Postmarketingový dohled za účelem sledování bezpečnosti a účinnosti předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse
7. ledna 2019 aktualizováno: Pfizer
POST-MARKETOVÝ DOHLED PRO DODRŽENÍ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI PŘEDPLNĚNÉ INJEKCE XYNTHA SOLOFUSE
Tato studie si klade za cíl sledovat bezpečnost a účinnost předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse v prostředí rutinní praxe. Primárním cílem je detekovat medicínsky významné události (inhibitor faktoru VIII). Sekundárním cílem je sledovat celkovou účinnost a bezpečnost předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse včetně závažných nežádoucích účinků. V této otevřené, nekomparativní, observační, neintervenční, retrospektivní a multicentrické studii budou data z postmarketingového sledování shromažďována retrospektivně po dobu až 6 měsíců od prvního dne podání předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse vstříknuté do pacientům, kterým byla podána předplněná injekční stříkačka Xyntha Solofuse.
Jak je uvedeno ve schválení produktu vydaném Ministerstvem pro bezpečnost potravin a léčiv, studie bude prováděna po dobu 4 let od data schválení. Do této studie bude zapsáno nejméně 600 studijních subjektů, aby byly splněny požadavky MFDS. Přestože je přidělen počet studijních předmětů 600, počet případů bude upraven s ohledem na skutečný počet zapsaných předmětů po dni zahájení studia.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
106
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Studovanou populací jsou pacienti s hemofilií A (vrozený nedostatek faktoru VIII), kterým byla podána předplněná injekční stříkačka Xyntha Solofuse (jako součást rutinní léčby v korejském zdravotnickém canteru, který má certifikované zkoušející).
Popis
-. Kritéria pro zařazení
Aby byli způsobilí k zápisu do této studie, studijní subjekty budou muset splnit všechna následující kritéria pro zařazení:
- Pacienti s hemofilií A (vrozený nedostatek faktoru VIII), kterým byl podáván podle indikace přípravku 1) Kontrola a prevence krvácivých epizod a pro běžnou a chirurgickou profylaxi u pacientů s hemofilií A (vrozený nedostatek faktoru VIII) 2) Tento lék neobsahuje von Willebrandův faktor, a proto není indikován u von Willebrandovy choroby
- Ti, kterým byla podána předplněná injekční stříkačka Xyntha Solofuse alespoň jednou - Kritéria vyloučení
Pacienti, kteří splňují následující kritéria, nejsou zahrnuti do studie podle místního značení:
- Pacienti, kteří mají v anamnéze přecitlivělost na Xyntha Solofuse předplněnou injekční stříkačku nebo složky tohoto léku.
- Pacienti, kteří mají v anamnéze přecitlivělost na křeččí proteiny.
- Pacienti, kteří mají jiné krvácivé poruchy než hemofilii A.
- Pacienti, kteří mají v anamnéze inhibitory FVIII nebo v současné době mají nebo je u nich podezření, že mají inhibitory FVIII. V případě, že titry inhibitorů kvantifikované v jednotkách Bethesda v laboratorních testech jsou v normálním laboratorním rozmezí nebo alespoň 0,6 BU/ml. Pokud nelze provést laboratorní testy, zkoušející určí, zda existují inhibitory na základě výsledků klinického hodnocení, které ukazují snížení účinnosti substituce FVIII (např. krvácení alespoň jednou, je-li potřeba podat substituci protikrvácivých látek a je-li třeba zvýšit frekvenci nebo dávkování substituční terapie FVIII).
- Použití imunomodulační terapie. (např. intravenózní injekce imunoglobulinu, užívání běžných systémových kortikosteroidů, cyklosporinu a mediátorů anti-TNF-α)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníků, kteří dostávali Xyntha bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt, počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici, život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí), přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie.
Nežádoucí příhoda vznikající při léčbě (TEAE) byla nežádoucí příhoda, jejíž závažnost začala nebo se zhoršovala po prvním podání Xyntha Solofuse až po dobu 6 měsíců.
AE zahrnovaly jak závažné, tak nezávažné nežádoucí účinky.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE) podle závažnosti
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníků, kteří dostávali Xyntha bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt, počáteční nebo prodloužená hospitalizace v nemocnici, život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí), přetrvávající nebo významná invalidita/neschopnost, vrozená anomálie.
NÚ byly klasifikovány podle závažnosti do 3 kategorií a) mírné – NÚ nenarušují obvyklou funkci účastníka b) střední – NÚ do určité míry narušují obvyklou funkci účastníka c) těžké – NÚ významně narušují obvyklou funkci účastníka a bylo stanoveno na základě uvážení vyšetřovatele.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří ukončili činnost z důvodu nepříznivých událostí
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníků, kteří dostávali studovaný lék bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími příhodami
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
AE související s léčbou byla jakákoli neobvyklá lékařská událost připisovaná Xyntha u účastníka, který dostal studovaný lék.
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Souvislost s léčbou byla hodnocena zkoušejícím.
NÚ zahrnovaly závažné i nezávažné NÚ.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků, kteří zemřeli v důsledku nepříznivých událostí
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníků, kteří dostávali Xyntha bez ohledu na možnost příčinné souvislosti.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s celkovými odpověďmi na 4bodové škále na injekce používané k léčbě krvácení: Léčba na vyžádání podle chirurgie
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Ošetření na vyžádání podle chirurgického zákroku: léčba pro zvýšení faktoru v přípravě na operaci.
Celkové odpovědi na všechny injekce předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse použité k léčbě krvácení při léčbě na vyžádání (podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) podle chirurgického zákroku byly hodnoceny na 4bodové škále 1=výborné, 2= dobrá, 3=střední a 4=žádná odezva, vyšší skóre = lepší odezva.
Vynikající= Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po infuzi, bez další infuze, dobrá= Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po infuzi, s 1 další infuzí, střední = pravděpodobné/mírné zlepšení začínající po 8 hodinách po infuzi, s >=1 další infuzí podanou k úplnému vyřešení krvácivé epizody a žádná odpověď= žádné zlepšení mezi infuzemi/během 24hodinového intervalu po infuzi/zhoršení stavu
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s celkovými odpověďmi na 4bodové škále na injekce používané k léčbě krvácení: Léčba na vyžádání podle krvácení
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Ošetření na vyžádání podle krvácení: ošetření podávané pro spontánní krvácení/odřeninu; nevyžadující operaci.
Celkové odpovědi na všechny injekce přípravku Xyntha použité k léčbě krvácení při léčbě na vyžádání (podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) podle krvácení byly hodnoceny na 4bodové škále 1=výborné, 2=dobré, 3 = střední, 4 = žádná odpověď, vyšší skóre = lepší odpověď.
Vynikající= Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po infuzi, bez další infuze, dobrá= Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení do 8 hodin po infuzi, s 1 další infuzí, střední= Pravděpodobné/mírné zlepšení po 8 hodinách po infuzi, s >=1 další infuzí podanou k úplnému vyřešení krvácivé epizody a žádná odpověď= Žádné zlepšení mezi infuzemi/během 24hodinového intervalu po infuzi nebo se stav zhorší.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Počet účastníků s menším než očekávaným terapeutickým účinkem (LETE): Léčba na vyžádání podle chirurgie
Časové okno: Do 24 hodin od ošetření na vyžádání (kdykoli během období pozorování 6 měsíců)
|
LETE pro léčbu na vyžádání (podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) byla definována jako „žádná odpověď“ hodnocená po každé infuzi 2 po sobě jdoucích infuzí během 24 hodin po léčbě na vyžádání.
|
Do 24 hodin od ošetření na vyžádání (kdykoli během období pozorování 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků s menším než očekávaným terapeutickým účinkem (LETE): Léčba na vyžádání podle krvácení
Časové okno: Do 24 hodin od ošetření na vyžádání (kdykoli během období pozorování až 6 měsíců)
|
LETE pro léčbu na vyžádání ((podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) byla definována jako „žádná odpověď“ hodnocená po každé infuzi 2 po sobě jdoucích infuzí během 24 hodin po léčbě na vyžádání) byla definována jako „ žádná odpověď“ hodnocená po každé infuzi 2 po sobě jdoucích infuzí během 24 hodin po léčbě na vyžádání.
|
Do 24 hodin od ošetření na vyžádání (kdykoli během období pozorování až 6 měsíců)
|
|
Počet infuzí potřebných k léčbě každé nové epizody krvácení
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Byl vypočten jako celkový počet injekcí podaných během studie dělený celkovým počtem krvácivých příhod.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Průměrná dávka infuzí na krvácení: Léčba na vyžádání podle chirurgického zákroku
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Průměrná dávka Xyntha na krvácivou příhodu podle chirurgického zákroku v léčbě na vyžádání byla vypočtena jako celková dávka Xyntha (v IU) v průběhu studie dělená celkovým počtem krvácivých příhod.
Léčba na vyžádání (podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) podle chirurgického zákroku znamená léčbu zvyšující faktor přípravy na operaci.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Průměrná dávka infuzí na krvácení: Léčba na vyžádání podle krvácení
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Průměrná dávka přípravku Xyntha na krvácivou příhodu byla vypočtena jako celková dávka přípravku Xyntha v průběhu studie (v mezinárodních jednotkách [IU]) dělená celkovým počtem výskytu krvácení.
Ošetřením na vyžádání (podání neplánované dávky předplněné injekční stříkačky Xyntha Solofuse k zastavení krvácení) podle krvácení znamená ošetření aplikované v důsledku spontánního krvácení nebo abraze.
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Procento účastníků s krvácivou událostí
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
|
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Do 48 hodin po profylaktickém podání Xyntha (do 6 měsíců)
|
Roční míra krvácení definovaná jako počet krvácení v profylaktickém nastavení (definováno jako krvácení, které se objevilo po 48 hodinách profylaktické léčby [podání Xynthy nikoli pro léčbu krvácení, ale pro prevenci krvácení]) děleno (/) [(počet účastníci profylaktické terapie)*0,5)]
|
Do 48 hodin po profylaktickém podání Xyntha (do 6 měsíců)
|
|
Počet účastníků s menším než očekávaným terapeutickým účinkem (LETE): profylaktická terapie
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Menší než očekávaný terapeutický účinek u profylaktické terapie definované jako průlomové (spontánní/netraumatické) krvácení nastal do 48 hodin po profylaktické infuzi (definované jako: podání přípravku Xyntha nikoli k léčbě krvácení, ale k prevenci krvácení).
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Průměrná dávka infuzí na krvácení: profylaktická terapie
Časové okno: Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
Průměrná dávka Xyntha na krvácivou příhodu podle profylaktické terapie byla vypočtena jako celková dávka Xyntha (v IU) v průběhu studie dělená celkovým počtem krvácivých příhod.
Profylaktická terapie definovaná jako průlomové (spontánní/netraumatické) krvácení se objevilo do 48 hodin po profylaktické infuzi (definované jako podání přípravku Xyntha nikoli pro léčbu krvácení, ale pro prevenci krvácení).
|
Od prvního podání Xynthy do 6 měsíců
|
|
Celková spotřeba faktoru VIII
Časové okno: 6 měsíců
|
Celková spotřeba faktoru VIII pro každého účastníka byla vypočtena jako součet celkového množství Xyntha Solofuse (v IU) podaného infuzí pro každou infuzi Xyntha Solofuse.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. ledna 2017
Primární dokončení (Aktuální)
17. ledna 2018
Dokončení studie (Aktuální)
17. ledna 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
30. listopadu 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. ledna 2017
První zveřejněno (Odhad)
27. ledna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. dubna 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. ledna 2019
Naposledy ověřeno
1. ledna 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- B1831086
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .