CF (CFAbd-Score) 患者の腹部病変を評価するための疾患固有の PROM の開発と検証 (CFAbd-Score)
2023年3月31日 更新者：Prof. Dr. Jochen G. Mainz、Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
FDA ガイドラインに従って嚢胞性線維症患者の腹部症状を特定および定量化するための新しいアンケートの評価と検証: CF Abd-スコア (主に JenAbdomen-CF スコアと呼ばれる)
遺伝性寿命短縮多臓器疾患嚢胞性線維症患者の腹部病変を評価および定量化するための新しいマルチモーダル質問票の開発、検証および評価。
患者報告アウトカム指標 (PROM) の段階的な開発には、CF 患者、その家族、および CF ケアのさまざまな分野で働く専門家が繰り返し含まれます。
調査の概要
詳細な説明
PROM の開発に関する FDA ガイドライン、CFAbd-Score を考慮したマルチモーダル アンケートの開発
- 内部整合性と構成概念の妥当性を調べることによる質問票の信頼性の評価
- 患者の再検査によるアンケートの再現性の評価
- 年齢グループのサブスコアリングによる質問票の世代を超えた適用性の評価
- 年齢をマッチさせた健常対照者との比較によるスコアの応答性の評価
- 腹部症状と糞便炎症マーカーとの推定関係の評価
- 他のCFセンターでのアンケートの適用性の評価
- CFAbd-Score を他の国や言語に転送する
腹部症状 (患者日誌) の毎日の評価のための CF 固有のツール、CFAbd-day2day の開発と検証
12 歳未満の子供の腹部症状を評価するための CF 固有のツールである CFAbd-kid の開発と検証
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
2000
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Jochen G Mainz, Prof. MD
- 電話番号：+493381411803
- メール：jochen.mainz@mhb-fontane.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Franziska Duckstein, MA
- 電話番号：+493381411841
- メール：f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
研究場所
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-
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Brandenburg an der Havel、ドイツ、14770
- 募集
- Klinikum Westbrandenburg
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コンタクト：
- Franziska Duckstein, MA
- 電話番号：+493381411841
- メール：f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
コンタクト：
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- 電話番号：+493381411803
- メール：jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
副調査官：
- Carlos Zagoya, PhD
-
副調査官：
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel、ドイツ、14770
- 募集
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
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コンタクト：
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- 電話番号：+493381411803
- メール：jochen.mainz@mhb-fontane.de
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コンタクト：
- Franziska Duckstein, MA
- メール：f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
すべての年齢の CF 患者
説明
包含基準:
CF コホート:
以下によって決定されるCFの診断
- >60mEq/Lの汗塩化物および/または
- 臓器関与の証拠を伴うCFTR変異を引き起こす2つの疾患の検出。
健康管理:
- 年齢相応
除外基準:
CF コホート:
- 患者・家族それぞれの協力能力の欠如
健康管理:
- 腹部症状を引き起こすその他の疾患（炎症性腸疾患（IBD）、α1アンチトリプシン欠乏症、セリアック病、食物アレルギー、胃腸炎など）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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CF患者
>2000年 ドイツ、フランス、イタリア、スペイン、デンマーク、ベルギー、ポルトガル、イギリス、アイルランド、アメリカ、オーストラリア、カナダ、ブラジル、アルゼンチン...
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非介入
他の名前：
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年齢が一致した健康なコントロール
ドイツでは >100 他の参加国では >100
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非介入
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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FDA 勧告に従った CF 固有の PROM である CFAbd-Score (当初は JenAbdomen CF-Score と名付けられた) の開発と評価
時間枠：7年間
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関連するすべての胃腸症状と主観的な生活の質への影響を含むCF患者報告アウトカム指標（PROM）に基づくCFAbd-Scoreの評価と検証
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7年間
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腹部症状の評価と定量化のための日記の開発と評価、FDA の推奨に従った CF 固有の PROM
時間枠：7
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7
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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嚢胞性線維症における腹部症状と遺伝子型、病歴、臨床および検査所見との関係
時間枠：7年間
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CFAbd-Score を病歴、臨床および検査所見に関連付ける
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7年間
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嚢胞性線維症患者における超音波所見と CFAbd-Score で得られた腹部症状の関係の評価
時間枠：3年
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腹部超音波
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3年
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CFAbd-Score で定量化された腹部症状に対する CFTR モジュレーターによる新しい治療法の効果
時間枠：7年間
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CFAbd-Score の感度を評価して、PROM の検証に関する FDA ガイドラインに従って、効果的な治療介入による変化を特定および定量化する
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7年間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Jochen G Mainz, Prof. MD、Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年1月26日
一次修了 (予想される)
2026年12月31日
研究の完了 (予想される)
2027年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年2月13日
最初の投稿 (実際)
2017年2月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年4月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年3月31日
最終確認日
2023年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (その他の識別子：Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (その他の識別子：Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
試験データ・資料
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抄録 NACFC 2021
情報識別子：org/10.1016/S1569-1993(21)0情報コメント：エレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトールによる 4 週間の治療で CFAbd スコアで評価された腹部症状の有意な減少 - RECOVER 研究の最初の結果 J.Mainz、J.Davies、…P.McNally
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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