Markkinoille tulon jälkeinen valvonta Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun turvallisuuden ja tehokkuuden tarkkailemiseksi
maanantai 7. tammikuuta 2019 päivittänyt: Pfizer
MYYNNISTYMISEN JÄLKEEN SEURANTA XYNTHA SOLOFUSE ESITÄYTETYN RUISKUNNAN TURVALLISUUDEN JA TEHOKKUUDEN HAvainnoimiseksi
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarkkailla Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun turvallisuutta ja tehoa rutiinikäytännöissä. Ensisijainen tavoite on havaita lääketieteellisesti merkittävät tapahtumat (tekijä VIII:n estäjä). Toissijaisena tavoitteena on tarkkailla Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun yleistä tehoa ja turvallisuutta, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat. Tässä avoimessa, ei-vertailevassa, havainnollisessa, ei-interventiotutkimuksessa, retrospektiivisessä ja monikeskustutkimuksessa markkinoille tulon jälkeisiä seurantatietoja kerätään takautuvasti enintään 6 kuukauden ajalta Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun ensimmäisestä antopäivästä. potilaille, joille on annettu Xyntha Solofuse esitäytetty ruisku.
Elintarvike- ja lääketurvallisuusministeriön antaman tuotehyväksynnän mukaisesti tutkimusta tehdään 4 vuoden ajan hyväksymispäivästä. Tähän tutkimukseen otetaan vähintään 600 tutkittavaa MFDS-vaatimusten täyttämiseksi. Vaikka opintojen määrä on 600, tapausten lukumäärää tarkennetaan ottaen huomioon opintojen alkamispäivän jälkeen ilmoittautuneiden todellinen määrä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
106
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio on hemofilia A (synnynnäinen tekijä VIII:n puutos) -potilaat, joille on annettu esitäytetty Xyntha Solofuse -ruisku (osana rutiinihoitoa Korean terveydenhuollon laukkaassa, jolla on sertifioidut tutkijat).
Kuvaus
-. Sisällyttämiskriteerit
Ollakseen oikeutettu tähän tutkimukseen, tutkimushenkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat osallistumiskriteerit:
- Hemofilia A (synnynnäinen tekijä VIII:n puutos) -potilaat, joille on annettu tuotteen käyttöaiheet 1) Verenvuotokohtausten hallinta ja ehkäisy sekä rutiini- ja kirurginen profylaksi potilailla, joilla on hemofilia A (synnynnäinen tekijä VIII puutos) 2) Tämä lääke ei eivät sisällä von Willebrandin tekijää, joten se ei ole tarkoitettu von Willebrandin taudin hoitoon
- Henkilöt, joille on annettu Xyntha Solofuse esitäytetty ruisku vähintään kerran - Poissulkemiskriteerit
Potilaat, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, eivät sisälly tutkimukseen paikallisen merkinnän mukaan:
- Potilaat, jotka ovat aiemmin olleet yliherkkiä Xyntha Solofuse esitäytetylle ruiskulle tai tämän lääkkeen aineosille.
- Potilaat, joilla on aiemmin ollut yliherkkyyttä hamsterin proteiineille.
- Potilaat, joilla on muita verenvuotohäiriöitä kuin hemofilia A.
- Potilaat, joilla on ollut FVIII-estäjiä tai joilla on tällä hetkellä tai epäillään saavan FVIII-estäjiä. Jos inhibiittoritiitterit mitattuna Bethesda-yksiköissä laboratoriotestien tuloksissa ovat normaalin laboratorioalueen sisällä tai vähintään 0,6 BU/ml. Jos laboratoriotutkimuksia ei voida suorittaa, tutkija määrittää kliinisen arvioinnin tulosten perusteella, onko olemassa estäjiä, jotka osoittavat FVIII:n korvaavan tehon heikkenemistä (esim. verenvuoto vähintään kerran, jos verenvuotoa ehkäisevien aineiden korvaaminen on tarpeen ja jos FVIII-korvaushoidon tiheyttä tai annosta on nostettava).
- Immunomodulatorisen hoidon käyttö. (esim. immunoglobuliinin suonensisäinen injektio, säännöllisten systeemisten kortikosteroidien, siklosporiinin ja anti-TNF-α:n välittäjien käyttö)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
AE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma osallistujilla, jotka saivat Xynthaa ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski); jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus.
Hoidon aiheuttama haittatapahtuma (TEAE) oli haittatapahtuma, joka alkoi tai paheni vakavuudeltaan Xyntha Solofuse -valmisteen ensimmäisen annon jälkeen 6 kuukauden ajan.
AE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittavaikutuksia.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Haittavaikutuksia saaneiden osallistujien määrä vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
AE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma osallistujilla, jotka saivat Xynthaa ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai jota pidettiin merkittävänä jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuoleman riski); jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys; synnynnäinen poikkeavuus.
Haitat luokiteltiin vakavuuden mukaan kolmeen kategoriaan a) lievä - AE ei häiritse osallistujan tavanomaista toimintaa b) kohtalainen - AE häiritsee jossain määrin osallistujan tavallista toimintaa c) vakava - AE häiritsee merkittävästi osallistujan tavallista toimintaa, ja määritettiin tutkijan harkinnan perusteella.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Haitallisten tapahtumien vuoksi keskeytettyjen osallistujien määrä
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujilla, jotka saivat tutkimuslääkettä ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Hoitoon liittyvä AE oli mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma, joka johtui Xynthasta tutkimuslääkettä saaneella osallistujalla.
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma.
Suhteen hoitoon arvioi tutkija.
AE sisälsi sekä vakavia että ei-vakavia haittavaikutuksia.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Haitallisten tapahtumien vuoksi kuolleiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
AE oli mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma osallistujilla, jotka saivat Xynthaa ottamatta huomioon syy-yhteyden mahdollisuutta.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on verenvuodon hoitoon käytettyjen injektioiden kokonaisvaste 4 pisteen asteikolla: Hoito tarpeen mukaan leikkauksen mukaan
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Tilaushoito leikkauksen mukaan: hoitokertoimen lisääminen leikkaukseen valmistautuessa.
Kokonaisvasteet kaikille Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun injektioille, joita käytettiin verenvuodon hoitoon tarvittaessa hoidossa (Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun odottamaton annos verenvuodon pysäyttämiseksi) leikkauksen mukaan arvioitiin 4 pisteen asteikolla 1=erinomainen, 2= hyvä, 3 = kohtalainen ja 4 = ei vastausta, korkeampi pistemäärä = parempi vastaus.
Erinomainen = Selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen, ilman lisäinfuusiota, hyvä = Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen, 1 lisäinfuusio, kohtalainen = Todennäköinen/lievä paraneminen alkaa 8 tunnin kuluttua infuusion jälkeen, ja >=1 lisäinfuusio annetaan verenvuotojakson täydelliseen häviämiseen, eikä vastetta = Ei parannusta lainkaan infuusioiden välillä / 24 tunnin aikana infuusion jälkeen / tila huononee
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on verenvuodon hoitoon käytettyjen injektioiden kokonaisvaste 4 pisteen asteikolla: tarpeen mukaan annettava hoito verenvuodon mukaan
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Tarpeen mukaan annettava hoito verenvuodon mukaan: spontaanin verenvuodon/hankauksen hoito; ei vaadi leikkausta.
Kokonaisvasteet kaikkiin Xyntha-injektioihin, joita käytettiin verenvuodon hoitoon on-demand-hoidossa (Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun ennaltaehkäisevä annos verenvuodon pysäyttämiseksi) arvioitiin 4 pisteen asteikolla 1 = erinomainen, 2 = hyvä, 3 = kohtalainen, 4 = ei vastausta, korkeampi pistemäärä = parempi vastaus.
Erinomainen = Selkeä kivunlievitys ja/tai verenvuodon oireiden paraneminen 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen, ilman lisäinfuusiota, hyvä = Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista 8 tunnin sisällä infuusion jälkeen, 1 lisäinfuusio, kohtalainen = Todennäköinen/lievä paraneminen 8 tunnin kuluttua infuusion jälkeen, >=1 lisäinfuusio annettu verenvuotojakson täydelliseen häviämiseen, eikä vastetta = Ei parannusta lainkaan infuusioiden välillä / 24 tunnin aikana infuusion jälkeen tai tila huononee.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Osallistujien määrä, joilla on odotettua vähemmän terapeuttinen vaikutus (LETE): tarvittaessa hoito leikkauksen mukaan
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä tilauksesta (milloin tahansa 6 kuukauden tarkkailujakson aikana)
|
LETE on-demand-hoidon (Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun suunnittelemattoman annoksen anto verenvuodon pysäyttämiseksi) määriteltiin "ei vastetta", joka arvioitiin jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen 24 tunnin kuluessa on-demand-hoidon jälkeen.
|
24 tunnin sisällä tilauksesta (milloin tahansa 6 kuukauden tarkkailujakson aikana)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on odotettua vähemmän terapeuttinen vaikutus (LETE): tarpeenmukainen hoito verenvuodon mukaan
Aikaikkuna: 24 tunnin sisällä tilauksesta (milloin tahansa enintään 6 kuukauden tarkkailujakson aikana)
|
LETE on-demand-hoitoon ((sanomattoman annoksen Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun anto verenvuodon pysäyttämiseksi) määriteltiin "ei vastetta", joka arvioitiin jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen 24 tunnin kuluessa on-demand-hoidon jälkeen) määriteltiin " ei vastetta" arvioitiin jokaisen 2 peräkkäisen infuusion jälkeen 24 tunnin kuluessa on-demand-hoidon jälkeen.
|
24 tunnin sisällä tilauksesta (milloin tahansa enintään 6 kuukauden tarkkailujakson aikana)
|
|
Jokaisen uuden verenvuotojakson hoitoon tarvittavien infuusioiden määrä
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Se laskettiin koko tutkimuksen aikana annettujen injektioiden kokonaismäärällä jaettuna verenvuototapahtumien kokonaismäärällä.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Keskimääräinen infuusioannos verenvuototapahtumaa kohti: Hoito tarpeen mukaan leikkauksen mukaan
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Keskimääräinen Xyntha-annos vuototapahtumaa kohti leikkauksen mukaan on-demand-hoidossa laskettiin Xynthan kokonaisannoksena (IU) koko tutkimuksen ajan jaettuna verenvuototapahtuman kokonaismäärällä.
On-demand-hoito (annostelematon Xyntha Solofuse esitäytetyn ruiskun annostelu verenvuodon pysäyttämiseksi) tarkoittaa leikkauksen mukaan hoitoa, joka lisää tekijää leikkaukseen valmistautuessa.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Keskimääräinen infuusioannos verenvuototapahtumaa kohti: Tarpeen mukainen hoito verenvuodon mukaan
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Keskimääräinen Xyntha-annos verenvuototapahtumaa kohti laskettiin Xynthan kokonaisannoksena koko tutkimuksen ajan (kansainvälisinä yksikköinä [IU]) jaettuna vuotojen kokonaismäärällä.
On-demand-hoito (esitäytetyn Xyntha Solofuse -ruiskun ennaltaehkäisevän annoksen antaminen verenvuodon estämiseksi) tarkoittaa hoitoa, joka annetaan spontaanin verenvuodon tai hankauksen vuoksi.
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on verenvuototapahtuma
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
|
Annualized Bleeding Rates (ABR:t)
Aikaikkuna: 48 tunnin sisällä Xynthan profylaktisesta annosta (6 kuukauden kuluessa)
|
Vuosittainen verenvuotoaste, joka määritellään vuotojen lukumääränä profylaktisissa olosuhteissa (määritelty verenvuodoksi 48 tunnin ennaltaehkäisevän hoidon jälkeen [Xynthan anto ei verenvuodon hoitoon vaan verenvuodon ehkäisyyn]) jaettuna arvolla (/) [(verenvuotojen lukumäärä) profylaktiseen hoitoon osallistuneet)*0,5)]
|
48 tunnin sisällä Xynthan profylaktisesta annosta (6 kuukauden kuluessa)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on odotettua vähemmän terapeuttinen vaikutus (LETE): Ennalta ehkäisevä hoito
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Odotettua heikompi terapeuttinen vaikutus ennaltaehkäisyhoidossa, joka määritellään läpimurtoverennäisiksi (spontaani/ei-traumaattinen) verenvuotoon, ilmaantui 48 tunnin sisällä profylaktisen infuusion jälkeen (määritelty seuraavasti: Xynthan anto ei verenvuodon hoitoon vaan verenvuodon ehkäisyyn).
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Keskimääräinen infuusioannos verenvuototapahtumaa kohti: Ennaltaehkäisevä hoito
Aikaikkuna: Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
Keskimääräinen Xyntha-annos verenvuototapahtumaa kohti ennaltaehkäisevän hoitohoidon mukaan laskettiin Xynthan kokonaisannoksena (IU) koko tutkimuksen ajan jaettuna verenvuototapahtuman kokonaismäärällä.
Ennaltaehkäisevä hoito, joka määritellään läpimurtoverenvuotoksi (spontaani/ei-traumaattinen) verenvuodoksi, joka ilmaantui 48 tunnin sisällä profylaktisen infuusion jälkeen (määritelty Xynthan antamiseksi ei verenvuodon hoitoon vaan verenvuodon ehkäisyyn).
|
Xynthan ensimmäisestä annostelusta 6 kuukauteen asti
|
|
Tekijän VIII kokonaiskulutus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Jokaisen osallistujan tekijä VIII:n kokonaiskulutus laskettiin kunkin Xyntha Solofuse -infuusion infusoidun Xyntha Solofuse -infuusion kokonaismäärän (IU:ina) summalla.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 1. tammikuuta 2017
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 17. tammikuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. marraskuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. tammikuuta 2017
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 27. tammikuuta 2017
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. tammikuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B1831086
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .