Vigilancia posterior a la comercialización para observar la seguridad y la eficacia de la jeringa precargada Xyntha Solofuse
7 de enero de 2019 actualizado por: Pfizer
VIGILANCIA POSTERIOR A LA COMERCIALIZACIÓN PARA OBSERVAR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA DE LA JERINGA PRECARGADA DE XYNTHA SOLOFUSE
Este estudio tiene como objetivo observar la seguridad y la eficacia de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse en el entorno de la práctica habitual. El objetivo principal es detectar eventos médicamente significativos (inhibidor del factor VIII). El objetivo secundario es observar la eficacia y la seguridad generales de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse, incluidos los eventos adversos graves. En este estudio abierto, no comparativo, observacional, no intervencionista, retrospectivo y multicéntrico, los datos de vigilancia posteriores a la comercialización se recopilarán retrospectivamente durante un máximo de 6 meses desde el día de la administración inicial de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse inyectada en pacientes a los que se les ha administrado la jeringa precargada de Xyntha Solofuse.
Tal como se especifica en la aprobación del producto emitida por el Ministerio de Seguridad de Alimentos y Medicamentos, el estudio se llevará a cabo durante 4 años a partir de la fecha de aprobación. Al menos 600 sujetos de estudio se inscribirán en este estudio para cumplir con los requisitos de MFDS. Aunque 600 es el número asignado de sujetos de estudio, el número de casos se ajustará teniendo en cuenta el número real de sujetos inscritos después del día de inicio del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
106
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio son pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita del factor VIII) a quienes se les administró la jeringa precargada de Xyntha Solofuse (como parte del tratamiento de rutina en el centro de salud de Corea que cuenta con investigadores certificados).
Descripción
-. Criterios de inclusión
Para ser elegible para inscribirse en este estudio, los sujetos del estudio deberán cumplir con todos los siguientes criterios de inclusión:
- Pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) que han sido administrados según la indicación del producto 1) Control y prevención de episodios hemorrágicos y para profilaxis de rutina y quirúrgica en pacientes con hemofilia A (deficiencia congénita de factor VIII) 2) Este medicamento no no contiene factor de von Willebrand y, por lo tanto, no está indicado en la enfermedad de von Willebrand
- Aquellos a los que se les haya administrado la jeringa precargada de Xyntha Solofuse al menos una vez - Criterios de exclusión
Los pacientes que cumplan con los siguientes criterios no se incluyen en el estudio de acuerdo con la etiqueta local:
- Pacientes que tienen antecedentes de hipersensibilidad a la jeringa precargada de Xyntha Solofuse o a los ingredientes de este medicamento.
- Pacientes que tienen antecedentes de hipersensibilidad a las proteínas de hámster.
- Pacientes que tienen trastornos hemorrágicos distintos de la hemofilia A.
- Pacientes que tienen antecedentes de inhibidores de FVIII, o que actualmente tienen o se sospecha que tienen inhibidores de FVIII. En caso de que los títulos de inhibidores cuantificados en Unidades Bethesda en los resultados de las pruebas de laboratorio estén dentro del rango normal de laboratorio o al menos 0,6 BU/mL. Si no se pueden realizar pruebas de laboratorio, el investigador determinará si existen o no inhibidores en función de los resultados de la evaluación clínica que muestren una disminución de la eficacia del reemplazo de FVIII (p. sangrado al menos una vez, si es necesario administrar el reemplazo de agentes anti-sangrado, y si es necesario aumentar la frecuencia o la dosis de la terapia de reemplazo con FVIII).
- Uso de terapia inmunomoduladora. (p.ej. inyección intravenosa de inmunoglobulina, uso de corticosteroides sistémicos regulares, ciclosporina y mediadores de anti-TNF-α)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en los participantes que recibieron Xyntha sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
SAE fue un EA que dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada; experiencia que puso en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita.
El Evento Adverso Emergente del Tratamiento (TEAE) fue un evento adverso que comenzó o empeoró en severidad después de la primera administración de Xyntha Solofuse hasta 6 meses.
Los EA incluyeron eventos adversos graves y no graves.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes con eventos adversos (EA) por gravedad
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en los participantes que recibieron Xyntha sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
SAE fue un EA que dio lugar a cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada; experiencia que puso en peligro la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; anomalía congénita.
Los EA se clasificaron según la gravedad en 3 categorías a) leves: los EA no interfieren con la función habitual del participante b) moderados: los EA interfieren hasta cierto punto con la función habitual del participante c) graves: los EA interfieren significativamente con la función habitual del participante y se determinaron según el criterio del investigador.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes que interrumpieron debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en los participantes que recibieron el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes con eventos adversos (AA) relacionados con el tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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El EA relacionado con el tratamiento fue cualquier evento médico adverso atribuido a Xyntha en un participante que recibió el fármaco del estudio.
SAE fue un EA que resultó en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
El investigador evaluó la relación con el tratamiento.
Los EA incluyeron EA graves y no graves.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes que murieron debido a eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Un EA fue cualquier evento médico adverso en los participantes que recibieron Xyntha sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes con respuestas generales en una escala de 4 puntos a las inyecciones utilizadas para tratar el sangrado: tratamiento a pedido según la cirugía
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Tratamiento a demanda según cirugía: tratamiento para aumentar el factor en preparación para la cirugía.
Las respuestas generales a todas las inyecciones de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse utilizadas para tratar el sangrado en el tratamiento a demanda (administración de una dosis no programada de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) según la cirugía se evaluaron en una escala de 4 puntos de 1 = excelente, 2 = buena, 3=moderada y 4=sin respuesta, mayor puntuación = mejor respuesta.
Excelente= Alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, sin infusión adicional, bueno= Alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, con 1 infusión adicional, moderado = mejoría probable/ligera que comienza después de 8 horas después de la infusión, con >= 1 infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio de sangrado y sin respuesta = ninguna mejora entre infusiones/durante el intervalo de 24 horas después de una infusión/la condición empeora
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes con respuestas generales en una escala de 4 puntos a las inyecciones utilizadas para tratar el sangrado: tratamiento a pedido según el sangrado
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Tratamiento a demanda según sangrado: tratamiento administrado por sangrado/abrasión espontánea; no requiere cirugía.
Las respuestas generales a todas las inyecciones de Xyntha utilizadas para tratar el sangrado en el tratamiento a demanda (administración de una dosis no programada de jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) según el sangrado se evaluaron en una escala de 4 puntos de 1 = excelente, 2 = bueno, 3 = moderado, 4 = sin respuesta, puntuación más alta = mejor respuesta.
Excelente= Alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, sin infusión adicional, bueno= Alivio definitivo del dolor y/o mejoría de los signos de sangrado dentro de las 8 horas posteriores a una infusión, con 1 infusión adicional, moderado = mejoría probable/ligera después de 8 horas después de la infusión, con >= 1 infusión adicional administrada para la resolución completa del episodio de sangrado y sin respuesta = ninguna mejora entre infusiones/durante el intervalo de 24 horas después de una infusión, o la condición empeora.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Número de participantes con efecto terapéutico inferior al esperado (LETE): tratamiento a demanda según la cirugía
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas del tratamiento a pedido (en cualquier momento dentro del período de observación de 6 meses)
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LETE para el tratamiento a demanda (administración de una dosis no programada de la jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) se definió como "sin respuesta" calificada después de cada infusión de 2 infusiones consecutivas dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento a demanda.
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Dentro de las 24 horas del tratamiento a pedido (en cualquier momento dentro del período de observación de 6 meses)
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Número de participantes con efecto terapéutico inferior al esperado (LETE): tratamiento a demanda según el sangrado
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas del tratamiento a pedido (en cualquier momento dentro del período de observación de hasta 6 meses)
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LETE para tratamiento a demanda ((administración de una dosis no programada de jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) se definió como "sin respuesta" calificada después de cada infusión de 2 infusiones consecutivas dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento a demanda) se definió como " sin respuesta" calificada después de cada infusión de 2 infusiones consecutivas dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento a demanda.
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Dentro de las 24 horas del tratamiento a pedido (en cualquier momento dentro del período de observación de hasta 6 meses)
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Número de infusiones necesarias para tratar cada nuevo episodio de sangrado
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Se calculó como el número total de inyecciones administradas a lo largo del estudio dividido por el número total de eventos hemorrágicos.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Dosis promedio de infusiones por evento de sangrado: tratamiento a demanda según cirugía
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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La dosis promedio de Xyntha por evento hemorrágico según la cirugía en el tratamiento a demanda se calculó como la dosis total de Xyntha (en UI) durante todo el estudio dividida por el número total de eventos hemorrágicos.
Tratamiento a demanda (administración de una dosis no programada de jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) según la cirugía significa tratamiento para aumentar el factor en preparación para la cirugía.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Dosis promedio de infusiones por evento de sangrado: tratamiento a demanda según el sangrado
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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La dosis promedio de Xyntha por evento de sangrado se calculó como la dosis total de Xyntha a lo largo del estudio (en Unidades Internacionales [UI]) dividida por el número total de incidencia de sangrado.
Tratamiento a demanda (administración de una dosis no programada de jeringa precargada de Xyntha Solofuse para detener el sangrado) según el sangrado significa tratamiento administrado debido a sangrado espontáneo o abrasión.
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Porcentaje de participantes con evento de sangrado
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Tasas de sangrado anualizadas (ABR)
Periodo de tiempo: Dentro de las 48 horas posteriores a la administración profiláctica de Xyntha (dentro de la duración de 6 meses)
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Tasa de hemorragia anualizada definida como el número de hemorragias en el entorno profiláctico (definido como hemorragia ocurrida después de 48 horas de terapia profiláctica [administración de Xyntha no para el tratamiento de una hemorragia sino para la prevención de la hemorragia]) dividida por (/) [(número de participantes en terapia profiláctica)*0.5)]
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Dentro de las 48 horas posteriores a la administración profiláctica de Xyntha (dentro de la duración de 6 meses)
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Número de participantes con un efecto terapéutico inferior al esperado (LETE): terapia profiláctica
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Efecto terapéutico inferior al esperado para la terapia de profilaxis definida como hemorragia intercurrente (espontánea/no traumática) dentro de las 48 horas posteriores a la infusión de profilaxis (definida como: administración de Xyntha no para el tratamiento de una hemorragia sino para la prevención de la hemorragia).
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Dosis Promedio de Infusiones por Evento de Sangrado: Terapia Profiláctica
Periodo de tiempo: Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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La dosis promedio de Xyntha por evento hemorrágico según el tratamiento de la terapia de profilaxis se calculó como la dosis total de Xyntha (en UI) durante todo el estudio dividida por el número total de eventos hemorrágicos.
La terapia de profilaxis se define como un sangrado intercurrente (espontáneo/no traumático) ocurrido dentro de las 48 horas posteriores a la infusión de profilaxis (definida como la administración de Xyntha no para el tratamiento de una hemorragia sino para su prevención).
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Desde la primera administración de Xyntha hasta 6 meses
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Consumo total de factor VIII
Periodo de tiempo: 6 meses
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El consumo total de factor VIII para cada participante se calculó mediante la suma de la cantidad total de Xyntha Solofuse (en UI) infundida para cada infusión de Xyntha Solofuse.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2017
Finalización primaria (Actual)
17 de enero de 2018
Finalización del estudio (Actual)
17 de enero de 2018
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de noviembre de 2016
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2017
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de enero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2019
Última verificación
1 de enero de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B1831086
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
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protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
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