Nadzór po wprowadzeniu do obrotu w celu obserwacji bezpieczeństwa i skuteczności ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse
7 stycznia 2019 zaktualizowane przez: Pfizer
NADZÓR PO WPROWADZENIU DO OBROTU W CELU OBSERWOWANIA BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI AMPUŁKO-STRZYKAWKI XYNTHA SOLOFUSE
Celem tego badania jest obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w warunkach rutynowej praktyki. Głównym celem jest wykrycie istotnych medycznie zdarzeń (inhibitor czynnika VIII). Drugim celem jest obserwacja ogólnej skuteczności i bezpieczeństwa ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych. W tym prowadzonym metodą otwartej próby, nieporównawczym, obserwacyjnym, nieinterwencyjnym, retrospektywnym i wieloośrodkowym badaniu dane z obserwacji po wprowadzeniu do obrotu będą gromadzone retrospektywnie przez okres do 6 miesięcy od pierwszego dnia podania ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse wstrzykniętej do pacjentów, którym podano ampułko-strzykawkę Xyntha Solofuse.
Zgodnie z zatwierdzeniem produktu wydanym przez Ministerstwo Bezpieczeństwa Żywności i Leków badanie będzie prowadzone przez 4 lata od daty zatwierdzenia. Co najmniej 600 uczestników badania zostanie włączonych do tego badania, aby spełnić wymagania MFDS. Chociaż przydzielono 600 osób do badania, liczba przypadków zostanie dostosowana z uwzględnieniem faktycznej liczby zapisanych osób po dniu rozpoczęcia badania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
106
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja to pacjenci z hemofilią A (wrodzony niedobór czynnika VIII), którym podano ampułko-strzykawkę Xyntha Solofuse (w ramach rutynowego leczenia w koreańskiej placówce opieki zdrowotnej zatrudniającej certyfikowanych badaczy).
Opis
-. Kryteria przyjęcia
Aby kwalifikować się do udziału w tym badaniu, badani będą musieli spełnić wszystkie następujące kryteria włączenia:
- Pacjenci z hemofilią A (wrodzony niedobór czynnika VIII), którym podawano zgodnie ze wskazaniem produktu 1) Kontrola i zapobieganie epizodom krwawień oraz rutynowa i chirurgiczna profilaktyka u pacjentów z hemofilią A (wrodzony niedobór czynnika VIII) 2) Ten lek nie nie zawiera czynnika von Willebranda i dlatego nie jest wskazany w chorobie von Willebranda
- Osoby, którym podano ampułko-strzykawkę Xyntha Solofuse co najmniej raz – Kryteria wykluczenia
Pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria, nie są włączani do badania zgodnie z lokalnymi etykietami:
- Pacjenci, u których w przeszłości występowała nadwrażliwość na ampułko-strzykawkę Xyntha Solofuse lub na składniki tego leku.
- Pacjenci, u których w przeszłości występowała nadwrażliwość na białka chomika.
- Pacjenci ze skazami krwotocznymi innymi niż hemofilia A.
- Pacjenci, u których w przeszłości występowały inhibitory FVIII, obecnie lub u których istnieje podejrzenie, że mają inhibitory FVIII. W przypadku mian inhibitorów oznaczonych ilościowo w jednostkach Bethesda w teście laboratoryjnym wyniki mieszczą się w normalnym zakresie laboratoryjnym lub wynoszą co najmniej 0,6 BU/ml. Jeśli nie można przeprowadzić badań laboratoryjnych, badacz ustali, czy istnieją inhibitory na podstawie wyników oceny klinicznej, które wykazują spadek skuteczności zastąpienia FVIII (np. krwawienie co najmniej raz, jeśli konieczna jest wymiana leków przeciwkrzepliwych oraz jeśli konieczne jest zwiększenie częstości lub dawki terapii zastępczej czynnikiem VIII).
- Stosowanie terapii immunomodulacyjnej. (np. dożylne wstrzyknięcia immunoglobulin, stosowanie ogólnoustrojowych kortykosteroidów, cyklosporyny i mediatorów anty-TNF-α)
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestników, którzy otrzymali Xyntha, bez względu na możliwość związku przyczynowego.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub przedłużona hospitalizacja; doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wada wrodzona.
Leczenie Emergent Adverse Event (TEAE) było zdarzeniem niepożądanym, które rozpoczęło się lub nasiliło po pierwszym podaniu produktu Xyntha Solofuse przez okres do 6 miesięcy.
AE obejmowały zarówno poważne, jak i inne niż poważne zdarzenia niepożądane.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) według ciężkości
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestników, którzy otrzymali Xyntha, bez względu na możliwość związku przyczynowego.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; początkowa lub przedłużona hospitalizacja; doświadczenie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wada wrodzona.
AE zostały sklasyfikowane według ciężkości w 3 kategoriach a) łagodne – AE nie zakłócają normalnego funkcjonowania uczestnika b) umiarkowane – AE w pewnym stopniu zakłóca normalne funkcjonowanie uczestnika c) ciężkie – AE istotnie zakłóca normalne funkcjonowanie uczestnika i zostało określone na podstawie uznania badacza.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, którzy przerwali udział z powodu zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestników, którzy otrzymali badany lek bez względu na możliwość związku przyczynowego.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
AE związane z leczeniem to każde niepożądane zdarzenie medyczne przypisane Xyntha u uczestnika, który otrzymał badany lek.
SAE było zdarzeniem niepożądanym skutkującym którymkolwiek z następujących zdarzeń lub uznanym za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Badacz oceniał związek z leczeniem.
AE obejmowały zarówno poważne, jak i nie-poważne AE.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników, którzy zmarli w wyniku zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym u uczestników, którzy otrzymali Xyntha, bez względu na możliwość związku przyczynowego.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią w 4-punktowej skali na wstrzyknięcia zastosowane w leczeniu krwawienia: leczenie na żądanie zgodnie z zabiegiem chirurgicznym
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Leczenie na żądanie według zabiegu: zabieg zwiększający czynnik w przygotowaniu do zabiegu.
Ogólna odpowiedź na wszystkie wstrzyknięcia ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse stosowanej do leczenia krwawień w leczeniu na żądanie (podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu tamowania krwawienia) zgodnie z zabiegiem oceniono w 4-punktowej skali 1=doskonała, 2= dobry, 3=umiarkowany i 4=brak odpowiedzi, wyższy wynik = lepsza odpowiedź.
Doskonała = zdecydowana ulga w bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po infuzji, bez dodatkowego wlewu, dobra = zdecydowana ulga w bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po infuzji, po 1 dodatkowym wlewie, umiarkowana= Prawdopodobna/nieznaczna poprawa rozpoczynająca się po 8 godzinach od wlewu, z >=1 dodatkowym wlewem podanym w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia i brakiem odpowiedzi= Brak jakiejkolwiek poprawy pomiędzy wlewami/w ciągu 24 godzin po wlewie/stan się pogarsza
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z ogólną odpowiedzią w 4-punktowej skali na wstrzyknięcia zastosowane w leczeniu krwawienia: leczenie na żądanie w zależności od krwawienia
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Leczenie na żądanie w zależności od krwawienia: leczenie stosowane w przypadku samoistnego krwawienia/otarcia; nie wymaga operacji.
Ogólną odpowiedź na wszystkie wstrzyknięcia produktu Xyntha stosowanego w leczeniu krwawień w ramach leczenia na żądanie (podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu zatrzymania krwawienia) w zależności od krwawienia oceniono w 4-punktowej skali: 1=doskonała, 2=dobra, 3 =umiarkowane,4=brak odpowiedzi, wyższy wynik=lepsza odpowiedź.
Doskonała = zdecydowana ulga w bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po infuzji, bez dodatkowego wlewu, dobra = zdecydowana ulga w bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu 8 godzin po infuzji, po 1 dodatkowym wlewie, umiarkowana= Prawdopodobna/niewielka poprawa po 8 godzinach od wlewu, przy >=1 dodatkowym wlewie podanym w celu całkowitego ustąpienia epizodu krwawienia i braku odpowiedzi= Brak jakiejkolwiek poprawy pomiędzy wlewami/w ciągu 24 godzin po wlewie lub stan się pogarsza.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Liczba uczestników z mniejszym niż oczekiwany efektem terapeutycznym (LETE): leczenie na żądanie zgodnie z zabiegiem chirurgicznym
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin leczenia na żądanie (w dowolnym momencie w okresie obserwacji 6 miesięcy)
|
LETE dla leczenia na żądanie (podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu tamowania krwawienia) zdefiniowano jako „brak odpowiedzi” oceniany po każdej infuzji z 2 kolejnych infuzji w ciągu 24 godzin po leczeniu na żądanie.
|
W ciągu 24 godzin leczenia na żądanie (w dowolnym momencie w okresie obserwacji 6 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z mniejszym niż oczekiwany efektem terapeutycznym (LETE): leczenie na żądanie w zależności od krwawienia
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin leczenia na żądanie (w dowolnym momencie w okresie obserwacji do 6 miesięcy)
|
LETE dla leczenia na żądanie ((podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu tamowania krwawienia) zdefiniowano jako „brak odpowiedzi” oceniany po każdym wlewie z 2 kolejnych infuzji w ciągu 24 godzin po leczeniu na żądanie) zdefiniowano jako „ brak odpowiedzi” oceniany po każdej infuzji z 2 kolejnych infuzji w ciągu 24 godzin po leczeniu na żądanie.
|
W ciągu 24 godzin leczenia na żądanie (w dowolnym momencie w okresie obserwacji do 6 miesięcy)
|
|
Liczba infuzji wymaganych do leczenia każdego nowego epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Obliczono go jako całkowitą liczbę wstrzyknięć podanych w trakcie badania podzieloną przez całkowitą liczbę krwawień.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Średnia dawka infuzji na krwawienie: leczenie na żądanie zgodnie z zabiegiem chirurgicznym
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Średnią dawkę produktu Xyntha na krwawienie według zabiegu chirurgicznego w leczeniu na żądanie obliczono jako całkowitą dawkę produktu Xyntha (w j.m.) w całym badaniu podzieloną przez całkowitą liczbę przypadków krwawienia.
Leczenie na żądanie (podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu zatamowania krwawienia) zgodnie z zabiegiem chirurgicznym oznacza leczenie w celu zwiększenia czynnika w ramach przygotowania do zabiegu chirurgicznego.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Średnia dawka infuzji na krwawienie: Leczenie na żądanie w zależności od krwawienia
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Średnią dawkę produktu Xyntha na krwawienie obliczono jako całkowitą dawkę produktu Xyntha w całym badaniu (w jednostkach międzynarodowych [j.m.]) podzieloną przez całkowitą liczbę przypadków krwawienia.
Leczenie na żądanie (podanie niezaplanowanej dawki ampułko-strzykawki Xyntha Solofuse w celu tamowania krwawienia) zgodnie z krwawieniem oznacza leczenie stosowane z powodu samoistnego krwawienia lub otarcia.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Odsetek uczestników z krwawieniem
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
|
Roczne wskaźniki krwawień (ABR)
Ramy czasowe: W ciągu 48 godzin po profilaktycznym podaniu leku Xyntha (w ciągu 6 miesięcy)
|
Roczna częstość krwawień zdefiniowana jako liczba krwawień w ramach profilaktyki (zdefiniowana jako krwawienie występujące po 48 godzinach leczenia profilaktycznego [podawanie produktu Xyntha nie w celu leczenia krwawienia, ale w celu zapobiegania krwawieniu]) podzielona przez (/) [(liczba uczestników terapii profilaktycznej)*0,5)]
|
W ciągu 48 godzin po profilaktycznym podaniu leku Xyntha (w ciągu 6 miesięcy)
|
|
Liczba uczestników z mniejszym niż oczekiwany efektem terapeutycznym (LETE): Terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
W ciągu 48 godzin od wlewu profilaktycznego (zdefiniowanego jako: podanie produktu leczniczego Xyntha nie w celu leczenia krwawienia, ale w celu zapobiegania krwawieniu) wystąpiło mniejsze niż oczekiwane działanie terapeutyczne w leczeniu profilaktycznym, definiowane jako przełomowe (samoistne/nieurazowe) krwawienie.
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Średnia dawka infuzji na krwawienie: Terapia profilaktyczna
Ramy czasowe: Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
Średnią dawkę produktu Xyntha na krwawienie zgodnie z leczeniem profilaktycznym obliczono jako całkowitą dawkę produktu Xyntha (w j.m.) w całym badaniu podzieloną przez całkowitą liczbę przypadków krwawienia.
Terapia profilaktyczna zdefiniowana jako krwawienie międzymiesiączkowe (samoistne/nieurazowe) wystąpiło w ciągu 48 godzin od wlewu profilaktycznego (zdefiniowanego jako podanie produktu Xyntha nie w celu leczenia krwawienia, ale w celu zapobiegania krwawieniu).
|
Od pierwszego podania Xyntha do 6 miesięcy
|
|
Całkowite zużycie czynnika VIII
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Całkowite zużycie czynnika VIII przez każdego uczestnika obliczono jako sumę całkowitej ilości produktu Xyntha Solofuse (w j.m.) podanego w infuzji dla każdego wlewu produktu Xyntha Solofuse.
|
6 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 stycznia 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
17 stycznia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
17 stycznia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 listopada 2016
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
24 stycznia 2017
Pierwszy wysłany (Oszacować)
27 stycznia 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
5 kwietnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
7 stycznia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- B1831086
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np.
protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków.
Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .