Desarrollo y validación de una PROM específica de la enfermedad para evaluar la afectación abdominal en pacientes con FQ (CFAbd-Score) (CFAbd-Score)
31 de marzo de 2023 actualizado por: Prof. Dr. Jochen G. Mainz, Medizinische Hochschule Brandenburg Theodor Fontane
Evaluación y validación de un nuevo cuestionario para identificar y cuantificar los síntomas abdominales en pacientes con fibrosis quística siguiendo las pautas de la FDA: CF Abd-Score (principalmente denominado JenAbdomen-CF Score)
Desarrollo, validación y evaluación de un nuevo cuestionario multimodal para evaluar y cuantificar la afectación abdominal en pacientes con enfermedad multiorgánica hereditaria que acorta la vida Fibrosis quística.
En el desarrollo paso a paso de las medidas de resultado informadas por el paciente (PROM) de forma repetida, se incluirán pacientes con FQ, sus familias y profesionales que trabajan en diferentes campos de la atención de la FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Desarrollo de un cuestionario multimodal teniendo en cuenta las directrices de la FDA para el desarrollo de un PROM, el CFAbd-Score
- Evaluación de la fiabilidad del cuestionario mediante el examen de la consistencia interna y la validez de constructo
- Evaluación de la reproducibilidad del cuestionario mediante reevaluación de pacientes
- Evaluación de la aplicabilidad intergeneracional del cuestionario por subpuntuación de los grupos de edad
- Evaluación de la capacidad de respuesta de la puntuación en comparación con controles sanos de la misma edad
- Evaluación de las relaciones putativas de los síntomas abdominales con los marcadores inflamatorios fecales
- Valoración de la aplicabilidad del cuestionario en otros centros de FQ
- Transferir el CFAbd-Score a otros países e idiomas
Desarrollo y validación de una herramienta específica de FQ para la evaluación diaria de los síntomas abdominales (diario del paciente), el CFAbd-day2day
Desarrollo y validación de una herramienta específica de FQ para la evaluación de los síntomas abdominales en niños < 12 años, CFAbd-kid
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
2000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jochen G Mainz, Prof. MD
- Número de teléfono: +493381411803
- Correo electrónico: jochen.mainz@mhb-fontane.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Franziska Duckstein, MA
- Número de teléfono: +493381411841
- Correo electrónico: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Brandenburg an der Havel, Alemania, 14770
- Reclutamiento
- Klinikum Westbrandenburg
-
Contacto:
- Franziska Duckstein, MA
- Número de teléfono: +493381411841
- Correo electrónico: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
Contacto:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Número de teléfono: +493381411803
- Correo electrónico: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Sub-Investigador:
- Carlos Zagoya, PhD
-
Sub-Investigador:
- Franziska Duckstein, MA
-
Brandenburg an der Havel, Alemania, 14770
- Reclutamiento
- Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
-
Contacto:
- Jochen G Mainz, Prof. Dr.
- Número de teléfono: +493381411803
- Correo electrónico: jochen.mainz@mhb-fontane.de
-
Contacto:
- Franziska Duckstein, MA
- Correo electrónico: f.duckstein@klinikum-brandenburg.de
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con FQ de todas las edades
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte de FQ:
Diagnóstico de FQ determinado por
- un cloruro en el sudor de >60 mEq/L y/o
- detección de 2 mutaciones causantes de enfermedad en CFTR con evidencia de afectación de órganos.
Controles saludables:
- Igualado por edad
Criterio de exclusión:
Cohorte de FQ:
- Falta de capacidad para cooperar de los pacientes/sus familias, respectivamente
Controles saludables:
- Otras enfermedades que causan síntomas abdominales (Enfermedad inflamatoria intestinal (EII), deficiencia de alfa 1 antitripsina, enfermedad celíaca, alergia alimentaria, gastroenteritis, etc.)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes con FQ
>2000 en Alemania, Francia, Italia, España, Dinamarca, Bélgica, Portugal, GB, Irlanda, USA, Australia, Canadá, Brasil, Argentina...
|
no intervencionista
Otros nombres:
|
|
Controles sanos emparejados por edad
>100 en Alemania >100 en cada uno de los demás países participantes
|
no intervencionista
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Desarrollo y evaluación de CFAbd-Score (inicialmente denominado JenAbdomen CF-Score), una PROM específica para la FQ siguiendo las recomendaciones de la FDA
Periodo de tiempo: 7 años
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Evaluación y validación del CFAbd-Score basado en una medida de resultado informada por el paciente (PROM) con FQ que incluye todos los síntomas gastrointestinales relevantes y su impacto en la calidad de vida subjetiva
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7 años
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Desarrollo y evaluación de un diario para la evaluación y cuantificación de los síntomas abdominales, un PROM específico para la FQ siguiendo las recomendaciones de la FDA
Periodo de tiempo: 7
|
7
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Síntomas abdominales en la fibrosis quística y su relación con el genotipo, antecedentes, hallazgos clínicos y de laboratorio
Periodo de tiempo: 7 años
|
relacionar CFAbd-Scores con la historia, hallazgos clínicos y de laboratorio
|
7 años
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Evaluación de la relación de los hallazgos ecográficos y los síntomas abdominales obtenidos con el CFAbd-Score en pacientes con fibrosis quística
Periodo de tiempo: 3 años
|
ultrasonido abdominal
|
3 años
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Efectos de una nueva terapia con modulador CFTR sobre los síntomas abdominales, cuantificados con el CFAbd-Score
Periodo de tiempo: 7 años
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Evaluación de la sensibilidad del CFAbd-Score para identificar y cuantificar cambios debido a intervenciones terapéuticas efectivas, siguiendo las pautas de la FDA para la validación de un PROM
|
7 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jochen G Mainz, Prof. MD, Medizinische Hochschule Brandenburg (MHB), University
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Tabori H, Arnold C, Jaudszus A, Mentzel HJ, Renz DM, Reinsch S, Lorenz M, Michl R, Gerber A, Lehmann T, Mainz JG. Abdominal symptoms in cystic fibrosis and their relation to genotype, history, clinical and laboratory findings. PLoS One. 2017 May 4;12(5):e0174463. doi: 10.1371/journal.pone.0174463. eCollection 2017.
- Tabori H, Jaudszus A, Arnold C, Mentzel HJ, Lorenz M, Michl RK, Lehmann T, Renz DM, Mainz JG. Relation of Ultrasound Findings and Abdominal Symptoms obtained with the CFAbd-Score in Cystic Fibrosis Patients. Sci Rep. 2017 Dec 12;7(1):17465. doi: 10.1038/s41598-017-17302-4.
- Jaudszus A, Zeman E, Jans T, Pfeifer E, Tabori H, Arnold C, Michl RK, Lorenz M, Beiersdorf N, Mainz JG. Validity and Reliability of a Novel Multimodal Questionnaire for the Assessment of Abdominal Symptoms in People with Cystic Fibrosis (CFAbd-Score). Patient. 2019 Aug;12(4):419-428. doi: 10.1007/s40271-019-00361-2.
- Mainz JG, Zagoya C, Polte L, Naehrlich L, Sasse L, Eickmeier O, Smaczny C, Barucha A, Bechinger L, Duckstein F, Kurzidim L, Eschenhagen P, Caley L, Peckham D, Schwarz C. Elexacaftor-Tezacaftor-Ivacaftor Treatment Reduces Abdominal Symptoms in Cystic Fibrosis-Early results Obtained With the CF-Specific CFAbd-Score. Front Pharmacol. 2022 Jun 3;13:877118. doi: 10.3389/fphar.2022.877118. eCollection 2022.
- Jaudszus A, Pfeifer E, Lorenz M, Beiersdorf N, Hipler UC, Zagoya C, Mainz JG. Abdominal Symptoms Assessed With the CFAbd-Score are Associated With Intestinal Inflammation in Patients With Cystic Fibrosis. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2022 Mar 1;74(3):355-360. doi: 10.1097/MPG.0000000000003357.
- Caley LR, Zagoya C, Duckstein F, White H, Shimmin D, Jones AM, Barrett J, Whitehouse JL, Floto RA, Mainz JG, Peckham DG. Diabetes is associated with increased burden of gastrointestinal symptoms in adults with cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2023 Jan 27:S1569-1993(23)00018-8. doi: 10.1016/j.jcf.2023.01.010. Online ahead of print.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de enero de 2017
Finalización primaria (Anticipado)
31 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
14 de febrero de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de abril de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de marzo de 2023
Última verificación
1 de marzo de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- CFAbd-Score
- CFAbd-Score.kid (Otro identificador: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
- CFAbd-day2day (Otro identificador: Brandenburg Med.School (Univ.), Brandenb.a.d.Havel/Germany)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Datos del estudio/Documentos
-
Resumen NACFC 2021
Identificador de información: org/10.1016/S1569-1993(21)0Comentarios de información: Reducción significativa de los síntomas abdominales evaluados con CFAbd-score durante 4 semanas de tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor-Primeros resultados del estudio RECOVER J.Mainz, J.Davies,…P.McNally
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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