Überwachung nach dem Inverkehrbringen zur Beobachtung der Sicherheit und Wirksamkeit der vorgefüllten Xyntha Solofuse-Spritze
7. Januar 2019 aktualisiert von: Pfizer
ÜBERWACHUNG NACH DER VERMARKTUNG, UM DIE SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT DER XYNTHA SOLOFUSE-FERTIGSPRITZE ZU BEOBACHTEN
Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit der Fertigspritze Xyntha Solofuse im Rahmen der Routinepraxis zu beobachten. Das primäre Ziel ist die Erkennung medizinisch bedeutsamer Ereignisse (Faktor-VIII-Inhibitor). Das sekundäre Ziel besteht darin, die allgemeine Wirksamkeit und Sicherheit der Xyntha Solofuse-Fertigspritze einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse zu beobachten. In dieser offenen, nicht vergleichenden, beobachtenden, nicht-interventionellen, retrospektiven und multizentrischen Studie werden Post-Marketing-Überwachungsdaten retrospektiv für bis zu 6 Monate ab dem ersten Verabreichungstag der injizierten Xyntha Solofuse-Fertigspritze gesammelt Patienten, denen die Fertigspritze Xyntha Solofuse verabreicht wurde.
Wie in der vom Ministerium für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit erteilten Produktzulassung festgelegt, wird die Studie ab dem Zulassungsdatum vier Jahre lang durchgeführt. Um die MFDS-Anforderungen zu erfüllen, werden mindestens 600 Studienteilnehmer in diese Studie aufgenommen. Obwohl 600 die zugewiesene Zahl der Studienteilnehmer ist, wird die Zahl der Fälle unter Berücksichtigung der tatsächlichen Zahl der eingeschriebenen Studienteilnehmer nach dem Tag des Studienbeginns angepasst.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
106
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Die Studienpopulation besteht aus Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel), denen die Fertigspritze Xyntha Solofuse verabreicht wurde (im Rahmen der Routinebehandlung im koreanischen Gesundheitszentrum Canter, das über zertifizierte Prüfer verfügt).
Beschreibung
-. Einschlusskriterien
Um an dieser Studie teilnehmen zu können, müssen die Studienteilnehmer alle folgenden Einschlusskriterien erfüllen:
- Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel), denen das Produkt gemäß der Indikation verabreicht wurde. 1) Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden sowie zur routinemäßigen und chirurgischen Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor-VIII-Mangel) 2) Dieses Arzneimittel wirkt enthalten keinen von-Willebrand-Faktor und sind daher bei der von-Willebrand-Krankheit nicht indiziert
- Diejenigen, denen die Xyntha Solofuse-Fertigspritze mindestens einmal verabreicht wurde – Ausschlusskriterien
Patienten, die die folgenden Kriterien erfüllen, werden gemäß der örtlichen Kennzeichnung nicht in die Studie aufgenommen:
- Patienten, bei denen in der Vergangenheit eine Überempfindlichkeit gegen die Xyntha Solofuse-Fertigspritze oder die Inhaltsstoffe dieses Arzneimittels aufgetreten ist.
- Patienten, bei denen in der Vergangenheit eine Überempfindlichkeit gegen Hamsterproteine aufgetreten ist.
- Patienten mit anderen Blutungsstörungen als Hämophilie A.
- Patienten, bei denen in der Vergangenheit FVIII-Hemmer aufgetreten sind oder die derzeit FVIII-Hemmer haben oder bei denen der Verdacht besteht, dass sie FVIII-Hemmer haben. Falls die in Bethesda-Einheiten in den Labortestergebnissen quantifizierten Inhibitortiter im normalen Laborbereich liegen oder mindestens 0,6 BU/ml betragen. Wenn keine Labortests durchgeführt werden können, wird der Prüfer auf der Grundlage der Ergebnisse der klinischen Bewertung, die einen Rückgang der Wirksamkeit des FVIII-Ersatzes zeigen (z. B. (mindestens eine Blutung, wenn ein Ersatz von blutungshemmenden Mitteln erforderlich ist und wenn die Häufigkeit oder Dosierung der FVIII-Ersatztherapie erhöht werden muss).
- Einsatz einer immunmodulatorischen Therapie. (z.B. intravenöse Injektion von Immunglobulin, Verwendung regelmäßiger systemischer Kortikosteroide, Cyclosporin und Mediatoren von Anti-TNF-α)
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei Teilnehmern, die Xyntha erhielten, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs.
SAE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Sterberisiko); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
Bei einem behandlungsbedingten unerwünschten Ereignis (TEAE) handelte es sich um ein unerwünschtes Ereignis, das nach der ersten Verabreichung von Xyntha Solofuse bis zu 6 Monate lang einsetzte oder sich in seiner Schwere verschlimmerte.
Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende unerwünschte Ereignisse.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) nach Schweregrad
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei Teilnehmern, die Xyntha erhielten, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs.
SAE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbares Sterberisiko); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
UEs wurden nach dem Schweregrad in 3 Kategorien eingeteilt: a) leicht – UEs beeinträchtigen die normale Funktion des Teilnehmers nicht, b) mäßig – UEs beeinträchtigen die normale Funktion des Teilnehmers in gewissem Maße, c) schwer – UEs beeinträchtigen die normale Funktion des Teilnehmers erheblich und wurden bestimmt basierend auf dem Ermessen des Ermittlers.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund unerwünschter Ereignisse die Teilnahme abgebrochen haben
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei Teilnehmern, die das Studienmedikament erhielten, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Unter behandlungsbedingten UE versteht man jedes auf Xyntha zurückzuführende unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, der das Studienmedikament erhielt.
SAE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder längerer stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Sterbegefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie.
Der Zusammenhang mit der Behandlung wurde vom Prüfer beurteilt.
Zu den Nebenwirkungen zählten sowohl schwerwiegende als auch nicht schwerwiegende Nebenwirkungen.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer, die aufgrund unerwünschter Ereignisse starben
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Ein UE war jedes unerwünschte medizinische Vorkommnis bei Teilnehmern, die Xyntha erhielten, ohne Rücksicht auf die Möglichkeit eines Kausalzusammenhangs.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtreaktionen auf einer 4-Punkte-Skala auf die zur Behandlung von Blutungen eingesetzten Injektionen: Bedarfsbehandlung je nach Chirurgie
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Bedarfsgerechte Behandlung entsprechend der Operation: Behandlung zur Erhöhung des Faktors zur Vorbereitung auf die Operation.
Das Gesamtansprechen auf alle Injektionen der Fertigspritze Xyntha Solofuse zur Behandlung von Blutungen im Rahmen der Bedarfsbehandlung (Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis der Fertigspritze Xyntha Solofuse zur Blutstillung) nach der Operation wurde auf einer 4-Punkte-Skala von 1 = ausgezeichnet, 2 = bewertet gut, 3=mäßig und 4=keine Antwort, höhere Punktzahl = bessere Antwort.
Ausgezeichnet = eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, ohne zusätzliche Infusion, gut = eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, mit 1 zusätzlichen Infusion, mäßig = wahrscheinliche/leichte Verbesserung ab 8 Stunden nach der Infusion, mit >= 1 zusätzlicher Infusion zur vollständigen Auflösung der Blutungsepisode und keiner Reaktion = überhaupt keine Verbesserung zwischen den Infusionen/während des 24-Stunden-Intervalls nach einer Infusion/Zustand verschlechtert sich
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit Gesamtreaktionen auf einer 4-Punkte-Skala auf die zur Behandlung von Blutungen verwendeten Injektionen: Bedarfsbehandlung entsprechend der Blutung
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Bedarfsgerechte Behandlung je nach Blutung: Behandlung bei spontaner Blutung/Abschürfung; keine Operation erforderlich.
Das Gesamtansprechen auf alle Injektionen von Xyntha zur Behandlung von Blutungen im Rahmen einer Bedarfsbehandlung (Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis Xyntha Solofuse-Fertigspritze zur Blutstillung) entsprechend der Blutung wurde auf einer 4-Punkte-Skala von 1 = ausgezeichnet, 2 = gut, 3 bewertet =mäßig, 4=keine Antwort, höhere Punktzahl=bessere Antwort.
Ausgezeichnet = eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, ohne zusätzliche Infusion, gut = eindeutige Schmerzlinderung und/oder Verbesserung der Blutungszeichen innerhalb von 8 Stunden nach einer Infusion, mit 1 zusätzlichen Infusion, mäßig = Wahrscheinliche/leichte Verbesserung 8 Stunden nach der Infusion, wobei >= 1 zusätzliche Infusion verabreicht wird, um die Blutungsepisode vollständig aufzulösen, und keine Reaktion = Überhaupt keine Verbesserung zwischen den Infusionen/während des 24-Stunden-Intervalls nach einer Infusion oder der Zustand verschlechtert sich.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Anzahl der Teilnehmer mit geringerer als erwarteter therapeutischer Wirkung (LETE): Bedarfsbehandlung je nach Chirurgie
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Stunden nach Bedarfsbehandlung (jederzeit innerhalb des Beobachtungszeitraums von 6 Monaten)
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LETE für eine Bedarfsbehandlung (Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis Xyntha Solofuse-Fertigspritze zur Blutstillung) wurde als „keine Reaktion“ definiert, bewertet nach jeder Infusion von 2 aufeinanderfolgenden Infusionen innerhalb von 24 Stunden nach der Bedarfsbehandlung.
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Innerhalb von 24 Stunden nach Bedarfsbehandlung (jederzeit innerhalb des Beobachtungszeitraums von 6 Monaten)
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Anzahl der Teilnehmer mit geringerer als erwarteter therapeutischer Wirkung (LETE): Bedarfsbehandlung entsprechend der Blutung
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Stunden nach Bedarfsbehandlung (jederzeit innerhalb des Beobachtungszeitraums von bis zu 6 Monaten)
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LETE für eine Bedarfsbehandlung ((Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis Xyntha Solofuse-Fertigspritze zur Blutstillung) wurde definiert als „keine Reaktion“, bewertet nach jeder Infusion von 2 aufeinanderfolgenden Infusionen innerhalb von 24 Stunden nach der Bedarfsbehandlung) wurde definiert als „ „Keine Reaktion“, bewertet nach jeder Infusion von 2 aufeinanderfolgenden Infusionen innerhalb von 24 Stunden nach der Bedarfsbehandlung.
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Innerhalb von 24 Stunden nach Bedarfsbehandlung (jederzeit innerhalb des Beobachtungszeitraums von bis zu 6 Monaten)
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Anzahl der erforderlichen Infusionen zur Behandlung jeder neuen Blutungsepisode
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Sie wurde als Gesamtzahl der während der Studie verabreichten Injektionen dividiert durch die Gesamtzahl der Blutungsereignisse berechnet.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Durchschnittliche Infusionsdosis pro Blutungsereignis: Bedarfsbehandlung je nach Chirurgie
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Die durchschnittliche Xyntha-Dosis pro Blutungsereignis entsprechend der Operation in der Bedarfsbehandlung wurde als Gesamtdosis von Xyntha (in IE) während der gesamten Studie dividiert durch die Gesamtzahl der Blutungsereignisse berechnet.
Eine bedarfsgerechte Behandlung (Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis Xyntha Solofuse-Fertigspritze zur Blutstillung) je nach Operation bedeutet eine Behandlung zur Erhöhung des Faktors zur Vorbereitung auf eine Operation.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Durchschnittliche Infusionsdosis pro Blutungsereignis: Bedarfsbehandlung entsprechend der Blutung
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Die durchschnittliche Xyntha-Dosis pro Blutungsereignis wurde als Gesamtdosis von Xyntha während der gesamten Studie (in internationalen Einheiten [IE]) dividiert durch die Gesamtzahl der Blutungsereignisse berechnet.
Bei Bedarfsbehandlung (Verabreichung einer außerplanmäßigen Dosis Xyntha Solofuse-Fertigspritze zur Blutstillung) entsprechend der Blutung handelt es sich um eine Behandlung, die aufgrund einer spontanen Blutung oder Abschürfung verabreicht wird.
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Prozentsatz der Teilnehmer mit Blutungsereignis
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Annualisierte Blutungsraten (ABRs)
Zeitfenster: Innerhalb von 48 Stunden nach der prophylaktischen Gabe von Xyntha (innerhalb der Dauer von 6 Monaten)
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Die jährliche Blutungsrate ist definiert als die Anzahl der Blutungen unter prophylaktischem Setting (definiert als Blutungen, die nach 48 Stunden prophylaktischer Therapie auftraten [Verabreichung von Xyntha nicht zur Behandlung einer Blutung, sondern zur Vorbeugung von Blutungen]), geteilt durch (/) [(Anzahl der prophylaktische Therapieteilnehmer)*0,5)]
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Innerhalb von 48 Stunden nach der prophylaktischen Gabe von Xyntha (innerhalb der Dauer von 6 Monaten)
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Anzahl der Teilnehmer mit geringerer als erwarteter therapeutischer Wirkung (LETE): Prophylaktische Therapie
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Weniger als erwartete therapeutische Wirkung für die Prophylaxetherapie, definiert als Durchbruchblutung (spontan/nicht traumatisch), trat innerhalb von 48 Stunden nach der Prophylaxeinfusion auf (definiert als: Verabreichung von Xyntha nicht zur Behandlung einer Blutung, sondern zur Vorbeugung von Blutungen).
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Durchschnittliche Infusionsdosis pro Blutungsereignis: Prophylaktische Therapie
Zeitfenster: Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Die durchschnittliche Xyntha-Dosis pro Blutungsereignis entsprechend der Prophylaxetherapie wurde als Gesamtdosis von Xyntha (in IE) während der gesamten Studie dividiert durch die Gesamtzahl der Blutungsereignisse berechnet.
Prophylaxetherapie definiert als Durchbruchblutung (spontan/nicht traumatisch), die innerhalb von 48 Stunden nach der Prophylaxeinfusion auftrat (definiert als Verabreichung von Xyntha nicht zur Behandlung einer Blutung, sondern zur Vorbeugung von Blutungen).
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Von der ersten Verabreichung von Xyntha bis zu 6 Monaten
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Gesamtverbrauch an Faktor VIII
Zeitfenster: 6 Monate
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Der Gesamtverbrauch an Faktor VIII für jeden Teilnehmer wurde anhand der Summe der Gesamtmenge an Xyntha Solofuse (in IE) berechnet, die für jede Xyntha Solofuse-Infusion infundiert wurde.
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6 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Januar 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2018
Studienabschluss (Tatsächlich)
17. Januar 2018
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
30. November 2016
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
24. Januar 2017
Zuerst gepostet (Schätzen)
27. Januar 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. April 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
7. Januar 2019
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B1831086
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Beschreibung des IPD-Plans
Pfizer gewährt Zugriff auf die Daten einzelner, anonymisierter Teilnehmer und zugehöriger Studiendokumente (z. B.
Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen.
Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien und dem Verfahren von Pfizer für die Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
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