napjától számított 6 hónapig. Xyntha Solofuse előretöltött fecskendőt kapó betegek.
Az Élelmiszer- és Gyógyszerbiztonsági Minisztérium által kiadott termékengedélyben meghatározottak szerint a vizsgálatot a jóváhagyástól számított 4 évig végzik. Legalább 600 vizsgálati alanyt vesznek fel ebbe a vizsgálatba, hogy megfeleljenek az MFDS-követelményeknek. Bár 600 a hozzárendelt tantárgyak száma, az esetek számát a beiratkozott alanyok tényleges számának figyelembevételével módosítják a tanulmánykezdési nap után.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
106
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció hemofíliás A (veleszületett VIII-as faktorhiányos) betegekből áll, akiknek Xyntha Solofuse előretöltött fecskendőt adtak be (a koreai egészségügyi canter rutinkezelésének részeként, okleveles vizsgálókkal).
Leírás
-. Bevételi kritériumok
Ahhoz, hogy részt vehessenek ebben a vizsgálatban, a vizsgálati alanyoknak meg kell felelniük az összes alábbi felvételi kritériumnak:
- A hemofíliás (veleszületett VIII-as faktorhiányos) betegek, akiket a készítmény indikációi szerint alkalmaztak 1) Vérzéses epizódok ellenőrzése és megelőzése, valamint rutinszerű és műtéti profilaxis hemofília A-ban (veleszületett VIII-as faktorhiány) szenvedő betegeknél 2) Ez a gyógyszer nem tartalmaz von Willebrand faktort, ezért nem javallott von Willebrand-kórban
- Azok, akik legalább egyszer beadták a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendőt – Kizárási kritériumok
Azok a betegek, akik megfelelnek a következő kritériumoknak, a helyi címkézés szerint nem vesznek részt a vizsgálatban:
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében túlérzékenyek voltak a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendővel vagy a gyógyszer összetevőivel szemben.
- Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében túlérzékenység szerepel a hörcsögfehérjékre.
- Azok a betegek, akiknek a hemofílián kívül más vérzési rendellenességük is van.
- Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében FVIII-gátlók szerepelnek, vagy jelenleg FVIII-inhibitorokkal rendelkeznek, vagy akiknek gyanúja van. Abban az esetben, ha a laboratóriumi vizsgálati eredményekben a Bethesda egységekben mért inhibitor titerek a normál laboratóriumi tartományon belül vannak, vagy legalább 0,6 BU/mL. Ha a laboratóriumi vizsgálatok nem végezhetők el, a vizsgáló a klinikai vizsgálati eredmények alapján megállapítja, hogy léteznek-e olyan inhibitorok, amelyek a FVIII pótlás hatékonyságának csökkenését mutatják (pl. legalább egyszeri vérzés, ha vérzéscsillapító szerek pótlására van szükség, és ha a FVIII helyettesítő terápia gyakoriságát vagy adagját növelni kell).
- Immunmoduláló terápia alkalmazása. (például. intravénás immunglobulin injekció, rendszeres szisztémás kortikoszteroidok, ciklosporin és anti-TNF-α mediátorok alkalmazása)
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Az AE bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt azoknál a résztvevőknél, akik Xynthát kaptak, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A SAE olyan mellékhatás volt, amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség.
A kezeléssel járó nemkívánatos esemény (TEAE) olyan nemkívánatos esemény volt, amely a Xyntha Solofuse első, legfeljebb 6 hónapos beadása után kezdődött vagy súlyosbodott.
A nemkívánatos események súlyos és nem súlyos nemkívánatos eseményeket is tartalmaztak.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő résztvevők száma súlyosság szerint
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Az AE bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt azoknál a résztvevőknél, akik Xynthát kaptak, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
A SAE olyan mellékhatás volt, amely az alábbi kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (a halál azonnali kockázata); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett rendellenesség.
A nemkívánatos események súlyosságuk szerint 3 kategóriába kerültek besorolásra: a) enyhe - a nemkívánatos események nem zavarják a résztvevő szokásos funkcióját b) közepesen - a nemkívánatos események bizonyos mértékig zavarják a résztvevő szokásos funkcióját c) súlyos - a nemkívánatos események jelentősen zavarják a résztvevő szokásos funkcióját, és megállapították a nyomozó mérlegelése alapján.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A nemkívánatos események miatt abbahagyó résztvevők száma
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Az AE bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt azoknál a résztvevőknél, akik vizsgálati gyógyszert kaptak, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A kezeléssel kapcsolatos nemkívánatos eseményekben (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekben résztvevők száma
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események a Xynthának tulajdonítható nemkívánatos orvosi események voltak egy olyan résztvevőnél, aki vizsgálati gyógyszert kapott.
A SAE olyan mellékhatás volt, amely a következő kimenetelek bármelyikét eredményezte, vagy bármilyen más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy hosszan tartó fekvőbeteg kórházi kezelés; életveszélyes tapasztalat (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség; veleszületett anomália.
A kezeléssel való összefüggést a vizsgáló értékelte.
A nemkívánatos események súlyos és nem súlyos mellékhatásokat is tartalmaztak.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A nemkívánatos események miatt meghalt résztvevők száma
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Az AE bármilyen nemkívánatos orvosi esemény volt azoknál a résztvevőknél, akik Xynthát kaptak, tekintet nélkül az ok-okozati összefüggés lehetőségére.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
Azon résztvevők száma, akik 4 pontos skálán reagáltak a vérzés kezelésére használt injekciókra: igény szerinti kezelés a műtét szerint
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Igény szerinti kezelés műtét szerint: a műtétre való felkészülés faktorának növelésére szolgáló kezelés.
A vérzés kezelésére használt Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő összes injekciójára adott általános választ az igény szerinti kezelésben (a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) a műtétnek megfelelően 4 pontos skálán értékelték: 1 = kiváló, 2 = jó, 3 = közepes és 4 = nincs válasz, magasabb pontszám = jobb válasz.
Kiváló = határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúzió beadása után 8 órán belül, további infúzió nélkül, jó = határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúziót követő 8 órán belül, 1 további infúzióval, mérsékelt= Valószínű/enyhe javulás az infúziót követő 8 órával kezdődően, több mint 1 további infúzió beadásával a vérzéses epizód teljes megszűnése érdekében, és nincs válasz= Egyáltalán nincs javulás az infúziók között/az infúziót követő 24 órás intervallumban/az állapot rosszabbodik
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
Azon résztvevők száma, akik 4 pontos skálán reagáltak a vérzés kezelésére használt injekciókra: igény szerinti kezelés a vérzés függvényében
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Igény szerinti kezelés vérzés szerint: spontán vérzés/kopás esetén alkalmazott kezelés; nem igényel műtétet.
A vérzés kezelésére alkalmazott összes Xyntha injekcióra adott általános választ az igény szerinti kezelésben (a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) a vérzésnek megfelelően 4-es skálán értékelték: 1=kiváló, 2=jó, 3 = közepes, 4 = nincs válasz, magasabb pontszám = jobb válasz.
Kiváló = határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúzió beadását követő 8 órán belül, további infúzió nélkül, jó = határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása az infúziót követő 8 órán belül, 1 további infúzióval, mérsékelt= Valószínű/enyhe javulás az infúziót követő 8 óra elteltével, több mint 1 további infúzió beadásával a vérzéses epizód teljes megszűnése érdekében, és nincs válasz= Egyáltalán nem javult az infúziók között/az infúziót követő 24 órás intervallumban, vagy az állapot rosszabbodik.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A vártnál kisebb terápiás hatású résztvevők száma (LETE): igény szerinti kezelés a műtét szerint
Időkeret: Az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül (a 6 hónapos megfigyelési időszakon belül bármikor)
|
Az igény szerinti kezelésre vonatkozó LETE-t (a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) úgy határozták meg, hogy „nincs válasz”, amely az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül 2 egymást követő infúzió minden infúziója után történt.
|
Az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül (a 6 hónapos megfigyelési időszakon belül bármikor)
|
|
A vártnál kisebb terápiás hatású résztvevők száma (LETE): igény szerinti kezelés a vérzés szerint
Időkeret: Az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül (a legfeljebb 6 hónapos megfigyelési időszakon belül bármikor)
|
A LETE igény szerinti kezelésre ((a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) úgy volt meghatározva, hogy "nincs válasz", amely 2 egymást követő infúzió minden infúziója után az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül) a következőképpen volt meghatározva: " nincs válasz" értékelve minden egyes infúzió után, 2 egymást követő infúziót követően 24 órán belül az igény szerinti kezelést követően.
|
Az igény szerinti kezelést követő 24 órán belül (a legfeljebb 6 hónapos megfigyelési időszakon belül bármikor)
|
|
Minden új vérzéses epizód kezeléséhez szükséges infúziók száma
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
Ezt úgy számítottuk ki, hogy a vizsgálat során beadott injekciók teljes számát elosztottuk a vérzéses események teljes számával.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
Az infúziók átlagos adagja vérzéses eseményenként: igény szerinti kezelés a műtét szerint
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A Xyntha vérzéses eseményenkénti átlagos dózisát az igény szerinti kezelésben végzett műtétek szerint úgy számítottuk ki, hogy a Xyntha teljes dózisát (NE-ben) a vizsgálat során elosztottuk a vérzéses események teljes számával.
Az igény szerinti kezelés (a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) a műtétnek megfelelően a műtétre való felkészülés faktorának növelését célzó kezelést jelenti.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
Az infúziók átlagos dózisa vérzéses eseményenként: Igény szerinti kezelés a vérzés szerint
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A Xyntha vérzéses eseményenkénti átlagos dózisát úgy számítottuk ki, hogy a Xyntha teljes dózisát a vizsgálat során (nemzetközi egységben [NE]) osztották el a vérzések teljes előfordulási gyakoriságával.
Az igény szerinti kezelés (a Xyntha Solofuse előretöltött fecskendő előre nem tervezett adagjának beadása a vérzés megállítására) a vérzésnek megfelelően spontán vérzés vagy horzsolás miatt alkalmazott kezelést jelent.
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
A vérzéses eseményben résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
|
Éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: A Xyntha profilaktikus beadása után 48 órán belül (6 hónapon belül)
|
Évesített vérzési ráta, amely a profilaktikus körülmények között bekövetkezett vérzések száma (amely 48 órás profilaktikus terápia után következett be [a Xyntha alkalmazása nem vérzés kezelésére, hanem a vérzés megelőzésére]) osztva (/) [(a vérzések száma) profilaktikus terápiában résztvevők)*0,5)]
|
A Xyntha profilaktikus beadása után 48 órán belül (6 hónapon belül)
|
|
A vártnál kisebb terápiás hatású résztvevők száma (LETE): profilaktikus terápia
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A vártnál kisebb terápiás hatás az áttöréses (spontán/nem traumás) vérzésként definiált profilaktikus terápia esetében a profilaxis infúziót követő 48 órán belül (definíció szerint: a Xyntha alkalmazása nem vérzés kezelésére, hanem vérzés megelőzésére szolgál).
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
Az infúziók átlagos dózisa vérzéses eseményenként: Profilaktikus terápia
Időkeret: A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
A Xyntha vérzéses eseményenkénti átlagos dózisát a profilaxis terápiás kezelés szerint úgy számítottuk ki, hogy a Xyntha teljes dózisát (NE-ben) a vizsgálat során elosztottuk a vérzéses események teljes számával.
Az áttöréses (spontán/nem traumás) vérzésként definiált profilaktikus terápia a profilaktikus infúziót követő 48 órán belül jelentkezett (a Xyntha-t nem vérzés kezelésére, hanem vérzés megelőzésére alkalmazzák).
|
A Xyntha első beadásától 6 hónapig
|
|
VIII. faktor teljes fogyasztása
Időkeret: 6 hónap
|
Az egyes résztvevők összes VIII-as faktor fogyasztását az egyes Xyntha Solofuse infúziókhoz beadott Xyntha Solofuse (NE-ben) összesített mennyiségének összegével számítottuk ki.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. január 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. január 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2016. november 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. január 24.
Első közzététel (Becslés)
2017. január 27.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2019. április 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. január 7.
Utolsó ellenőrzés
2019. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B1831086
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a VIII-as faktor hiánya, veleszületett
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakJelentkezés meghívóval3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételekEgyesült Államok