Xyntha Solofuse 프리필드 주사기의 안전성과 효능을 관찰하기 위한 시판 후 감시
2019년 1월 7일 업데이트: Pfizer
XYNTHA SOLOFUSE 프리필드 주사기의 안전성과 효능을 관찰하기 위한 시판 후 감시
이 연구는 일상적인 진료 환경에서 Xyntha Solofuse 프리필드 시린지의 안전성과 효능을 관찰하는 것을 목표로 합니다. 1차 목표는 의학적으로 중요한 사건(인자 VIII 억제제)을 감지하는 것입니다. 2차 목표는 심각한 부작용을 포함하여 Xyntha Solofuse 사전충전형 주사기의 전반적인 효능과 안전성을 관찰하는 것입니다. 공개, 비비교, 관찰, 비중재, 후향적 및 다기관 연구에서 시판 후 감시 데이터는 Xyntha Solofuse 프리필드 주사기에 주입된 최초 투여일로부터 최대 6개월 동안 후향적으로 수집됩니다. Xyntha Solofuse 사전충전형 주사기를 투여받은 환자.
식품의약품안전처에서 품목허가를 받은 품목허가서에 명시된 대로 품목허가일로부터 4년간 연구를 진행한다. MFDS 요구 사항을 충족하기 위해 최소 600명의 피험자가 이 연구에 등록됩니다. 연구 대상자는 600명으로 배정되나, 연구 시작일 이후 실제 등록 대상자 수를 고려하여 증례 수를 조정한다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
관찰
등록 (실제)
106
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 Xyntha Solofuse 프리필드 시린지를 투여받은 A형 혈우병(선천적 인자 VIII 결핍) 환자입니다(인증된 조사원이 있는 한국 의료 기관에서 일상적인 치료의 일환으로).
설명
-. 포함 기준
이 연구에 등록할 자격이 있으려면 연구 피험자가 다음 포함 기준을 모두 충족해야 합니다.
- 1) A형 혈우병(선천적 제8인자 결핍증) 환자의 출혈의 조절 및 예방과 일상적 및 외과적 예방을 위한 혈우병 A(선천적 제8인자 결핍증) 환자 2) 이 약은 폰빌레브란트 인자를 포함하지 않으므로 폰빌레브란트병에 표시되지 않습니다.
- Xyntha Solofuse 프리필드시린지를 1회 이상 투여받은 자 - 제외기준
다음 기준을 충족하는 환자는 지역 라벨링에 따라 연구에 포함되지 않습니다.
- Xyntha Solofuse 프리필드시린지 또는 이 약의 성분에 과민반응의 병력이 있는 환자.
- 햄스터 단백질에 과민증 병력이 있는 환자.
- 혈우병 A 이외의 출혈성 질환이 있는 환자
- FVIII 억제제의 병력이 있거나 현재 FVIII 억제제가 있거나 의심되는 환자. 실험실 테스트 결과에서 Bethesda Units로 정량화된 억제제 역가가 정상 실험실 범위 내에 있거나 최소 0.6 BU/mL인 경우. 실험실 테스트를 수행할 수 없는 경우, 연구자는 FVIII 대체의 효능 감소를 나타내는 임상 평가 결과(예: 최소 1회 출혈, 항출혈제의 대체 투여가 필요한 경우 및 대체 FVIII 요법의 빈도 또는 용량을 증가시켜야 하는 경우).
- 면역 조절 요법의 사용. (예. 면역글로불린 정맥 주사, 규칙적인 전신 코르티코스테로이드, 사이클로스포린 및 항-TNF-α 매개체 사용)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 Xyntha를 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 사건입니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 중요하다고 간주되는 AE였습니다: 사망, 초기 또는 장기간의 입원, 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험), 지속적이거나 상당한 장애/무능, 선천성 기형.
TEAE(Treatment Emergent Adverse Event)는 Xyntha Solofuse를 처음 투여한 후 최대 6개월까지 심각성이 시작되거나 악화된 부작용이었습니다.
AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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심각도별 부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 Xyntha를 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 사건입니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 중요하다고 간주되는 AE였습니다: 사망, 초기 또는 장기간의 입원, 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험), 지속적이거나 상당한 장애/무능, 선천성 기형.
AE는 3가지 범주의 중증도에 따라 분류되었습니다. a) 경도 - AE가 참가자의 일상적인 기능을 방해하지 않음 b) 중등도 - AE가 참가자의 일상적인 기능을 어느 정도 방해함 c) 중증 - AE가 참가자의 일상적인 기능을 상당히 방해하며 결정됨 수사관의 재량에 따라.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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부작용으로 인해 중단한 참가자 수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 뜻하지 않은 의학적 발생이었습니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용이 있는 참가자 수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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치료 관련 AE는 연구 약물을 투여받은 참여자에서 Xyntha로 인한 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다.
SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형.
치료에 대한 관련성은 연구자에 의해 평가되었다.
AE에는 심각한 AE와 심각하지 않은 AE가 모두 포함되었습니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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부작용으로 사망한 참가자 수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 Xyntha를 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 사건입니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 치료에 사용되는 주사에 대해 4점 척도에서 전반적으로 응답한 참가자 수: 수술에 따른 주문형 치료
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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수술에 따른 온디맨드 치료 : 수술에 대비하여 인자를 증가시키는 치료.
수술에 따른 온디맨드 치료(출혈을 멈추기 위해 예약되지 않은 용량의 Xyntha Solofuse 프리필드 주사기 투여)에서 출혈을 치료하기 위해 사용된 Xyntha Solofuse 프리필드 주사기의 모든 주사에 대한 전체 반응은 1=우수, 2=의 4점 척도로 평가되었습니다. 좋음, 3=보통 및 4=응답 없음, 높은 점수 = 더 나은 응답.
우수= 추가 주입 없이 주입 후 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선, 좋음= 추가 주입 1회 후 주입 후 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선, 중등도 = 주입 후 8시간 이후에 시작될 가능성이 있는/약간의 개선, 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 1회 이상의 추가 주입을 시행하고 반응 없음= 주입 사이에/주입 후 24시간 간격 동안/상태가 악화됨/상태 악화
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 치료에 사용된 주사에 대해 4점 척도에서 전반적으로 응답한 참가자 수: 출혈에 따른 주문형 치료
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈에 따른 온디맨드 치료: 자발 출혈/찰과상에 대한 치료; 수술이 필요하지 않습니다.
출혈에 따른 온디맨드 치료에서 출혈을 치료하기 위해 사용된 Xyntha의 모든 주사(출혈을 멈추기 위한 Xyntha Solofuse 프리필드 주사기의 예정되지 않은 용량 투여)에 대한 전체 반응은 1=우수, 2=양호, 3의 4점 척도로 평가되었습니다. =보통,4=응답 없음, 높은 점수=더 나은 응답.
우수= 추가 주입 없이 주입 후 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선, 좋음= 추가 주입 1회 후 주입 후 8시간 이내에 확실한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선, 중등도 = 주입 후 8시간 후 가능한/약간의 개선, 출혈 에피소드의 완전한 해결을 위해 1회 이상의 추가 주입 투여 및 반응 없음= 주입 후 24시간 간격 동안/주입 후 24시간 동안 전혀 개선되지 않거나 상태가 악화됨.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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예상보다 적은 치료 효과를 가진 참여자 수(LETE): 수술에 따른 주문형 치료
기간: 주문형 치료 24시간 이내(관찰기간 6개월 이내 언제든지)
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온디맨드 치료를 위한 LETE(출혈을 멈추기 위한 예정되지 않은 용량의 Xyntha Solofuse 사전충전형 주사기 투여)는 온디맨드 치료 후 24시간 이내에 2회 연속 주입을 각각 주입한 후 평가된 "반응 없음"으로 정의되었습니다.
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주문형 치료 24시간 이내(관찰기간 6개월 이내 언제든지)
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치료 효과가 기대 이하인 참여자 수(LETE): 출혈에 따른 주문형 치료
기간: 주문형 치료 24시간 이내(최대 6개월의 관찰 기간 내 언제든지)
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주문형 치료를 위한 LETE((출혈을 멈추기 위해 예약되지 않은 용량의 Xyntha Solofuse 사전충전형 주사기 투여)는 주문형 치료 후 24시간 이내에 2회 연속 주입을 각각 주입한 후 평가된 "무반응"으로 정의됨)은 " 반응 없음"은 주문형 치료 후 24시간 이내에 2회 연속 주입 후 평가되었습니다.
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주문형 치료 24시간 이내(최대 6개월의 관찰 기간 내 언제든지)
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각각의 새로운 출혈 에피소드를 치료하는 데 필요한 주입 횟수
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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이는 연구 전반에 걸쳐 제공된 총 주사 횟수를 총 출혈 사건 수로 나눈 값으로 계산되었습니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 사건당 평균 주입 용량: 수술에 따른 주문형 치료
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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주문형 치료에서 수술에 따른 출혈 사건당 Xyntha의 평균 용량은 연구 전반에 걸쳐 Xyntha의 총 용량(IU)을 총 출혈 사건 수로 나누어 계산했습니다.
수술에 따른 온디맨드 치료(Xyntha Solofuse 프리필드시린지를 예정에 없던 용량으로 투여하여 출혈을 멈추게 함)는 수술에 대비하여 인자를 증가시키는 치료를 의미합니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 사건당 평균 주입 용량: 출혈에 따른 주문형 치료
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 사건 당 Xyntha의 평균 투여량은 연구 전반에 걸친 Xyntha의 총 투여량(국제 단위[IU])을 총 출혈 발생 횟수로 나눈 값으로 계산되었습니다.
출혈에 따른 온디맨드 치료(출혈을 멈추기 위해 Xyntha Solofuse 프리필드 주사기의 예정되지 않은 용량 투여)는 자연 출혈 또는 찰과상으로 인해 시행되는 치료를 의미합니다.
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 사례가 있는 참가자의 비율
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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연간 출혈률(ABR)
기간: 신타 예방적 투여 후 48시간 이내(6개월 이내)
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예방적 설정(예방적 치료[출혈 치료가 아닌 출혈 예방을 위한 Xyntha 투여] 48시간 후에 발생한 출혈로 정의)에서 출혈 수로 정의된 연간 출혈률을 (/)로 나눈 값[(횟수 예방적 치료 참가자)*0.5)]
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신타 예방적 투여 후 48시간 이내(6개월 이내)
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예상보다 적은 치료 효과가 있는 참가자 수(LETE): 예방 요법
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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예방적(자발적/비외상적) 출혈로 정의되는 예방 요법에 대한 예상보다 적은 치료 효과가 예방적 주입 후 48시간 이내에 발생했습니다(다음으로 정의됨: 출혈 치료가 아니라 출혈 예방을 위해 Xyntha 투여).
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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출혈 사건당 평균 주입량: 예방 요법
기간: 신타 첫 투여부터 6개월까지
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예방 요법 치료에 따른 출혈 사건 당 Xyntha의 평균 용량은 총 출혈 사건 수로 나눈 연구 전반에 걸쳐 Xyntha의 총 용량(IU)으로 계산되었습니다.
예방 요법은 예방 주입 후 48시간 이내에 발생한 돌발(자발성/비외상성) 출혈로 정의됩니다(출혈 치료가 아니라 출혈 예방을 위해 Xyntha를 투여하는 것으로 정의됨).
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신타 첫 투여부터 6개월까지
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총 인자 VIII 소비
기간: 6 개월
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각 참가자의 총 인자 VIII 소비량은 각 Xyntha Solofuse 주입에 대해 주입된 Xyntha Solofuse의 총량(IU)의 합계로 계산되었습니다.
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6 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 1월 17일
연구 완료 (실제)
2018년 1월 17일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 11월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 1월 24일
처음 게시됨 (추정)
2017년 1월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 1월 7일
마지막으로 확인됨
2019년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .